Европейский регистр редких неврологических заболеваний (ERN-RND reg)
28 сентября 2021 г. обновлено: Prof. Dr. Ludger Schöls, University Hospital Tuebingen
Недавнее внедрение Европейских справочных сетей по редким заболеваниям (ERN) является беспрецедентным шагом по улучшению ухода за пациентами, страдающими редкими заболеваниями, за счет транснационального сотрудничества.
ERN-RND, ERN по редким неврологическим заболеваниям, курирует более 35 000 пациентов в 31 специализированном центре в 13 странах.
Реестр ERN-RND предназначен для сбора информации о когортах пациентов в нескольких специализированных центрах и предоставления обзора количества пациентов, в основном доступного для трансляционных исследований.
Обзор исследования
Статус
Еще не набирают
Условия
Подробное описание
Реестр ERN-RND (Европейская справочная сеть по редким неврологическим заболеваниям) призван создать демографическую платформу для сбора соответствующей основной информации о пациентах. Это будет достигнуто за счет построения и внедрения единой базы данных, охватывающей все редкие неврологические заболевания у детей и взрослых (Реестр ERN-RND), которая будет собирать информацию в соответствии с «Набором общих элементов данных для регистрации редких заболеваний». как это было определено Европейской Комиссией.
Сеть ERN-RND охватывает следующие шесть групп заболеваний у пациентов всех возрастных групп: (i) атаксия и наследственный спастический спинальный паралич (HSP), (ii) лейкодистрофии, (iii) лобно-височная деменция, (iv) дистония, пароксизмальные расстройства и Нейродегенерация с накоплением железа в головном мозге (NBIA), (v) атипичный паркинсонизм и (vi) болезнь Гентингтона и хореи.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Ожидаемый)
5000
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Ludger Schöls, Prof. Dr.
- Номер телефона: 82057 +49 7071 29
- Электронная почта: Ludger.schoels@uni-tuebingen.de
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Ingeborg Krägeloh-Mann, Prof. Dr.
- Номер телефона: 82340 +49 7071-29
- Электронная почта: ingeborg.kraegeloh-mann@med.uni-tuebingen.de
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Пациенты, страдающие одним из редких неврологических заболеваний, указанных в соответствии с критериями включения, или пробанды, которые подвержены риску развития такого заболевания, поскольку являются родственниками первой степени родства пациентов с РНЗ.
Пациенты, посещающие в Тюбингене, Германия специализированный центр, отделение неврологии и/или отделение нейропедиатрических заболеваний университетской больницы.
Описание
Критерии включения:
Пациенты, страдающие одним из редких неврологических заболеваний, указанных ниже, или пробанды, которые подвержены риску развития такого заболевания, поскольку они являются родственниками первой степени пациентов, пострадавших от РН, в том числе:
- Атаксия и HSP
- лейкодистрофии
- Лобно-височная деменция
- Дистония, пароксизмальные расстройства и нейродегенерация с накоплением железа в головном мозге (NBIA)
- Атипичный паркинсонизм
- Болезнь Хантингтона и хореи
Критерий исключения:
• Отсутствие информированного согласия пациента и/или их родителей
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Когорта
- Временные перспективы: Перспективный
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Атаксия и ВШП
Пациенты, страдающие атаксией или HSP, или пробанды, которые подвержены риску развития такого заболевания, поскольку они являются родственниками первой степени родства пациентов, страдающих этим редким неврологическим заболеванием (RND).
|
Реестр ERN-RND будет ограничен минимальным набором данных, как определено исследовательской рабочей группой ERN Европейской комиссии. Сюда входят следующие данные:
|
|
Лейкодистрофии
Пациенты, страдающие лейкодистрофиями, или пробанды, которые подвержены риску развития такого заболевания, поскольку являются родственниками первой степени родства пациентов, пораженных этим РНД.
