Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Monikertaisen lenzumestrocelin (Neuronata-R® Inj.) -hoidon tehon ja turvallisuuden arviointi potilailla, joilla on ALS (ALSummit)

sunnuntai 26. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Corestemchemon, Inc.

Kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, monikeskus, lumekontrolloitu, rinnakkainen, vaiheen III kliininen tutkimus Lenzumestrocelin (Neuronata-R® Inj.) tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi

ALSUMMIT on kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu, monikeskus, rinnakkaistutkimus, vaiheen III kliininen tutkimus, jolla arvioidaan ja vahvistetaan toistuvan Lenzumestrocel (Neuronata-R® inj.) -hoidon tehokkuus ja pitkän aikavälin turvallisuus.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS) on neurodegeneratiivinen sairaus, jolle on tunnusomaista selektiivinen ja etenevä motoristen hermosolujen häviäminen. Taudin eteneminen johtaa kuolemaan 2-4 vuodessa, mutta varmaa hoitoa ei toistaiseksi ole olemassa.

Vaiheen I/II kliinisen tutkimuksen (NCT01363401) perusteella kahdesti intratekaalisilla autologisilla luuytimestä peräisin olevilla mesenkymaalisilla kantasoluilla (Lenzumestrocel) annetut injektiot osoittivat merkittävää terapeuttista hyötyä, joka kesti vähintään kuusi kuukautta ja turvallisuutta ALS-potilailla.

Lisäksi siirtymistä pro-inflammatorisista tiloista anti-inflammatorisiin tiloihin, joka osoitti TGF-β1- ja MCP-1-tasojen välisen käänteisen korrelaation perusteella Lenzumestrocel-injektioiden jälkeen, on pidetty uskottavana hyödyllisenä toimintamekanismina.

Tämä tutkimus on suunniteltu tutkimaan seuraavaa. Ensinnäkin Lenzumestrocelin kaksinkertaisen injektion (yksi sykli) pitkän aikavälin tehokkuuden vahvistamiseksi ja arvioimiseksi ryhmä 1 saa yhden syklin injektion 26 päivän välein.

Toiseksi Lenzumestrocelin toistuvien injektioiden pitkän aikavälin turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi ryhmä 2 saa yhden syklin injektion 26 päivän välein, mitä seuraa kolme injektiota kolmen kuukauden välein.

Ryhmä 3 saa vertailuinjektiot.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

123

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Etelä -Korea
      • Seoul, Etelä -Korea, 06351
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Etelä -Korea
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Etelä -Korea, 02841
        • Korea University Anam Hospital
    • Kyungsangnam-do
      • Yangsan, Kyungsangnam-do, Etelä -Korea, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
    • Seoul
      • Seoul, Seoul, Etelä -Korea, 04763
        • Hanyang University Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

21 vuotta - 71 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

[Sisällyttämiskriteerit]

  1. Koehenkilöt, joilla on neurologisissa testeissä samanaikaisesti sekä ylemmän motorisen hermosolun merkkejä että alempia motorisia hermosoluja.
  2. Tutkittavien joukossa, joilla on diagnosoitu familiaalinen tai satunnainen ALS, kliinisesti selvä ALS, todennäköinen ALS ja todennäköinen ALS-laboratorio, joita tuettiin The Revised World Federation of Neurology El Escorial -kriteerien [Rix Brooks, 2000] mukaisesti 17 viikkoa ennen sairautta. annostelu ja ALSFRS-R-pisteet (etenemisnopeus) 1,03 ± 50 %/kk (tarkoittaa keskiarvoa tuon kokonaisjakson aikana).
  3. Rilutsolihoitoa saaville henkilöille, jotka ovat saaneet vakaata rilutsoliannosta yli 28 päivää ennen seulontaa, käyvät.
  4. Potilaat, joiden sairauden kesto on enintään 2 vuotta ensimmäisestä diagnoosipäivästä.
  5. Koehenkilöt, joiden ALSFRS-R-pisteet ovat seulontahetkellä välillä 31–46 (P-V0).

[Poissulkemiskriteerit]

  1. Koehenkilöt, joille on tehty trakeostomia tai jotka käyttävät hengityslaitteita (mukaan lukien ylipainehengityslaitteet; uniapneaan non-invasiivista ventilaatiota käyttävät koehenkilöt, voidaan sallia tarkastelun jälkeen) seulonnan aikana (P-V0).
  2. Koehenkilöt, joille tehtiin gastrotomia seulonnan aikana (P-V0).
  3. Koehenkilöt, joiden kliinisen tehon arviointi ei ole mahdollista, koska keuhkojen toiminnallisia testejä ei voida tehdä seulonnan aikana (P-V0), tai henkilöt, joiden pakotetun vitaalikapasiteetin todetaan olevan enintään 40 % odotetusta arvosta.
  4. Potilaat, jotka kuuluvat luokkaan II New York Heart Associationin toiminnallisen luokituksen mukaan, joilla on ollut sydäninfarkti, epästabiili rytmihäiriö ja/tai muut merkittävät sydän- ja verisuonitaudit, kuten epästabiili angina pectoris, tai joilla on sydäninfarktin elektrokardiografisia merkkejä tai angina pectoris seulonnan aikana (P-V0) tai joille on asetettu stentti tai sepelvaltimon ohitusleikkaus.
  5. Koehenkilöt, jotka ovat saaneet muita tutkimustuotteita tai edaravonia 3 kuukauden tai 5 puoliintumisajan sisällä seulonnan aikaan (P-V0) ja johtavat jaksoon L-V1 (arvioituna sen mukaan, kumpi on pidempi).
  6. Koehenkilöt, jotka ovat kokeneet epileptisiä kohtauksia.
  7. Potilaat, joilla on vaikea munuaisten vajaatoiminta (seerumin kreatiniini: vähintään 2,0 mg/dl).
  8. Potilaat, joilla on vaikea maksan toimintahäiriö (ALAT, ASAT tai bilirubiini: yli 2,0 kertaa normaalin ylärajan).
  9. Koehenkilöt, joilla on verenvuototaipumusta seulonnan aikana (PT ja aPTT > 1,5 x ULN)
  10. Potilaat, joilla on havaittu olevan aktiivisia virusinfektioita (HBsAg, HCV Ab, HIV Ab, CMV IgM, EBV IgM, HSV IgM ja Treponema pallidum) seulonnan aikana.
  11. Potilaat, jotka ovat yliherkkiä antibiooteille (penisilliini tai streptomysiini).
  12. Koehenkilöt, jotka ovat koskaan saaneet soluterapiatuotteita samaan sairauteen.
  13. Koehenkilöt, joilla on pahanlaatuinen kasvain viimeisten 5 vuoden aikana ennen seulontaa, paitsi pahanlaatuiset kasvaimet, joilla on erittäin alhainen etäpesäkkeiden tai kuoleman riski.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Yhden jakson hallintoryhmä
Tutki lääkeinjektioita kahdesti 26 päivän välein ja sen jälkeen kolme vertailuinjektiota kolmen kuukauden välein.
Biologinen: Lenzumestrocel
Yksittäinen annosteluryhmä: ruiskeet kahdesti 26 päivän välein Useita annoksia sisältävä ryhmä: injektiot kahdesti 26 päivän välein, minkä jälkeen toistuvat kolme injektiota kolmen kuukauden välein
Muut nimet:
  • Neuronata-R inj
  • Autologinen luuytimestä johdettu mesenkymaalinen kantasolu
Lääke: Rilutsoli
Rilutsolin samanaikainen anto kaikille ryhmille, paitsi henkilöille, joille Rilutsolin antaminen on mahdotonta lääketieteen asiantuntijoiden määrittämien haittatapahtumien vuoksi
Muut nimet:
  • Rilutek
Lääke: Placebo Comparator

Yhden syklin annosteluryhmä: Vertailulääkettä injektoidaan kolme kertaa joka kolmas kuukausi Lenzumestrocel-injektion jälkeen kahdesti 26 päivän välein.

Kontrolliryhmä: Lumevertailuainetta ruiskutetaan kahdesti 26 päivän välein, minkä jälkeen toistetaan kolme injektiota kolmen kuukauden välein

Muut nimet:
  • Normaali suolaliuos.
Kokeellinen: Useampi hallintoryhmä
Tutki lääkeinjektioita kahdesti 26 päivän välein, minkä jälkeen toistetaan kolme tutkimuslääkeinjektiota kolmen kuukauden välein.
Biologinen: Lenzumestrocel
Yksittäinen annosteluryhmä: ruiskeet kahdesti 26 päivän välein Useita annoksia sisältävä ryhmä: injektiot kahdesti 26 päivän välein, minkä jälkeen toistuvat kolme injektiota kolmen kuukauden välein
Muut nimet:
  • Neuronata-R inj
  • Autologinen luuytimestä johdettu mesenkymaalinen kantasolu
Lääke: Rilutsoli
Rilutsolin samanaikainen anto kaikille ryhmille, paitsi henkilöille, joille Rilutsolin antaminen on mahdotonta lääketieteen asiantuntijoiden määrittämien haittatapahtumien vuoksi
Muut nimet:
  • Rilutek
Placebo Comparator: Kontrolliryhmä
Vertailuinjektiot kahdesti 26 päivän välein ja sen jälkeen kolme vertailuinjektiota kolmen kuukauden välein.
Lääke: Rilutsoli
Rilutsolin samanaikainen anto kaikille ryhmille, paitsi henkilöille, joille Rilutsolin antaminen on mahdotonta lääketieteen asiantuntijoiden määrittämien haittatapahtumien vuoksi
Muut nimet:
  • Rilutek
Lääke: Placebo Comparator

Yhden syklin annosteluryhmä: Vertailulääkettä injektoidaan kolme kertaa joka kolmas kuukausi Lenzumestrocel-injektion jälkeen kahdesti 26 päivän välein.

Kontrolliryhmä: Lumevertailuainetta ruiskutetaan kahdesti 26 päivän välein, minkä jälkeen toistetaan kolme injektiota kolmen kuukauden välein

Muut nimet:
  • Normaali suolaliuos.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Yhteiset arvosanat (CAFS, yhdistetty toiminnallisuuden ja selviytymisen arviointi)
Aikaikkuna: 12 kuukauden ja 6 kuukauden iässä

Yhteinen sijoituspistemäärä on johdettu yhdistetystä toiminnan ja selviytymisen arvioinnista. Toiminnan arviointi perustuu ALSFRS-R-pisteisiin ja eloonjäämisarviointi perustuu ajanjaksoon satunnaistamisesta fyysiseen kuolemaan. Yhteinen sijoituspistemäärä lasketaan ALSFRS-R-pisteiden ja eloonjäämistietojen perusteella. Jokaiselle parivertailulle tutkimukseen osallistujalle annetaan pistemäärä ja sitten kaikkien osallistujien yhteenlasketut pisteet asetetaan paremmuusjärjestykseen.

Mitä korkeampi sijoitus, sitä korkeampi pistemäärä ja mitä matalampi sijoitus, sitä alhaisempi pistemäärä. Ja keskimääräinen sijoituspistemäärä lasketaan sitten kullekin hoitoryhmälle. Korkeampi keskiarvopistemäärä osoittaa, että kyseisen hoitoryhmän osallistujat menestyivät keskimäärin paremmin.

  1. Ero yhteisten sijoitusten pisteissä usean hoidon ryhmän ja kontrolliryhmän välillä 12 kuukauden kohdalla.
  2. Ero yhteispistepisteissä yhden syklin annosteluryhmän ja kontrolliryhmän välillä 6 kuukauden kohdalla
12 kuukauden ja 6 kuukauden iässä

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Yhteiset arvosanat (CAFS, yhdistetty toiminnallisuuden ja selviytymisen arviointi)
Aikaikkuna: 6 kuukauden iässä

Yhteinen sijoituspistemäärä on johdettu yhdistetystä toiminnan ja selviytymisen arvioinnista. Toiminnan arviointi perustuu ALSFRS-R-pisteisiin ja eloonjäämisarviointi perustuu ajanjaksoon satunnaistamisesta fyysiseen kuolemaan. Yhteinen sijoituspistemäärä lasketaan ALSFRS-R-pisteiden ja eloonjäämistietojen perusteella. Jokaiselle parivertailulle tutkimukseen osallistujalle annetaan pistemäärä ja sitten kaikkien osallistujien yhteenlasketut pisteet asetetaan paremmuusjärjestykseen.

Mitä korkeampi sijoitus, sitä korkeampi pistemäärä ja mitä matalampi sijoitus, sitä alhaisempi pistemäärä. Ja keskimääräinen sijoituspistemäärä lasketaan sitten kullekin hoitoryhmälle. Korkeampi keskiarvopistemäärä osoittaa, että kyseisen hoitoryhmän osallistujat menestyivät keskimäärin paremmin.

Ero yhteisten sijoituspisteiden välillä usean hoidon ryhmän ja kontrolliryhmän välillä 6 kuukauden kohdalla.
6 kuukauden iässä
Amyotrofisen lateraaliskleroosin toiminnallisen arviointiasteikon (ALSFRS-R) pisteet
Aikaikkuna: 12 kuukauden, 6 kuukauden iässä

ALSFRS-R on instrumentti, joka on suunniteltu arvioimaan amyotrofista lateraaliskleroosia (Lou Gehrigin tauti) sairastavien henkilöiden toiminnallista tilaa, kuten bruttomotorista aktiivisuutta, hienomotorista aktiivisuutta, bulbar-toimintaa ja hengitystoimintoa. Se koostuu 12 kohteesta; 3 kohdetta suun toimintoihin, 4 kohdetta yläraajojen ja hienomotoriikkatoimintoihin, 2 tuotetta alaraajojen toimintoihin ja 3 tuotetta hengitystoimintoihin. Jokainen kohta arvioidaan 5 pisteen asteikolla (0-4). Korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa toiminnallista tilaa.

  1. Muutos ALSFRS-R-pisteissä mitattuna lähtötilanteessa ja 12 kuukaudessa (usean annoksen ryhmä ja kontrolliryhmä)
  2. Muutos ALSFRS-R-pisteissä mitattuna lähtötilanteessa ja 6 kuukauden aikana (yksi hoitojakso ja kontrolliryhmä)
12 kuukauden, 6 kuukauden iässä
Aika tapahtumaan
Aikaikkuna: 12 kuukauden, 6 kuukauden iässä

Aika tapahtumaan määritellään fyysiseksi kuolemaksi, trakeostomiaksi, joka tunnistetaan pisteeksi, jossa taudin eteneminen toiminnallisesti pysähtyy, tai hengityslaitteen kroonista käyttöä sen mukaan, kumpi tulee aikaisemmin. Hengityslaitteen krooninen käyttö tarkoittaa, että hengityslaitetta käytetään yli 20 tuntia vuorokaudessa ja käyttöä jatketaan yli 30 päivää ja että vegetatiivisessa tilassa oleva henkilö tarvitsee täyden tuen muilta ihmisiltä selviytyäkseen.

  1. Aika tapahtumaan 12 kuukautta (useita annoksia saava ryhmä ja kontrolliryhmä)
  2. Aika tapahtumaan 6 kuukautta (yhden syklin annosteluryhmä ja kontrolliryhmä)
12 kuukauden, 6 kuukauden iässä

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Slow Vital Capacity (SVC)
Aikaikkuna: 6 kuukautta, 12 kuukautta, 36 kuukautta
Vaihto SVC:hen mitattuna 6, 12 kuukauden ja 36 kuukauden kohdalla
6 kuukautta, 12 kuukautta, 36 kuukautta
Lihasvoima
Aikaikkuna: 6 kuukautta, 12 kuukautta, 36 kuukautta
Lihasvoiman muutos, joka mitataan käsidynamometrillä (HHD)
6 kuukautta, 12 kuukautta, 36 kuukautta
Aika tapahtumaan
Aikaikkuna: 36 kuukautta
Aikaa tapahtumaan 36 kuukautta
36 kuukautta
Aika kuolemaan
Aikaikkuna: 6 kuukautta, 12 kuukautta, 36 kuukautta

Aika kuolemaan tarkoittaa ajanjaksoa kohteen satunnaistamisesta fyysiseen kuolemaan.

Vertailu kuolemaan kuluneeseen aikaan hoitoryhmien ja kontrolliryhmän välillä.
6 kuukautta, 12 kuukautta, 36 kuukautta
EuroQol lyhyt lomake (EQ-5D-5L)
Aikaikkuna: 6 kuukautta, 12 kuukautta, 36 kuukautta

EQ-5D-5L on suunniteltu mittaamaan terveydentilaa ja se koostuu viidestä kysymyksestä, jotka liittyvät liikkuvuuteen, itsehoitoon, tavallisiin toimintoihin, kipuun/epämukavuuteen ja ahdistukseen/masennustilaan. Jokaisesta kysymyksestä saa 1-5 pistettä ja korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompaa kuntoa.

EQ-5D-5L:n muutos lähtötasosta 6 kuukauteen, 12 kuukauteen ja 36 kuukauteen.
6 kuukautta, 12 kuukautta, 36 kuukautta
Amyotrofisen lateraaliskleroosin arviointikysely (ALSAQ-40)
Aikaikkuna: 6 kuukautta, 12 kuukautta, 36 kuukautta
ALSAQ-40 on suunniteltu arvioimaan sairauskohtaisia ​​terveystiloja potilailla, joilla on ALS/motorinen hermosairaus. Se koostuu 40 kysymyksestä, joiden avulla arvioidaan 5 sairauden vaikuttamaa terveydentilaa. Koehenkilöitä pyydetään miettimään vaikeuksia, joita he ovat saaneet kokea viimeisen kahden viikon aikana. Koehenkilöitä pyydetään ilmoittamaan kunkin tapahtuman tiheys valitsemalla yksi viidestä vaihtoehdosta (0–4): ei koskaan/harvoin/joskus/usein/aina tai ei voi tehdä ollenkaan.
6 kuukautta, 12 kuukautta, 36 kuukautta
Biologinen testi
Aikaikkuna: enintään 12 kuukautta annon jälkeen

Verinäytteillä ja aivo-selkäydinnestenäytteillä tehtävät testit plasman, veren ja aivo-selkäydinnesteen biologisten markkerien tutkimiseen.

Muutoksen vertailu ennen hoitoa ja sen jälkeen.

  • Mittaussytokiinit: TGF-β1, IL-10, IL-6, TNF-α, MCP-1, IL-8, IL-1RA, MIP-1β, RANTES ja IP-10 jne.
  • Mittayksiköt: pg/ml
  • Vertaileva analyysi siitä, kuinka paljon kukin sytokiini lisääntyy tai vähenee hoidon jälkeen verrattuna ennen hoitoa.
enintään 12 kuukautta annon jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Corestemchemon, Inc.

Tutkijat

  • Päätutkija: Seung Hyun Kim, MD, PhD, Hanyang University Seoul Hospital

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 24. helmikuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 3. lokakuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 13. marraskuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 27. tammikuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 7. helmikuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 9. helmikuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 30. huhtikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 26. huhtikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NEURONATA-R_ALS301

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Amyotrofinen lateraaliskleroosi

Kliiniset tutkimukset Lenzumestrocel

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Australia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa