Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Оценка эффективности и безопасности многокомпонентного лечения лензуместроцелом (Neuronata-R® Inj.) у пациентов с БАС (ALSummit)

26 апреля 2026 г. обновлено: Corestemchemon, Inc.

Двойное слепое, рандомизированное, многоцентровое, плацебо-контролируемое, параллельное клиническое исследование III фазы по оценке эффективности и безопасности лензуместроцела (Neuronata-R® Inj.) у пациентов с боковым амиотрофическим склерозом

ALSUMMIT — это двойное слепое, рандомизированное, плацебо-контролируемое, многоцентровое, параллельное клиническое исследование III фазы, целью которого является оценка и подтверждение эффективности и долгосрочной безопасности повторного лечения лензуместроцелом (Neuronata-R® inj.).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Боковой амиотрофический склероз (БАС) — нейродегенеративное заболевание, характеризующееся избирательной и прогрессирующей гибелью двигательных нейронов. Прогрессирование заболевания приводит к летальному исходу в течение 2-4 лет, но определенного лечения до сих пор не существует.

На основании клинических испытаний фазы I/II (NCT01363401) двукратные интратекальные инъекции аутологичных мезенхимальных стволовых клеток, полученных из костного мозга (Лензуместроцел), показали значительный терапевтический эффект, продолжающийся не менее шести месяцев, с безопасностью у пациентов с БАС.

Кроме того, переход от провоспалительных состояний к противовоспалительным, на который указывала обратная корреляция между уровнями TGF-β1 и MCP-1 после инъекций лензуместроцела у пациентов с хорошим ответом, считался вероятным механизмом полезного действия.

Это исследование предназначено для изучения следующего. Во-первых, чтобы повторно подтвердить и оценить долгосрочную эффективность двукратных инъекций (один цикл) лензуместроцела, группа 1 получит инъекцию одного цикла с 26-дневным интервалом.

Во-вторых, чтобы оценить долгосрочную безопасность и эффективность повторных инъекций лензуместроцела, группа 2 получит одну инъекцию цикла с интервалом в 26 дней, а затем три инъекции каждые три месяца.

Группа 3 получит инъекции препарата сравнения.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

123

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Южная Корея
      • Seoul, Южная Корея, 06351
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Южная Корея
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Южная Корея, 02841
        • Korea University Anam Hospital
    • Kyungsangnam-do
      • Yangsan, Kyungsangnam-do, Южная Корея, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
    • Seoul
      • Seoul, Seoul, Южная Корея, 04763
        • Hanyang University Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 21 год до 71 год (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

[Критерии включения]

  1. Субъекты, у которых в неврологических тестах одновременно проявляются признаки как верхних, так и нижних двигательных нейронов.
  2. Среди субъектов с диагнозом семейный или спорадический БАС, субъекты с клинически определенным БАС, вероятным БАС и вероятным БАС-лаборатория, поддерживаемые в соответствии с пересмотренными критериями Эль-Эскориала Всемирной федерации неврологии [Rix Brooks, 2000], в течение 17-недельного периода до администрация и показатель ALSFRS-R (скорость прогрессирования) 1,03 ± 50%/месяц (означает среднее значение за этот общий период).
  3. Для субъектов, находящихся на лечении рилузолом, те, кто получал стабильную дозу рилузола в течение более 28 дней до визита для скрининга.
  4. Субъекты с длительностью заболевания не более 2 лет с даты первого диагноза.
  5. Субъекты, чьи баллы по шкале ALSFRS-R находятся в диапазоне от 31 до 46 на момент скрининга (P-V0).

[Критерий исключения]

  1. Субъекты, перенесшие трахеостомию или использующие ИВЛ (включая ИВЛ с положительным давлением; субъекты, использующие неинвазивную вентиляцию легких при апноэ во сне, могут быть допущены после проверки) во время скрининга (P-V0).
  2. Субъекты, перенесшие гастротомию во время скрининга (P-V0).
  3. Субъекты, для которых оценка клинической эффективности невозможна из-за невозможности проведения легочных функциональных тестов во время скрининга (P-V0), или субъекты, чья форсированная жизненная емкость легких не превышает 40% от ожидаемого значения.
  4. Субъекты, подпадающие под класс выше II в соответствии с функциональной классификацией Нью-Йоркской кардиологической ассоциации, у которых за последние 3 месяца наблюдался инфаркт миокарда, нестабильная аритмия и/или другие серьезные сердечно-сосудистые заболевания, такие как нестабильная стенокардия, или у которых есть электрокардиографические признаки инфаркта миокарда. или стенокардия во время скрининга (P-V0), или которым была проведена установка стента или коронарное шунтирование.
  5. Субъекты, которые получали другие исследуемые продукты или эдаравон в течение 3 месяцев или 5 периодов полувыведения на момент скрининга (P-V0) и ведут в период, посещают L-V1 (оценивается в зависимости от того, что дольше).
  6. Субъекты, перенесшие эпилептический припадок.
  7. Субъекты с тяжелой почечной недостаточностью (креатинин сыворотки: не менее 2,0 мг/дл).
  8. Субъекты с тяжелым заболеванием печени (АЛТ, АСТ или билирубин: более чем в 2,0 раза выше нормального верхнего предела).
  9. Субъекты, у которых во время скрининга наблюдается склонность к кровотечениям (ПВ и АЧТВ > 1,5 x ВГН)
  10. Субъекты, у которых были обнаружены активные вирусные инфекции (HBsAg, антитела к ВГС, антитела к ВИЧ, ЦМВ IgM, ВЭБ IgM, ВПГ IgM и бледная трепонема) во время скрининга.
  11. Субъекты с повышенной чувствительностью к антибиотикам (пенициллину или стрептомицину).
  12. Субъекты, которые когда-либо получали какой-либо продукт клеточной терапии для лечения того же заболевания.
  13. Субъекты с любой злокачественной опухолью за последние 5 лет до скрининга, за исключением злокачественных опухолей с очень низким риском метастазирования или смерти.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Группа администрирования одного цикла
Инъекции исследуемого препарата дважды с интервалом в 26 дней с последующими трехкратными инъекциями препарата сравнения каждые три месяца.
Биологический: Лензуместроцель
Группа с однократным введением: инъекции дважды с интервалом в 26 дней Группа с многократным введением: инъекции дважды с интервалом в 26 дней с последующими повторными инъекциями три раза каждые три месяца
Другие имена:
  • Нейроната-Р инж.
  • Аутологичные мезенхимальные стволовые клетки, полученные из костного мозга
Лекарство: Рилузол
одновременное введение рилузола всем группам, за исключением субъектов, которым введение рилузола считается невозможным из-за нежелательных явлений, определенных медицинскими экспертами
Другие имена:
  • Рилутек
Лекарство: Плацебо Компаратор

Группа однократного введения: препарат сравнения плацебо вводят три раза каждые три месяца после двукратного введения лензуместроцела с интервалом в 26 дней.

Контрольная группа: препарат сравнения плацебо вводят дважды с интервалом в 26 дней с последующими повторными инъекциями три раза каждые три месяца.

Другие имена:
  • Обычный физиологический раствор Inj.
Экспериментальный: Несколько групп администрирования
Инъекции исследуемого препарата два раза с 26-дневным интервалом с последующими повторными инъекциями исследуемого препарата три раза каждые три месяца.
Биологический: Лензуместроцель
Группа с однократным введением: инъекции дважды с интервалом в 26 дней Группа с многократным введением: инъекции дважды с интервалом в 26 дней с последующими повторными инъекциями три раза каждые три месяца
Другие имена:
  • Нейроната-Р инж.
  • Аутологичные мезенхимальные стволовые клетки, полученные из костного мозга
Лекарство: Рилузол
одновременное введение рилузола всем группам, за исключением субъектов, которым введение рилузола считается невозможным из-за нежелательных явлений, определенных медицинскими экспертами
Другие имена:
  • Рилутек
Плацебо Компаратор: Контрольная группа
Инъекции препарата сравнения два раза с интервалом в 26 дней с последующими трехкратными инъекциями препарата сравнения каждые три месяца.
Лекарство: Рилузол
одновременное введение рилузола всем группам, за исключением субъектов, которым введение рилузола считается невозможным из-за нежелательных явлений, определенных медицинскими экспертами
Другие имена:
  • Рилутек
Лекарство: Плацебо Компаратор

Группа однократного введения: препарат сравнения плацебо вводят три раза каждые три месяца после двукратного введения лензуместроцела с интервалом в 26 дней.

Контрольная группа: препарат сравнения плацебо вводят дважды с интервалом в 26 дней с последующими повторными инъекциями три раза каждые три месяца.

Другие имена:
  • Обычный физиологический раствор Inj.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Совместная ранговая шкала (CAFS, комбинированная оценка функциональности и выживаемости)
Временное ограничение: в 12 месяцев и в 6 месяцев

Совместная ранговая оценка выводится из комбинированной оценки функции и выживания. Функциональная оценка основана на баллах ALSFRS-R, а оценка выживаемости основана на периоде от рандомизации до физической смерти. Совместная ранговая оценка будет рассчитываться на основе данных оценки ALSFRS-R и выживаемости. Для каждого попарного сравнения участнику исследования присваивается балл, а затем суммированные баллы ранжируются для всех участников.

Чем выше рейтинг, тем выше балл, чем ниже рейтинг, тем ниже балл. Затем для каждой лечебной группы рассчитывается средний ранговый балл. Более высокий средний ранг указывает на то, что участники этой лечебной группы в среднем чувствовали себя лучше.

  1. Разница в совместных ранговых баллах между группой многократного введения и контрольной группой через 12 месяцев.
  2. Разница в совместных ранговых баллах между группой введения однократного цикла и контрольной группой через 6 месяцев
в 12 месяцев и в 6 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Совместная ранговая шкала (CAFS, комбинированная оценка функциональности и выживаемости)
Временное ограничение: в 6 месяцев

Совместная ранговая оценка выводится из комбинированной оценки функции и выживания. Функциональная оценка основана на баллах ALSFRS-R, а оценка выживаемости основана на периоде от рандомизации до физической смерти. Совместная ранговая оценка будет рассчитываться на основе данных оценки ALSFRS-R и выживаемости. Для каждого попарного сравнения участнику исследования присваивается балл, а затем суммированные баллы ранжируются для всех участников.

Чем выше рейтинг, тем выше балл, чем ниже рейтинг, тем ниже балл. Затем для каждой лечебной группы рассчитывается средний ранговый балл. Более высокий средний ранг указывает на то, что участники этой лечебной группы в среднем чувствовали себя лучше.

Разница в совместных ранговых баллах между группой многократного введения и контрольной группой через 6 месяцев.
в 6 месяцев
Пересмотренная шкала функциональной оценки бокового амиотрофического склероза (ALSFRS-R)
Временное ограничение: в 12 месяцев, 6 месяцев

ALSFRS-R — это инструмент, предназначенный для оценки функционального состояния пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (болезнью Лу Герига), такого как крупная двигательная активность, мелкая моторика, бульбарная функция и функция дыхания. Он состоит из 12 предметов; 3 задания на функции рта, 4 задания на функции верхних конечностей и мелкой моторики в целом, 2 задания на функции нижних конечностей и 3 задания на функции дыхания. Каждый пункт оценивается по 5-балльной шкале (0~4). Более высокий балл означает лучшее функциональное состояние.

  1. Изменение показателя ALSFRS-R, измеренное на исходном уровне и через 12 месяцев (группа многократного введения и контрольная группа)
  2. Изменение балла ALSFRS-R, измеренное на исходном уровне и через 6 месяцев (однократное введение цикла и контрольная группа)
в 12 месяцев, 6 месяцев
Время до события
Временное ограничение: в 12 месяцев, 6 месяцев

Время до наступления события определяется как физическая смерть, трахеостомия определяется как момент функциональной остановки прогрессирования заболевания или хроническое использование аппарата ИВЛ, в зависимости от того, что наступит раньше. Хроническое использование аппарата ИВЛ означает, что аппарат ИВЛ используется более 20 часов в день и такое использование продолжается более 30 дней, и что субъекту в вегетативном состоянии требуется полная поддержка со стороны других лиц для поддержания жизни.

  1. Время до события в течение 12 месяцев (группа многократного введения и контрольная группа)
  2. Время до события в течение 6 месяцев (группа введения однократного цикла и контрольная группа)
в 12 месяцев, 6 месяцев

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Медленная жизненная емкость легких (SVC)
Временное ограничение: 6 месяцев, 12 месяцев, 36 месяцев
Изменение ВПВ через 6, 12 и 36 месяцев
6 месяцев, 12 месяцев, 36 месяцев
Мышечная сила
Временное ограничение: 6 месяцев, 12 месяцев, 36 месяцев
Изменение мышечной силы, измеряемое ручным динамометром (HHD)
6 месяцев, 12 месяцев, 36 месяцев
Время до события
Временное ограничение: 36 месяцев
Время до события 36 месяцев
36 месяцев
Время до смерти
Временное ограничение: 6 месяцев, 12 месяцев, 36 месяцев

Время до смерти означает период от рандомизации субъекта до физической смерти.

Сравнение времени до смерти между группами лечения и контрольной группой.
6 месяцев, 12 месяцев, 36 месяцев
Краткая форма EuroQol (EQ-5D-5L)
Временное ограничение: 6 месяцев, 12 месяцев, 36 месяцев

EQ-5D-5L предназначен для измерения состояния здоровья и состоит из 5 вопросов, касающихся подвижности, самообслуживания, обычных занятий, боли/дискомфорта и беспокойства/депрессии. За каждый вопрос дается от 1 до 5 баллов, чем выше балл, тем хуже состояние.

Изменение EQ-5D-5L от исходного уровня до 6 месяцев, 12 месяцев и 36 месяцев.
6 месяцев, 12 месяцев, 36 месяцев
Анкета оценки бокового амиотрофического склероза (ALSAQ-40)
Временное ограничение: 6 месяцев, 12 месяцев, 36 месяцев
ALSAQ-40 предназначен для оценки специфических состояний здоровья субъектов с БАС/заболеванием двигательной нервной системы. Он состоит из 40 вопросов для оценки 5 аспектов состояния здоровья, затронутых болезнью. Испытуемых просят подумать о трудностях, с которыми они могли столкнуться в течение последних 2 недель. Испытуемых просят указать частоту каждого события, выбрав один из 5 вариантов (0~4): никогда/редко/иногда/часто/всегда или вообще не могу.
6 месяцев, 12 месяцев, 36 месяцев
Биологический тест
Временное ограничение: до 12 месяцев после введения

Тесты на образцах крови и образцах спинномозговой жидкости для поискового исследования биологических маркеров в плазме, крови и спинномозговой жидкости.

Сравнение изменений до и после лечения.

  • Измерение цитокинов: TGF-β1, IL-10, IL-6, TNF-α, MCP-1, IL-8, IL-1RA, MIP-1β, RANTES и IP-10 и т. д.
  • Единицы измерения: пг/мл
  • Сравнительный анализ того, насколько каждый цитокин увеличивается или уменьшается после лечения по сравнению с до лечения.
до 12 месяцев после введения

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Corestemchemon, Inc.

Следователи

  • Главный следователь: Seung Hyun Kim, MD, PhD, Hanyang University Seoul Hospital

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

24 февраля 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

3 октября 2024 г.

Завершение исследования (Действительный)

13 ноября 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

27 января 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

7 февраля 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

9 февраля 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

30 апреля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

26 апреля 2026 г.

Последняя проверка

1 апреля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • NEURONATA-R_ALS301

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Боковой амиотрофический склероз

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Finland

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться