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Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit der Behandlung mit Mutiple Lenzumestrocel (Neuronata-R® Inj.) bei Patienten mit ALS (ALSummit)

26. April 2026 aktualisiert von: Corestemchemon, Inc.

Eine doppelblinde, randomisierte, multizentrische, placebokontrollierte, parallele klinische Phase-III-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Lenzumestrocel (Neuronata-R® Inj.) bei Patienten mit amyotropher Lateralsklerose

ALSUMMIT ist eine doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte, multizentrische, parallele klinische Phase-III-Studie zur Bewertung und Bestätigung der Wirksamkeit und langfristigen Sicherheit einer wiederholten Behandlung mit Lenzumestrocel (Neuronata-R® inj.).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) ist eine neurodegenerative Erkrankung, die durch einen selektiven und fortschreitenden Verlust von Motoneuronen gekennzeichnet ist. Das Fortschreiten der Krankheit führt innerhalb von 2-4 Jahren zum Tod, aber es gibt bisher keine definitive Behandlung.

Basierend auf einer klinischen Phase-I/II-Studie (NCT01363401) zeigten zweimalige intrathekale Injektionen autologer mesenchymaler Stammzellen aus Knochenmark (Lenzumestrocel) einen signifikanten therapeutischen Nutzen, der mindestens sechs Monate anhielt und bei Patienten mit ALS sicher war.

Darüber hinaus wurde der Wechsel von pro- zu entzündungshemmenden Zuständen, der aus der inversen Korrelation zwischen TGF-β1- und MCP-1-Spiegeln nach Lenzumestrocel-Injektionen bei Patienten mit gutem Ansprechen angezeigt wurde, als plausibler günstiger Wirkmechanismus angesehen.

Diese Studie soll Folgendes untersuchen. Um die Langzeitwirksamkeit von zweimaligen Injektionen (Einzelzyklus) von Lenzumestrocel erneut zu bestätigen und zu bewerten, erhält Gruppe 1 zunächst eine Einzelzyklus-Injektion im Abstand von 26 Tagen.

Zweitens erhält Gruppe 2 zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von wiederholten Lenzumestrocel-Injektionen eine Einzelzyklus-Injektion im Abstand von 26 Tagen, gefolgt von dreimaligen Injektionen im Abstand von drei Monaten.

Gruppe 3 erhält Vergleichsinjektionen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

123

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Südkorea
      • Seoul, Südkorea, 06351
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Südkorea
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Südkorea, 02841
        • Korea University Anam Hospital
    • Kyungsangnam-do
      • Yangsan, Kyungsangnam-do, Südkorea, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
    • Seoul
      • Seoul, Seoul, Südkorea, 04763
        • Hanyang University Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

21 Jahre bis 71 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

[Einschlusskriterien]

  1. Probanden, die in neurologischen Tests gleichzeitig sowohl Zeichen des oberen Motoneurons als auch Zeichen des unteren Motoneurons zeigen.
  2. Unter den Patienten, bei denen familiäre oder sporadische ALS diagnostiziert wurde, Patienten mit klinisch eindeutiger ALS, wahrscheinlicher ALS und wahrscheinlicher ALS-Laborunterstützung gemäß den überarbeiteten Kriterien der World Federation of Neurology El Escorial [Rix Brooks, 2000] während eines Zeitraums von 17 Wochen vor der Verabreichung und ALSFRS-R-Score (Progressionsrate) von 1,03 ± 50 %/Monat (Mittelwert in diesem Gesamtzeitraum).
  3. Für Patienten, die unter Riluzol-Behandlung stehen, diejenigen, die vor dem Screening-Besuch mehr als 28 Tage lang eine stabile Riluzol-Dosis erhalten haben.
  4. Patienten mit einer Krankheitsdauer von nicht mehr als 2 Jahren ab dem Datum der ersten Diagnose.
  5. Probanden, deren ALSFRS-R-Scores zum Zeitpunkt des Screenings im Bereich von 31 bis 46 liegen (P-V0).

[Ausschlusskriterien]

  1. Patienten, die zum Zeitpunkt des Screenings eine Tracheostomie erhalten haben oder Beatmungsgeräte verwenden (einschließlich Überdruckbeatmungsgeräten; Patienten, die nicht-invasive Beatmung für Schlafapnoe verwenden, können nach Überprüfung zugelassen werden) zum Zeitpunkt des Screenings (P-V0).
  2. Probanden, die zum Zeitpunkt des Screenings eine Gastrotomie erhalten haben (P-V0).
  3. Probanden, bei denen eine klinische Wirksamkeitsbewertung nicht möglich ist, weil Lungenfunktionstests zum Zeitpunkt des Screenings (P-V0) nicht durchgeführt werden können, oder Probanden, deren forcierte Vitalkapazität nachweislich nicht größer als 40 % des erwarteten Werts ist.
  4. Personen, die gemäß der funktionellen Klassifikation der New York Heart Association in Klasse II fallen, die in den letzten 3 Monaten einen Myokardinfarkt, instabile Arrhythmie und/oder andere signifikante kardiovaskuläre Erkrankungen wie instabile Angina pectoris gezeigt haben oder die elektrokardiographische Anzeichen eines Myokardinfarkts zeigen oder Angina pectoris zum Zeitpunkt des Screenings (P-V0) oder die eine Stentimplantation oder Koronararterien-Bypass-Transplantation erhalten haben.
  5. Probanden, die innerhalb von 3 Monaten oder 5 Halbwertszeiten zum Zeitpunkt des Screenings (P-V0) andere Prüfpräparate oder Edaravon erhalten haben, besuchen L-V1 (bewertet nach dem längeren Zeitraum).
  6. Probanden, die einen epileptischen Anfall erlitten haben.
  7. Patienten mit schwerer Nierenerkrankung (Serumkreatinin: nicht weniger als 2,0 mg/dl).
  8. Patienten mit schwerer Lebererkrankung (ALT, AST oder Bilirubin: mehr als das 2,0-fache der normalen Obergrenze).
  9. Personen, die zum Zeitpunkt des Screenings eine hämorrhagische Tendenz aufweisen (PT und aPTT > 1,5 x ULN)
  10. Personen, bei denen zum Zeitpunkt des Screenings aktive Virusinfektionen (HBsAg, HCV-Ab, HIV-Ab, CMV-IgM, EBV-IgM, HSV-IgM und Treponema pallidum) festgestellt wurden.
  11. Personen mit Überempfindlichkeit gegen Antibiotika (Penicillin oder Streptomycin).
  12. Probanden, die jemals ein Zelltherapieprodukt für dieselbe Krankheit erhalten haben.
  13. Patienten mit bösartigen Tumoren in den letzten 5 Jahren vor dem Screening, außer bösartigen Tumoren mit sehr geringem Metastasierungs- oder Todesrisiko.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Einzelzyklus-Verwaltungsgruppe
Untersuchen Sie Arzneimittelinjektionen zweimal in einem 26-tägigen Intervall, gefolgt von dreimaligen Vergleichsinjektionen alle drei Monate.
Biologisch: Lenzumestrocel
Gruppe mit Einzelzyklus-Verabreichung: Zweimalige Injektionen in einem 26-tägigen Intervall Gruppe mit Mehrfachverabreichung: Zweimalige Injektionen in einem 26-tägigen Intervall, gefolgt von drei wiederholten Injektionen alle drei Monate
Andere Namen:
  • Neuronata-R inj
  • Aus autologem Knochenmark gewonnene mesenchymale Stammzelle
Arzneimittel: Riluzol
gleichzeitige Verabreichung von Riluzol an alle Gruppen, mit Ausnahme von Patienten, bei denen die Verabreichung von Riluzol aufgrund von Nebenwirkungen, die von medizinischen Experten festgestellt wurden, als unmöglich erachtet wird
Andere Namen:
  • Rilutek
Arzneimittel: Placebo-Komparator

Gruppe mit Verabreichung in einem Zyklus: Placebo-Vergleichspräparat wird dreimal alle drei Monate nach der zweimaligen Injektion von Lenzumestrocel in einem 26-tägigen Intervall injiziert.

Kontrollgruppe: Placebo-Vergleichspräparat wird zweimal in einem 26-Tage-Intervall injiziert, gefolgt von wiederholten dreimaligen Injektionen alle drei Monate

Andere Namen:
  • Normale Kochsalzlösung Inj.
Experimental: Mehrfachverwaltungsgruppe
Injektionen des Studienmedikaments zweimal in einem 26-tägigen Intervall, gefolgt von dreimaligen Injektionen des Studienmedikaments alle drei Monate.
Biologisch: Lenzumestrocel
Gruppe mit Einzelzyklus-Verabreichung: Zweimalige Injektionen in einem 26-tägigen Intervall Gruppe mit Mehrfachverabreichung: Zweimalige Injektionen in einem 26-tägigen Intervall, gefolgt von drei wiederholten Injektionen alle drei Monate
Andere Namen:
  • Neuronata-R inj
  • Aus autologem Knochenmark gewonnene mesenchymale Stammzelle
Arzneimittel: Riluzol
gleichzeitige Verabreichung von Riluzol an alle Gruppen, mit Ausnahme von Patienten, bei denen die Verabreichung von Riluzol aufgrund von Nebenwirkungen, die von medizinischen Experten festgestellt wurden, als unmöglich erachtet wird
Andere Namen:
  • Rilutek
Placebo-Komparator: Kontrollgruppe
Vergleichsinjektionen zweimal im Abstand von 26 Tagen, gefolgt von dreimaligen Vergleichsinjektionen alle drei Monate.
Arzneimittel: Riluzol
gleichzeitige Verabreichung von Riluzol an alle Gruppen, mit Ausnahme von Patienten, bei denen die Verabreichung von Riluzol aufgrund von Nebenwirkungen, die von medizinischen Experten festgestellt wurden, als unmöglich erachtet wird
Andere Namen:
  • Rilutek
Arzneimittel: Placebo-Komparator

Gruppe mit Verabreichung in einem Zyklus: Placebo-Vergleichspräparat wird dreimal alle drei Monate nach der zweimaligen Injektion von Lenzumestrocel in einem 26-tägigen Intervall injiziert.

Kontrollgruppe: Placebo-Vergleichspräparat wird zweimal in einem 26-Tage-Intervall injiziert, gefolgt von wiederholten dreimaligen Injektionen alle drei Monate

Andere Namen:
  • Normale Kochsalzlösung Inj.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gemeinsame Rangwerte (CAFS, Combined Assessment of Functional and Survival)
Zeitfenster: mit 12 Monaten und 6 Monaten

Der gemeinsame Rangwert wird aus der kombinierten Bewertung von Funktion und Überleben abgeleitet. Die funktionelle Bewertung basiert auf ALSFRS-R-Scores und die Überlebensbewertung basiert auf dem Zeitraum von der Randomisierung bis zum physischen Tod. Der gemeinsame Rang-Score wird mit den ALSFRS-R-Score-Daten und dem Überleben berechnet. Für jeden paarweisen Vergleich wird einem Studienteilnehmer eine Punktzahl zugewiesen und dann werden die summierten Punktzahlen für alle Teilnehmer geordnet.

Der höhere Rang, die höhere Punktzahl, und der niedrigere Rang, die niedrigere Punktzahl. Anschließend wird für jede Behandlungsgruppe der durchschnittliche Rangwert berechnet. Ein höherer mittlerer Rangwert zeigt an, dass die Teilnehmer in dieser Behandlungsgruppe im Durchschnitt besser abgeschnitten haben.

  1. Der Unterschied in den gemeinsamen Rangwerten zwischen der Gruppe mit mehrfacher Verabreichung und der Kontrollgruppe nach 12 Monaten.
  2. Der Unterschied in den gemeinsamen Rangwerten zwischen der Gruppe mit Einzelzyklus-Verabreichung und der Kontrollgruppe nach 6 Monaten
mit 12 Monaten und 6 Monaten

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gemeinsame Rangwerte (CAFS, Combined Assessment of Functional and Survival)
Zeitfenster: mit 6 Monaten

Der gemeinsame Rangwert wird aus der kombinierten Bewertung von Funktion und Überleben abgeleitet. Die funktionelle Bewertung basiert auf ALSFRS-R-Scores und die Überlebensbewertung basiert auf dem Zeitraum von der Randomisierung bis zum physischen Tod. Der gemeinsame Rang-Score wird mit den ALSFRS-R-Score-Daten und dem Überleben berechnet. Für jeden paarweisen Vergleich wird einem Studienteilnehmer eine Punktzahl zugewiesen und dann werden die summierten Punktzahlen für alle Teilnehmer geordnet.

Der höhere Rang, die höhere Punktzahl, und der niedrigere Rang, die niedrigere Punktzahl. Anschließend wird für jede Behandlungsgruppe der durchschnittliche Rangwert berechnet. Ein höherer mittlerer Rangwert zeigt an, dass die Teilnehmer in dieser Behandlungsgruppe im Durchschnitt besser abgeschnitten haben.

Der Unterschied in den gemeinsamen Rangwerten zwischen der Gruppe mit mehrfacher Verabreichung und der Kontrollgruppe nach 6 Monaten.
mit 6 Monaten
Amyotrophe Lateralsklerose Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R)-Score
Zeitfenster: mit 12 Monaten, 6 Monaten

ALSFRS-R ist ein Instrument zur Bewertung des Funktionsstatus von Personen mit amyotropher Lateralsklerose (Lou-Gehrig-Krankheit), wie z. B. grobmotorische Aktivität, feinmotorische Aktivität, bulbäre Funktion und Atmungsfunktion. Es besteht aus 12 Artikeln; 3 Artikel für die Mundfunktionen, 4 Artikel für die oberen Gliedmaßen und die allgemeine Feinmotorik, 2 Artikel für die unteren Gliedmaßen und 3 Artikel für die Atmungsfunktionen. Jedes Item wird auf einer 5-Punkte-Skala (0~4) bewertet. Eine höhere Punktzahl bedeutet einen besseren Funktionsstatus.

  1. Änderung des ALSFRS-R-Scores, gemessen zu Studienbeginn und nach 12 Monaten (Gruppe mit mehrfacher Verabreichung und Kontrollgruppe)
  2. Veränderung des ALSFRS-R-Scores, gemessen zu Studienbeginn und nach 6 Monaten (Einzelzyklus-Verabreichung und Kontrollgruppe)
mit 12 Monaten, 6 Monaten
Zeit zum Ereignis
Zeitfenster: mit 12 Monaten, 6 Monaten

Die Zeit bis zum Ereignis ist definiert als physischer Tod, Tracheotomie als der Punkt, an dem das Fortschreiten der Krankheit funktionell stoppt, oder chronische Verwendung eines Beatmungsgeräts, je nachdem, was früher eintritt. Chronische Verwendung eines Beatmungsgeräts bedeutet, dass das Beatmungsgerät mehr als 20 Stunden am Tag verwendet wird und eine solche Verwendung länger als 30 Tage fortgesetzt wird und dass eine Person im vegetativen Zustand die volle Unterstützung anderer Personen benötigt, um am Leben zu bleiben.

  1. Zeit bis zum Ereignis für 12 Monate (Gruppe mit mehreren Verabreichungen und Kontrollgruppe)
  2. Zeit bis zum Ereignis für 6 Monate (Einzelzyklus-Verabreichungsgruppe und Kontrollgruppe)
mit 12 Monaten, 6 Monaten

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Langsame Vitalkapazität (SVC)
Zeitfenster: 6 Monate, 12 Monate, 36 Monate
Veränderung der SVC gemessen nach 6, 12 Monaten und 36 Monaten
6 Monate, 12 Monate, 36 Monate
Muskelstärke
Zeitfenster: 6 Monate, 12 Monate, 36 Monate
Veränderung der Muskelkraft, die mit einem handgehaltenen Dynamometer (HHD) gemessen wird
6 Monate, 12 Monate, 36 Monate
Zeit zum Ereignis
Zeitfenster: 36 Monate
Time-to-Event für 36 Monate
36 Monate
Zeit zum Tode
Zeitfenster: 6 Monate, 12 Monate, 36 Monate

Zeit bis zum Tod bedeutet den Zeitraum von der Randomisierung eines Probanden bis zum physischen Tod.

Der Vergleich mit der Zeit bis zum Tod zwischen Behandlungsgruppen und Kontrollgruppe.
6 Monate, 12 Monate, 36 Monate
EuroQol-Kurzform (EQ-5D-5L)
Zeitfenster: 6 Monate, 12 Monate, 36 Monate

EQ-5D-5L dient zur Messung des Gesundheitszustands und besteht aus 5 Fragen zu Mobilität, Selbstversorgung, üblichen Aktivitäten, Schmerzen/Beschwerden und Angst/Depression. Für jede Frage werden 1 bis 5 Punkte vergeben, und eine höhere Punktzahl bedeutet einen schlechteren Zustand.

Änderung von EQ-5D-5L vom Ausgangswert auf 6 Monate, 12 Monate und 36 Monate.
6 Monate, 12 Monate, 36 Monate
Fragebogen zur Beurteilung der Amyotrophen Lateralsklerose (ALSAQ-40)
Zeitfenster: 6 Monate, 12 Monate, 36 Monate
ALSAQ-40 wurde entwickelt, um den krankheitsspezifischen Gesundheitszustand von Personen mit ALS/motorischer Neuralerkrankung zu bewerten. Es besteht aus 40 Fragen zur Bewertung von 5 Aspekten der von der Krankheit betroffenen Gesundheitszustände. Die Probanden werden gebeten, über die Schwierigkeiten nachzudenken, die sie möglicherweise in den letzten 2 Wochen erlebt haben. Die Probanden werden gebeten, die Häufigkeit jedes Ereignisses anzugeben, indem sie eine von 5 Optionen (0–4) auswählen: nie/selten/manchmal/oft/immer oder überhaupt nicht möglich.
6 Monate, 12 Monate, 36 Monate
Biologische Prüfung
Zeitfenster: bis zu 12 Monate nach Verabreichung

Tests an Blutproben und Liquorproben zur explorativen Untersuchung biologischer Marker in Plasma, Blut und Liquor.

Vergleich der Veränderung vor und nach der Behandlung.

  • Messung von Zytokinen: TGF-β1, IL-10, IL-6, TNF-α, MCP-1, IL-8, IL-1RA, MIP-1β, RANTES und IP-10 usw.
  • Maßeinheiten: pg/ml
  • Vergleichende Analyse, wie stark jedes Zytokin nach der Behandlung im Vergleich zu vor der Behandlung zunimmt oder abnimmt.
bis zu 12 Monate nach Verabreichung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Corestemchemon, Inc.

Ermittler

  • Hauptermittler: Seung Hyun Kim, MD, PhD, Hanyang University Seoul Hospital

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

24. Februar 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

3. Oktober 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

13. November 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. Januar 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. Februar 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

9. Februar 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

30. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NEURONATA-R_ALS301

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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