Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​behandling med flere Lenzumestrocel (Neuronata-R® Inj.) hos patienter med ALS (ALSummit)

26. april 2026 opdateret af: Corestemchemon, Inc.

Et dobbeltblindt, randomiseret, multicenter, placebokontrolleret, parallelt, fase III klinisk forsøg til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​Lenzumestrocel (Neuronata-R® Inj.) hos patienter med amyotrofisk lateral sklerose

ALSUMMIT er et dobbeltblindt, randomiseret, placebokontrolleret, multicenter, parallelt, fase III klinisk forsøg til at evaluere og bekræfte effektiviteten og den langsigtede sikkerhed af gentagen Lenzumestrocel (Neuronata-R® inj.) behandling.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Amyotrofisk lateral sklerose (ALS) er en neurodegenerativ lidelse karakteriseret ved selektivt og progressivt tab af motoriske neuroner. Sygdomsprogression fører til døden inden for 2-4 år, men der findes endnu ingen sikker behandling.

Baseret på fase I/II kliniske forsøg (NCT01363401) viste to gange intratekale autologe knoglemarvs-afledte mesenkymale stamceller (Lenzumestrocel) injektioner signifikant terapeutisk fordel, der varede mindst seks måneder med sikkerhed hos patienter med ALS.

Derudover er skiftet fra pro- til anti-inflammatoriske tilstande, som blev indikeret fra den omvendte korrelation mellem TGF-β1 og MCP-1 niveauer efter Lenzumestrocel injektioner i den gode responder, blevet betragtet som en plausibel gavnlig virkningsmekanisme.

Denne undersøgelse er designet til at undersøge følgende. For det første, for at genbekræfte og evaluere den langsigtede effekt af to gange injektioner (enkelt cyklus) af Lenzumestrocel, vil gruppe 1 modtage en enkelt cyklus injektion med et 26-dages interval.

For det andet, for at evaluere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af Lenzumestrocel gentagne injektioner, vil gruppe 2 modtage en enkelt cyklus injektion med 26 dages mellemrum efterfulgt af tre gange injektioner hver tredje måneds interval.

Gruppe 3 vil modtage komparatorinjektioner.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

123

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Sydkorea
      • Seoul, Sydkorea, 06351
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Sydkorea
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Sydkorea, 02841
        • Korea University Anam Hospital
    • Kyungsangnam-do
      • Yangsan, Kyungsangnam-do, Sydkorea, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
    • Seoul
      • Seoul, Seoul, Sydkorea, 04763
        • Hanyang University Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

21 år til 71 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

[Inklusionskriterier]

  1. Forsøgspersoner, der viser både øvre motorneurontegn og nedre motorneurontegn på samme tid i neurologiske test.
  2. Blandt forsøgspersoner diagnosticeret med familiær eller sporadisk ALS, forsøgspersoner, der falder ind i klinisk bestemt ALS, sandsynlig ALS og sandsynlig ALS-lab understøttet i henhold til The Revised World Federation of Neurology El Escorial Criteria[Rix Brooks, 2000], i løbet af 17 uger før administration og ALSFRS-R-score (progressionshastighed) på 1,03 ± 50 %/måned (betyder middelværdi i den samlede periode).
  3. For forsøgspersoner, der er under Riluzole-behandling, besøger dem, der har modtaget en stabil dosis af Riluzole i mere end 28 dage før screening.
  4. Forsøgspersoner med en sygdomsvarighed på højst 2 år fra den første diagnosedato.
  5. Forsøgspersoner, hvis ALSFRS-R-score er i intervallet 31~46 på screeningstidspunktet (P-V0).

[Ekskluderingskriterier]

  1. Forsøgspersoner, der modtog trakeostomi eller bruger ventilatorer (herunder positivt trykventilatorer; forsøgspersoner, der bruger ikke-invasiv ventilation til søvnapnø, kan få lov efter gennemgang) på screeningstidspunktet (P-V0).
  2. Forsøgspersoner, der modtog gastrotomi på screeningstidspunktet (P-V0).
  3. Forsøgspersoner, for hvem klinisk effektevaluering ikke er mulig, fordi lungefunktionstest ikke kan udføres på screeningstidspunktet (P-V0), eller forsøgspersoner, hvis tvungne vitale kapacitet ikke er større end 40 % af den forventede værdi.
  4. Forsøgspersoner, der falder ind under klasse II i henhold til New York Heart Associations funktionsklassifikation, som har udvist myokardieinfarkt, ustabil arytmi og/eller andre signifikante kardiovaskulære sygdomme såsom ustabil angina i de seneste 3 måneder, eller som viser elektrokardiografiske tegn på myokardieinfarkt eller angina på tidspunktet for screening (P-V0), eller som modtog stentindsættelse eller koronararterie-bypass-transplantation.
  5. Forsøgspersoner, der har modtaget andre forsøgsprodukter eller edaravon inden for 3 måneder eller 5 halveringstider på screeningstidspunktet (P-V0) og leder i perioden, besøger L-V1 (evalueret efter hvad der er længst).
  6. Forsøgspersoner, der har oplevet epileptiske anfald.
  7. Personer med alvorlig nyresygdom (serumkreatinin: ikke mindre end 2,0 mg/dL).
  8. Personer med svær leversygdom (ALAT, AST eller bilirubin: over 2,0 gange den normale øvre grænse).
  9. Forsøgspersoner, der viser hæmoragisk tendens på screeningstidspunktet (PT og aPTT > 1,5 x ULN)
  10. Forsøgspersoner, der viser sig at have aktive virusinfektioner (HBsAg, HCV Ab, HIV Ab, CMV IgM, EBV IgM, HSV IgM og Treponema pallidum) på screeningstidspunktet.
  11. Personer med overfølsomhed over for antibiotika (penicillin eller streptomycin).
  12. Forsøgspersoner, der nogensinde har modtaget et celleterapiprodukt for den samme sygdom.
  13. Personer med en hvilken som helst malign tumor inden for de sidste 5 år før screening, undtagen ondartede tumorer med meget lav risiko for metastase eller død.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Enkeltcyklus administrationsgruppe
Undersøg lægemiddelinjektioner to gange i et 26-dages interval efterfulgt af tre gange komparatorinjektioner hver tredje måned.
Biologisk: Lenzumestrocel
Enkeltcyklus administrationsgruppe: injektioner to gange i et 26-dages interval Multiple administrationsgruppe: injektioner to gange i et 26-dages interval efterfulgt af gentagne tre gange injektioner hver tredje måned
Andre navne:
  • Neuronata-R inj
  • Autolog knoglemarv afledt mesenkymal stamcelle
Medicin: Riluzol
samtidig administration af Riluzole til alle grupper, undtagen forsøgspersoner, til hvem Riluzole-administration anses for umulig på grund af bivirkninger som bestemt af medicinske eksperter
Andre navne:
  • Rilutek
Medicin: Placebo komparator

Enkeltcyklus administrationsgruppe: Placebo-komparator injiceres tre gange hver tredje måned efter injektion af Lenzumestrocel to gange i et 26-dages interval.

Kontrolgruppe: Placebo komparator injiceres to gange i et 26-dages interval efterfulgt af gentagne tre gange injektioner hver tredje måned

Andre navne:
  • Normal saltvandsinj.
Eksperimentel: Flere administrationsgruppe
Undersøg lægemiddelinjektioner to gange i et 26-dages interval efterfulgt af gentagne tre gange undersøgelses lægemiddelinjektioner hver tredje måned.
Biologisk: Lenzumestrocel
Enkeltcyklus administrationsgruppe: injektioner to gange i et 26-dages interval Multiple administrationsgruppe: injektioner to gange i et 26-dages interval efterfulgt af gentagne tre gange injektioner hver tredje måned
Andre navne:
  • Neuronata-R inj
  • Autolog knoglemarv afledt mesenkymal stamcelle
Medicin: Riluzol
samtidig administration af Riluzole til alle grupper, undtagen forsøgspersoner, til hvem Riluzole-administration anses for umulig på grund af bivirkninger som bestemt af medicinske eksperter
Andre navne:
  • Rilutek
Placebo komparator: Kontrolgruppe
Komparatorinjektioner to gange i et 26-dages interval efterfulgt af tre gange komparatorinjektioner hver tredje måned.
Medicin: Riluzol
samtidig administration af Riluzole til alle grupper, undtagen forsøgspersoner, til hvem Riluzole-administration anses for umulig på grund af bivirkninger som bestemt af medicinske eksperter
Andre navne:
  • Rilutek
Medicin: Placebo komparator

Enkeltcyklus administrationsgruppe: Placebo-komparator injiceres tre gange hver tredje måned efter injektion af Lenzumestrocel to gange i et 26-dages interval.

Kontrolgruppe: Placebo komparator injiceres to gange i et 26-dages interval efterfulgt af gentagne tre gange injektioner hver tredje måned

Andre navne:
  • Normal saltvandsinj.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Fælles rangscore (CAFS, kombineret vurdering af funktionel og overlevelse)
Tidsramme: ved 12 måneder og 6 måneder

Fælles rangscore er afledt af kombineret vurdering af funktion og overlevelse. Funktionel vurdering er baseret på ALSFRS-R-score og overlevelsesvurdering er baseret på perioden fra randomisering til fysisk død. Fælles rangscore vil blive beregnet med ALSFRS-R scoredata og overlevelse. For hver parvis sammenligning tildeles en undersøgelsesdeltager en score, og derefter rangeres de summerede scores for alle deltagere.

Jo højere rangering, jo højere score, og jo lavere rangering, jo lavere score. Og den gennemsnitlige rangscore beregnes derefter for hver behandlingsgruppe. En højere gennemsnitlig rangscore indikerer, at deltagerne i den pågældende behandlingsgruppe i gennemsnit klarede sig bedre.

  1. Forskellen i fælles rangscore mellem flere administrationsgrupper og kontrolgruppe efter 12 måneder.
  2. Forskellen i fælles rangscore mellem administrationsgruppe med enkelt cyklus og kontrolgruppe efter 6 måneder
ved 12 måneder og 6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Fælles rangscore (CAFS, kombineret vurdering af funktionel og overlevelse)
Tidsramme: ved 6 måneder

Fælles rangscore er afledt af kombineret vurdering af funktion og overlevelse. Funktionel vurdering er baseret på ALSFRS-R-score og overlevelsesvurdering er baseret på perioden fra randomisering til fysisk død. Fælles rangscore vil blive beregnet med ALSFRS-R scoredata og overlevelse. For hver parvis sammenligning tildeles en undersøgelsesdeltager en score, og derefter rangeres de summerede scores for alle deltagere.

Jo højere rangering, jo højere score, og jo lavere rangering, jo lavere score. Og den gennemsnitlige rangscore beregnes derefter for hver behandlingsgruppe. En højere gennemsnitlig rangscore indikerer, at deltagerne i den pågældende behandlingsgruppe i gennemsnit klarede sig bedre.

Forskellen i fælles rangscorer mellem multipel administrationsgruppe og kontrolgruppe efter 6 måneder.
ved 6 måneder
Amyotrofisk lateral sklerose Funktionel vurdering Skala-revideret (ALSFRS-R) score
Tidsramme: ved 12 måneder, 6 måneder

ALSFRS-R er et instrument designet til at evaluere funktionel status for personer med amyotrofisk lateral sklerose (Lou Gehrigs sygdom), såsom grovmotorisk aktivitet, finmotorisk aktivitet, bulbar funktion og respirationsfunktion. Den består af 12 genstande; 3 emner til mundfunktioner, 4 emner til overekstremiteter og generelle finmotoriske funktioner, 2 emner til underekstremitetsfunktioner og 3 emner til åndedrætsfunktioner. Hvert emne vurderes i en 5-trins skala (0~4). En højere score betyder en bedre funktionsstatus.

  1. Ændring af ALSFRS-R-score målt ved baseline og 12 måneder (multiple administrationsgruppe og kontrolgruppe)
  2. Ændring af ALSFRS-R-score målt ved baseline og 6 måneder (enkeltcyklusadministration og kontrolgruppe)
ved 12 måneder, 6 måneder
Tid til begivenhed
Tidsramme: ved 12 måneder, 6 måneder

Tid til hændelse defineres som fysisk død, trakeostomi anerkendt som det punkt, hvor sygdomsprogression funktionelt stopper, eller kronisk brug af ventilator, alt efter hvad der kommer først. Kronisk brug af respirator betyder, at respirator bruges i mere end 20 timer på et døgn, og sådan brug fortsættes i mere end 30 dage, og at et individ i vegetativ tilstand kræver fuld støtte fra andre personer for at opretholde livet.

  1. Tid til begivenhed i 12 måneder (flere administrationsgruppe og kontrolgruppe)
  2. Tid til begivenhed i 6 måneder (enkeltcyklus administrationsgruppe og kontrolgruppe)
ved 12 måneder, 6 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Slow Vital Capacity (SVC)
Tidsramme: 6 måneder, 12 måneder, 36 måneder
Ændring til SVC målt ved 6, 12 måneder og 36 måneder
6 måneder, 12 måneder, 36 måneder
Muskelstyrke
Tidsramme: 6 måneder, 12 måneder, 36 måneder
Ændring af muskelstyrke, som måles med håndholdt dynamometer (HHD)
6 måneder, 12 måneder, 36 måneder
Tid til begivenhed
Tidsramme: 36 måneder
Tid til arrangementet i 36 måneder
36 måneder
Tid til døden
Tidsramme: 6 måneder, 12 måneder, 36 måneder

Tid til død betyder perioden fra randomisering af et individ til fysisk død.

Sammenligningen med tiden til død mellem behandlingsgrupper og kontrolgruppe.
6 måneder, 12 måneder, 36 måneder
EuroQol Short Form (EQ-5D-5L)
Tidsramme: 6 måneder, 12 måneder, 36 måneder

EQ-5D-5L er designet til at måle helbredstilstande og består af 5 spørgsmål vedrørende mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerter/ubehag og angst/depression. Der gives 1~5 point for hvert spørgsmål, og en højere score betyder dårligere tilstand.

Ændring af EQ-5D-5L fra baseline til 6 måneder, 12 måneder og 36 måneder.
6 måneder, 12 måneder, 36 måneder
Amyotrofisk lateral sklerosevurderingsspørgeskema (ALSAQ-40)
Tidsramme: 6 måneder, 12 måneder, 36 måneder
ALSAQ-40 er designet til at evaluere sygdomsspecifikke helbredstilstande hos personer med ALS/motorneural sygdom. Den består af 40 spørgsmål for at evaluere 5 aspekter af sundhedstilstande, der er påvirket af sygdommen. Forsøgspersonerne bliver bedt om at tænke over de vanskeligheder, de måtte have oplevet i løbet af de sidste 2 uger. Forsøgspersoner bliver bedt om at angive hyppigheden af ​​hver hændelse ved at vælge en af ​​5 muligheder (0~4): aldrig/sjældent/nogle gange/ofte/altid eller kan slet ikke gøre.
6 måneder, 12 måneder, 36 måneder
Biologisk test
Tidsramme: op til 12 måneder efter administration

Test af blodprøver og cerebrospinalvæskeprøver til eksplorativ undersøgelse af biologiske markører i plasma, blod og CSF.

Sammenligning af forandring før og efter behandling.

  • Målingscytokiner: TGF-β1, IL-10, IL-6, TNF-α, MCP-1, IL-8, IL-1RA, MIP-1β, RANTES og IP-10 osv.
  • Måleenheder: pg/mL
  • Sammenlignende analyse af, hvor meget hvert cytokin stiger eller falder efter behandling sammenlignet med før behandling.
op til 12 måneder efter administration

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Corestemchemon, Inc.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Seung Hyun Kim, MD, PhD, Hanyang University Seoul Hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

24. februar 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

3. oktober 2024

Studieafslutning (Faktiske)

13. november 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. januar 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. februar 2021

Først opslået (Faktiske)

9. februar 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

30. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NEURONATA-R_ALS301

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske forsøg med Lenzumestrocel

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Philippines

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner