Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena skuteczności i bezpieczeństwa leczenia wieloma lenzumestrocelem (Neuronata-R® Inj.) u pacjentów z ALS (ALSummit)

26 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Corestemchemon, Inc.

Podwójnie ślepe, randomizowane, wieloośrodkowe, kontrolowane placebo, równoległe badanie kliniczne fazy III w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa Lenzumestrocelu (Neuronata-R® Inj.) u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym

ALSUMMIT to podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo, wieloośrodkowe, równoległe badanie kliniczne fazy III, mające na celu ocenę i potwierdzenie skuteczności i długoterminowego bezpieczeństwa powtarzanego leczenia Lenzumestrocelem (wstrzyknięcie Neuronata-R®).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Stwardnienie zanikowe boczne (ALS) jest chorobą neurodegeneracyjną charakteryzującą się selektywną i postępującą utratą neuronów ruchowych. Postęp choroby prowadzi do śmierci w ciągu 2-4 lat, ale jak dotąd nie ma jednoznacznego leczenia.

Na podstawie badania klinicznego fazy I/II (NCT01363401) dwukrotne dokanałowe wstrzyknięcie autologicznych mezenchymalnych komórek macierzystych pochodzących ze szpiku kostnego (Lenzumestrocel) wykazało znaczną korzyść terapeutyczną trwającą co najmniej sześć miesięcy i bezpieczeństwo u pacjentów z ALS.

Dodatkowo, zmiana ze stanów prozapalnych na przeciwzapalne, na co wskazywała odwrotna korelacja między poziomami TGF-β1 i MCP-1 po wstrzyknięciach Lenzumestrocelu u osób z dobrą odpowiedzią, została uznana za prawdopodobny korzystny mechanizm działania.

To badanie ma na celu zbadanie następujących kwestii. Po pierwsze, w celu ponownego potwierdzenia i oceny długoterminowej skuteczności podwójnych wstrzyknięć (pojedynczy cykl) Lenzumestrocelu, grupa 1 otrzyma pojedyncze wstrzyknięcie w odstępie 26 dni.

Po drugie, w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności powtarzanych wstrzyknięć Lenzumestrocelu, grupa 2 otrzyma wstrzyknięcie w jednym cyklu w odstępie 26 dni, a następnie trzy wstrzyknięcia w odstępie trzech miesięcy.

Grupa 3 otrzyma zastrzyki z komparatorem.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

123

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Korea Południowa
      • Seoul, Korea Południowa, 06351
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Korea Południowa
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Korea Południowa, 02841
        • Korea University Anam Hospital
    • Kyungsangnam-do
      • Yangsan, Kyungsangnam-do, Korea Południowa, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
    • Seoul
      • Seoul, Seoul, Korea Południowa, 04763
        • Hanyang University Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

21 lat do 71 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

[Kryteria przyjęcia]

  1. Osoby, u których w testach neurologicznych w tym samym czasie występują zarówno objawy górnego neuronu ruchowego, jak i objawy dolnego neuronu ruchowego.
  2. Wśród osób, u których zdiagnozowano rodzinne lub sporadyczne ALS, osoby należące do klinicznie określonego ALS, prawdopodobnego ALS i prawdopodobnego ALS wspierane laboratoryjnie zgodnie z poprawionymi Kryteriami Światowej Federacji Neurologii El Escorial [Rix Brooks, 2000], w okresie 17 tygodni przed i wynik ALSFRS-R (wskaźnik progresji) wynoszący 1,03 ± 50%/miesiąc (co oznacza średnią wartość w tym całkowitym okresie).
  3. Dla pacjentów leczonych Riluzolem, którzy otrzymywali stabilną dawkę Riluzolu przez ponad 28 dni przed wizytą przesiewową.
  4. Osoby z czasem trwania choroby nie dłuższym niż 2 lata od daty pierwszego rozpoznania.
  5. Pacjenci, których wyniki w skali ALSFRS-R mieszczą się w zakresie 31~46 w czasie badania przesiewowego (P-V0).

[Kryteria wyłączenia]