|
Реестр ERN-RND будет ограничен минимальным набором данных, как определено исследовательской рабочей группой ERN Европейской комиссии. Сюда входят следующие данные:
|
|
Лобно-височная деменция
Пациенты, страдающие лобно-височной деменцией, или пробанды, которые подвержены риску развития такого заболевания, так как являются родственниками первой линии пациентов, страдающих этим РНД.
|
Реестр ERN-RND будет ограничен минимальным набором данных, как определено исследовательской рабочей группой ERN Европейской комиссии. Сюда входят следующие данные:
|
|
Дистония, пароксизмальные расстройства и нейродегенерация с
Пациенты, страдающие дистонией, пароксизмальными расстройствами и нейродегенерацией с накоплением железа в головном мозге (NBIA), или пробанды, которые подвержены риску развития такого заболевания, поскольку являются родственниками первой степени родства пациентов, пострадавших от этих RND.
|
Реестр ERN-RND будет ограничен минимальным набором данных, как определено исследовательской рабочей группой ERN Европейской комиссии. Сюда входят следующие данные:
|
|
Атипичный паркинсонизм
Пациенты, страдающие атипичным паркинсонизмом, или пробанды, которые подвержены риску развития такого заболевания, поскольку являются родственниками первой степени родства пациентов, страдающих этим РНД.
|
Реестр ERN-RND будет ограничен минимальным набором данных, как определено исследовательской рабочей группой ERN Европейской комиссии. Сюда входят следующие данные:
|
|
Болезнь Хантингтона и хореи
Пациенты, страдающие болезнью Гентингтона или хореей, или пробанды, которые подвержены риску развития такого заболевания, поскольку они являются родственниками первой степени родства пациентов, пораженных этими RND.
|
Реестр ERN-RND будет ограничен минимальным набором данных, как определено исследовательской рабочей группой ERN Европейской комиссии. Сюда входят следующие данные:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Репрезентативные когорты пациентов с РН
Временное ограничение: 1 день
|
Исследование регистра направлено на сбор репрезентативных когорт пациентов с РН и предоставление демографических данных для планирования трансляционных исследований.
Поскольку все индексные заболевания встречаются редко, основная цель состоит в том, чтобы охватить как можно большие когорты.
|
1 день
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Ludger Schöls, Prof. Dr., University Hospital Tübingen
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Ожидаемый)
1 октября 2021 г.
Первичное завершение (Ожидаемый)
1 ноября 2025 г.
Завершение исследования (Ожидаемый)
1 декабря 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
20 марта 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
20 марта 2020 г.
Первый опубликованный (Действительный)
24 марта 2020 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
29 сентября 2021 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
28 сентября 2021 г.
Последняя проверка
1 сентября 2021 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- ERN-RND registry
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Да
Описание плана IPD
Полный псевдонимизированный набор данных будет экспортироваться один раз в год в виде файла Excel, доступного в зашифрованном виде для координаторов каждого специализированного центра, которые вносят свой вклад в реестр ERN-RND.
С этой целью зашифрованный набор данных будет предоставлен в определенной папке облака Института клинических исследований мозга Херти в Тюбингене, Германия (HIH) в течение ограниченного периода времени (одна неделя).
Координаторы всех поставщиков медицинских услуг ERN-RND получат доступ к этой папке для загрузки зашифрованного файла.
Кроме того, они получат пароль, позволяющий расшифровать файл.
Каждому координатору необходимо априори согласовать со своим местным институциональным наблюдательным советом вопросы хранения данных.
Это часть местного плана проекта, информация о пациенте и согласие, которое является предпосылкой для ввода данных.
Эта процедура позволяет каждому центру, предоставившем данные, рассмотреть в ERN исследования, представляющие для него особый интерес.
Сроки обмена IPD
Данные станут доступны после анализа и не ограничены.
Критерии совместного доступа к IPD
Авторизованные пользователи в участвующих организациях.
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- Аналитический код
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .