Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

PROEFGEREED (Klinische proefgereedheid)

18 maart 2024 bijgewerkt door: Michael Benatar, University of Miami

Deze studie, die wordt uitgevoerd onder auspiciën van het CREATe Consortium, zal zowel patiënten met ALS en aanverwante aandoeningen als gezonde controlepersonen inschrijven, met als doel de klinische validatie te vergemakkelijken van toonaangevende kandidaat-biomarkers op basis van biologische vloeistoffen die kunnen helpen bij de ontwikkeling van therapieën voor patiënten met ALS en aanverwante aandoeningen.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

Deze multi-center studie heeft als doel om toonaangevende biomarkerkandidaten op basis van biologische vloeistof klinisch te valideren als potentiële prognostische en farmacodynamische biomarkers die het potentieel hebben om therapieontwikkeling voor patiënten met ALS en aanverwante aandoeningen te vergemakkelijken. Biomarkerkandidaten die in overweging zullen worden genomen, zijn onder meer: urinair p75 neurotrofinereceptor extracellulair domein (p75ECD), bloed en cerebrospinale vloeistof (CSF), gefosforyleerd neurofilament zwaar (pNfH), bloed en CSF neurofilament licht (NfL) en, in de populatie met een C9orf72 hexanucleotide herhaling expansie, mononucleaire cellen in perifeer bloed (PBMC) en CSF-niveaus van het dipeptide-herhalingseiwit poly (GP). Om deze doelen na te streven, verzamelt het CReATe Consortium al longitudinale biologische monsters van patiënten met ALS en aanverwante aandoeningen via de lopende Phenotype-Genotype-Biomarker (PGB) studie. TRIAL READY heeft tot doel bijkomende patiënten te identificeren met de C9orf72 hexanucleotide repeat expansion-mutatie (HREM), de meest voorkomende genetische oorzaak van ALS, die verder gevolgd kunnen worden via de PGB-studie. Deze studie zal ook een cohort van leeftijds- en geslachtsmatch gezonde controles inschrijven en longitudinaal evalueren.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

610

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Verenigde Staten
- Florida
  - Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
    - University of Miami
- Kansas
  - Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
    - University of Kansas
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
    - University of Pennsylvania

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten met ALS of een verwante neurodegeneratieve aandoening, waaronder FTD, ALS-FTD, PLS en PMA. Individuen die nooit gediagnosticeerd zijn met en geen bijzonder risico lopen om ALS of een verwante aandoening te ontwikkelen.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Lid van ten minste een van de volgende categorieën:
1. Personen met een klinische diagnose van ALS of een verwante aandoening, waaronder FTD, ALS-FTD, PLS en PMA.
2. Individuen die nooit gediagnosticeerd zijn met en geen bijzonder risico lopen om ALS of een verwante aandoening te ontwikkelen.
In staat en bereid om relevante procedures na te leven.

Uitsluitingscriteria:

Een aandoening of situatie die, naar de mening van de PI, de onderzoeksbevinding zou kunnen verwarren of die de deelname van het individu en de naleving van het onderzoeksprotocol aanzienlijk kan verstoren. Dit omvat (maar is niet beperkt tot) neurologische, psychologische en/of medische aandoeningen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Observatiemodellen: Cohort
Tijdsperspectieven: Prospectief

Aantal groepen / cohorten

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Getroffen Beïnvloed door ALS of een verwante aandoening, waaronder ALS-FTD, FTD, PLS en PMA.
Gezonde controles Degenen die nooit gediagnosticeerd zijn met en geen bijzonder risico lopen om ALS of een verwante aandoening te ontwikkelen.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
Longitudinale trajecten (en variabiliteit) van toonaangevende biomarkerkandidaten voor biologische vloeistoffen. Tijdsspanne: 12 maanden	In een populatie van patiënten met ALS en aanverwante aandoeningen die zouden voldoen aan de typische geschiktheid voor klinische studies, heeft deze studie tot doel het natuurlijke verloop (en de variabiliteit) van het extracellulaire domein van de neurotrofinereceptor in de urine (p75ECD) te definiëren; bloed en cerebrospinale vloeistof (CSF) neurofilament licht (NfL) en gefosforyleerd neurofilament zwaar (pNfH); en bij patiënten met de C9orf72 hexanucleotide repeat expansion-mutatie (HREM), CSF en perifere mononucleaire bloedcellen (PBMC) poly(GP).	12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
Prognostisch nut van toonaangevende biomarkerkandidaten voor biologische vloeistoffen. Tijdsspanne: 12 maanden	In een populatie van patiënten met ALS en aanverwante aandoeningen die zouden voldoen aan de typische geschiktheid voor klinische studies, kwantificeer de prognostische waarde die baseline biomarkerniveaus toevoegen aan direct beschikbare klinische factoren waarvan bekend is dat ze de prognose voorspellen.	12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Miami

Medewerkers

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

National Institutes of Health (NIH)

Onderzoekers

Hoofdonderzoeker: Michael Benatar, University of Miami

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

22 januari 2019

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juni 2024

Studie voltooiing (Geschat)

1 juni 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 februari 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 april 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

12 april 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

19 maart 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 maart 2024

Laatst geverifieerd

1 maart 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Andere studie-ID-nummers

20180908
U01NS107027 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .