희귀 신경 질환에 대한 유럽 등록부 (ERN-RND reg)
2021년 9월 28일 업데이트: Prof. Dr. Ludger Schöls, University Hospital Tuebingen
희귀 질환에 대한 유럽 참조 네트워크(ERN)의 최근 구현은 다국적 협력을 통해 희귀 건강 장애로 고통받는 환자의 치료를 개선하기 위한 전례 없는 움직임입니다.
희귀 신경 질환에 대한 ERN인 ERN-RND는 13개국의 31개 전문 센터에서 35,000명 이상의 환자를 감독합니다.
ERN-RND 레지스트리는 여러 전문 센터의 환자 코호트에 대한 정보를 수집하고 주로 번역 연구에 액세스할 수 있는 환자 수에 대한 개요를 제공하는 것을 목표로 합니다.
연구 개요
상세 설명
ERN-RND(European Reference Network on Rare Neurological Diseases) Registry는 관련 핵심 환자 정보 수집을 위한 인구 통계학적 플랫폼을 구축하는 것을 목표로 합니다. 이는 소아 및 성인 환자의 모든 희귀 신경계 질환을 포괄하는 단일 데이터베이스(ERN-RND 레지스트리)의 구축 및 구현을 통해 달성되며, "희귀 질환 등록을 위한 공통 데이터 요소 집합"에 따라 정보를 수집합니다. 유럽 위원회에서 정의한 대로입니다.
ERN-RND 네트워크는 모든 연령 그룹의 환자에서 다음 6개 질병 그룹을 포함합니다. 뇌 철 축적(NBIA)을 동반한 신경변성, (v) 비정형 파킨슨증 및 (vi) 헌팅턴병 및 무도병.
연구 유형
관찰
등록 (예상)
5000
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Ludger Schöls, Prof. Dr.
- 전화번호: 82057 +49 7071 29
- 이메일: Ludger.schoels@uni-tuebingen.de
연구 연락처 백업
- 이름: Ingeborg Krägeloh-Mann, Prof. Dr.
- 전화번호: 82340 +49 7071-29
- 이메일: ingeborg.kraegeloh-mann@med.uni-tuebingen.de
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
포함 기준에 따라 표시된 희귀 신경계 질환 중 하나를 앓고 있는 환자 또는 RND에 의해 영향을 받는 환자의 1차 친척이기 때문에 그러한 질환이 발생할 위험이 있는 프로밴드.
독일 튀빙겐의 전문 센터인 신경과 및/또는 대학병원 신경소아과를 방문하는 환자.
설명
포함 기준:
아래에 표시된 희귀 신경계 질환 중 하나를 앓고 있는 환자 또는 다음을 포함하여 RND에 의해 영향을 받는 환자의 직계 가족이므로 이러한 질환이 발생할 위험이 있는 프로밴드:
- 운동 실조 및 HSP
- 백질이영양증
- 전측두엽 치매
- 근긴장이상, 발작 장애 및 뇌 철 축적을 동반한 신경변성(NBIA)
- 비정형 파킨슨증
- 헌팅턴병 및 무도병
제외 기준:
• 환자 및/또는 부모의 정보에 입각한 동의 누락
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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운동실조 및 HSP
운동 실조 또는 HSP를 앓고 있는 환자 또는 이러한 희귀 신경 질환(RND)에 의해 영향을 받는 환자의 직계 가족이기 때문에 그러한 질병이 발생할 위험이 있는 프로밴드.
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ERN-RND 레지스트리는 유럽 위원회의 ERN Research Workgroup에서 정의한 최소 데이터 세트로 제한됩니다. 여기에는 다음 데이터가 포함됩니다.
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백질이영양증
백질이영양증을 앓고 있는 환자 또는 이 RND의 영향을 받는 환자의 직계 가족이기 때문에 그러한 질병이 발생할 위험이 있는 프로밴드.
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ERN-RND 레지스트리는 유럽 위원회의 ERN Research Workgroup에서 정의한 최소 데이터 세트로 제한됩니다. 여기에는 다음 데이터가 포함됩니다.
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전측두엽 치매
전측두엽 치매를 앓고 있는 환자 또는 이 RND의 영향을 받는 환자의 직계 가족이기 때문에 그러한 질병이 발생할 위험이 있는 프로밴드.
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ERN-RND 레지스트리는 유럽 위원회의 ERN Research Workgroup에서 정의한 최소 데이터 세트로 제한됩니다. 여기에는 다음 데이터가 포함됩니다.
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Dystonia, 발작 장애 및 신경 퇴화
근긴장이상, 발작 장애 및 뇌 철 축적을 동반한 신경변성(NBIA)을 앓고 있는 환자 또는 이러한 RND의 영향을 받는 환자의 직계 가족이기 때문에 이러한 질병이 발생할 위험이 있는 프로밴드.
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ERN-RND 레지스트리는 유럽 위원회의 ERN Research Workgroup에서 정의한 최소 데이터 세트로 제한됩니다. 여기에는 다음 데이터가 포함됩니다.
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비정형 파킨슨증
비정형 파킨슨증을 앓고 있는 환자 또는 이 RND의 영향을 받는 환자의 직계 가족이기 때문에 그러한 질병이 발생할 위험이 있는 프로밴드.
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ERN-RND 레지스트리는 유럽 위원회의 ERN Research Workgroup에서 정의한 최소 데이터 세트로 제한됩니다. 여기에는 다음 데이터가 포함됩니다.
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헌팅턴병 및 무도병
헌팅턴병 또는 무도병을 앓고 있는 환자 또는 이러한 RND의 영향을 받는 환자의 직계 가족이기 때문에 그러한 질병이 발생할 위험이 있는 프로밴드.
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ERN-RND 레지스트리는 유럽 위원회의 ERN Research Workgroup에서 정의한 최소 데이터 세트로 제한됩니다. 여기에는 다음 데이터가 포함됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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RND 환자의 대표 코호트
기간: 1일차
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등록 연구는 RND 환자의 대표적인 코호트를 수집하고 중개 연구 계획을 위한 인구 통계학적 데이터를 제공하는 것을 목표로 합니다.
모든 지표 질병은 드물기 때문에 주요 목표는 가능한 한 많은 집단에 도달하는 것입니다.
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1일차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Ludger Schöls, Prof. Dr., University Hospital Tübingen
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (예상)
2021년 10월 1일
기본 완료 (예상)
2025년 11월 1일
연구 완료 (예상)
2025년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 3월 20일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 3월 20일
처음 게시됨 (실제)
2020년 3월 24일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 9월 29일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 9월 28일
마지막으로 확인됨
2021년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
기타 연구 ID 번호
- ERN-RND registry
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
전체 가명 데이터 세트는 ERN-RND 레지스트리에 기여하는 각 전문가 센터의 코디네이터에게 암호화된 형태로 액세스할 수 있는 Excel 파일로 1년에 한 번 내보내집니다.
이를 위해 암호화된 데이터 세트는 제한된 시간(1주) 동안 Hertie Institute for Clinical Brain Research Tübingen, Germany(HIH) 클라우드의 특정 폴더에 제공됩니다.
모든 ERN-RND 의료 제공자의 코디네이터는 암호화된 파일을 다운로드하기 위해 이 폴더에 액세스할 수 있습니다.
또한 파일의 암호를 해독할 수 있는 암호를 받게 됩니다.
각 코디네이터는 데이터 저장 문제에 대해 현지 기관 검토 위원회와 선험적으로 확인해야 합니다.
이것은 데이터 입력의 전제가 되는 로컬 프로젝트 계획, 환자 정보 및 동의의 일부입니다.
이 절차를 통해 데이터를 제공하는 각 센터는 ERN 내에서 특별한 관심사에 대한 연구를 고려할 수 있습니다.
IPD 공유 기간
데이터는 분석 후 무제한으로 사용할 수 있습니다.
IPD 공유 액세스 기준
참여 조직 내의 승인된 사용자.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 분석 코드
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
희귀병에 대한 임상 시험
-
University of Pennsylvania완전한Intrntl Classification of Diseases, 9th Revision, (ICD-9-CM) 410의 주진단 또는 이차진단 코드가 있는 환자(5번째 숫자가 2인 경우 제외)미국