  1. Osoby, które otrzymały tracheostomię lub używają respiratorów (w tym respiratorów z dodatnim ciśnieniem; osoby, które stosują nieinwazyjną wentylację bezdechu sennego, mogą zostać dopuszczone po ponownej ocenie) w czasie badania przesiewowego (P-V0).
  2. Pacjenci, którzy otrzymali gastrotomię w czasie badania przesiewowego (P-V0).
  3. Osoby, u których ocena skuteczności klinicznej nie jest możliwa ze względu na brak możliwości przeprowadzenia badań czynnościowych płuc w czasie skriningu (P-V0) lub osoby, u których stwierdzono, że natężona pojemność życiowa nie przekracza 40% wartości oczekiwanej.
  4. Pacjenci, którzy należą do klasy powyżej II zgodnie z klasyfikacją czynnościową Nowojorskiego Towarzystwa Kardiologicznego, u których w ciągu ostatnich 3 miesięcy wykazano zawał mięśnia sercowego, niestabilną arytmię i/lub inne istotne choroby sercowo-naczyniowe, takie jak niestabilna dusznica bolesna, lub u których występują elektrokardiograficzne oznaki zawału mięśnia sercowego lub dławicy piersiowej w czasie badania przesiewowego (P-V0) lub którzy otrzymali stent lub pomosty aortalno-wieńcowe.
  5. Osoby, które otrzymały inne badane produkty lub edarawon w ciągu 3 miesięcy lub 5 okresów półtrwania w czasie badania przesiewowego (P-V0) i prowadziły w okresie wizyty L-V1 (ocenione według tego, który okres jest dłuższy).
  6. Pacjenci, u których wystąpił napad padaczkowy.
  7. Osoby z ciężkimi zaburzeniami czynności nerek (stężenie kreatyniny w surowicy: nie mniej niż 2,0 mg/dl).
  8. Osoby z ciężkimi zaburzeniami czynności wątroby (AlAT, AspAT lub bilirubina: ponad 2,0 razy powyżej górnej granicy normy).
  9. Osoby wykazujące skłonność do krwotoków w czasie badania przesiewowego (PT i aPTT > 1,5 x GGN)
  10. Pacjenci, u których w czasie badania przesiewowego wykryto aktywne infekcje wirusowe (HBsAg, HCV Ab, HIV Ab, CMV IgM, EBV IgM, HSV IgM i Treponema pallidum).
  11. Osoby z nadwrażliwością na antybiotyki (penicylinę lub streptomycynę).
  12. Osoby, które kiedykolwiek otrzymały jakikolwiek produkt terapii komórkowej na tę samą chorobę.
  13. Pacjenci z jakimkolwiek nowotworem złośliwym w ciągu ostatnich 5 lat przed badaniem przesiewowym, z wyjątkiem nowotworów złośliwych o bardzo niskim ryzyku przerzutów lub zgonu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupa administracyjna jednego cyklu
Dwukrotne wstrzyknięcia badanego leku w odstępie 26 dni, a następnie trzykrotne wstrzyknięcia leku porównawczego co trzy miesiące.
Biologiczny: Lenzumestrocel
Grupa podawania pojedynczego cyklu: wstrzyknięcia dwa razy w odstępie 26 dni Grupa podawania wielokrotnego: wstrzyknięcia dwa razy w odstępie 26 dni, a następnie trzykrotne powtarzane wstrzyknięcia co trzy miesiące
Inne nazwy:
  • Neuronata-R inj
  • Autologiczne mezenchymalne komórki macierzyste pochodzące ze szpiku kostnego
Lek: Riluzol
jednoczesne podawanie Riluzolu wszystkim grupom, z wyjątkiem osób, którym podanie Riluzolu zostało uznane za niemożliwe ze względu na zdarzenia niepożądane określone przez ekspertów medycznych
Inne nazwy:
  • Rilutek
Lek: Komparator placebo

Grupa otrzymująca pojedynczy cykl: Placebo porównawcze wstrzykuje się trzy razy co trzy miesiące po wstrzyknięciu produktu Lenzumestrocel dwa razy w odstępie 26 dni.

Grupa kontrolna: porównawczy placebo jest wstrzykiwany dwukrotnie w odstępie 26 dni, a następnie trzykrotnie powtarzane wstrzyknięcia co trzy miesiące

Inne nazwy:
  • Normalny zastrzyk z soli fizjologicznej.
Eksperymentalny: Wiele grup administracyjnych
Dwukrotne wstrzyknięcia badanego leku w odstępie 26 dni, a następnie trzykrotne wstrzyknięcia badanego leku co trzy miesiące.
Biologiczny: Lenzumestrocel
Grupa podawania pojedynczego cyklu: wstrzyknięcia dwa razy w odstępie 26 dni Grupa podawania wielokrotnego: wstrzyknięcia dwa razy w odstępie 26 dni, a następnie trzykrotne powtarzane wstrzyknięcia co trzy miesiące
Inne nazwy:
  • Neuronata-R inj
  • Autologiczne mezenchymalne komórki macierzyste pochodzące ze szpiku kostnego
Lek: Riluzol
jednoczesne podawanie Riluzolu wszystkim grupom, z wyjątkiem osób, którym podanie Riluzolu zostało uznane za niemożliwe ze względu na zdarzenia niepożądane określone przez ekspertów medycznych
Inne nazwy:
  • Rilutek
Komparator placebo: Grupa kontrolna
Dwukrotne wstrzyknięcia komparatora w odstępie 26 dni, a następnie trzykrotne wstrzyknięcia komparatora co trzy miesiące.
Lek: Riluzol
jednoczesne podawanie Riluzolu wszystkim grupom, z wyjątkiem osób, którym podanie Riluzolu zostało uznane za niemożliwe ze względu na zdarzenia niepożądane określone przez ekspertów medycznych
Inne nazwy:
  • Rilutek
Lek: Komparator placebo

Grupa otrzymująca pojedynczy cykl: Placebo porównawcze wstrzykuje się trzy razy co trzy miesiące po wstrzyknięciu produktu Lenzumestrocel dwa razy w odstępie 26 dni.

Grupa kontrolna: porównawczy placebo jest wstrzykiwany dwukrotnie w odstępie 26 dni, a następnie trzykrotnie powtarzane wstrzyknięcia co trzy miesiące

Inne nazwy:
  • Normalny zastrzyk z soli fizjologicznej.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wspólne oceny rankingowe (CAFS, połączona ocena czynności i przeżycia)
Ramy czasowe: w wieku 12 miesięcy i 6 miesięcy

Wspólny wynik rankingowy pochodzi z połączonej oceny funkcji i przeżycia. Ocena funkcjonalna opiera się na wynikach ALSFRS-R, a ocena przeżycia na podstawie okresu od randomizacji do śmierci fizycznej. Wspólny wynik w rankingu zostanie obliczony na podstawie danych wyniku ALSFRS-R i przeżycia. Dla każdego porównania parami uczestnikowi badania przypisywana jest punktacja, a następnie sumowane wyniki są klasyfikowane dla wszystkich uczestników.

Im wyższy ranking, tym wyższy wynik, a niższy ranking, tym niższy wynik. Następnie oblicza się średni wynik rangi dla każdej grupy leczenia. Wyższy średni wynik w rankingu wskazuje, że uczestnicy w tej grupie leczenia średnio radzili sobie lepiej.

  1. Różnica we wspólnych wynikach rang między grupą otrzymującą wiele grup a grupą kontrolną po 12 miesiącach.
  2. Różnica we wspólnych wynikach rankingowych między grupą otrzymującą pojedynczy cykl a grupą kontrolną po 6 miesiącach
w wieku 12 miesięcy i 6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wspólne oceny rankingowe (CAFS, połączona ocena czynności i przeżycia)
Ramy czasowe: w wieku 6 miesięcy

Wspólny wynik rankingowy pochodzi z połączonej oceny funkcji i przeżycia. Ocena funkcjonalna opiera się na wynikach ALSFRS-R, a ocena przeżycia na podstawie okresu od randomizacji do śmierci fizycznej. Wspólny wynik w rankingu zostanie obliczony na podstawie danych wyniku ALSFRS-R i przeżycia. Dla każdego porównania parami uczestnikowi badania przypisywana jest punktacja, a następnie sumowane wyniki są klasyfikowane dla wszystkich uczestników.

Im wyższy ranking, tym wyższy wynik, a niższy ranking, tym niższy wynik. Następnie oblicza się średni wynik rangi dla każdej grupy leczenia. Wyższy średni wynik w rankingu wskazuje, że uczestnicy w tej grupie leczenia średnio radzili sobie lepiej.

Różnica we wspólnych wynikach rang między grupą otrzymującą wiele grup a grupą kontrolną po 6 miesiącach.
w wieku 6 miesięcy
Skala oceny funkcjonalnej stwardnienia zanikowego bocznego – poprawiona (ALSFRS-R).
Ramy czasowe: w wieku 12 miesięcy, 6 miesięcy

ALSFRS-R jest instrumentem przeznaczonym do oceny stanu funkcjonalnego pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (choroba Lou Gehriga), takiego jak duża aktywność motoryczna, mała aktywność motoryczna, funkcja opuszkowa i funkcja oddychania. Składa się z 12 elementów; 3 elementy dotyczące funkcji jamy ustnej, 4 elementy dotyczące funkcji kończyny górnej i ogólnej małej motoryki, 2 elementy dotyczące funkcji kończyn dolnych i 3 elementy dotyczące funkcji oddychania. Każda pozycja oceniana jest w 5-stopniowej skali (0~4). Wyższy wynik oznacza lepszy stan funkcjonalny.

  1. Zmiana wyniku ALSFRS-R mierzona na początku badania i po 12 miesiącach (grupa otrzymująca wiele leków i grupa kontrolna)
  2. Zmiana wyniku ALSFRS-R mierzona na początku badania i po 6 miesiącach (podanie w jednym cyklu i grupa kontrolna)
w wieku 12 miesięcy, 6 miesięcy
Czas na wydarzenie
Ramy czasowe: w wieku 12 miesięcy, 6 miesięcy

Czas do wystąpienia zdarzenia definiuje się jako śmierć fizyczną, tracheostomię uznawaną za punkt, w którym progresja choroby zostaje funkcjonalnie zatrzymana lub przewlekłe stosowanie respiratora, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej. Przewlekłe używanie respiratora oznacza, że ​​respirator jest używany przez ponad 20 godzin na dobę i trwa dłużej niż 30 dni, a osoba w stanie wegetatywnym wymaga pełnego wsparcia ze strony innych osób do utrzymania życia.

  1. Czas do zdarzenia przez 12 miesięcy (wieloosobowa grupa administracyjna i grupa kontrolna)
  2. Czas do zdarzenia przez 6 miesięcy (grupa leczona jednym cyklem i grupa kontrolna)
w wieku 12 miesięcy, 6 miesięcy

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wolna pojemność życiowa (SVC)
Ramy czasowe: 6 miesięcy, 12 miesięcy, 36 miesięcy
Zmiana do SVC mierzona po 6, 12 miesiącach i 36 miesiącach
6 miesięcy, 12 miesięcy, 36 miesięcy
Siła mięśniowa
Ramy czasowe: 6 miesięcy, 12 miesięcy, 36 miesięcy
Zmiana siły mięśniowej mierzonej za pomocą ręcznego dynamometru (HHD)
6 miesięcy, 12 miesięcy, 36 miesięcy
Czas na wydarzenie
Ramy czasowe: 36 miesięcy
Czas na wydarzenie przez 36 miesięcy
36 miesięcy
Czas do śmierci
Ramy czasowe: 6 miesięcy, 12 miesięcy, 36 miesięcy

Czas do śmierci oznacza okres od randomizacji podmiotu do śmierci fizycznej.

Porównanie z czasem do śmierci między grupami leczonymi i grupą kontrolną.
6 miesięcy, 12 miesięcy, 36 miesięcy
Krótki formularz EuroQol (EQ-5D-5L)
Ramy czasowe: 6 miesięcy, 12 miesięcy, 36 miesięcy

Kwestionariusz EQ-5D-5L jest przeznaczony do pomiaru stanu zdrowia i składa się z 5 pytań dotyczących mobilności, dbania o siebie, zwykłych czynności, bólu/dyskomfortu oraz lęku/depresji. Za każde pytanie przyznawane jest 1~5 punktów, a wyższy wynik oznacza gorszy stan.

Zmiana EQ-5D-5L od wartości początkowej do 6 miesięcy, 12 miesięcy i 36 miesięcy.
6 miesięcy, 12 miesięcy, 36 miesięcy
Kwestionariusz oceny stwardnienia zanikowego bocznego (ALSAQ-40)
Ramy czasowe: 6 miesięcy, 12 miesięcy, 36 miesięcy
ALSAQ-40 jest przeznaczony do oceny warunków zdrowotnych specyficznych dla choroby u osób z ALS/chorobą nerwu ruchowego. Składa się z 40 pytań oceniających 5 aspektów stanu zdrowia, na który wpływa choroba. Badani są proszeni o zastanowienie się nad trudnościami, jakich mogli doświadczyć w ciągu ostatnich 2 tygodni. Osoby badane proszone są o wskazanie częstotliwości każdego zdarzenia poprzez wybranie jednej z 5 opcji (0~4): nigdy/rzadko/czasami/często/zawsze lub w ogóle nie może.
6 miesięcy, 12 miesięcy, 36 miesięcy
Test biologiczny
Ramy czasowe: do 12 miesięcy po podaniu

Badania próbek krwi i płynu mózgowo-rdzeniowego do eksploracyjnego badania markerów biologicznych w osoczu, krwi i płynie mózgowo-rdzeniowym.

Porównanie zmian przed i po leczeniu.

  • Cytokiny pomiarowe: TGF-β1, IL-10, IL-6, TNF-α, MCP-1, IL-8, IL-1RA, MIP-1β, RANTES i IP-10 itp.
  • Jednostki miary: pg/ml
  • Analiza porównawcza tego, jak bardzo każda cytokina wzrasta lub maleje po leczeniu w porównaniu do stanu przed leczeniem.
do 12 miesięcy po podaniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Corestemchemon, Inc.

Śledczy

  • Główny śledczy: Seung Hyun Kim, MD, PhD, Hanyang University Seoul Hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

24 lutego 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

3 października 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

13 listopada 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 stycznia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 lutego 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

9 lutego 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

30 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NEURONATA-R_ALS301

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Stwardnienie Zanikowe Boczne

Badania kliniczne na Lenzumestrocel

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ukraine

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj