Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

FORSØG KLAR (Klinisk forsøgsklarhed)

18. marts 2024 opdateret af: Michael Benatar, University of Miami
Denne undersøgelse, der udføres i regi af CReATe Consortium, vil indskrive patienter med ALS og relaterede lidelser samt raske kontroller med det formål at facilitere klinisk validering af førende biologisk-væskebaserede biomarkørkandidater, der kan hjælpe med terapiudvikling for patienter med ALS og relaterede lidelser.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Denne multicenterundersøgelse har til formål at klinisk validere førende biologisk-væske-baserede biomarkørkandidater som potentielle prognostiske og farmakodynamiske biomarkører, der har potentialet til at lette terapiudvikling for patienter med ALS og relaterede lidelser. Biomarkørkandidater, der vil blive overvejet, omfatter: urin-p75 neurotrophinreceptor ekstracellulært domæne (p75ECD), blod og cerebrospinalvæske (CSF) phosphoryleret neurofilament tung (pNfH), blod og CSF neurofilament light (NfL) og i populationen med et C9orf72 gentaget hexanucleotide ekspansion, perifert blod mononukleær celle (PBMC) og CSF-niveauer af dipeptidet gentagelsesprotein poly(GP). I forfølgelsen af ​​disse mål indsamler CReATe-konsortiet allerede longitudinelle biologiske prøver fra patienter med ALS og relaterede lidelser gennem det igangværende Phenotype-Genotype-Biomarker-studie (PGB). TRIAL READY har til formål at identificere yderligere patienter med C9orf72 hexanucleotide repeat expansion mutation (HREM), den mest almindelige genetiske årsag til ALS, som kan følges yderligere gennem PGB-studiet. Denne undersøgelse vil også tilmelde og longitudinelt evaluere en kohorte af raske kontroller, der matcher alder og køn.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

610

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • University of Pennsylvania

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter med ALS eller en relateret neurodegenerativ lidelse, herunder FTD, ALS-FTD, PLS og PMA. Personer, der aldrig er diagnosticeret med og ikke har særlig risiko for at udvikle ALS eller en relateret lidelse.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Medlem af mindst én af følgende kategorier:

    1. Personer med en klinisk diagnose af ALS eller en beslægtet lidelse, herunder FTD, ALS-FTD, PLS og PMA.
    2. Personer, der aldrig er diagnosticeret med og ikke har særlig risiko for at udvikle ALS eller en relateret lidelse.
  • Kan og er villig til at overholde relevante procedurer.

Ekskluderingskriterier:

  • En tilstand eller situation, som efter PI's opfattelse kan forvirre undersøgelsesresultatet eller kan interferere væsentligt med individets deltagelse og overholdelse af undersøgelsesprotokollen. Dette inkluderer (men er ikke begrænset til) neurologiske, psykologiske og/eller medicinske tilstande.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Påvirket
Påvirket med ALS eller en beslægtet lidelse, herunder ALS-FTD, FTD, PLS og PMA.
Sund kontrol
Dem, der aldrig er diagnosticeret med og ikke har særlig risiko for at udvikle ALS eller en relateret lidelse.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Langsgående baner (og variabilitet) af førende biologisk-væske biomarkørkandidater.
Tidsramme: 12 måneder
I en population af patienter med ALS og beslægtede lidelser, som ville opfylde typiske kliniske forsøgsberettigelser, sigter denne undersøgelse på at definere den naturlige historie (og variabiliteten) af urin-neurotrofinreceptor-ekstracellulært domæne (p75ECD); blod og cerebrospinalvæske (CSF) neurofilament let (NfL) og phosphoryleret neurofilament tung (pNfH); og blandt patienter med C9orf72 hexanucleotid repeat expansion mutation (HREM), CSF og perifert blod mononukleær celle (PBMC) poly(GP).
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Prognostisk nytte af førende biologisk-væske biomarkørkandidater.
Tidsramme: 12 måneder
I en population af patienter med ALS og relaterede lidelser, som ville opfylde typiske kliniske forsøgsberettigelse, kvantificere den prognostiske værdi, som baseline biomarkørniveauer tilføjer til let tilgængelige kliniske faktorer, der vides at forudsige prognose.
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Miami

Samarbejdspartnere

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
National Institutes of Health (NIH)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Michael Benatar, University of Miami

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

22. januar 2019

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juni 2024

Studieafslutning (Anslået)

1. juni 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. februar 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. april 2019

Først opslået (Faktiske)

12. april 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. marts 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. marts 2024

Sidst verificeret

1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 20180908
  • U01NS107027 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyotrofisk lateral sklerose

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Madagascar

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner