ALS에 대한 RAPA-501 요법
근위축성 측삭 경화증에 대한 자가 하이브리드 TREG/Th2 세포(RAPA-501) 요법의 1상 시험
연구 개요
상세 설명
이것은 근위축성 측삭 경화증 환자에서 RAPA-501 T 세포를 평가하는 공개 라벨, 비무작위, 다기관 1/2상 연구입니다.
피험자가 연구에 동의한 후, 연구 제품인 RAPA-501 T 세포를 제조하기 위해 세포를 수집하기 위해 성분 채집 절차가 수행됩니다.
이 연구는 3개의 코호트로 구성됩니다. 코호트 1 및 2는 펜토스타틴-시클로포스파미드 숙주 컨디셔닝 요법(PC 요법) 없이 RAPA-501 T 세포 요법의 1주기 내지 4주기의 6개월 요법을 평가할 것입니다. 코호트 1과 2는 코호트 1 - 20 x 10^6 세포/주입 및 코호트 2 - 80 x 10^6 세포/주입의 두 가지 용량을 평가합니다.
코호트 3A 및 3B는 1 내지 4주기의 요법이 투여되는 PC 요법과 함께 투여될 때 RAPA-501 세포의 코호트 1 용량을 평가할 것이다. 코호트 3A의 경우, PC 요법은 화학요법을 포함하지 않는 2일 휴식 후 발생하는 RAPA-501 세포 투여와 함께 3일간의 화학요법일 것입니다. 코호트 3B의 경우, PC 요법은 화학요법을 수반하지 않는 2일 휴식 후 발생하는 RAPA-501 세포 투여와 함께 5일의 화학요법으로 강화될 것입니다.
각 코호트에서 활성 치료를 완료한 모든 피험자는 연구의 후속 부분(약 6개월 지속)을 완료합니다.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Daniel Fowler, M.D. Chief Medical Officer, RAPA Therapeutics, LLC
- 전화번호: (301) 518-3104
- 이메일: dan@rapatherapeutics.com
연구 연락처 백업
- 이름: Jennifer Sunga Regulatory Affairs Associate, RAPA Therapeutics, LLC
- 이메일: jsunga@rapatherapeutics.com
연구 장소
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- 모병
- Massachusetts General Hospital
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수석 연구원:
- James Berry, M.D.
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연락하다:
- Megan Okoro
- 전화번호: 617-643-6252
- 이메일: mokoro@mgh.harvard.edu
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연락하다:
- Shannon Chan
- 전화번호: 617-643-4968
- 이메일: schan33@mgh.harvard.edu
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 18세 이상의 남성 또는 여성 환자.
- World Federation of Neurology El Escorial Criteria에 따라 검사실 지원 가능, 가능성 또는 확정으로 진단된 산발성 또는 가족성 근위축성 측삭 경화증(ALS) 환자.
- 말초 CD3+ T 세포 수가 μl당 800개 이상의 세포로 정의된 바와 같이 잠재적으로 RAPA-501 세포를 제조하기에 충분한 자가 T 세포 공급원이 있어야 합니다.
- 환자는 연구 시작 전 ≥ 1개월 동안 안정적인 용량을 사용하는 경우 riluzole(Rilutek®) 및/또는 edaravone(Radicava®) 요법을 계속할 수 있습니다.
- 환자는 대수술, 에다라본 요법 및 임상시험 참여로부터 2주 이상 경과해야 합니다.
- 환자는 임상 독성에서 회복되어야 합니다(CTCAE [버전 5] 독성의 값이 ≤ 2로 해결됨).
- 혈청 크레아티닌 ≤ 2.0 mg/dL 이하.
- 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) 및 알라닌 아미노전이효소(ALT) ≤ 3 x 정상 상한.
- 빌리루빈 ≤ 1.5(길버트병으로 인한 경우 제외).
- 폐의 느린 폐활량(SVC) ≥ 예상 정상의 50%.
- 비정상적인 출혈 경향의 병력이 없습니다.
자발적인 서면 동의는 표준 의료의 일부가 아닌 모든 연구 관련 절차를 수행하기 전에 참가자가 향후 치료를 침해하지 않고 언제든지 동의를 철회할 수 있다는 이해와 함께 제공되어야 합니다.
코호트 3에 대한 추가 적격성 포함 기준은 다음과 같습니다.
- 기관 정상 한계 내에서 MUGA 또는 2-D 심초음파에 의한 박출률(코호트의 연구 참가자에게만 적용됨).
제외 기준:
- 활성 통제되지 않은 감염.
- ≤ 3가지 약물로 적절하게 조절되지 않는 고혈압.
- 등록 6개월 이내에 기록된 폐색전증 이력.
- 등록 전 6개월 이내의 심근경색증, NYHA에 따른 클래스 III 또는 IV 심부전, 조절되지 않는 협심증, 조절되지 않는 중증 심실 부정맥 또는 급성 허혈 또는 능동 전도 시스템 이상에 대한 심전도 증거로 정의된 임상적으로 중요한 심장 병리.
- 관상동맥우회술 또는 혈관성형술 병력이 있는 환자는 심장학 평가를 받고 사례별로 고려됩니다.
- HIV, B형 간염 또는 C형 간염 혈청양성.
- 임신 또는 모유 수유 환자.
- 가임기 환자 또는 가임기 파트너가 있는 남성으로서 피임을 원하지 않는 환자.
환자는 PI의 재량에 따라 또는 참여를 허용하는 것이 허용할 수 없는 의학적 또는 정신과적 위험을 나타내는 것으로 간주되는 경우 제외될 수 있습니다.
코호트 3에 대한 적립의 경우 추가 자격 제외 기준은 다음과 같습니다.
- Cockcroft-Gault 공식으로 계산한 크레아티닌 청소율 값 < 70 mL/min.
- 악성 진단(활성).
- 비뇨기 장애.
- PC 요법의 약제(펜토스타틴, 시클로포스파미드)에 대한 과민증.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: RAPA-501자가 T 줄기 세포
2/3 단계 확장 코호트, 단일 에이전트 RAPA-501 T 줄기 세포 80 x 10ee6 주입 당 세포 (숙주 컨디셔닝 없음)
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실험 : 2/3 단계 확장 코호트, 단일 에이전트 RAPA-501 T 줄기 세포 80 x 10ee6 주입 당 (숙주 컨디셔닝 없음)
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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표준 위험 pwALS를 등록하는 확장 코호트에서 확립된 최고 안전 용량의 RAPA-501(주입당 80 x 10^6 세포)의 실행 가능성과 안전성을 결정합니다.
기간: 30주간의 온 스터디
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30주간의 온 스터디
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 전 및 치료 후 면역계 매개변수를 특성화합니다.
기간: 30주간의 온 스터디
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구체적으로, 전처리 환자 말초 혈액 값과 관련하여 연구 개입이 다음과 같은지 여부를 결정합니다. (a) 순환 Th2 및 TREG 세포 증가; (b) 순환하는 Th1 세포를 감소시키고; (c) 프로그램된 사멸-1(PD-1)의 T 세포 발현을 증가시킨다; 및 (d) 염증성 사이토카인 IL-1-베타, IL-6 및 TNF-알파를 감소시킨다.
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30주간의 온 스터디
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전처리 값과 관련하여 신경변성의 혈청 마커(신경필라멘트 광, NfL)에 대한 RAPA-501 요법의 잠재적 효과를 특성화합니다.
기간: 30주간의 온 스터디
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30주간의 온 스터디
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전처리 값과 관련하여 느린 폐활량 측정(SVC, 예상 정상의 백분율)으로 측정한 폐 기능에 대한 RAPA-501 요법의 잠재적 효과를 특성화합니다.
기간: 30주간의 온 스터디
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30주간의 온 스터디
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전처리 값과 관련하여 휴대용 동력계를 사용하여 손 악력에 대한 RAPA-501 요법의 잠재적 효과를 특성화합니다.
기간: 30주간의 온 스터디
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30주간의 온 스터디
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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뇌척수액 평가
기간: 치료 시작 후 6개월.
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염증 분자 및 신경변성 분자의 함량에 대한 치료 전후 뇌척수액을 평가합니다.
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치료 시작 후 6개월.
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신경 염증 평가
기간: 치료 시작 후 6개월.
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전위자 단백질 방사성 추적자를 통합하는 PET 스캔을 사용하여 생체 내 신경염증을 평가합니다.
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치료 시작 후 6개월.
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 책임자: Daniel Fowler, M.D., Rapa Therapeutics LLC
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- RAPA-501-ALS
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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근위축성 측삭 경화증에 대한 임상 시험
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