Europäisches Register für seltene neurologische Erkrankungen (ERN-RND reg)
28. September 2021 aktualisiert von: Prof. Dr. Ludger Schöls, University Hospital Tuebingen
Die kürzliche Einrichtung der Europäischen Referenznetzwerke für seltene Krankheiten (ERNs) ist ein beispielloser Schritt zur Verbesserung der Versorgung von Patienten mit seltenen Gesundheitsstörungen durch transnationale Zusammenarbeit.
ERN-RND, das ERN für seltene neurologische Erkrankungen, betreut mehr als 35.000 Patienten in 31 Fachzentren in 13 Ländern.
Das ERN-RND-Register hat zum Ziel, Informationen über Patientenkohorten in den verschiedenen Fachzentren zu sammeln und einen Überblick über Patientenzahlen zu geben, die für translationale Studien grundsätzlich zugänglich sind.
Studienübersicht
Status
Noch keine Rekrutierung
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Das ERN-RND-Register (Europäisches Referenznetzwerk für seltene neurologische Erkrankungen) zielt darauf ab, eine demografische Plattform für die Sammlung relevanter grundlegender Patienteninformationen einzurichten. Dies wird durch den Aufbau und die Implementierung einer einzigen Datenbank erreicht, die alle seltenen neurologischen Erkrankungen bei pädiatrischen und erwachsenen Patienten umfasst (das ERN-RND-Register), die Informationen gemäß dem „Set of common data elements for Rare Diseases Registration“ sammelt. wie sie von der Europäischen Kommission definiert wurde.
Das ERN-RND-Netzwerk deckt die folgenden sechs Krankheitsgruppen bei Patienten aller Altersgruppen ab: (i) Ataxie und hereditäre spastische Spinalparalyse (HSP), (ii) Leukodystrophien, (iii) Frontotemporale Demenz, (iv) Dystonie, paroxysmale Störungen und Neurodegeneration mit Eisenakkumulation im Gehirn (NBIA), (v) atypischer Parkinsonismus und (vi) Huntington-Krankheit und Choreas.
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Voraussichtlich)
5000
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienkontakt
- Name: Ludger Schöls, Prof. Dr.
- Telefonnummer: 82057 +49 7071 29
- E-Mail: Ludger.schoels@uni-tuebingen.de
Studieren Sie die Kontaktsicherung
- Name: Ingeborg Krägeloh-Mann, Prof. Dr.
- Telefonnummer: 82340 +49 7071-29
- E-Mail: ingeborg.kraegeloh-mann@med.uni-tuebingen.de
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Probenahmeverfahren
Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe
Studienpopulation
Patienten, die an einer der seltenen neurologischen Erkrankungen leiden, die gemäß den Einschlusskriterien angegeben sind, oder Probanden, die ein Risiko haben, eine solche Erkrankung zu entwickeln, da sie Verwandte ersten Grades von Patienten sind, die von einer RND betroffen sind.
Patienten, die in Tübingen, Deutschland, das Fachzentrum Neurologie und/oder die Abteilung für neuropädiatrische Erkrankungen des Universitätsklinikums besuchen.
Beschreibung
Einschlusskriterien:
Patienten, die an einer der unten aufgeführten seltenen neurologischen Erkrankungen leiden, oder Probanden, bei denen das Risiko besteht, eine solche Erkrankung zu entwickeln, da sie Verwandte ersten Grades von Patienten sind, die von einer RND betroffen sind, einschließlich:
- Ataxie und HSP
- Leukodystrophien
- Frontotemporale Demenz
- Dystonie, paroxysmale Störungen und Neurodegeneration mit Eisenakkumulation im Gehirn (NBIA)
- Atypischer Parkinsonismus
- Huntington-Krankheit & Choreas
Ausschlusskriterien:
• Fehlende Einverständniserklärung des Patienten und/oder seiner Eltern
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Beobachtungsmodelle: Kohorte
- Zeitperspektiven: Interessent
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Ataxie & HSP
Patienten, die an Ataxie oder HSP leiden, oder Probanden, bei denen das Risiko besteht, eine solche Krankheit zu entwickeln, da sie Verwandte ersten Grades von Patienten sind, die von diesen seltenen neurologischen Erkrankungen (RND) betroffen sind.
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Das ERN-RND-Register wird auf den von der ERN-Forschungsarbeitsgruppe der Europäischen Kommission definierten Mindestdatensatz beschränkt. Dazu gehören folgende Daten:
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Leukodystrophien
Patienten, die an Leukodystrophie leiden, oder Probanden, bei denen das Risiko besteht, eine solche Krankheit zu entwickeln, da sie Verwandte ersten Grades von Patienten sind, die von dieser RND betroffen sind.
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Das ERN-RND-Register wird auf den von der ERN-Forschungsarbeitsgruppe der Europäischen Kommission definierten Mindestdatensatz beschränkt. Dazu gehören folgende Daten:
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Frontotemporale Demenz
Patienten, die an frontotemporaler Demenz leiden, oder Probanden, bei denen das Risiko besteht, eine solche Krankheit zu entwickeln, da sie Verwandte ersten Grades von Patienten sind, die von dieser RND betroffen sind.
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Das ERN-RND-Register wird auf den von der ERN-Forschungsarbeitsgruppe der Europäischen Kommission definierten Mindestdatensatz beschränkt. Dazu gehören folgende Daten:
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Dystonie, paroxysmale Störungen und Neurodegeneration mit
Patienten, die an Dystonie, paroxysmalen Störungen und Neurodegeneration mit Eisenakkumulation im Gehirn (NBIA) leiden, oder Probanden, bei denen das Risiko besteht, eine solche Krankheit zu entwickeln, da sie Verwandte ersten Grades von Patienten sind, die von diesen RND betroffen sind.
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Das ERN-RND-Register wird auf den von der ERN-Forschungsarbeitsgruppe der Europäischen Kommission definierten Mindestdatensatz beschränkt. Dazu gehören folgende Daten:
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Atypischer Parkinsonismus
Patienten, die an atypischem Parkinsonismus leiden, oder Probanden, bei denen das Risiko besteht, eine solche Krankheit zu entwickeln, da sie Verwandte ersten Grades von Patienten sind, die von dieser RND betroffen sind.
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Das ERN-RND-Register wird auf den von der ERN-Forschungsarbeitsgruppe der Europäischen Kommission definierten Mindestdatensatz beschränkt. Dazu gehören folgende Daten:
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Huntington-Krankheit & Choreas
Patienten, die an der Huntington-Krankheit oder Chorea leiden, oder Probanden, bei denen das Risiko besteht, eine solche Krankheit zu entwickeln, da sie Verwandte ersten Grades von Patienten sind, die von diesen RND betroffen sind.
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Das ERN-RND-Register wird auf den von der ERN-Forschungsarbeitsgruppe der Europäischen Kommission definierten Mindestdatensatz beschränkt. Dazu gehören folgende Daten:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Repräsentative Kohorten von RND-Patienten
Zeitfenster: Tag 1
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Ziel der Registerstudie ist es, repräsentative Kohorten von RND-Patienten zusammenzustellen und demografische Daten für die Planung translationaler Studien bereitzustellen.
Da alle Indexkrankheiten selten sind, besteht das primäre Ziel darin, möglichst große Kohorten zu erreichen.
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Tag 1
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Ludger Schöls, Prof. Dr., University Hospital Tübingen
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Voraussichtlich)
1. Oktober 2021
Primärer Abschluss (Voraussichtlich)
1. November 2025
Studienabschluss (Voraussichtlich)
1. Dezember 2025
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
20. März 2020
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
20. März 2020
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
24. März 2020
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
29. September 2021
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
28. September 2021
Zuletzt verifiziert
1. September 2021
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- ERN-RND registry
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Ja
Beschreibung des IPD-Plans
Der vollständige pseudonymisierte Datensatz wird einmal jährlich als Excel-Datei exportiert und den Koordinatoren der einzelnen Fachzentren, die am ERN-RND-Register mitwirken, in verschlüsselter Form zugänglich gemacht.
Dazu wird der verschlüsselte Datensatz in einem speziellen Ordner der Cloud des Hertie-Instituts für klinische Hirnforschung Tübingen, Deutschland (HIH) für einen begrenzten Zeitraum (eine Woche) bereitgestellt.
Koordinatoren aller ERN-RND-Gesundheitsdienstleister erhalten Zugriff auf diesen Ordner, um die verschlüsselte Datei herunterzuladen.
Außerdem erhalten sie ein Passwort, das die Entschlüsselung der Datei ermöglicht.
Jeder Koordinator muss die Fragen der Datenspeicherung a priori mit seinem lokalen institutionellen Prüfungsausschuss bestätigen.
Dies ist Teil des lokalen Projektplans, der Patienteninformationen und der Einwilligung, die Voraussetzung für die Dateneingabe ist.
Dieses Verfahren ermöglicht es jedem Zentrum, das Daten beisteuert, Studien von besonderem Interesse innerhalb des ERN zu berücksichtigen.
IPD-Sharing-Zeitrahmen
Die Daten werden nach der Analyse und unbegrenzt verfügbar.
IPD-Sharing-Zugriffskriterien
Autorisierte Benutzer innerhalb der teilnehmenden Organisationen.
Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen
- Analytischer Code
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .
Klinische Studien zur Seltene Krankheiten
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Istituto Ortopedico GaleazziAbgeschlossenSchlafverhalten und zirkadianer Rhythmus der Ruheaktivität (RAR) bei Hüft-/Knieprothesen (Sleep&RAR)Schmerzen | Schlafen | Arthroplastische Komplikationen | Krankenhausaufenthalt | RARItalien