Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Evaluering av effektiviteten og sikkerheten til behandling med flere Lenzumestrocel (Neuronata-R® Inj.) hos pasienter med ALS (ALSummit)

26. april 2026 oppdatert av: Corestemchemon, Inc.

En dobbeltblind, randomisert, multisenter, placebokontrollert, parallell, fase III klinisk studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Lenzumestrocel (Neuronata-R® Inj.) hos pasienter med amyotrofisk lateral sklerose

ALSUMMIT er en dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert, multisenter, parallell fase III klinisk studie for å evaluere og bekrefte effektiviteten og langsiktig sikkerhet ved gjentatt behandling med Lenzumestrocel (Neuronata-R® inj.).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Amyotrofisk lateral sklerose (ALS) er en nevrodegenerativ lidelse karakterisert ved selektivt og progressivt tap av motoriske nevroner. Sykdomsprogresjon fører til død i løpet av 2-4 år, men det finnes ingen sikker behandling så langt.

Basert på fase I/II klinisk studie (NCT01363401), viste to ganger intratekale autologe benmargsavledede mesenkymale stamceller (Lenzumestrocel) injeksjoner signifikant terapeutisk fordel som varte i minst seks måneder med sikkerhet hos pasienter med ALS.

I tillegg har overgangen fra pro- til antiinflammatoriske tilstander, som ble indikert fra den omvendte korrelasjonen mellom TGF-β1- og MCP-1-nivåer etter Lenzumestrocel-injeksjoner i den gode responderen, blitt ansett som en plausibel fordelaktig virkningsmekanisme.

Denne studien er designet for å undersøke følgende. For det første, for å bekrefte og evaluere den langsiktige effekten av to ganger injeksjoner (enkelt syklus) av Lenzumestrocel, vil gruppe 1 motta en enkelt syklus injeksjon med et 26-dagers intervall.

For det andre, for å evaluere den langsiktige sikkerheten og effekten av Lenzumestrocel gjentatte injeksjoner, vil gruppe 2 få en enkelt syklusinjeksjon med 26 dagers mellomrom etterfulgt av tre ganger injeksjoner hver tredje måned.

Gruppe 3 vil få komparatorinjeksjoner.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

123

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Sør -Korea
      • Seoul, Sør -Korea, 06351
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Sør -Korea
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Sør -Korea, 02841
        • Korea University Anam Hospital
    • Kyungsangnam-do
      • Yangsan, Kyungsangnam-do, Sør -Korea, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
    • Seoul
      • Seoul, Seoul, Sør -Korea, 04763
        • Hanyang University Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

21 år til 71 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

[Inklusjonskriterier]

  1. Forsøkspersoner som viser både øvre og nedre motoriske nevrontegn samtidig i nevrologiske tester.
  2. Blant forsøkspersoner diagnostisert med familiær eller sporadisk ALS, forsøkspersoner som faller inn i klinisk bestemt ALS, sannsynlig ALS og sannsynlig ALS-lab støttet i henhold til The Revised World Federation of Neurology El Escorial Criteria[Rix Brooks, 2000], i løpet av 17 uker før administrering og ALSFRS-R-score (progresjonsrate) på 1,03 ± 50 %/måned (som betyr middelverdi i den totale perioden).
  3. For personer som er under Riluzole-behandling, besøker de som har fått stabil dose Riluzole i mer enn 28 dager før screening.
  4. Personer med sykdomsvarighet på ikke mer enn 2 år fra første diagnosedato.
  5. Forsøkspersoner hvis ALSFRS-R-score er i området 31~46 på tidspunktet for screening (P-V0).

