프로피온산 또는 메틸말론산혈증 환자의 HST5040 연구 (HERO)
2024년 1월 3일 업데이트: HemoShear Therapeutics
프로피온산 또는 메틸말론산혈증이 있는 피험자를 대상으로 한 HST5040의 2상 오픈 라벨 용량 증량 연구에 이어 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 2기간 교차 연구 및 오픈 라벨 장기 확장 연구
MMA(메틸말론산혈증) 6명, PA(프로피온산혈증) 6명 등 총 12명을 대상으로 HST5040의 안전성, 약동학, 효능을 평가하기 위한 중재적 연구다. 이 연구는 세 부분으로 구성됩니다.
- 파트 A: 파트 B에서 사용하기 위한 HST5040의 안전하고 약리학적 활성(최적) 용량을 확인하기 위한 2세 이상의 PA 및 MMA 피험자에 대한 공개 라벨, 피험자 내, 용량 증량 연구. 피험자는 파트 A 공개에서 계속됩니다. -모든 피험자가 파트 A를 완료하고 파트 B에서 사용하기 위한 HST5040의 최적 용량이 확인될 때까지 라벨 연장
- 파트 B: 표준 치료(SoC)에 더해 최적 용량의 HST5040의 안전성과 효능을 평가하기 위해 파트 A의 동일한 피험자를 대상으로 6개월, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 2주기 교차 시험.
- 파트 C: HST5040의 최적 투여량의 장기 안전성 및 효능을 평가하기 위한 2세 이상의 PA 및 MMA 피험자(각각 N = 약 12, 6명)의 공개 라벨 장기 확장 연구.
이 연구는 HST5040이 PA 및 MMA 환자에게 축적되는 질병 관련 독소 수준을 개선할 수 있는지 여부를 결정할 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
26
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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San Diego, California, 미국, 92123
- Rady Children's Hospital
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, 미국, 06520
- Yale
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, 미국, 20010
- Children's National Health System
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Emory University School of Medicine
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
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-
Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- University of Minnesota
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Missouri
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Kansas City, Missouri, 미국, 64108
- Children's Mercy Hospital Kansas City
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-
Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
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Columbus, Ohio, 미국, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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-
Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center - Children's Hospital of Pittsburgh
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-
Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- John P. and Kathrine G. McGovern Medical School
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
- University of Utah Hospital
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Riyadh, 사우디 아라비아, 11211
- King Faisal Specialist Hospital and Research Centre
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Victoria
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Parkville, Victoria, 호주, 3052
- Royal Children's Hospital Melbourne
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 증후성 PA 또는 MMA(뮤타제) 진단 확인
- 연령 ≥ 2세.
- 표준 치료(SoC)를 받는 동안 부적절한 대사 조절 이력.
- 혈장 MCA 농도 > 스크리닝 시 기준 범위 정상의 3배 상한.
- 연구 참여 전 최소 1주 동안 카르니틴의 안정적인 보충 용량.
제외 기준:
- ECHO에 의한 LVEF < 45%의 중등도 내지 중증 심장 기능 장애.
- Holter 모니터에 의한 임상적으로 유의한 부정맥.
- QTcF > 450밀리초
- 추정 사구체 여과율(eGFR) < 60 mL/min/1.73m2인 중등도에서 중증의 만성 신장 질환.
- 연구 시작 전 지난 6개월 이내에 COVID-19 백신을 제외한 모든 연구 요법에 대한 노출.
- 연구 시작 전 언제든지 PA 또는 MMA에 대한 유전자 요법에 대한 노출.
- 장기 이식 병력(파트 A 및 B만 해당)
- HST5040의 구성 요소에 대한 심각한 알레르기 또는 아나필락시스 반응의 병력.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 활성 약물
파트 B는 최적 용량의 안전성과 효능을 평가하기 위해 각각 12주의 2개 개입 기간으로 구성된 6개월, 무작위, 이중 맹검(대상자/조사자/스폰서), 위약 대조, 2주기 교차 연구입니다. PA 및 MMA 피험자 ≥ 2세(N = 최소 12)의 HST5040, 파트 A에서 결정된 SoC(피험자 내 용량 증량).
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액체 용액
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실험적: 위약
치료 기준에 플라시보.
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액체 용액
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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혈장 2-메틸시트르산(MCA) 수치의 변화
기간: 6 개월
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nmol/mL
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6 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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혈장 프로피오닐-카르니틴의 변화(3)
기간: 6 개월
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µmol/L
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6 개월
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C3 대 아세틸-카르니틴 비율의 변화(C3:C2)
기간: 6 개월
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µmol/L
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6 개월
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3-OH 프로피온산의 변화
기간: 6 개월
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g/몰
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6 개월
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메틸말론산의 변화(MMA 대상자에서)
기간: 6 개월
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nmol/L
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6 개월
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NH3의 변화
기간: 6 개월
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nmol/L
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6 개월
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음이온 갭
기간: 6 개월
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mEq/L
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6 개월
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약동학 파라미터 - Cmax
기간: 6 개월
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HST5040 투여 후 최대농도(Cmax)
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6 개월
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약동학 파라미터 - Tmax
기간: 6 개월
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최대 농도 시간(Tmax)
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6 개월
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약동학 매개변수 - AUC
기간: 6 개월
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농도 시간 곡선 아래 면적(AUC)
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6 개월
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경구 섭취
기간: 6 개월
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음식 일지 - 경구 섭취 시 기준선에서 각 용량 수준 간격의 끝까지 변경
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6 개월
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급성 대사 보상 부전
기간: 6 개월
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응급실(ER) 입원을 필요로 하는 총 대사성 대상부전 사건 수의 변화
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6 개월
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MetabQoL 1.0 - 건강 관련 삶의 질(HRQOL)
기간: 6 개월
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점수 0-100 척도.
높은 점수는 더 나은 HRQOL을 나타냅니다.
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6 개월
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PedsQL 1.0 가족 영향 점수 - 건강 관련 삶의 질(HRQOL)
기간: 6 개월
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점수 0-100 척도.
높은 점수는 더 나은 HRQOL을 나타냅니다.
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6 개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 의자: Patrick Horn, MD PhD, HemoShear Therapeutics, Inc.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 3월 15일
기본 완료 (실제)
2023년 10월 20일
연구 완료 (실제)
2023년 10월 20일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 1월 21일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 1월 26일
처음 게시됨 (실제)
2021년 2월 1일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 1월 5일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 1월 3일
마지막으로 확인됨
2024년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- HST20-CL01
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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