Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A többszörös lenzumestrocel (Neuronata-R® Inj.) kezelés hatékonyságának és biztonságosságának értékelése ALS-ben szenvedő betegeknél (ALSummit)

2024. február 26. frissítette: Corestemchemon, Inc.

Kettős vak, randomizált, többközpontú, placebo-kontrollos, párhuzamos, III. fázisú klinikai vizsgálat a Lenzumestrocel (Neuronata-R® Inj.) hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére amiotrófiás laterális szklerózisban szenvedő betegeknél

Az ALSUMMIT egy kettős-vak, randomizált, placebo-kontrollos, többközpontú, párhuzamos, III. fázisú klinikai vizsgálat az ismételt Lenzumestrocel (Neuronata-R® injekció) kezelés hatékonyságának és hosszú távú biztonságosságának értékelésére és megerősítésére.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az amiotróf laterális szklerózis (ALS) egy neurodegeneratív rendellenesség, amelyet a motoros neuronok szelektív és progresszív elvesztése jellemez. A betegség progressziója 2-4 éven belül halálhoz vezet, de konkrét kezelés egyelőre nem létezik.

Az I/II. fázisú klinikai vizsgálat (NCT01363401) alapján a kétszer intratekális autológ csontvelőből származó mesenchymális őssejtek (Lenzumestrocel) injekciók jelentős terápiás előnyt mutattak, legalább hat hónapig, biztonságossággal az ALS-ben szenvedő betegeknél.

Ezen túlmenően, a pro-gyulladásos állapotok közötti átállást, amelyet a TGF-β1 és az MCP-1 szintje közötti fordított korreláció jelez a Lenzumestrocel injekciók után a jól reagáló betegeknél, elfogadható előnyös hatásmechanizmusnak tekintették.

Ez a tanulmány a következők vizsgálatára készült. Először is, a Lenzumestrocel kétszeri injekciója (egy ciklus) hosszú távú hatékonyságának újbóli megerősítése és értékelése érdekében az 1. csoport egyetlen ciklusú injekciót kap 26 napos intervallummal.

Másodszor, a Lenzumestrocel ismételt injekcióinak hosszú távú biztonságosságának és hatékonyságának értékelése érdekében a 2. csoport egyetlen ciklus injekciót kap, 26 napos időközzel, majd háromszor három hónapos időközönként.

A 3. csoport összehasonlító injekciót kap.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

115

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Koreai Köztársaság
      • Seoul, Koreai Köztársaság
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Koreai Köztársaság, 02841
        • Korea University Anam Hospital
      • Seoul, Koreai Köztársaság, 06351
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Koreai Köztársaság, 04763
        • Hanyang University Hospital
    • Kyungsangnam-do
      • Yangsan, Kyungsangnam-do, Koreai Köztársaság, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

23 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

[Befogadási kritériumok]

  1. Olyan alanyok, akik egyszerre mutatnak felső motoros neuron jeleket és alsó motoros neuron jeleket a neurológiai tesztekben.
  2. A familiáris vagy sporadikus ALS-ben diagnosztizált alanyok közül a klinikailag határozott ALS-be, a valószínű ALS-be és a valószínű ALS-laboratóriumba eső alanyok részesültek a The Revised World Federation of Neurology El Escorial kritériumai szerint [Rix Brooks, 2000], a betegséget megelőző 17 hétben. beadás és az ALSFRS-R pontszám (progressziós ráta) 1,03 ± 50%/hó (az átlagértéket jelenti a teljes periódusban).
  3. Riluzol-kezelés alatt álló alanyok esetében a szűrés előtt több mint 28 napig stabil adag Riluzolt kaptak.
  4. Olyan alanyok, akiknél a betegség időtartama nem haladja meg a 2 évet az első diagnózis dátumától számítva.
  5. Alanyok, akiknek az ALSFRS-R pontszáma a 31-46 tartományba esik a szűrés időpontjában (P-V0).

[Kizárási kritériumok]

  1. Azok az alanyok, akik tracheosztómiát kaptak vagy lélegeztetőgépet használnak (beleértve a pozitív nyomású lélegeztetőgépeket is; az alvási apnoe kezelésére non-invazív lélegeztetést alkalmazó alanyok) a szűrés (P-V0) idején engedélyezhetők.
  2. Azok az alanyok, akik a szűrés idején gasztrotómiát kaptak (P-V0).
  3. Azok az alanyok, akiknél a klinikai hatékonyság értékelése nem lehetséges, mert a szűrés időpontjában nem végezhetők tüdőfunkciós tesztek (P-V0), vagy olyan alanyok, akiknél a kényszerített vitális kapacitás nem haladja meg a várt érték 40%-át.
  4. Azok az alanyok, akik a New York Heart Association funkcionális besorolása szerint a II. osztály feletti osztályba tartoznak, akiknél szívinfarktus, instabil aritmia és/vagy egyéb jelentős szív- és érrendszeri betegség, például instabil angina az elmúlt 3 hónapban fordult elő, vagy akiknél szívizominfarktus elektrokardiográfiás jelei vannak vagy angina a szűrés idején (P-V0), vagy akik stent behelyezést vagy koszorúér bypass graftot kaptak.
  5. Azok az alanyok, akik a szűrés időpontjában 3 hónapon vagy 5 felezési időn belül más vizsgálati terméket vagy edaravont kaptak (P-V0), és az időszakot vezetik, L-V1 látogatást tesznek (amelyik hosszabb).
  6. Epilepsziás rohamot átélt alanyok.
  7. Súlyos vesebetegségben szenvedő alanyok (szérum kreatinin: legalább 2,0 mg/dl).
  8. Súlyos májbetegségben szenvedő betegek (ALT, AST vagy bilirubin: a normál felső határ 2,0-szerese).
  9. Olyan alanyok, akiknél a szűrés idején vérzéses hajlam mutatkozik (PT és aPTT > 1,5 x ULN)
  10. Azok az alanyok, akikről a szűrés időpontjában aktív vírusfertőzésben (HBsAg, HCV Ab, HIV Ab, CMV IgM, EBV IgM, HSV IgM és Treponema pallidum) derült fény.
  11. Antibiotikumokra (penicillinre vagy sztreptomicinre) túlérzékeny személyek.
  12. Olyan alanyok, akik valaha is kaptak bármilyen sejtterápiás terméket ugyanarra a betegségre.
  13. Olyan alanyok, akiknél bármilyen rosszindulatú daganat volt a szűrés előtti elmúlt 5 évben, kivéve azokat a rosszindulatú daganatokat, amelyeknél nagyon alacsony az áttétképződés vagy a halálozás kockázata.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Egyciklusú adminisztrációs csoport
Vizsgálja meg a gyógyszerinjekciókat kétszer 26 napos időközönként, majd háromhavonta adjon három összehasonlító injekciót.
Biológiai: Lenzumestrocel
Egyciklusos beadási csoport: 26 napos időközönként kétszeri injekció Többszöri beadási csoport: 26 napos időközönként kétszeri injekció, majd háromhavonta ismételt három injekció.
Más nevek:
  • Neuronata-R inj
  • Autológ csontvelőből származó mezenchimális őssejt
Drog: Riluzol
a riluzol egyidejű alkalmazása minden csoportnak, kivéve azokat az alanyokat, akiknél a riluzol alkalmazását az orvos szakértők által megállapított nemkívánatos események miatt lehetetlennek tartják
Más nevek:
  • Rilutek
Drog: Placebo Comparator

Egyciklusos adagolású csoport: A placebo-komparátort háromhavonta háromszor adják be a Lenzumestrocel injekció beadása után, 26 napos időközönként kétszer.

Kontroll csoport: A placebo-komparátort 26 napos intervallumban kétszer adják be, majd háromhavonta ismételt háromszor.

Más nevek:
  • Normál sóoldat inj.
Kísérleti: Több adminisztrációs csoport
Vizsgálja meg a gyógyszer injekcióit kétszer 26 napos időközönként, majd háromhavonta ismételje meg a vizsgálati gyógyszer injekcióit.
Biológiai: Lenzumestrocel
Egyciklusos beadási csoport: 26 napos időközönként kétszeri injekció Többszöri beadási csoport: 26 napos időközönként kétszeri injekció, majd háromhavonta ismételt három injekció.
Más nevek:
  • Neuronata-R inj
  • Autológ csontvelőből származó mezenchimális őssejt
Drog: Riluzol
a riluzol egyidejű alkalmazása minden csoportnak, kivéve azokat az alanyokat, akiknél a riluzol alkalmazását az orvos szakértők által megállapított nemkívánatos események miatt lehetetlennek tartják
Más nevek:
  • Rilutek
Placebo Comparator: Ellenőrző csoport
Összehasonlító injekció kétszer 26 napos időközönként, majd háromszori összehasonlító injekció háromhavonta.
Drog: Riluzol
a riluzol egyidejű alkalmazása minden csoportnak, kivéve azokat az alanyokat, akiknél a riluzol alkalmazását az orvos szakértők által megállapított nemkívánatos események miatt lehetetlennek tartják
Más nevek:
  • Rilutek
Drog: Placebo Comparator

Egyciklusos adagolású csoport: A placebo-komparátort háromhavonta háromszor adják be a Lenzumestrocel injekció beadása után, 26 napos időközönként kétszer.

Kontroll csoport: A placebo-komparátort 26 napos intervallumban kétszer adják be, majd háromhavonta ismételt háromszor.

Más nevek:
  • Normál sóoldat inj.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Közös rangpontszámok (CAFS, kombinált funkcionális és túlélési értékelés)
Időkeret: 12 hónaposan és 6 hónaposan

A közös rangpontszám a funkció és a túlélés kombinált értékeléséből származik. A funkcionális értékelés az ALSFRS-R pontszámokon, a túlélési értékelés pedig a randomizálástól a fizikai halálig terjedő időszakon alapul. A közös rangsorszámot az ALSFRS-R pontszám és a túlélés alapján számítják ki. Minden páronkénti összehasonlításhoz egy vizsgálati résztvevő kap egy pontszámot, majd az összesített pontszámokat rangsorolják az összes résztvevőre vonatkozóan.

Minél magasabb a helyezés, annál magasabb a pontszám, az alacsonyabb helyezés pedig annál alacsonyabb. Ezután minden egyes kezelési csoportra kiszámítják az átlagos rangpontszámot. A magasabb átlagos besorolási pontszám azt jelzi, hogy az adott kezelési csoport résztvevői átlagosan jobban teljesítettek.

  1. A többszörös beadású csoport és a kontrollcsoport együttes rangértékeinek különbsége 12 hónap után.
  2. Az egyciklusos beadású csoport és a kontrollcsoport együttes rangértékeinek különbsége 6 hónap után
12 hónaposan és 6 hónaposan

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Közös rangpontszámok (CAFS, kombinált funkcionális és túlélési értékelés)
Időkeret: 6 hónaposan

A közös rangpontszám a funkció és a túlélés kombinált értékeléséből származik. A funkcionális értékelés az ALSFRS-R pontszámokon, a túlélési értékelés pedig a randomizálástól a fizikai halálig terjedő időszakon alapul. A közös rangsorszámot az ALSFRS-R pontszám és a túlélés alapján számítják ki. Minden páronkénti összehasonlításhoz egy vizsgálati résztvevő kap egy pontszámot, majd az összesített pontszámokat rangsorolják az összes résztvevőre vonatkozóan.

Minél magasabb a helyezés, annál magasabb a pontszám, az alacsonyabb helyezés pedig annál alacsonyabb. Ezután minden egyes kezelési csoportra kiszámítják az átlagos rangpontszámot. A magasabb átlagos besorolási pontszám azt jelzi, hogy az adott kezelési csoport résztvevői átlagosan jobban teljesítettek.

Az együttes besorolási pontszámok különbsége a többszörös beadású csoport és a kontrollcsoport között 6 hónap után.
6 hónaposan
Az amiotróf laterális szklerózis funkcionális értékelési skála – felülvizsgált (ALSFRS-R) pontszáma
Időkeret: 12 hónaposan, 6 hónaposan

Az ALSFRS-R egy olyan műszer, amely az amiotrófiás laterális szklerózisban (Lou Gehrig-kór) szenvedő alanyok funkcionális állapotának értékelésére szolgál, mint például a bruttó motoros aktivitás, a finommotoros aktivitás, a bulbar funkció és a légzésfunkció. 12 elemből áll; 3 elem a szájfunkciókhoz, 4 tétel a felső végtagokhoz és az általános finommotorikus funkciókhoz, 2 tétel az alsó végtagokhoz és 3 tétel a légzésfunkciókhoz. Minden tétel értékelése 5 fokú skálán történik (0-4). A magasabb pontszám jobb funkcionális állapotot jelent.

  1. Az ALSFRS-R pontszám változása a kiinduláskor és a 12 hónapon belül (többszöri adagolású csoport és kontrollcsoport)
  2. Az ALSFRS-R pontszám változása a kiinduláskor és a 6 hónapon belül (egyciklusos adagolás és kontrollcsoport)
12 hónaposan, 6 hónaposan
Az esemény ideje
Időkeret: 12 hónaposan, 6 hónaposan

Az eseményig eltelt idő a fizikai halál, a tracheostomia, mint az a pont, ahol a betegség progressziója funkcionálisan leáll, vagy a lélegeztetőgép krónikus használata, attól függően, hogy melyik következik be korábban. A lélegeztetőgép krónikus használata azt jelenti, hogy a lélegeztetőgépet naponta több mint 20 órán keresztül használják, és az ilyen használat több mint 30 napig folytatódik, és a vegetatív állapotban lévő alanynak más személyek teljes támogatására van szüksége ahhoz, hogy életben maradjon.

  1. Eseményig eltelt idő 12 hónapig (több beadású csoport és kontrollcsoport)
  2. Az eseményig eltelt idő 6 hónapig (egyciklusos beadási csoport és kontrollcsoport)
12 hónaposan, 6 hónaposan

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Lassú életképesség (SVC)
Időkeret: 6 hónap, 12 hónap, 36 hónap
Váltás SVC-re, 6, 12 és 36 hónapos korban mérve
6 hónap, 12 hónap, 36 hónap
Izomerő
Időkeret: 6 hónap, 12 hónap, 36 hónap
Az izomerő változása, amelyet kézi dinamométerrel (HHD) mérnek
6 hónap, 12 hónap, 36 hónap
Az esemény ideje
Időkeret: 36 hónap
Az eseményig eltelt idő 36 hónap
36 hónap
A halál ideje
Időkeret: 6 hónap, 12 hónap, 36 hónap

A halálig eltelt idő az alany véletlenszerűsítésétől a fizikai halálig eltelt időszak.

Összehasonlítás a halálozásig eltelt idővel a kezelt csoportok és a kontrollcsoport között.
6 hónap, 12 hónap, 36 hónap
EuroQol rövid forma (EQ-5D-5L)
Időkeret: 6 hónapja, 12 hónapja, 36 hónapja

Az EQ-5D-5L az egészségi állapot mérésére szolgál, és 5 kérdésből áll, amelyek a mobilitásra, öngondoskodásra, szokásos tevékenységekre, fájdalomra/kényelmetlenségre és szorongásra/depresszióra vonatkoznak. Minden kérdésre 1-5 pont jár, a magasabb pontszám rosszabb állapotot jelent.

Az EQ-5D-5L változása a kiindulási értékről 6 hónapra, 12 hónapra és 36 hónapra.
6 hónapja, 12 hónapja, 36 hónapja
Amiotróf laterális szklerózist értékelő kérdőív (ALSAQ-40)
Időkeret: 6 hónapja, 12 hónapja, 36 hónapja
Az ALSAQ-40 az ALS-ben/motoros neurális betegségben szenvedő alanyok betegség-specifikus egészségi állapotának értékelésére szolgál. 40 kérdésből áll, amelyek a betegség által érintett egészségügyi állapot 5 aspektusát értékelik. Az alanyokat megkérjük, hogy gondoljanak azokra a nehézségekre, amelyeket az elmúlt 2 hét során tapasztalhattak. Az alanyokat arra kérik, hogy jelezzék az egyes események gyakoriságát az 5 lehetőség közül (0–4): soha/ritkán/néha/gyakran/mindig vagy egyáltalán nem tehetik meg.
6 hónapja, 12 hónapja, 36 hónapja
Biológiai teszt
Időkeret: a beadást követő 12 hónapig

Vérminták és liquorminták vizsgálata a plazmában, vérben és cerebrospinális folyadékban található biológiai markerek feltáró vizsgálatára.

A kezelés előtti és utáni változások összehasonlítása.

  • Mérési citokinek: TGF-β1, IL-10, IL-6, TNF-α, MCP-1, IL-8, IL-1RA, MIP-1β, RANTES és IP-10 stb.
  • Mértékegységek: pg/mL
  • Összehasonlító elemzés arról, hogy az egyes citokinek mennyivel nőnek vagy csökkennek a kezelés után a kezelés előttihez képest.
a beadást követő 12 hónapig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Corestemchemon, Inc.

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Seung Hyun Kim, MD, PhD, Hanyang University Seoul Hospital

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. március 23.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2024. december 31.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2026. május 3.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. január 27.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. február 7.

Első közzététel (Tényleges)

2021. február 9.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. február 28.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. február 26.

Utolsó ellenőrzés

2023. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • NEURONATA-R_ALS301

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Amiotróf laterális szklerózis

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Switzerland

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel