AATLD 환자의 벨세시란 연구 (ESTRELLA)
2026년 3월 23일 업데이트: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company
알파-1 항트립신 결핍 관련 간 질환 환자에서 벨세시란의 두 가지 용량 수준의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 조사하는 2상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구
이것은 PiZZ AATD 관련 간 질환(AATLD)이 있는 성인 환자의 안전성, 내약성, PK 및 PD를 평가하기 위한 벨세시란의 다중 용량, 무작위, 위약 대조, 이중 맹검 연구입니다.
연구는 3개의 별도 코호트에서 수행될 것입니다. 코호트 1과 2에는 총 16명의 참가자가 등록될 수 있습니다. 코호트 3에는 총 30명의 피험자가 등록됩니다. 3개의 코호트는 치료 기간, 투여된 용량의 수 및 두 번째 간 생검의 타이밍.
연구 개요
상세 설명
AATD 관련 간 질환은 간 섬유화, 간경화 및 경우에 따라 간세포 암종을 초래하는 진행성 상태입니다. PiZZ 유전자형을 가진 개체에서 기능적 알파-1 항트립신(AAT)의 부족은 다른 촉진 요인과 함께 폐포에서 호중구 엘라스타아제의 확인되지 않은 활동으로 이어질 수 있습니다. 폐기종 및 만성 폐쇄성 폐질환(COPD)을 유발합니다. 이 기능 상실 메커니즘은 풀링된 인간 혈장에서 정제된 알파-1 프로테이나제 억제제(A1PI)를 주입하여 누락된 AAT를 대체하는 것을 목표로 하는 정맥 내 확대 요법을 사용하여 해결할 수 있습니다.
증강 요법은 폐의 AAT 손실을 해결할 수 있지만 관련 간 질환에 대한 치료법은 없습니다.
질병의 중증도를 고려할 때 영향을 받은 환자의 약 10%가 간경변증으로 발전하고 일부 환자는 간 이식이 필요하며 독성 간 "기능 획득" 메커니즘을 다루는 효과적인 치료법이 부족합니다. 이 특정 환자 집단을 도울 수 있는 치료법을 개발해야 하는 긴급한 미충족 의료 수요가 있습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
16
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Leiden, 네덜란드
- Leiden University Medical Center
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Hamilton, 뉴질랜드
- Waikato Hospital
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Auckland
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Grafton, Auckland, 뉴질랜드, 1010
- Auckland Clinical Studies
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Aachen, 독일
- Universitaetsklinikum Aachen, AoeR
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Kiel, 독일
- Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein Campus Kiel
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California
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La Jolla, California, 미국, 92093
- University of California - San Diego
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32611
- University of Florida
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, 미국, 29425
- Medical University of South Carolina
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Leuven, 벨기에
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven
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Uppsala, 스웨덴
- CTC Clinical Trial Consultants AB Uppsala
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Madrid, 스페인
- Hospital Universitario La Paz
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Cantabria
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Santander, Cantabria, 스페인
- Hospital Universitario Marques de Valdecilla Santander
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Dublin, 아일랜드
- Beaumont Hospital
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Cambridge, 영국
- Addenbrooke's Hospital, Cambridge University
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Leeds, 영국
- Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
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London, 영국
- Royal Free London NHS Foundation Trust, Royal Free Hospital
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Innsbruck, 오스트리아
- Medizinische Universitaet Innsbruck
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다
- Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM)
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Creixomil, 포르투갈
- Hospital da Senhora da Oliveira - Guimarães
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Porto, 포르투갈
- Centro Hospitalar Universitario de Sao Joao
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Vila Real, 포르투갈
- Centro Hospitalar de Trás-os-Montes e Alto Douro, EPE
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Pessac, 프랑스
- CHU Bordeaux - Hopital Haut-Leveque - Centre Francois Magendie
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Melbourne, 호주
- St Vincent's Hospital Melbourne
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 동의 시점을 기준으로 18~75세.
- 유전자형 분석으로 확인된 PiZZ 유형 알파-1 항트립신 결핍증의 문서화된 진단. 가능한 경우 과거 유전자형 데이터를 사용할 수 있습니다.
- 스크리닝 시 간 생검으로 기록된 AATD 관련 간 질환.
- 한 쌍의 간 생검을 받는 데 동의합니다.
- 허용 한계 내 폐, 신장 및 간 기능
- ICF 및 이 프로토콜에 나열된 요구 사항 및 제한 사항 준수를 포함하는 서명된 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있습니다.
제외 기준:
- PiZZ 유형 알파-1 항트립신 결핍 이외의 다른 원인으로 인한 비알코올성 지방간 질환 이외의 만성 간 질환의 병력.
- Child-Pugh 점수는 B 또는 C입니다.
- 무작위 배정 전 1년 동안 근본적인 폐 질환의 단일 중증 악화 이력.
- 스크리닝 전 3개월 동안 조사자가 결정한 임상적으로 유의한 호흡기 감염(폐렴 및 하기도 감염 포함)의 이력
- 언제든지 RNAi 약물을 사용합니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 다른
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약 코호트 1
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비교군: 위약 코호트 1 24주 동안 피하(sc) 주사에 의해 벨세시란의 부피와 일치하는 무균 일반 식염수(0.9% NaCl)를 투여했습니다.
참가자에게 제공되는 연장.
48주 동안 피하(sc) 주사로 벨세시란의 부피와 일치하는 멸균 생리 식염수(0.9% NaCl)를 투여했습니다.
참가자에게 제공되는 연장.
96주 동안 피하(sc) 주사로 벨세시란의 부피와 일치하는 멸균 생리 식염수(0.9% NaCl)를 투여했습니다.
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실험적: 벨세시란 코호트 1
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24주 동안 피하(sc) 주사로 여러 고정 용량의 벨세시란을 투여했습니다.
참가자에게 제공되는 연장.
48주 동안 피하(sc) 주사로 여러 고정 용량의 벨세시란을 투여했습니다.
참가자에게 제공되는 연장.
96주 동안 피하(sc) 주사로 여러 고정 용량의 벨세시란을 투여했습니다.
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실험적: 벨세시란 코호트 2
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24주 동안 피하(sc) 주사로 여러 고정 용량의 벨세시란을 투여했습니다.
참가자에게 제공되는 연장.
48주 동안 피하(sc) 주사로 여러 고정 용량의 벨세시란을 투여했습니다.
참가자에게 제공되는 연장.
96주 동안 피하(sc) 주사로 여러 고정 용량의 벨세시란을 투여했습니다.
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위약 비교기: 위약 코호트 2
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비교군: 위약 코호트 1 24주 동안 피하(sc) 주사에 의해 벨세시란의 부피와 일치하는 무균 일반 식염수(0.9% NaCl)를 투여했습니다.
참가자에게 제공되는 연장.
48주 동안 피하(sc) 주사로 벨세시란의 부피와 일치하는 멸균 생리 식염수(0.9% NaCl)를 투여했습니다.
참가자에게 제공되는 연장.
96주 동안 피하(sc) 주사로 벨세시란의 부피와 일치하는 멸균 생리 식염수(0.9% NaCl)를 투여했습니다.
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실험적: 벨세시란 코호트 3
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24주 동안 피하(sc) 주사로 여러 고정 용량의 벨세시란을 투여했습니다.
참가자에게 제공되는 연장.
48주 동안 피하(sc) 주사로 여러 고정 용량의 벨세시란을 투여했습니다.
참가자에게 제공되는 연장.
96주 동안 피하(sc) 주사로 여러 고정 용량의 벨세시란을 투여했습니다.
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위약 비교기: 위약 코호트 3
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비교군: 위약 코호트 1 24주 동안 피하(sc) 주사에 의해 벨세시란의 부피와 일치하는 무균 일반 식염수(0.9% NaCl)를 투여했습니다.
참가자에게 제공되는 연장.
48주 동안 피하(sc) 주사로 벨세시란의 부피와 일치하는 멸균 생리 식염수(0.9% NaCl)를 투여했습니다.
참가자에게 제공되는 연장.
96주 동안 피하(sc) 주사로 벨세시란의 부피와 일치하는 멸균 생리 식염수(0.9% NaCl)를 투여했습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 후 발생한 부작용(TEAE) 및 심각한 부작용(SAE)의 수
기간: 최대 2.6년
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TEAE 및 SAE의 수가 표시됩니다.
유해 사례(AE)는 연구 개입과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 연구 개입의 사용과 일시적으로 연관된 참가자 또는 임상 연구 참가자의 임의의 예상치 못한 의학적 발생이었습니다.
AE는 치료 기간 동안 연구 약물 투여 당시 또는 투여 이후에 시작일이 있거나, 연구 약물 투여 이전에 발생하고 투여 후 중증도/등급 또는 연구 개입과의 관계가 악화된 경우 TEAE로 정의되었습니다. 치료 기간 동안의 연구 개입.
SAE는 어떤 수준에서든 a) 사망을 초래하고, b) 생명을 위협하고, c) 입원 환자 입원 또는 기존 입원의 연장을 요구하고, d) 지속적인 장애/무능력을 초래하고, e) 선천적 기형/선천적 결함이었습니다.
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최대 2.6년
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TEAE 및 SAE 참여자 수
기간: 최대 2.6년
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TEAE 및 SAE 참가자 수가 표시됩니다.
AE는 연구 개입과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 연구 개입의 사용과 일시적으로 연관된 참가자 또는 임상 연구 참가자의 임의의 예상치 못한 의학적 발생이었습니다.
AE는 치료 기간 동안 연구 약물 투여 당시 또는 투여 이후에 시작일이 있거나, 연구 약물 투여 이전에 발생하고 투여 후 중증도/등급 또는 연구 개입과의 관계가 악화된 경우 TEAE로 정의되었습니다. 치료 기간 동안의 연구 개입.
SAE는 어떤 수준에서든 a) 사망을 초래하고, b) 생명을 위협하고, c) 입원 환자 입원 또는 기존 입원의 연장을 요구하고, d) 지속적인 장애/무능력을 초래하고, e) 선천적 기형/선천적 결함이었습니다.
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최대 2.6년
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폐기능 검사(PFT)의 기준치로부터의 변화: 강제 폐활량(FVC)
기간: 기준선(1일차), 96주차
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기준선(1일차)부터 96주차까지의 FVC 변화가 제시됩니다.
FVC는 최대 흡기 노력으로 최대 강제 호기 노력으로 내쉬는 공기의 최대량, 즉 최대 강제 호기 노력으로 수행된 VC입니다.
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기준선(1일차), 96주차
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PFT의 기준선 대비 변화: 1초 강제 호기량(FEV1)
기간: 기준선(1일차), 96주차
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기준선(1일차)부터 96주차까지의 FEV1 변화가 제시됩니다.
FEV1은 완전 흡기 자세에서 강제 호기 후 첫 1초 동안 내쉬는 최대 공기량입니다.
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기준선(1일차), 96주차
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PFT 기준선으로부터의 변화: FEV1/FVC 비율
기간: 기준선(1일차), 96주차
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기준선(1일차)부터 96주차까지 FEV1/FVC 비율의 변화가 표시됩니다.
FEV1은 완전 흡기 자세에서 강제 호기 후 첫 1초 동안 내쉬는 최대 공기량입니다.
FVC는 최대 흡기 노력으로 최대 강제 호기 노력으로 내쉬는 공기의 최대량, 즉 최대 강제 호기 노력으로 수행된 VC입니다.
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기준선(1일차), 96주차
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PFT의 기준선과의 변화: 일산화탄소(DLCO)에 대한 폐의 확산 능력
기간: 기준선(1일차), 96주차
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기준선(1일차)부터 96주차까지의 DLCO 변화가 표시됩니다.
DLCO는 폐포 가스에서 폐 모세혈관의 적혈구(특히 헤모글로빈)로 분당 전달되는 일산화탄소(CO)의 양을 측정한 것입니다.
이는 킬로파스칼당 분당 밀리몰(mmol/min/kPa)로 표시됩니다.
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기준선(1일차), 96주차
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12 - 리드 심전도(ECG)의 기준선 대비 변화: 평균 심박수
기간: 기준선(1일차), 96주차
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기준선(1일차)부터 96주차까지의 평균 심박수의 변화가 표시됩니다.
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기준선(1일차), 96주차
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12 - 리드 ECG의 기준선 대비 변화: 평균 심실 박동수
기간: 기준선(1일차), 96주차
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평균 심실 박동수의 기준선(1일)부터 96주차까지의 변화가 표시됩니다.
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기준선(1일차), 96주차
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12-리드 ECG의 기준선으로부터의 변화: PR 간격, QRS 간격, QT 간격, QTcF 간격 및 RR 간격
기간: 기준선(1일차), 96주차
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PR 간격, QRS 간격, QT 간격, QTcF 간격 및 RR 간격의 기준선(1일)부터 96주차까지의 변화가 표시됩니다.
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기준선(1일차), 96주차
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신체검사 결과가 있는 참가자 수
기간: 96주차에
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96주차에 신체검사 소견이 있는 참가자의 수가 제시됩니다.
데이터는 a) 정상, b) 비정상, 임상적으로 유의하지 않음, c) 비정상, 임상적으로 유의함이라는 범주로 표시됩니다.
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96주차에
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활력 징후의 기준선 대비 변화: 확장기 혈압 및 수축기 혈압
기간: 기준선(1일차), 96주차
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기준선(1일)부터 96주차까지 확장기 혈압과 수축기 혈압의 변화가 제시됩니다.
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기준선(1일차), 96주차
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활력 징후의 기준선 대비 변화: 심박수
기간: 기준선(1일차), 96주차
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기준선(1일차)부터 96주차까지의 심박수 변화가 표시됩니다.
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기준선(1일차), 96주차
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활력징후: 기준선에서의 높이
기간: 기준선(1일차)
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기준선의 높이가 표시됩니다.
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기준선(1일차)
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활력징후 기준치로부터의 변화: 호흡수
기간: 기준선(1일차), 96주차
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기준선(1일차)부터 96주차까지의 호흡률 변화가 표시됩니다.
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기준선(1일차), 96주차
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활력 징후의 기준선 대비 변화: 온도
기간: 기준선(1일차), 96주차
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기준선(1일차)부터 96주차까지의 온도 변화가 표시됩니다.
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기준선(1일차), 96주차
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활력 징후의 기준선 대비 변화: 체중
기간: 기준선(1일차), 96주차
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기준선(1일차)부터 96주차까지의 체중 변화가 표시됩니다.
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기준선(1일차), 96주차
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임상 실험실 테스트의 변화: 알라닌 아미노트랜스퍼라제, 알칼리성 포스파타제, 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제, 크레아틴 키나제, 글루타메이트 탈수소효소, 젖산염 탈수소효소, 바이오마커 크레아틴 키나제(M30) 및 바이오마커 크레아틴 키나제(M65)
기간: 기준선(1일차), 96주차
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알라닌 아미노트랜스퍼라제, 알칼리성 포스파타제, 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제, 크레아틴 키나제, 글루타메이트 탈수소효소, 락테이트 탈수소효소, 바이오마커 크레아틴 키나제(M30) 및 바이오마커 크레아틴 키나제(M65)의 기준선(1일)부터 96주차까지의 변화가 제시됩니다.
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기준선(1일차), 96주차
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임상 실험실 테스트의 기준선 대비 변화: 알부민, 아포지단백질 A1, 단백질, 바이오마커 합토글로빈
기간: 기준선(1일차), 96주차
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기준선(1일)부터 96주차까지의 알부민, 아포지단백질 A1, 단백질 및 바이오마커 합토글로빈의 변화가 제시됩니다.
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기준선(1일차), 96주차
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임상 실험실 테스트의 기준치로부터의 변화: 빌리루빈, 크레아티닌 및 직접 빌리루빈
기간: 기준선(1일차), 96주차
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기준선(1일차)부터 96주차까지 빌리루빈, 크레아티닌 및 직접 빌리루빈의 변화가 제시됩니다.
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기준선(1일차), 96주차
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임상 실험실 테스트의 기준치 변화: 염화물, 콜레스테롤, 포도당, 칼륨, 나트륨, 중성지방 및 요소질소
기간: 기준선(1일차), 96주차
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기준선(1일차)부터 96주차까지 염화물, 콜레스테롤, 포도당, 칼륨, 나트륨, 중성지방 및 요소질소의 변화가 표시됩니다.
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기준선(1일차), 96주차
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임상 실험실 테스트의 기준선 대비 변화: 감마 글루타밀 전이효소
기간: 기준선(1일차), 96주차
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감마 글루타밀 전이효소의 기준선(1일)부터 96주차까지의 변화가 제시됩니다.
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기준선(1일차), 96주차
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임상 실험실 테스트의 기준선 대비 변화: 호염기구, 호산구, 백혈구, 림프구, 단핵구, 호중구 및 혈소판
기간: 기준선(1일차), 96주차
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호염기구, 호산구, 백혈구, 림프구, 단핵구, 호중구 및 혈소판의 기준선(1일)부터 96주차까지의 변화가 표시됩니다.
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기준선(1일차), 96주차
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임상 실험실 테스트의 기준선 대비 변화: 호염기구/백혈구
기간: 기준선(1일차), 96주차
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기준선(1일차)부터 96주차까지 호염기구/백혈구의 변화가 표시됩니다.
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기준선(1일차), 96주차
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임상 실험실 테스트의 기준선 대비 변화: 호산구/백혈구
기간: 기준선(1일차), 96주차
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호산구/백혈구의 기준선(1일)부터 96주차까지의 변화가 표시됩니다.
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기준선(1일차), 96주차
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임상 실험실 테스트의 기준선 대비 변화: 헤마토크릿
기간: 기준선(1일차), 96주차
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기준선(1일차)부터 96주차까지의 적혈구용적률 변화가 표시됩니다.
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기준선(1일차), 96주차
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임상 실험실 테스트의 기준선 대비 변화: 림프구/백혈구
기간: 기준선(1일차), 96주차
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기준선(1일차)부터 96주차까지의 림프구/백혈구 변화가 제시됩니다.
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기준선(1일차), 96주차
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임상 실험실 테스트의 기준선 대비 변화: 단핵구/백혈구
기간: 기준선(1일차), 96주차
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단핵구/백혈구의 기준선(1일차)부터 96주차까지의 변화가 표시됩니다.
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기준선(1일차), 96주차
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임상 실험실 테스트의 기준선 대비 변화: 호중구/백혈구
기간: 기준선(1일차), 96주차
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호중구/백혈구의 기준선(1일차)부터 96주차까지의 변화가 표시됩니다.
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기준선(1일차), 96주차
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임상 실험실 테스트의 기준선 대비 변화: 망상적혈구/적혈구
기간: 기준선(1일차), 96주차
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망상적혈구/적혈구의 기준선(1일차)부터 96주차까지의 변화가 제시됩니다.
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기준선(1일차), 96주차
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임상 실험실 테스트의 기준선 대비 변화: 적혈구 평균 미립자 헤모글로빈 농도 및 헤모글로빈
기간: 기준선(1일차), 96주차
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적혈구 평균 미립자 헤모글로빈 농도 및 헤모글로빈의 기준선(1일)부터 96주차까지의 변화가 표시됩니다.
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기준선(1일차), 96주차
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임상 실험실 테스트의 기준선 대비 변화: 적혈구 평균 미립자 헤모글로빈
기간: 기준선(1일차), 96주차
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적혈구 평균 미립자 헤모글로빈의 기준선(1일)부터 96주차까지의 변화가 표시됩니다.
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기준선(1일차), 96주차
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임상 실험실 테스트의 기준선 대비 변화: 적혈구 평균 적혈구 부피
기간: 기준선(1일차), 96주차
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적혈구 평균 미립자 부피의 기준선(1일차)부터 96주차까지의 변화가 제시됩니다.
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기준선(1일차), 96주차
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임상 실험실 테스트의 기준선 대비 변화: 적혈구
기간: 기준선(1일차), 96주차
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기준선(1일차)부터 96주차까지 적혈구의 변화가 표시됩니다.
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기준선(1일차), 96주차
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임상 실험실 테스트의 기준선으로부터의 변화: 비중
기간: 기준선(1일차), 96주차
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기준선(1일차)부터 96주차까지 비중의 변화가 보고됩니다.
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기준선(1일차), 96주차
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임상 실험실 테스트의 기준선 대비 변화: 소변 적혈구 및 소변 백혈구
기간: 기준선(1일차), 96주차
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소변 적혈구 및 소변 백혈구의 기준선(1일)부터 96주차까지의 변화가 표시됩니다.
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기준선(1일차), 96주차
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임상 실험실 테스트의 기준선 대비 변화: 수소의 잠재력(pH)
기간: 기준선(1일차), 96주차
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기준선(1일차)부터 96주차까지의 pH 변화가 표시됩니다.
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기준선(1일차), 96주차
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임상 실험실 테스트의 기준선과의 변화: 활성화된 부분 트롬보플라스틴 시간 및 프로트롬빈 시간
기간: 기준선(1일차), 96주차
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활성화된 부분 트롬보플라스틴 시간 및 프로트롬빈 시간의 기준선(1일차)부터 96주차까지의 변화가 제시됩니다.
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기준선(1일차), 96주차
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임상 실험실 테스트의 기준선 대비 변화: 프로트롬빈 국제 표준화 비율
기간: 기준선(1일차), 96주차
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프로트롬빈 국제 표준화 비율의 기준선(1일차)부터 96주차까지의 변화가 제시됩니다.
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기준선(1일차), 96주차
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임상 실험실 테스트의 변화: 알파 태아단백질, 바이오마커 히알루론산, 바이오마커 매트릭스 메탈로프로테이나제 9, 바이오마커 프로콜라겐 3 N-말단 프로펩타이드, 메탈로프로테이나제 1의 바이오마커 조직 억제제, 보체 C3a 및 보체 C5a
기간: 기준선(1일차), 96주차
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알파 태아단백질, 바이오마커 히알루론산, 바이오마커 매트릭스 메탈로프로테이나제 9, 바이오마커 프로콜라겐 3 N-말단 프로펩타이드, 메탈로프로테이나제 1의 바이오마커 조직 억제제, 보체 C3a 및 보체 C5a의 기준선(1일)부터 96주차까지의 변화가 제시됩니다.
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기준선(1일차), 96주차
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임상 실험실 테스트의 기준선 대비 변화: C-반응성 단백질
기간: 기준선(1일차), 96주차
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C-반응성 단백질의 기준선(1일)부터 96주차까지의 변화가 제시됩니다.
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기준선(1일차), 96주차
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임상 실험실 테스트의 기준선으로부터의 변화: 보체 Bb
기간: 기준선(1일차), 96주차
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보체 Bb의 기준선(1일)부터 96주차까지의 변화가 제시됩니다.
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기준선(1일차), 96주차
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임상 실험실 테스트의 기준선으로부터의 변화: 보체 합계(CH50)
기간: 기준선(1일차), 96주차
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CH50의 기준선(1일차)부터 96주차까지의 변화가 제시됩니다.
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기준선(1일차), 96주차
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코호트 1: 혈청 알파-1 항트립신(AAT) 단백질 농도의 기준선 대비 변화
기간: 기준선(1일차), 24주차
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코호트 1의 혈청 AAT 단백질 농도의 기준선(1일)부터 24주차까지의 변화가 제시됩니다.
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기준선(1일차), 24주차
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코호트 2: 혈청 AAT 단백질 농도의 기준선 대비 변화
기간: 기준선(1일차), 48주차
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코호트 2의 혈청 AAT 단백질 농도의 기준선(1일)부터 48주차까지의 변화가 제시됩니다.
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기준선(1일차), 48주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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간 섬유증 Ishak 점수의 기준선 대비 변화
기간: 기준선(1일차), 48주차
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Ishak 점수를 기준으로 기준선에서 48주차까지 간 섬유증의 변화가 표시됩니다.
간 섬유증에 대한 Ishak 병기 결정 시스템은 De Groote 등이 처음 개발한 알고리즘을 1995년에 업데이트한 것입니다.
Ishak 점수의 범위는 0(섬유증 없음)부터 6(간경변증)까지이며 다음과 같습니다: 0 - 섬유증 없음, 1 - 일부 문맥 영역의 섬유성 확장(짧은 섬유성 격막이 있거나 없음), 2- 대부분의 문맥 영역의 섬유성 확장, 또는 짧은 섬유성 격막 없음, 간헐적으로 문맥 간 브리징이 있는 대부분의 문맥 영역의 3-섬유 확장, 표시된 브리징이 있는 문맥 영역의 4-섬유 확장 (문맥과 문맥 및 중앙 문맥), 가끔 결절이 있는 5-표시 연결(문문-문문 및/또는 문맥-중심)(불완전 간경변증), 6-간경변증, 가능성 있음 또는 확실함.
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기준선(1일차), 48주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Thomas Bowman, MD, Dicerna Pharmaceuticals / Novo Nordisk
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 2월 12일
기본 완료 (실제)
2023년 12월 8일
연구 완료 (실제)
2024년 5월 29일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 1월 27일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 2월 17일
처음 게시됨 (실제)
2021년 2월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 4월 7일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 3월 23일
마지막으로 확인됨
2026년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- DCR-A1AT-201
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
예
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알파 1-항트립신 결핍증에 대한 임상 시험
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Grifols Therapeutics LLC모집하지 않고 적극적으로Alpha-1 PI 결핍의 폐 폐기종미국, 덴마크, 에스토니아, 핀란드, 몰도바, 폴란드, 러시아 제국, 스웨덴, 아르헨티나, 호주, 브라질, 캐나다, 프랑스, 독일, 뉴질랜드, 루마니아, 스페인