[Ekskluderingskriterier]

  1. Personer som fikk trakeostomi eller bruker respiratorer (inkludert positivt trykkventilatorer; personer som bruker ikke-invasiv ventilasjon for søvnapné kan tillates etter gjennomgang) på tidspunktet for screening (P-V0).
  2. Forsøkspersoner som fikk gastrotomi på tidspunktet for screening (P-V0).
  3. Forsøkspersoner for hvem klinisk effektevaluering ikke er mulig fordi lungefunksjonstester ikke kan utføres på tidspunktet for screening (P-V0) eller forsøkspersoner hvis tvungne vitale kapasitet ikke er større enn 40 % av forventet verdi.
  4. Personer som faller inn under klasse II i henhold til New York Heart Associations funksjonsklassifisering, som har vist hjerteinfarkt, ustabil arytmi og/eller andre signifikante kardiovaskulære sykdommer som ustabil angina de siste 3 månedene, eller som viser elektrokardiografiske tegn på hjerteinfarkt eller angina på tidspunktet for screening (P-V0) eller som fikk stentinnsetting eller koronar bypass-transplantasjon.
  5. Forsøkspersoner som har mottatt andre undersøkelsesprodukter eller edaravon innen 3 måneder eller 5 halveringstider på tidspunktet for screening (P-V0) og leder i perioden, besøker L-V1 (evaluert av den som er lengst).
  6. Personer som har opplevd epileptiske anfall.
  7. Personer med alvorlig nyresykdom (serumkreatinin: ikke mindre enn 2,0 mg/dL).
  8. Personer med alvorlig leverlidelse (ALAT, ASAT eller bilirubin: over 2,0 ganger den øvre normalgrensen).
  9. Personer som viser blødningstendenser på tidspunktet for screening (PT og aPTT > 1,5 x ULN)
  10. Personer som er funnet å ha aktive virusinfeksjoner (HBsAg, HCV Ab, HIV Ab, CMV IgM, EBV IgM, HSV IgM og Treponema pallidum) på tidspunktet for screening.
  11. Personer med overfølsomhet for antibiotika (penicillin eller streptomycin).
  12. Personer som noen gang har mottatt et celleterapiprodukt for samme sykdom.
  13. Personer med en hvilken som helst ondartet svulst de siste 5 årene før screening, unntatt ondartede svulster med svært lav risiko for metastase eller død.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Enkeltsyklusadministrasjonsgruppe
Studer medikamentinjeksjoner to ganger i et 26-dagers intervall etterfulgt av tre ganger komparatorinjeksjoner hver tredje måned.
Biologisk: Lenzumestrocel
Enkeltsyklus administrasjonsgruppe: injeksjoner to ganger i et 26-dagers intervall Multiple administrasjonsgruppe: injeksjoner to ganger i et 26-dagers intervall etterfulgt av gjentatte tre ganger injeksjoner hver tredje måned
Andre navn:
  • Neuronata-R inj
  • Autolog benmargsavledet mesenkymal stamcelle
Legemiddel: Riluzole
samtidig administrering av Riluzole til alle grupper, unntatt pasienter som Riluzole-administrasjon anses umulig på grunn av uønskede hendelser bestemt av medisinske eksperter
Andre navn:
  • Rilutek
Legemiddel: Placebo komparator

Enkeltsyklusadministrasjonsgruppe: Placebo-komparator injiseres tre ganger hver tredje måned etter injeksjon av Lenzumestrocel to ganger i et 26-dagers intervall.

Kontrollgruppe: Placebo komparator injiseres to ganger i et 26-dagers intervall etterfulgt av gjentatte tre ganger injeksjoner hver tredje måned

Andre navn:
  • Normal saltvannsinj.
Eksperimentell: Flere administrasjonsgruppe
Studer medikamentinjeksjoner to ganger i et 26-dagers intervall etterfulgt av gjentatte tre ganger studiemedisininjeksjoner hver tredje måned.
Biologisk: Lenzumestrocel
Enkeltsyklus administrasjonsgruppe: injeksjoner to ganger i et 26-dagers intervall Multiple administrasjonsgruppe: injeksjoner to ganger i et 26-dagers intervall etterfulgt av gjentatte tre ganger injeksjoner hver tredje måned
Andre navn:
  • Neuronata-R inj
  • Autolog benmargsavledet mesenkymal stamcelle
Legemiddel: Riluzole
samtidig administrering av Riluzole til alle grupper, unntatt pasienter som Riluzole-administrasjon anses umulig på grunn av uønskede hendelser bestemt av medisinske eksperter
Andre navn:
  • Rilutek
Placebo komparator: Kontrollgruppe
Komparatorinjeksjoner to ganger i et 26-dagers intervall etterfulgt av tre ganger komparatorinjeksjoner hver tredje måned.
Legemiddel: Riluzole
samtidig administrering av Riluzole til alle grupper, unntatt pasienter som Riluzole-administrasjon anses umulig på grunn av uønskede hendelser bestemt av medisinske eksperter
Andre navn:
  • Rilutek
Legemiddel: Placebo komparator

Enkeltsyklusadministrasjonsgruppe: Placebo-komparator injiseres tre ganger hver tredje måned etter injeksjon av Lenzumestrocel to ganger i et 26-dagers intervall.

Kontrollgruppe: Placebo komparator injiseres to ganger i et 26-dagers intervall etterfulgt av gjentatte tre ganger injeksjoner hver tredje måned

Andre navn:
  • Normal saltvannsinj.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Felles rangering (CAFS, Combined Assessment of Functional and Survival)
Tidsramme: ved 12 måneder og 6 måneder

Felles rangeringsscore er avledet fra kombinert vurdering av funksjon og overlevelse. Funksjonell vurdering er basert på ALSFRS-R skårer og overlevelsesvurdering er basert på perioden fra randomisering til fysisk død. Fellesrangeringsscore vil bli beregnet med ALSFRS-R-skåredata og overlevelse. For hver parvise sammenligning tildeles en studiedeltaker en poengsum og deretter rangeres de summerte poengene for alle deltakerne.

Jo høyere rangering, jo høyere poengsum, og jo lavere rangering, jo lavere poengsum. Og den gjennomsnittlige rangskåren beregnes deretter for hver behandlingsgruppe. En høyere gjennomsnittlig rangeringsscore indikerer at deltakerne i den behandlingsgruppen i gjennomsnitt klarte seg bedre.

  1. Forskjellen i felles rangskår mellom flere administreringsgruppe og kontrollgruppe etter 12 måneder.
  2. Forskjellen i felles rangskår mellom administreringsgruppe med en syklus og kontrollgruppe etter 6 måneder
ved 12 måneder og 6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Felles rangering (CAFS, Combined Assessment of Functional and Survival)
Tidsramme: ved 6 måneder

Felles rangeringsscore er avledet fra kombinert vurdering av funksjon og overlevelse. Funksjonell vurdering er basert på ALSFRS-R skårer og overlevelsesvurdering er basert på perioden fra randomisering til fysisk død. Fellesrangeringsscore vil bli beregnet med ALSFRS-R-skåredata og overlevelse. For hver parvise sammenligning tildeles en studiedeltaker en poengsum og deretter rangeres de summerte poengene for alle deltakerne.

Jo høyere rangering, jo høyere poengsum, og jo lavere rangering, jo lavere poengsum. Og den gjennomsnittlige rangskåren beregnes deretter for hver behandlingsgruppe. En høyere gjennomsnittlig rangeringsscore indikerer at deltakerne i den behandlingsgruppen i gjennomsnitt klarte seg bedre.

Forskjellen i felles rangskår mellom multippel administrasjonsgruppe og kontrollgruppe etter 6 måneder.
ved 6 måneder
Amyotrofisk lateral sklerose funksjonell vurdering Scale-Revised (ALSFRS-R) score
Tidsramme: ved 12 måneder, 6 måneder

ALSFRS-R er et instrument utviklet for å evaluere funksjonsstatus til personer med amyotrofisk lateral sklerose (Lou Gehrigs sykdom), slik som grovmotorisk aktivitet, finmotorisk aktivitet, bulbar funksjon og respirasjonsfunksjon. Den består av 12 elementer; 3 elementer for munnfunksjoner, 4 elementer for overekstremiteter og generelle finmotoriske funksjoner, 2 elementer for underekstremitetsfunksjoner og 3 elementer for respirasjonsfunksjoner. Hvert element vurderes i 5-punkts skala (0~4). En høyere poengsum betyr en bedre funksjonsstatus.

  1. Endring av ALSFRS-R-skåre målt ved baseline og 12 måneder (flere administreringsgruppe og kontrollgruppe)
  2. Endring av ALSFRS-R-score målt ved baseline og 6 måneder (enkeltsyklusadministrasjon og kontrollgruppe)
ved 12 måneder, 6 måneder
Tid til arrangement
Tidsramme: ved 12 måneder, 6 måneder

Tid til hendelse er definert som fysisk død, trakeostomi anerkjent som punktet der sykdomsprogresjonen funksjonelt stopper eller kronisk bruk av respirator, avhengig av hva som kommer først. Kronisk bruk av respirator betyr at respirator brukes i mer enn 20 timer i løpet av et døgn og slik bruk fortsetter i mer enn 30 dager, og at et individ i vegetativ tilstand trenger full støtte fra andre personer for å opprettholde livet.

  1. Tid til arrangement i 12 måneder (flere administrasjonsgruppe og kontrollgruppe)
  2. Tid til arrangement i 6 måneder (enkeltsyklusadministrasjonsgruppe og kontrollgruppe)
ved 12 måneder, 6 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Slow Vital Capacity (SVC)
Tidsramme: 6 måneder, 12 måneder, 36 måneder
Endring til SVC målt ved 6, 12 måneder og 36 måneder
6 måneder, 12 måneder, 36 måneder
Muskelstyrke
Tidsramme: 6 måneder, 12 måneder, 36 måneder
Endring av muskelstyrke som måles med håndholdt dynamometer (HHD)
6 måneder, 12 måneder, 36 måneder
Tid til arrangement
Tidsramme: 36 måneder
Tid til arrangement i 36 måneder
36 måneder
Tid til døden
Tidsramme: 6 måneder, 12 måneder, 36 måneder

Tid til død betyr perioden fra randomisering av et individ til fysisk død.

Sammenligningen med tiden til død mellom behandlingsgruppene og kontrollgruppen.
6 måneder, 12 måneder, 36 måneder
EuroQol Short Form (EQ-5D-5L)
Tidsramme: 6 måneder, 12 måneder, 36 måneder

EQ-5D-5L er designet for å måle helsetilstander og den består av 5 spørsmål knyttet til mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depresjon. 1~5 poeng gis for hvert spørsmål og en høyere poengsum betyr dårligere tilstand.

Endring av EQ-5D-5L fra baseline til 6 måneder, 12 måneder og 36 måneder.
6 måneder, 12 måneder, 36 måneder
Amyotrofisk lateral sklerosevurderingsspørreskjema (ALSAQ-40)
Tidsramme: 6 måneder, 12 måneder, 36 måneder
ALSAQ-40 er utviklet for å evaluere sykdomsspesifikke helsetilstander til personer med ALS/motornevral sykdom. Den består av 40 spørsmål for å evaluere 5 aspekter ved helsetilstander påvirket av sykdommen. Forsøkspersonene blir bedt om å tenke over vanskene de kan ha opplevd i løpet av de siste 2 ukene. Forsøkspersonene blir bedt om å angi frekvensen av hver hendelse ved å velge ett av 5 alternativer (0~4): aldri/sjelden/noen ganger/ofte/alltid eller kan ikke gjøre det i det hele tatt.
6 måneder, 12 måneder, 36 måneder
Biologisk test
Tidsramme: opptil 12 måneder etter administrering

Tester på blodprøver og cerebrospinalvæskeprøver for eksplorativ undersøkelse av biologiske markører i plasma, blod og CSF.

Sammenligning av endring før og etter behandling.

  • Målecytokiner: TGF-β1, IL-10, IL-6, TNF-α, MCP-1, IL-8, IL-1RA, MIP-1β, RANTES og IP-10 etc.
  • Måleenheter: pg/ml
  • Sammenlignende analyse av hvor mye hvert cytokin øker eller reduseres etter behandling sammenlignet med før behandling.
opptil 12 måneder etter administrering

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Corestemchemon, Inc.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Seung Hyun Kim, MD, PhD, Hanyang University Seoul Hospital

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

24. februar 2021

Primær fullføring (Faktiske)

3. oktober 2024

Studiet fullført (Faktiske)

13. november 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. januar 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. februar 2021

Først lagt ut (Faktiske)

9. februar 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

30. april 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. april 2026

Sist bekreftet

1. april 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NEURONATA-R_ALS301

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske studier på Lenzumestrocel

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Mauritius

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere