Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie HST5040 u osób z kwasicą propionową lub metylomalonową (HERO)

3 stycznia 2024 zaktualizowane przez: HemoShear Therapeutics

Otwarte badanie fazy 2 ze zwiększaniem dawki HST5040 u pacjentów z kwasicą propionową lub metylomalonową, po którym następuje randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, 2-okresowe badanie krzyżowe oraz otwarte, długoterminowe badanie przedłużone

Jest to badanie interwencyjne mające na celu ocenę bezpieczeństwa, właściwości farmakokinetycznych i skuteczności HST5040 u 12 osób — 6 z kwasicą metylomalonową (MMA) i 6 z kwasicą propionową (PA). Opracowanie składa się z 3 części:

  • Część A: Otwarte, wewnątrzobiektowe badanie zwiększania dawki u pacjentów z PA i MMA w wieku ≥ 2 lat w celu określenia bezpiecznej i farmakologicznie czynnej (optymalnej) dawki HST5040 do stosowania w Części B. Uczestnicy będą kontynuować część A otwartą -przedłużenie etykiety do momentu, gdy wszyscy badani ukończą Część A i zostanie określona optymalna dawka HST5040 do stosowania w Części B.
  • Część B: 6-miesięczna, randomizowana, podwójnie ślepa, kontrolowana placebo, 2-okresowa krzyżówka u tych samych pacjentów z części A w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności optymalnej dawki HST5040 jako dodatku do standardowej opieki (SoC).
  • Część C: otwarte długoterminowe badanie rozszerzone u pacjentów z PA i MMA w wieku ≥ 2 lat (N = około 12, po 6) w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności optymalnej dawki HST5040.

Badanie to określi, czy HST5040 może poprawić poziom toksyn związanych z chorobą, które gromadzą się u pacjentów z PA i MMA.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

26

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Arabia Saudyjska
      • Riyadh, Arabia Saudyjska, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Centre
  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital Melbourne
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06520
        • Yale
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Health System
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • Children's Mercy Hospital Kansas City
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center - Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • John P. and Kathrine G. McGovern Medical School
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • University of Utah Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Potwierdzone rozpoznanie objawowego PA lub MMA (mutaza)
  • Wiek ≥ 2 lata.
  • Historia nieodpowiedniej kontroli metabolicznej podczas otrzymywania standardowej opieki (SoC).
  • Stężenie MCA w osoczu > 3x górna granica normy zakresu referencyjnego podczas skriningu.
  • Stabilna suplementacja dawki karnityny przez co najmniej 1 tydzień przed przystąpieniem do badania.

Kryteria wyłączenia:

  • Umiarkowana do ciężkiej niewydolność serca z LVEF < 45% według ECHO.
  • Klinicznie istotna arytmia na monitorze Holtera.
  • QTcF > 450 ms
  • Przewlekła choroba nerek o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego z szacowanym współczynnikiem przesączania kłębuszkowego (eGFR) < 60 ml/min/1,73 m2.
  • Ekspozycja na jakąkolwiek eksperymentalną terapię, z wyjątkiem szczepionki przeciwko COVID-19, w ciągu ostatnich 6 miesięcy przed włączeniem do badania.
  • Ekspozycja na terapię genową PA lub MMA w dowolnym momencie przed włączeniem do badania.
  • Historia przeszczepu narządu (tylko część A i B)
  • Historia ciężkich reakcji alergicznych lub anafilaktycznych na którykolwiek ze składników HST5040.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Aktywny lek
Część B to 6-miesięczne, randomizowane, podwójnie ślepe (pacjent/badacz/sponsor), kontrolowane placebo, 2-okresowe badanie krzyżowe, składające się z 2 okresów interwencyjnych po 12 tygodni każdy w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności optymalnej dawki HST5040 u pacjentów z PA i MMA w wieku ≥ 2 lat (N = minimum 12) dodatkowo do SoC określonego w części A (eskalacja dawki wewnątrz pacjenta).
Lek: HST5040
Płynny roztwór
Eksperymentalny: Placebo
Placebo jako dodatek do standardowej opieki.
Lek: Placebo
Płynny roztwór

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana stężenia kwasu 2-metylocytrynowego (MCA) w osoczu
Ramy czasowe: 6 miesięcy
nmol/ml
6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana stężenia propionylo-karnityny w osoczu (3)
Ramy czasowe: 6 miesięcy
µmol/L
6 miesięcy
Zmiana stosunku C3 do acetylo-karnityny (C3:C2)
Ramy czasowe: 6 miesięcy
µmol/L
6 miesięcy
Zmiana 3-OH propionianu
Ramy czasowe: 6 miesięcy
g/mol
6 miesięcy
Zmiana kwasu metylomalonowego (u pacjentów MMA)
Ramy czasowe: 6 miesięcy
nmol/L
6 miesięcy
Zmiana w NH3
Ramy czasowe: 6 miesięcy
nmol/L
6 miesięcy
Luka anionowa
Ramy czasowe: 6 miesięcy
mEq/L
6 miesięcy
Parametry farmakokinetyczne - Cmax
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Maksymalne stężenie (Cmax) po podaniu HST5040
6 miesięcy
Parametry farmakokinetyczne - Tmax
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Czas maksymalnego stężenia (Tmax)
6 miesięcy
Parametry farmakokinetyczne - AUC
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Powierzchnia pod krzywą stężenia w czasie (AUC)
6 miesięcy
Spożycie doustne
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Dzienniczek żywieniowy – zmiana od wartości początkowej do końca każdego przedziału poziomu dawki przy przyjmowaniu doustnym
6 miesięcy
Ostre dekompensacje metaboliczne
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Zmiana całkowitej liczby zdarzeń dekompensacji metabolicznej wymagających wizyty w izbie przyjęć lub hospitalizacji
6 miesięcy
MetabQoL 1.0 — Jakość życia związana ze zdrowiem (HRQOL)
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Ocena w skali 0-100. Wyższy wynik wskazuje na lepszą HRQOL
6 miesięcy
Wynik wpływu na rodzinę PedsQL 1.0 — jakość życia związana ze zdrowiem (HRQOL)
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Ocena w skali 0-100. Wyższy wynik wskazuje na lepszą HRQOL
6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

HemoShear Therapeutics

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Patrick Horn, MD PhD, HemoShear Therapeutics, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

15 marca 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

20 października 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

20 października 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 stycznia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 stycznia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

1 lutego 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 stycznia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 stycznia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HST20-CL01

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Kwasica propionowa

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Gambia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj