Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

PRÓBAKÉSZ (Klinikai vizsgálatra kész)

2024. március 18. frissítette: Michael Benatar, University of Miami
A CReATe Konzorcium égisze alatt zajló tanulmányba ALS-ben és kapcsolódó rendellenességekben szenvedő betegeket, valamint egészséges kontrollokat vonnak be, azzal a céllal, hogy megkönnyítsék a vezető biológiai folyadék alapú biomarker jelöltek klinikai validálását, amelyek segíthetik a terápia kidolgozását a betegek számára ALS és kapcsolódó rendellenességek.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Részletes leírás

Ennek a többközpontú vizsgálatnak az a célja, hogy klinikailag validálja a vezető biológiai-folyadék-alapú biomarker jelölteket, mint potenciális prognosztikai és farmakodinámiás biomarkereket, amelyek elősegíthetik az ALS-ben és a kapcsolódó rendellenességekben szenvedő betegek terápia kidolgozását. A számításba vehető biomarkerek közé tartoznak a következők: vizelet p75 neurotropin receptor extracelluláris domén (p75ECD), vér és cerebrospinális folyadék (CSF) foszforilált neurofilament nehéz (pNfH), vér és CSF könnyű neurofilamentum (NfL), valamint a C9orf72 ismétlődő hexanukleotiddal rendelkező populációban. expanzió, a perifériás vér mononukleáris sejtje (PBMC) és a poli(GP) ismétlődő dipeptid fehérje CSF-szintje. E célok elérése érdekében a CReATe Konzorcium a folyamatban lévő Phenotype-Genotype-Biomarker (PGB) vizsgálaton keresztül már gyűjt longitudinális biológiai mintákat ALS-ben és kapcsolódó rendellenességekben szenvedő betegektől. A TRIAL READY célja a C9orf72 hexanukleotid ismétlődő expanziós mutációval (HREM), az ALS leggyakoribb genetikai okával rendelkező további betegek azonosítása, akiket tovább lehet követni a PGB-vizsgálaton keresztül. Ez a tanulmány egy kor- és nemi egyezésű egészséges kontrollcsoportot is bevon és longitudinálisan értékel.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

610

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Florida
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
        • University of Miami
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
        • University of Kansas
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19107
        • University of Pennsylvania

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Igen

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

ALS-ben vagy kapcsolódó neurodegeneratív rendellenességben szenvedő betegek, beleértve az FTD-t, ALS-FTD-t, PLS-t és PMA-t. Olyan egyének, akiknél soha nem diagnosztizáltak ALS-t, és akiknél nincs különösebb kockázata annak, hogy kialakuljon az ALS vagy más kapcsolódó rendellenesség.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Tagja az alábbi kategóriák közül legalább egynek:

    1. Azok az egyének, akiknek klinikai diagnózisa ALS vagy kapcsolódó rendellenesség, beleértve az FTD-t, ALS-FTD-t, PLS-t és PMA-t.
    2. Olyan egyének, akiknél soha nem diagnosztizáltak ALS-t, és akiknél nincs különösebb kockázata annak, hogy kialakuljon az ALS vagy más kapcsolódó rendellenesség.
  • Képes és hajlandó megfelelni a vonatkozó eljárásoknak.

Kizárási kritériumok:

  • Olyan állapot vagy helyzet, amely a PI véleménye szerint megzavarhatja a vizsgálati eredményt, vagy jelentősen megzavarhatja az egyén részvételét és a vizsgálati protokollnak való megfelelést. Ez magában foglalja (de nem kizárólagosan) a neurológiai, pszichológiai és/vagy egészségügyi állapotokat.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Kohorsz
  • Időperspektívák: Leendő

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Érintett
Az ALS vagy egy kapcsolódó rendellenesség, beleértve az ALS-FTD-t, FTD-t, PLS-t és PMA-t, érinti.
Egészséges ellenőrzések
Azok, akiket soha nem diagnosztizáltak, és akiknek nincs különösebb kockázata az ALS vagy más kapcsolódó rendellenesség kialakulására.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A vezető biológiai-fluid biomarker jelöltek longitudinális pályái (és változékonysága).
Időkeret: 12 hónap
Az ALS-ben és az ahhoz kapcsolódó rendellenességekben szenvedő betegek populációjában, akik megfelelnek a tipikus klinikai vizsgálati jogosultságnak, ennek a tanulmánynak a célja a vizelet neurotropin receptor extracelluláris doménjének (p75ECD) természetes történetének (és variabilitásának) meghatározása; vér és cerebrospinális folyadék (CSF) neurofilament light (NfL) és foszforilált neurofilament nehéz (pNfH); valamint a C9orf72 hexanukleotid ismétlődő expanziós mutációban (HREM), CSF-ben és perifériás vér mononukleáris sejtben (PBMC) poli(GP) szenvedő betegek körében.
12 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Vezető biológiai-fluid biomarker jelöltek prognosztikai hasznossága.
Időkeret: 12 hónap
Az ALS-ben és a kapcsolódó rendellenességekben szenvedő betegek populációjában, akik megfelelnek a tipikus klinikai vizsgálati jogosultságnak, számszerűsítse azt a prognosztikai értéket, amelyet a kiindulási biomarkerszintek hozzáadnak a könnyen elérhető klinikai tényezőkhöz, amelyekről ismert, hogy előrejelzik a prognózist.
12 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

University of Miami

Együttműködők

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
National Institutes of Health (NIH)

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Michael Benatar, University of Miami

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. január 22.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2024. június 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. június 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. február 27.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. április 10.

Első közzététel (Tényleges)

2019. április 12.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. március 19.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. március 18.

Utolsó ellenőrzés

2024. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 20180908
  • U01NS107027 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Amiotróf laterális szklerózis

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Romania

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel