Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van de behandeling van Mutiple Lenzumestrocel (Neuronata-R® Inj.) bij patiënten met ALS (ALSummit)

26 april 2026 bijgewerkt door: Corestemchemon, Inc.

Een dubbelblind, gerandomiseerd, multicenter, placebogecontroleerd, parallel, fase III klinisch onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van Lenzumestrocel (Neuronata-R® Inj.) bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose te evalueren

ALSUMMIT is een dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde, multicenter, parallelle fase III klinische studie om de werkzaamheid en veiligheid op lange termijn van herhaalde behandeling met Lenzumestrocel (Neuronata-R® inj.) te evalueren en te bevestigen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Amyotrofische laterale sclerose (ALS) is een neurodegeneratieve aandoening die wordt gekenmerkt door selectief en progressief verlies van motorneuronen. Ziekteprogressie leidt binnen 2-4 jaar tot de dood, maar tot nu toe bestaat er geen definitieve behandeling.

Gebaseerd op fase I/II klinische studie (NCT01363401), toonden tweemaal intrathecale autologe beenmerg-afgeleide mesenchymale stamcellen (Lenzumestrocel) injecties een significant therapeutisch voordeel aan dat minstens zes maanden aanhield met veiligheid bij patiënten met ALS.

Bovendien wordt de omschakeling van pro- naar ontstekingsremmende aandoeningen, die werd aangegeven door de omgekeerde correlatie tussen TGF-β1- en MCP-1-spiegels na Lenzumestrocel-injecties bij de goede responder, beschouwd als een plausibel gunstig werkingsmechanisme.

Dit onderzoek is opgezet om het volgende te onderzoeken. Ten eerste, om de werkzaamheid op lange termijn van tweemaal injecties (enkele cyclus) Lenzumestrocel opnieuw te bevestigen en te evalueren, krijgt groep 1 een injectie in een enkele cyclus met een interval van 26 dagen.

Ten tweede, om de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van herhaalde injecties met Lenzumestrocel te evalueren, krijgt groep 2 een enkele cyclusinjectie met een tussenpoos van 26 dagen, gevolgd door drie injecties met een tussenpoos van drie maanden.

Groep 3 krijgt vergelijkende injecties.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

123

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Zuid -Korea
      • Seoul, Zuid -Korea, 06351
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Zuid -Korea
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Zuid -Korea, 02841
        • Korea University Anam Hospital
    • Kyungsangnam-do
      • Yangsan, Kyungsangnam-do, Zuid -Korea, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
    • Seoul
      • Seoul, Seoul, Zuid -Korea, 04763
        • Hanyang University Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

21 jaar tot 71 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

[Opnamecriteria]

  1. Proefpersonen die zowel tekenen van de bovenste motorneuronen als tekenen van de onderste motorneuronen tegelijkertijd vertonen in neurologische tests.
  2. Onder proefpersonen gediagnosticeerd met familiale of sporadische ALS, proefpersonen die vallen in klinisch definitieve ALS, waarschijnlijke ALS en waarschijnlijke ALS-lab ondersteund volgens de herziene World Federation of Neurology El Escorial Criteria [Rix Brooks, 2000], gedurende een periode van 17 weken voorafgaand aan de toediening en ALSFRS-R-score (progressiepercentage) van 1,03 ± 50%/maand (gemiddelde waarde in die totale periode).
  3. Voor proefpersonen die onder Riluzol-behandeling staan, degenen die een stabiele dosis Riluzol hebben gekregen gedurende meer dan 28 dagen voorafgaand aan het screeningsbezoek.
  4. Proefpersonen met een ziekteduur van niet meer dan 2 jaar vanaf de eerste diagnosedatum.
  5. Proefpersonen met ALSFRS-R-scores in het bereik van 31~46 op het moment van screening (P-V0).

[Uitsluitingscriteria]

  1. Proefpersonen die tracheostomie hebben ondergaan of beademingsapparaten gebruiken (inclusief positieve drukbeademingsapparaten; proefpersonen die niet-invasieve beademing gebruiken voor slaapapneu kunnen na beoordeling worden toegestaan) op het moment van screening (P-V0).
  2. Onderwerpen die gastrotomie hebben ondergaan op het moment van screening (P-V0).
  3. Proefpersonen bij wie klinische werkzaamheidsevaluatie niet mogelijk is omdat longfunctietesten niet kunnen worden uitgevoerd op het moment van screening (P-V0) of proefpersonen bij wie de geforceerde vitale capaciteit niet groter blijkt te zijn dan 40% van de verwachte waarde.
  4. Proefpersonen die vallen boven Klasse II volgens de functionele classificatie van de New York Heart Association, die in de afgelopen 3 maanden een myocardinfarct, onstabiele aritmie en/of andere significante cardiovasculaire aandoeningen zoals onstabiele angina pectoris hebben vertoond, of die elektrocardiografische tekenen van een myocardinfarct vertonen of angina pectoris ten tijde van de screening (P-V0) of die een stent-insertie of coronaire bypassoperatie hebben ondergaan.
  5. Proefpersonen die andere onderzoeksproducten of edaravone hebben gekregen binnen 3 maanden of 5 halfwaardetijden op het moment van de screening (P-V0) en inleidende periode bezoeken L-V1 (geëvalueerd door welke langer is).
  6. Proefpersonen die een epileptische aanval hebben gehad.
  7. Proefpersonen met een ernstige nieraandoening (serumcreatinine: niet minder dan 2,0 mg/dl).
  8. Proefpersonen met een ernstige leveraandoening (ALAT, ASAT of bilirubine: meer dan 2,0 maal de normale bovengrens).
  9. Proefpersonen die bloedingsneiging vertonen op het moment van screening (PT en aPTT > 1,5 x ULN)
  10. Proefpersonen die op het moment van screening actieve virale infecties (HBsAg, HCV Ab, HIV Ab, CMV IgM, EBV IgM, HSV IgM en Treponema pallidum) blijken te hebben.
  11. Onderwerpen met overgevoeligheid voor antibiotica (penicilline of streptomycine).
  12. Proefpersonen die ooit een product voor celtherapie hebben gekregen voor dezelfde ziekte.
  13. Proefpersonen met een kwaadaardige tumor in de afgelopen 5 jaar vóór screening, behalve kwaadaardige tumoren met een zeer laag risico op metastase of overlijden.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Toedieningsgroep voor één cyclus
Bestudeer twee keer medicijninjecties met een interval van 26 dagen, gevolgd door drie keer vergelijkende injecties om de drie maanden.
Biologisch: Lenzumestrocel
Toedieningsgroep met één cyclus: tweemaal injecties met een interval van 26 dagen Meerdere toedieningsgroep: tweemaal injecties met een interval van 26 dagen gevolgd door herhaalde injecties van driemaal elke drie maanden
Andere namen:
  • Neuronata-R inj
  • Autologe beenmerg afgeleide mesenchymale stamcel
Geneesmiddel: Riluzol
gelijktijdige toediening van Riluzol aan alle groepen, behalve proefpersonen aan wie toediening van Riluzol onmogelijk wordt geacht vanwege bijwerkingen zoals vastgesteld door medische experts
Andere namen:
  • Rilutek
Geneesmiddel: Placebo-vergelijker

Groep met toediening van één cyclus: Placebo-comparator wordt driemaal per drie maanden geïnjecteerd na injectie van Lenzumestrocel tweemaal met een interval van 26 dagen.

Controlegroep: Placebo-comparator wordt tweemaal geïnjecteerd met een interval van 26 dagen, gevolgd door herhaalde drievoudige injecties om de drie maanden

Andere namen:
  • Normale zoutoplossing Inj.
Experimenteel: Meerdere administratiegroep
Onderzoeksgeneesmiddelinjecties tweemaal in een interval van 26 dagen, gevolgd door herhaalde drievoudige studiegeneesmiddelinjecties om de drie maanden.
Biologisch: Lenzumestrocel
Toedieningsgroep met één cyclus: tweemaal injecties met een interval van 26 dagen Meerdere toedieningsgroep: tweemaal injecties met een interval van 26 dagen gevolgd door herhaalde injecties van driemaal elke drie maanden
Andere namen:
  • Neuronata-R inj
  • Autologe beenmerg afgeleide mesenchymale stamcel
Geneesmiddel: Riluzol
gelijktijdige toediening van Riluzol aan alle groepen, behalve proefpersonen aan wie toediening van Riluzol onmogelijk wordt geacht vanwege bijwerkingen zoals vastgesteld door medische experts
Andere namen:
  • Rilutek
Placebo-vergelijker: Controlegroep
Vergelijkingsinjecties tweemaal in een interval van 26 dagen, gevolgd door driemaal vergelijkingsinjecties om de drie maanden.
Geneesmiddel: Riluzol
gelijktijdige toediening van Riluzol aan alle groepen, behalve proefpersonen aan wie toediening van Riluzol onmogelijk wordt geacht vanwege bijwerkingen zoals vastgesteld door medische experts
Andere namen:
  • Rilutek
Geneesmiddel: Placebo-vergelijker

Groep met toediening van één cyclus: Placebo-comparator wordt driemaal per drie maanden geïnjecteerd na injectie van Lenzumestrocel tweemaal met een interval van 26 dagen.

Controlegroep: Placebo-comparator wordt tweemaal geïnjecteerd met een interval van 26 dagen, gevolgd door herhaalde drievoudige injecties om de drie maanden

Andere namen:
  • Normale zoutoplossing Inj.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gezamenlijke rangscores (CAFS, gecombineerde beoordeling van functionaliteit en overleving)
Tijdsspanne: op 12 maanden en 6 maanden

De gezamenlijke rangscore is afgeleid van de gecombineerde beoordeling van functie en overleving. Functionele beoordeling is gebaseerd op ALSFRS-R-scores en overlevingsbeoordeling is gebaseerd op de periode van randomisatie tot fysieke dood. De gezamenlijke rangscore wordt berekend met ALSFRS-R-scoregegevens en overleving. Voor elke paarsgewijze vergelijking krijgt een studiedeelnemer een score toegewezen en vervolgens worden de opgetelde scores gerangschikt voor alle deelnemers.

Hoe hoger de ranking, hoe hoger de score en hoe lager de ranking, hoe lager de score. En dan wordt voor elke behandelingsgroep de gemiddelde rangscore berekend. Een hogere gemiddelde rangscore geeft aan dat deelnemers aan die behandelingsgroep het gemiddeld beter deden.

  1. Het verschil in gezamenlijke rangscores tussen de groep met meerdere toedieningen en de controlegroep na 12 maanden.
  2. Het verschil in gezamenlijke rangscores tussen de toedieningsgroep met één cyclus en de controlegroep na 6 maanden
op 12 maanden en 6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gezamenlijke rangscores (CAFS, gecombineerde beoordeling van functionaliteit en overleving)
Tijdsspanne: op 6 maanden

De gezamenlijke rangscore is afgeleid van de gecombineerde beoordeling van functie en overleving. Functionele beoordeling is gebaseerd op ALSFRS-R-scores en overlevingsbeoordeling is gebaseerd op de periode van randomisatie tot fysieke dood. De gezamenlijke rangscore wordt berekend met ALSFRS-R-scoregegevens en overleving. Voor elke paarsgewijze vergelijking krijgt een studiedeelnemer een score toegewezen en vervolgens worden de opgetelde scores gerangschikt voor alle deelnemers.

Hoe hoger de ranking, hoe hoger de score en hoe lager de ranking, hoe lager de score. En dan wordt voor elke behandelingsgroep de gemiddelde rangscore berekend. Een hogere gemiddelde rangscore geeft aan dat deelnemers aan die behandelingsgroep het gemiddeld beter deden.

Het verschil in gezamenlijke rangscores tussen de groep met meerdere toedieningen en de controlegroep na 6 maanden.
op 6 maanden
Amyotrofische laterale sclerose Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) score
Tijdsspanne: op 12 maanden, 6 maanden

ALSFRS-R is een instrument dat is ontworpen om de functionele status te evalueren van proefpersonen met amyotrofische laterale sclerose (de ziekte van Lou Gehrig), zoals grove motoriek, fijne motoriek, bulbaire functie en ademhalingsfunctie. Het bestaat uit 12 items; 3 items voor mondfuncties, 4 items voor bovenste ledematen en algemene fijnmotorische functies, 2 items voor functies van onderste ledematen en 3 items voor ademhalingsfuncties. Elk item wordt beoordeeld op een 5-puntsschaal (0~4). Een hogere score betekent een betere functionele status.

  1. Verandering van ALSFRS-R-score gemeten bij aanvang en 12 maanden (groep met meerdere toedieningen en controlegroep)
  2. Verandering van ALSFRS-R-score gemeten bij aanvang en 6 maanden (toediening in één cyclus en controlegroep)
op 12 maanden, 6 maanden
Tijd voor evenement
Tijdsspanne: op 12 maanden, 6 maanden

Time to Event wordt gedefinieerd als fysieke dood, tracheostomie erkend als het punt waarop ziekteprogressie functioneel stopt of chronisch gebruik van beademingsapparatuur, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet. Chronisch gebruik van beademingsapparatuur betekent dat beademingsapparatuur meer dan 20 uur per dag wordt gebruikt en dat gebruik langer dan 30 dagen wordt voortgezet en dat een persoon in vegetatieve toestand volledige steun van andere personen nodig heeft om in leven te blijven.

  1. Tijd tot gebeurtenis gedurende 12 maanden (meerdere toedieningsgroep en controlegroep)
  2. Tijd tot gebeurtenis gedurende 6 maanden (toedieningsgroep met enkele cyclus en controlegroep)
op 12 maanden, 6 maanden

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Langzame vitale capaciteit (SVC)
Tijdsspanne: 6 maanden, 12 maanden, 36 maanden
Verandering naar SVC gemeten op 6, 12 maanden en 36 maanden
6 maanden, 12 maanden, 36 maanden
Spierkracht
Tijdsspanne: 6 maanden, 12 maanden, 36 maanden
Verandering van spierkracht die wordt gemeten met een handdynamometer (HHD)
6 maanden, 12 maanden, 36 maanden
Tijd voor evenement
Tijdsspanne: 36 maanden
Tijd tot evenement gedurende 36 maanden
36 maanden
Tijd tot de dood
Tijdsspanne: 6 maanden, 12 maanden, 36 maanden

Tijd tot overlijden betekent de periode vanaf randomisatie van een proefpersoon tot fysieke dood.

De vergelijking met de tijd tot overlijden tussen behandelingsgroepen en controlegroep.
6 maanden, 12 maanden, 36 maanden
EuroQol korte vorm (EQ-5D-5L)
Tijdsspanne: 6 maanden, 12 maanden, 36 maanden

EQ-5D-5L is ontworpen om gezondheidsproblemen te meten en bestaat uit 5 vragen met betrekking tot mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak en angst/depressie. Voor elke vraag worden 1~5 punten gegeven en een hogere score betekent een slechtere conditie.

Verandering van EQ-5D-5L vanaf baseline tot 6 maanden, 12 maanden en 36 maanden.
6 maanden, 12 maanden, 36 maanden
Vragenlijst beoordeling amyotrofische laterale sclerose (ALSAQ-40)
Tijdsspanne: 6 maanden, 12 maanden, 36 maanden
ALSAQ-40 is ontworpen om ziektespecifieke gezondheidstoestanden van proefpersonen met ALS/motorische neurale ziekte te evalueren. Het bestaat uit 40 vragen om 5 aspecten van de door de ziekte getroffen gezondheidsproblemen te evalueren. De proefpersonen wordt gevraagd na te denken over de moeilijkheden die ze de afgelopen 2 weken hebben ondervonden. Proefpersonen wordt gevraagd om de frequentie van elke gebeurtenis aan te geven door een van de 5 opties (0~4) te kiezen: nooit/zelden/soms/vaak/altijd of helemaal niet.
6 maanden, 12 maanden, 36 maanden
Biologische toets
Tijdsspanne: tot 12 maanden na toediening

Testen op bloedmonsters en cerebrospinale vloeistofmonsters voor verkennend onderzoek van biologische markers in plasma, bloed en CSF.

Vergelijking van verandering voor en na behandeling.

  • Metingscytokines: TGF-β1, IL-10, IL-6, TNF-α, MCP-1, IL-8, IL-1RA, MIP-1β, RANTES en IP-10 etc.
  • Maateenheden: pg/ml
  • Vergelijkende analyse van hoeveel elk cytokine na de behandeling toeneemt of afneemt in vergelijking met vóór de behandeling.
tot 12 maanden na toediening

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Corestemchemon, Inc.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Seung Hyun Kim, MD, PhD, Hanyang University Seoul Hospital

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

24 februari 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

3 oktober 2024

Studie voltooiing (Werkelijk)

13 november 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 januari 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 februari 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

9 februari 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

30 april 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 april 2026

Laatst geverifieerd

1 april 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NEURONATA-R_ALS301

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Lenzumestrocel

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren