Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

PRØVEKLARE (Klinisk prøveberedskap)

18. mars 2024 oppdatert av: Michael Benatar, University of Miami
Denne studien, som gjennomføres i regi av CReATe Consortium, vil inkludere pasienter med ALS og relaterte lidelser samt friske kontroller, med mål om å lette klinisk validering av ledende biologisk-væskebaserte biomarkørkandidater som kan hjelpe terapiutvikling for pasienter med ALS og relaterte lidelser.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Detaljert beskrivelse

Denne multisenterstudien tar sikte på å klinisk validere ledende biologisk-væskebaserte biomarkørkandidater som potensielle prognostiske og farmakodynamiske biomarkører som har potensial til å lette terapiutvikling for pasienter med ALS og relaterte lidelser. Biomarkørkandidater som vil bli vurdert inkluderer: ekstracellulært domene for p75 nevrotrofinreseptor i urin (p75ECD), blod og cerebrospinalvæske (CSF) fosforylert nevrefilament tungt (pNfH), blod og CSF nevrefilament lett (NfL) og i befolkningen med en C9orf72 gjentatt heksanukleotide ekspansjon, perifert blod mononukleær celle (PBMC) og CSF-nivåer av dipeptidet repeterende protein poly(GP). I jakten på disse målene samler CReATe-konsortiet allerede inn longitudinelle biologiske prøver fra pasienter med ALS og relaterte lidelser gjennom den pågående Phenotype-Genotype-Biomarker (PGB) studien. TRIAL READY tar sikte på å identifisere ytterligere pasienter med C9orf72 heksanukleotid gjentatt ekspansjonsmutasjon (HREM), den vanligste genetiske årsaken til ALS, som kan følges videre gjennom PGB-studien. Denne studien vil også registrere og longitudinelt evaluere en kohort av sunne kontroller som samsvarer med alder og kjønn.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

610

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University of Miami
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • University of Kansas
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
        • University of Pennsylvania

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Ja

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter med ALS eller en relatert nevrodegenerativ lidelse, inkludert FTD, ALS-FTD, PLS og PMA. Personer som aldri er diagnostisert med og ikke har særlig risiko for å utvikle ALS eller en relatert lidelse.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Medlem av minst én av følgende kategorier:

    1. Personer med en klinisk diagnose av ALS eller en relatert lidelse, inkludert FTD, ALS-FTD, PLS og PMA.
    2. Personer som aldri er diagnostisert med og ikke har særlig risiko for å utvikle ALS eller en relatert lidelse.
  • Evne og villig til å følge relevante prosedyrer.

Ekskluderingskriterier:

  • En tilstand eller situasjon som etter PIs mening kan forvirre studiefunnet eller kan forstyrre individets deltakelse og etterlevelse av studieprotokollen betydelig. Dette inkluderer (men er ikke begrenset til) nevrologiske, psykologiske og/eller medisinske tilstander.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Berørt
Påvirket med ALS eller en relatert lidelse, inkludert ALS-FTD, FTD, PLS og PMA.
Sunne kontroller
De som aldri er diagnostisert med og ikke har spesiell risiko for å utvikle ALS eller en relatert lidelse.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Langsgående baner (og variabilitet) til ledende biologisk-væske biomarkørkandidater.
Tidsramme: 12 måneder
I en populasjon av pasienter med ALS og relaterte lidelser som ville møte typiske kvalifikasjoner for kliniske utprøvinger, tar denne studien sikte på å definere den naturlige historien (og variasjonen) til urin-nevrotrofinreseptor ekstracellulært domene (p75ECD); blod og cerebrospinalvæske (CSF) neurofilament light (NfL) og fosforylert neurofilament heavy (pNfH); og blant pasienter med C9orf72 heksanukleotid gjentatt ekspansjonsmutasjon (HREM), CSF og perifert blod mononukleær celle (PBMC) poly(GP).
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prognostisk nytte av ledende biologisk-væske biomarkørkandidater.
Tidsramme: 12 måneder
I en populasjon av pasienter med ALS og relaterte lidelser som vil oppfylle typiske kvalifikasjoner for kliniske studier, kvantifiser den prognostiske verdien som baseline biomarkørnivåer legger til lett tilgjengelige kliniske faktorer som er kjent for å forutsi prognose.
12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Miami

Samarbeidspartnere

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
National Institutes of Health (NIH)

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Michael Benatar, University of Miami

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

22. januar 2019

Primær fullføring (Antatt)

1. juni 2024

Studiet fullført (Antatt)

1. juni 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. februar 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

10. april 2019

Først lagt ut (Faktiske)

12. april 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

19. mars 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. mars 2024

Sist bekreftet

1. mars 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 20180908
  • U01NS107027 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Amyotrofisk lateral sklerose

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Chile

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere