ALS 환자에서 다중 Lenzuumestrocel(Neuronata-R® Inj.) 치료의 유효성 및 안전성 평가 (ALSummit)
근위축성 측삭 경화증 환자에서 Lenzuumestrocel(Neuronata-R® Inj.)의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 이중맹검, 무작위배정, 다기관, 위약대조, 병렬, 3상 임상시험
연구 개요
상세 설명
근위축성 측삭 경화증(ALS)은 운동 뉴런의 선택적이고 점진적인 손실을 특징으로 하는 신경퇴행성 장애입니다. 질병이 진행되면 2~4년 안에 사망에 이르지만 아직까지 확실한 치료법은 없다.
1/2상 임상시험(NCT01363401)에 근거하여 자가골수유래 중간엽줄기세포(Lenzumestrocel) 2회 척수강내 주입은 ALS 환자에게 최소 6개월 이상 지속되는 상당한 치료 효과를 보였고 안전했습니다.
또한, 좋은 반응자에서 Lenzuumestrocel 주사 후 TGF-β1과 MCP-1 수준 사이의 역상관관계에서 나타난 프로-염증 상태에서 항염증 상태로의 전환은 그럴듯한 유익한 작용 메커니즘으로 간주되었습니다.
이 연구는 다음을 조사하기 위해 고안되었습니다. 먼저 렌주메스트로셀 2회 주사(1주기)의 장기적 효능을 재확인하고 평가하기 위해 1군은 26일 간격으로 1주기 주사를 맞는다.
둘째, 렌주메스트로셀 반복주사의 장기적 안전성과 유효성을 평가하기 위해 2군은 26일 간격으로 1회 주사한 후 3개월 간격으로 3회 주사한다.
그룹 3은 대조 주사를 맞을 것입니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Seoul, 대한민국, 06351
- Samsung Medical Center
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Seoul, 대한민국
- Seoul National University Hospital
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Seoul, 대한민국, 02841
- Korea University Anam Hospital
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Kyungsangnam-do
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Yangsan, Kyungsangnam-do, 대한민국, 50612
- Pusan National University Yangsan Hospital
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Seoul
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Seoul, Seoul, 대한민국, 04763
- Hanyang University Hospital
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
[포함 기준]
- 신경학적 검사에서 상부운동신경원 징후와 하부운동신경원 징후를 동시에 보이는 피험자.
- 가족성 또는 산발성 ALS로 진단된 피험자 중 임상적으로 확정된 ALS, 추정 ALS 및 추정 ALS-lab에 해당하는 피험자는 개정된 World Federation of Neurology El Escorial Criteria[Rix Brooks, 2000]에 따라 지원되었으며, 이전 17주 동안 투여 및 ALSFRS-R 점수(진행률) 1.03 ± 50%/월(전체 기간의 평균값을 의미).
- 리루졸 치료 중인 대상자의 경우 스크리닝 내원 전 28일 이상 안정적 용량의 리루졸을 투여받은 자.
- 최초 진단일로부터 2년 이내의 유병기간을 가진 피험자.
- 스크리닝 시점(P-V0)에서 ALSFRS-R 점수가 31~46 범위인 피험자.
[제외 기준]
- 기관절개술을 받았거나 인공호흡기(양압호흡기 포함, 수면무호흡증에 비침습적 인공호흡기를 사용하는 피험자는 심사 후 허용 가능)를 사용하는 피험자(P-V0).
- 스크리닝 시 위절개술을 받은 피험자(P-V0).
- 선별심사(P-V0) 시 폐기능 검사를 시행할 수 없어 임상적 유효성 평가가 불가능한 대상자 또는 강제폐활량이 예상치의 40% 이하로 확인된 대상자
- 뉴욕심장협회의 기능적 분류에 따라 Class II 이상에 해당하는 자로서 지난 3개월 이내에 심근경색, 불안정성 부정맥 및/또는 불안정 협심증과 같은 기타 중대한 심혈관계 질환을 보인 적이 있거나 심근경색의 심전도 징후를 보이는 자 또는 선별검사(P-V0) 당시 협심증 또는 스텐트 삽입 또는 관상동맥 우회술을 받은 사람.
- 스크리닝 시 3개월 또는 5회 반감기(P-V0) 및 선행 기간 내에 다른 연구 제품 또는 에다라본을 투여받은 피험자는 L-V1을 방문합니다(둘 중 더 긴 시간으로 평가).
- 간질 발작을 경험한 피험자.
- 중증 신장애(혈청 크레아티닌: 2.0mg/dL 이상)가 있는 자.
- 중증 간장애(ALT, AST, 빌리루빈: 정상 상한치의 2.0배 이상)가 있는 자.
- 스크리닝 시 출혈 경향을 보이는 대상자(PT 및 aPTT > 1.5 x ULN)
- 스크리닝 당시 활동성 바이러스 감염(HBsAg, HCV Ab, HIV Ab, CMV IgM, EBV IgM, HSV IgM 및 Treponema pallidum)이 있는 것으로 확인된 피험자.
- 항생제(페니실린 또는 스트렙토마이신)에 과민증이 있는 피험자.
- 동일한 질병에 대해 세포치료제를 받은 적이 있는 피험자.
- 전이 또는 사망 위험이 매우 낮은 악성 종양을 제외하고 스크리닝 전 지난 5년 동안 악성 종양이 있었던 피험자.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 단일 주기 관리 그룹
26일 간격으로 2회 약물 주사를 연구한 후 3개월마다 3회 대조 주사를 시행합니다.
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단주기 투여군 : 26일 간격으로 2회 주사 다회 투여군 : 26일 간격으로 2회 주사 후 3개월마다 3회 반복 주사
다른 이름들:
의료 전문가가 판단한 이상반응으로 인해 리루졸 투여가 불가능하다고 판단되는 대상자를 제외한 모든 군에 대한 리루졸의 병용투여
다른 이름들:
단일 주기 투여군: 렌주메스트로셀을 26일 간격으로 2회 주사한 후 위약 대조군을 3개월마다 3회 주사한다. 대조군: 위약 대조군을 26일 간격으로 2회 주사한 후 3개월마다 3회 반복 주사
다른 이름들:
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실험적: 여러 관리 그룹
26일 간격으로 2회 연구 약물 주사 후 3개월마다 3회 반복 연구 약물 주사.
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단주기 투여군 : 26일 간격으로 2회 주사 다회 투여군 : 26일 간격으로 2회 주사 후 3개월마다 3회 반복 주사
다른 이름들:
의료 전문가가 판단한 이상반응으로 인해 리루졸 투여가 불가능하다고 판단되는 대상자를 제외한 모든 군에 대한 리루졸의 병용투여
다른 이름들:
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위약 비교기: 대조군
비교기 주사는 26일 간격으로 2회, 이후 3개월마다 비교기 주사 3회.
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의료 전문가가 판단한 이상반응으로 인해 리루졸 투여가 불가능하다고 판단되는 대상자를 제외한 모든 군에 대한 리루졸의 병용투여
다른 이름들:
단일 주기 투여군: 렌주메스트로셀을 26일 간격으로 2회 주사한 후 위약 대조군을 3개월마다 3회 주사한다. 대조군: 위약 대조군을 26일 간격으로 2회 주사한 후 3개월마다 3회 반복 주사
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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공동 순위 점수(CAFS, 기능 및 생존 통합 평가)
기간: 12개월, 그리고 6개월
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공동 순위 점수는 기능 및 생존의 통합 평가에서 파생됩니다. 기능 평가는 ALSFRS-R 점수를 기반으로 하고 생존 평가는 무작위 배정에서 신체적 사망까지의 기간을 기반으로 합니다. 공동 순위 점수는 ALSFRS-R 점수 데이터 및 생존으로 계산됩니다. 각각의 쌍별 비교를 위해 연구 참가자에게 점수가 할당된 다음 합계 점수가 모든 참가자에 대해 순위가 매겨집니다. 순위가 높을수록 점수가 높고 순위가 낮을수록 점수가 낮습니다. 그리고 평균 순위 점수는 각 처리 그룹에 대해 계산됩니다. 평균 순위 점수가 높을수록 해당 치료 그룹의 참가자가 평균적으로 더 나은 결과를 얻었다는 것을 나타냅니다.
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12개월, 그리고 6개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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공동 순위 점수(CAFS, 기능 및 생존 통합 평가)
기간: 생후 6개월
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공동 순위 점수는 기능 및 생존의 통합 평가에서 파생됩니다. 기능 평가는 ALSFRS-R 점수를 기반으로 하고 생존 평가는 무작위 배정에서 신체적 사망까지의 기간을 기반으로 합니다. 공동 순위 점수는 ALSFRS-R 점수 데이터 및 생존으로 계산됩니다. 각각의 쌍별 비교를 위해 연구 참가자에게 점수가 할당된 다음 합계 점수가 모든 참가자에 대해 순위가 매겨집니다. 순위가 높을수록 점수가 높고 순위가 낮을수록 점수가 낮습니다. 그리고 평균 순위 점수는 각 처리 그룹에 대해 계산됩니다. 평균 순위 점수가 높을수록 해당 치료 그룹의 참가자가 평균적으로 더 나은 결과를 얻었다는 것을 나타냅니다. 6개월에 다중 투여군과 대조군 사이의 공동 순위 점수의 차이. |
생후 6개월
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근위축성 측삭 경화증 기능 평가 척도-개정(ALSFRS-R) 점수
기간: 12개월, 6개월
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ALSFRS-R은 근위축성 측삭경화증(루게릭병) 피험자의 대근육 운동 활동, 미세 운동 활동, 구근 기능 및 호흡 기능과 같은 기능적 상태를 평가하기 위해 고안된 장비입니다. 12개 항목으로 구성되어 있습니다. 구강 기능 3문항, 상지 및 전반적인 미세 운동 기능 4문항, 하지 기능 2문항, 호흡 기능 3문항. 각 항목은 5점 척도(0~4)로 평가됩니다. 더 높은 점수는 더 나은 기능적 상태를 의미합니다.
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12개월, 6개월
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행사까지의 시간
기간: 12개월, 6개월
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사건 발생까지의 시간은 신체적 사망, 기관절개술이 질병 진행이 기능적으로 중단되는 시점 또는 인공호흡기의 만성 사용 중 더 이른 시점으로 정의됩니다. 인공호흡기의 만성적 사용이란 인공호흡기를 하루 20시간 이상 사용하고 이러한 사용이 30일 이상 지속되며, 식물인간 상태에 있는 피험자가 생활을 유지하기 위해 다른 사람의 전폭적인 지원이 필요한 경우를 말한다.
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12개월, 6개월
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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느린 생명력(SVC)
기간: 6개월, 12개월, 36개월
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6, 12개월 및 36개월에 측정된 SVC로 변경
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6개월, 12개월, 36개월
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근력
기간: 6개월, 12개월, 36개월
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Hand Held Dynamometer (HHD)로 측정한 근력의 변화
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6개월, 12개월, 36개월
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행사까지의 시간
기간: 36개월
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36개월 동안 행사까지의 시간
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36개월
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죽을 시간
기간: 6개월, 12개월, 36개월
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죽음까지의 시간은 피험자가 무작위로 배정된 시점부터 신체적 사망까지의 기간을 의미합니다. 치료군과 대조군 사이의 사망 시간과의 비교. |
6개월, 12개월, 36개월
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EuroQol 약식(EQ-5D-5L)
기간: 6개월, 12개월, 36개월
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EQ-5D-5L은 건강 상태를 측정하도록 설계되었으며 이동성, 자가 관리, 일상 활동, 통증/불쾌감 및 불안/우울증과 관련된 5가지 질문으로 구성됩니다. 문항당 1~5점을 부여하며 점수가 높을수록 상태가 나쁨을 의미한다. 기준선에서 6개월, 12개월 및 36개월로 EQ-5D-5L의 변경. |
6개월, 12개월, 36개월
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근위축성 측삭 경화증 평가 설문지(ALSAQ-40)
기간: 6개월, 12개월, 36개월
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ALSAQ-40은 ALS/운동 신경 질환이 있는 피험자의 질병별 건강 상태를 평가하도록 설계되었습니다.
질병의 영향을 받는 건강 상태의 5가지 측면을 평가하는 40개의 질문으로 구성됩니다.
피험자는 지난 2주 동안 경험했을 수 있는 어려움에 대해 생각하도록 요청받습니다.
대상자는 5가지 옵션(0~4) 중 하나를 선택하여 각 사건의 빈도를 표시하도록 요청받습니다: 전혀 하지 않음/드물게/가끔/자주/항상 또는 전혀 할 수 없음.
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6개월, 12개월, 36개월
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생물학적 시험
기간: 투여 후 최대 12개월
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혈장, 혈액 및 뇌척수액의 생물학적 마커 탐색적 조사를 위한 혈액 샘플 및 뇌척수액 샘플에 대한 테스트. 치료 전과 후의 변화 비교.
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투여 후 최대 12개월
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Seung Hyun Kim, MD, PhD, Hanyang University Seoul Hospital
간행물 및 유용한 링크
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연구 완료 (실제)
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추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- NEURONATA-R_ALS301
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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근위축성 측삭 경화증에 대한 임상 시험
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