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Eine Studie zu Belcesiran bei Patienten mit AATLD (ESTRELLA)

23. März 2026 aktualisiert von: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Eine randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Phase-2-Studie zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von Belcesiran in zwei Dosierungen bei Patienten mit Alpha-1-Antitrypsin-Mangel-assoziierter Lebererkrankung

Dies ist eine randomisierte, placebokontrollierte Doppelblindstudie mit Mehrfachdosis von Belcesiran zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, PK und PD bei erwachsenen Patienten mit PiZZ AATD-assoziierter Lebererkrankung (AATLD).

Die Studie wird in 3 getrennten Kohorten durchgeführt. Insgesamt können bis zu 16 Teilnehmer in Kohorte 1 und 2 aufgenommen werden. Eine Gesamtzahl von 30 Probanden wird in Kohorte 3 aufgenommen. Die 3 Kohorten unterscheiden sich durch die Dauer des Behandlungszeitraums, die Anzahl der verabreichten Dosen und die Zeitpunkt der zweiten Leberbiopsie.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

AATD-assoziierte Lebererkrankung ist eine fortschreitende Erkrankung, die zu Leberfibrose, Zirrhose und in einigen Fällen zu hepatozellulärem Karzinom führt. Der Mangel an funktionellem Alpha-1-Antitrypsin (AAT) bei Personen mit dem PiZZ-Genotyp kann in Verbindung mit anderen auslösenden Faktoren zu einer unkontrollierten Aktivität neutrophiler Elastasen in den Alveolen führen; Emphysem und chronisch obstruktive Lungenerkrankung (COPD) verursachen. Dieser Mechanismus des Funktionsverlusts kann durch den Einsatz einer intravenösen Augmentationstherapie angegangen werden, die darauf abzielt, das fehlende AAT durch Infusion von Alpha-1-Proteinase-Inhibitor (A1PI), gereinigt aus gepooltem Humanplasma, zu ersetzen.

Während die Augmentationstherapie den Verlust von AAT in der Lunge beheben kann, gibt es keine Behandlung für die damit verbundene Lebererkrankung.

Angesichts der Schwere der Erkrankung, bei der etwa 10 % der betroffenen Patienten eine Leberzirrhose entwickeln und eine Untergruppe der Patienten eine Lebertransplantation benötigt, und des Fehlens einer wirksamen Behandlung, die den toxischen "Gain-of-Function"-Mechanismus der Leber angeht, Es besteht ein dringender ungedeckter medizinischer Bedarf an der Entwicklung einer Therapie, die dieser speziellen Patientenpopulation helfen kann.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

16

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Melbourne, Australien
        • St Vincent's Hospital Melbourne
  • Belgien
      • Leuven, Belgien
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
  • Deutschland
      • Aachen, Deutschland
        • Universitaetsklinikum Aachen, AoeR
      • Kiel, Deutschland
        • Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein Campus Kiel
  • Frankreich
      • Pessac, Frankreich
        • CHU Bordeaux - Hopital Haut-Leveque - Centre Francois Magendie
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Beaumont Hospital
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada
        • Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM)
  • Neuseeland
      • Hamilton, Neuseeland
        • Waikato Hospital
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Neuseeland, 1010
        • Auckland Clinical Studies
  • Niederlande
      • Leiden, Niederlande
        • Leiden University Medical Center
  • Portugal
      • Creixomil, Portugal
        • Hospital da Senhora da Oliveira - Guimarães
      • Porto, Portugal
        • Centro Hospitalar Universitario de Sao Joao
      • Vila Real, Portugal
        • Centro Hospitalar de Trás-os-Montes e Alto Douro, EPE
  • Schweden
      • Uppsala, Schweden
        • CTC Clinical Trial Consultants AB Uppsala
  • Spanien
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario La Paz
    • Cantabria
      • Santander, Cantabria, Spanien
        • Hospital Universitario Marques de Valdecilla Santander
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92093
        • University of California - San Diego
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32611
        • University of Florida
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical University of South Carolina
  • Vereinigtes Königreich
      • Cambridge, Vereinigtes Königreich
        • Addenbrooke's Hospital, Cambridge University
      • Leeds, Vereinigtes Königreich
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Royal Free London NHS Foundation Trust, Royal Free Hospital
  • Österreich
      • Innsbruck, Österreich
        • Medizinische Universitaet Innsbruck

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 75 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • 18 bis einschließlich 75 Jahre zum Zeitpunkt der Zustimmung.
  • Dokumentierte Diagnose eines Alpha-1-Antitrypsinmangels vom PiZZ-Typ, bestätigt durch Genotypisierung. Falls verfügbar, können historische Genotypisierungsdaten verwendet werden.
  • AATD-assoziierte Lebererkrankung, dokumentiert durch Leberbiopsie beim Screening.
  • Zustimmung zur Durchführung von gepaarten Leberbiopsien.
  • Lungen-, Nieren- und Leberfunktion innerhalb akzeptabler Grenzen
  • In der Lage, eine unterzeichnete Einverständniserklärung abzugeben, die die Einhaltung der in der ICF und in diesem Protokoll aufgeführten Anforderungen und Einschränkungen umfasst.

Ausschlusskriterien:

  • Vorgeschichte einer anderen chronischen Lebererkrankung als einer nichtalkoholischen Fettlebererkrankung aus einer anderen Ursache als Alpha-1-Antitrypsinmangel vom PiZZ-Typ.
  • Child-Pugh-Score B oder C.
  • Vorgeschichte einer einzigen schweren Exazerbation der zugrunde liegenden Lungenerkrankung im Jahr vor der Randomisierung.
  • Vorgeschichte klinisch signifikanter Atemwegsinfektionen (einschließlich Lungenentzündung und Infektionen der unteren Atemwege), wie vom Prüfarzt festgestellt, in den 3 Monaten vor dem Screening
  • Verwendung eines RNAi-Medikaments zu jeder Zeit.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Sonstiges
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo-Kohorte 1
Sonstiges: Placebo
Vergleichsgruppe: Placebo Kohorte 1 Verabreichte sterile physiologische Kochsalzlösung (0,9 % NaCl) in einem entsprechenden Volumen von Belcesiran durch subkutane (sc) Injektion für 24 Wochen. Verlängerung für Teilnehmer angeboten.
Sonstiges: Placebo
Verabreichte sterile normale Kochsalzlösung (0,9 % NaCl) mit entsprechenden Volumina von Belcesiran durch subkutane (sc) Injektion für 48 Wochen. Verlängerung für Teilnehmer angeboten.
Sonstiges: Placebo
Verabreichte sterile normale Kochsalzlösung (0,9 % NaCl) mit entsprechenden Volumina von Belcesiran durch subkutane (sc) Injektion für 96 Wochen.
Experimental: Belcesiran-Kohorte 1
Arzneimittel: Belcesiran
Verabreichte mehrere Fixdosen von Belcesiran durch subkutane (sc) Injektion für 24 Wochen. Verlängerung für Teilnehmer angeboten.
Arzneimittel: Belcesiran
Verabreichte mehrere Fixdosen von Belcesiran durch subkutane (sc) Injektion für 48 Wochen. Verlängerung für Teilnehmer angeboten.
Arzneimittel: Belcesiran
Verabreichte mehrere Fixdosen von Belcesiran durch subkutane (sc) Injektion für 96 Wochen.
Experimental: Belcesiran-Kohorte 2
Arzneimittel: Belcesiran
Verabreichte mehrere Fixdosen von Belcesiran durch subkutane (sc) Injektion für 24 Wochen. Verlängerung für Teilnehmer angeboten.
Arzneimittel: Belcesiran
Verabreichte mehrere Fixdosen von Belcesiran durch subkutane (sc) Injektion für 48 Wochen. Verlängerung für Teilnehmer angeboten.
Arzneimittel: Belcesiran
Verabreichte mehrere Fixdosen von Belcesiran durch subkutane (sc) Injektion für 96 Wochen.
Placebo-Komparator: Placebo-Kohorte 2
Sonstiges: Placebo
Vergleichsgruppe: Placebo Kohorte 1 Verabreichte sterile physiologische Kochsalzlösung (0,9 % NaCl) in einem entsprechenden Volumen von Belcesiran durch subkutane (sc) Injektion für 24 Wochen. Verlängerung für Teilnehmer angeboten.
Sonstiges: Placebo
Verabreichte sterile normale Kochsalzlösung (0,9 % NaCl) mit entsprechenden Volumina von Belcesiran durch subkutane (sc) Injektion für 48 Wochen. Verlängerung für Teilnehmer angeboten.
Sonstiges: Placebo
Verabreichte sterile normale Kochsalzlösung (0,9 % NaCl) mit entsprechenden Volumina von Belcesiran durch subkutane (sc) Injektion für 96 Wochen.
Experimental: Belcesiran-Kohorte 3
Arzneimittel: Belcesiran
Verabreichte mehrere Fixdosen von Belcesiran durch subkutane (sc) Injektion für 24 Wochen. Verlängerung für Teilnehmer angeboten.
Arzneimittel: Belcesiran
Verabreichte mehrere Fixdosen von Belcesiran durch subkutane (sc) Injektion für 48 Wochen. Verlängerung für Teilnehmer angeboten.
Arzneimittel: Belcesiran
Verabreichte mehrere Fixdosen von Belcesiran durch subkutane (sc) Injektion für 96 Wochen.
Placebo-Komparator: Placebo-Kohorte 3
Sonstiges: Placebo
Vergleichsgruppe: Placebo Kohorte 1 Verabreichte sterile physiologische Kochsalzlösung (0,9 % NaCl) in einem entsprechenden Volumen von Belcesiran durch subkutane (sc) Injektion für 24 Wochen. Verlängerung für Teilnehmer angeboten.
Sonstiges: Placebo
Verabreichte sterile normale Kochsalzlösung (0,9 % NaCl) mit entsprechenden Volumina von Belcesiran durch subkutane (sc) Injektion für 48 Wochen. Verlängerung für Teilnehmer angeboten.
Sonstiges: Placebo
Verabreichte sterile normale Kochsalzlösung (0,9 % NaCl) mit entsprechenden Volumina von Belcesiran durch subkutane (sc) Injektion für 96 Wochen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse (TEAEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse (SAEs)
Zeitfenster: Bis zu 2,6 Jahre
Anzahl der TEAEs und SAEs wird dargestellt. Ein unerwünschtes Ereignis (UE) war jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer oder Teilnehmer einer klinischen Studie, das zeitlich mit der Verwendung einer Studienintervention verbunden war, unabhängig davon, ob es als mit der Studienintervention in Zusammenhang stehend angesehen wurde oder nicht. UE wurden als TEAEs definiert, wenn sie einen Beginn bei oder nach der Verabreichung des Studienmedikaments während des Behandlungszeitraums hatten oder wenn sie vor der Verabreichung des Studienmedikaments auftraten und sich nach der Verabreichung im Schweregrad/Grad oder im Zusammenhang mit der Studienintervention verschlechterten der Studienintervention während des Behandlungszeitraums. Ein SUE wurde als jedes unerwünschte medizinische Ereignis definiert, das bei jeder Dosis: a) zum Tod führte, b) lebensbedrohlich ist, c) einen stationären Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts erforderte, d) zu einer dauerhaften Behinderung/Unfähigkeit führte, e) war eine angeborene Anomalie/ein Geburtsfehler.
Bis zu 2,6 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit TEAEs und SAEs
Zeitfenster: Bis zu 2,6 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit TEAEs und SAEs wird dargestellt. Ein UE war jedes unerwünschte medizinische Vorkommnis bei einem Teilnehmer oder Teilnehmer einer klinischen Studie, das zeitlich mit der Nutzung einer Studienintervention verbunden war, unabhängig davon, ob es als mit der Studienintervention in Zusammenhang stehend angesehen wurde oder nicht. UE wurden als TEAEs definiert, wenn sie einen Beginn bei oder nach der Verabreichung des Studienmedikaments während des Behandlungszeitraums hatten oder wenn sie vor der Verabreichung des Studienmedikaments auftraten und sich nach der Verabreichung im Schweregrad/Grad oder im Zusammenhang mit der Studienintervention verschlechterten der Studienintervention während des Behandlungszeitraums. Ein SUE wurde als jedes unerwünschte medizinische Ereignis definiert, das bei jeder Dosis: a) zum Tod führte, b) lebensbedrohlich ist, c) einen stationären Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts erforderte, d) zu einer dauerhaften Behinderung/Unfähigkeit führte, e) war eine angeborene Anomalie/ein Geburtsfehler.
Bis zu 2,6 Jahre
Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei Lungenfunktionstests (PFTs): Forcierte Vitalkapazität (FVC)
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1), Woche 96
Die Veränderung der FVC vom Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 96 wird dargestellt. FVC ist das maximale Luftvolumen, das mit maximal forcierter Anstrengung aus einer maximalen Inspiration ausgeatmet wird, d. h. VC, das mit maximal forcierter Exspirationsanstrengung durchgeführt wird.
Ausgangswert (Tag 1), Woche 96
Änderung des PFT gegenüber dem Ausgangswert: Forciertes Exspirationsvolumen in einer Sekunde (FEV1)
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1), Woche 96
Dargestellt ist die Änderung des FEV1 vom Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 96. FEV1 ist das maximale Luftvolumen, das in der ersten Sekunde einer forcierten Exspiration aus einer Position vollständiger Inspiration ausgeatmet wird.
Ausgangswert (Tag 1), Woche 96
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im PFT: FEV1/FVC-Verhältnis
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1), Woche 96
Dargestellt ist die Veränderung des FEV1/FVC-Verhältnisses vom Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 96. FEV1 ist das maximale Luftvolumen, das in der ersten Sekunde einer forcierten Exspiration aus einer Position vollständiger Inspiration ausgeatmet wird. FVC ist das maximale Luftvolumen, das mit maximal forcierter Anstrengung aus einer maximalen Inspiration ausgeatmet wird, d. h. VC, das mit maximal forcierter Exspirationsanstrengung durchgeführt wird.
Ausgangswert (Tag 1), Woche 96
Änderung der PFT gegenüber dem Ausgangswert: Diffusionskapazität der Lunge für Kohlenmonoxid (DLCO)
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1), Woche 96
Die Veränderung des DLCO vom Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 96 wird dargestellt. DLCO ist ein Maß für die Menge an Kohlenmonoxid (CO), die pro Minute vom Alveolargas auf die roten Blutkörperchen (insbesondere Hämoglobin) in den Lungenkapillaren übertragen wird. Sie wird in Millimol pro Minute pro Kilopascal (mmol/min/kPa) ausgedrückt.
Ausgangswert (Tag 1), Woche 96
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in 12-Kanal-Elektrokardiogrammen (EKGs): Mittlere Herzfrequenz
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1), Woche 96
Dargestellt ist die Veränderung der mittleren Herzfrequenz vom Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 96.
Ausgangswert (Tag 1), Woche 96
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in 12-Kanal-EKGs: mittlere ventrikuläre Frequenz
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1), Woche 96
Dargestellt ist die Veränderung der mittleren ventrikulären Frequenz vom Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 96.
Ausgangswert (Tag 1), Woche 96
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in 12-Kanal-EKGs: PR-Intervall, QRS-Intervall, QT-Intervall, QTcF-Intervall und RR-Intervall
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1), Woche 96
Dargestellt ist die Veränderung vom Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 96 im PR-Intervall, QRS-Intervall, QT-Intervall, QTcF-Intervall und RR-Intervall.
Ausgangswert (Tag 1), Woche 96
Anzahl der Teilnehmer mit Befunden der körperlichen Untersuchung
Zeitfenster: In Woche 96
Es wird die Anzahl der Teilnehmer mit körperlichen Untersuchungsbefunden in Woche 96 dargestellt. Die Daten werden in folgenden Kategorien dargestellt: a) Normal, b) Abnormal, nicht klinisch signifikant, c) Abnormal, klinisch signifikant.
In Woche 96
Änderung der Vitalfunktionen gegenüber dem Ausgangswert: diastolischer Blutdruck und systolischer Blutdruck
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1), Woche 96
Dargestellt wird die Veränderung des diastolischen Blutdrucks und des systolischen Blutdrucks vom Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 96.
Ausgangswert (Tag 1), Woche 96
Änderung der Vitalfunktionen gegenüber dem Ausgangswert: Herzfrequenz
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1), Woche 96
Die Veränderung der Herzfrequenz vom Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 96 wird dargestellt.
Ausgangswert (Tag 1), Woche 96
Vitalfunktionen: Körpergröße an der Grundlinie
Zeitfenster: Grundlinie (Tag 1)
Die Höhe an der Grundlinie wird angezeigt.
Grundlinie (Tag 1)
Änderung der Vitalfunktionen gegenüber dem Ausgangswert: Atemfrequenz
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1), Woche 96
Dargestellt wird die Veränderung der Atemfrequenz vom Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 96.
Ausgangswert (Tag 1), Woche 96
Änderung der Vitalfunktionen gegenüber dem Ausgangswert: Temperatur
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1), Woche 96
Dargestellt ist die Änderung der Temperatur vom Ausgangswert (Tag 1) bis zur Woche 96.
Ausgangswert (Tag 1), Woche 96
Änderung der Vitalfunktionen gegenüber dem Ausgangswert: Gewicht
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1), Woche 96
Die Gewichtsveränderung vom Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 96 wird dargestellt.
Ausgangswert (Tag 1), Woche 96
Änderung bei klinischen Labortests: Alanin-Aminotransferase, alkalische Phosphatase, Aspartat-Aminotransferase, Kreatinkinase, Glutamatdehydrogenase, Laktatdehydrogenase, Biomarker Kreatinkinase (M30) und Biomarker Kreatinkinase (M65)
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1), Woche 96
Die Veränderung von Alaninaminotransferase, alkalischer Phosphatase, Aspartataminotransferase, Kreatinkinase, Glutamatdehydrogenase, Laktatdehydrogenase, Biomarker-Kreatinkinase (M30) und Biomarker-Kreatinkinase (M65) vom Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 96 wird dargestellt.
Ausgangswert (Tag 1), Woche 96
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in klinischen Labortests: Albumin, Apolipoprotein A1, Protein, Biomarker Haptoglobin
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1), Woche 96
Die Veränderung von Albumin, Apolipoprotein A1, Protein und Biomarker Haptoglobin vom Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 96 wird dargestellt.
Ausgangswert (Tag 1), Woche 96
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in klinischen Labortests: Bilirubin, Kreatinin und direktes Bilirubin
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1), Woche 96
Die Veränderung von Bilirubin, Kreatinin und direktem Bilirubin vom Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 96 wird dargestellt.
Ausgangswert (Tag 1), Woche 96
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in klinischen Labortests: Chlorid, Cholesterin, Glukose, Kalium, Natrium, Triglyceride und Harnstoffstickstoff
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1), Woche 96
Die Veränderung von Chlorid, Cholesterin, Glucose, Kalium, Natrium, Triglyceriden und Harnstoffstickstoff vom Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 96 wird dargestellt.
Ausgangswert (Tag 1), Woche 96
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in klinischen Labortests: Gamma-Glutamyltransferase
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1), Woche 96
Dargestellt wird die Veränderung der Gamma-Glutamyltransferase vom Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 96.
Ausgangswert (Tag 1), Woche 96
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in klinischen Labortests: Basophile, Eosinophile, Leukozyten, Lymphozyten, Monozyten, Neutrophile und Blutplättchen
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1), Woche 96
Die Veränderung der Basophilen, Eosinophilen, Leukozyten, Lymphozyten, Monozyten, Neutrophilen und Blutplättchen vom Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 96 wird dargestellt.
Ausgangswert (Tag 1), Woche 96
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in klinischen Labortests: Basophile/Leukozyten
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1), Woche 96
Die Veränderung der Basophilen/Leukozyten vom Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 96 wird dargestellt.
Ausgangswert (Tag 1), Woche 96
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in klinischen Labortests: Eosinophile/Leukozyten
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1), Woche 96
Die Veränderung der Eosinophilen/Leukozyten vom Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 96 wird dargestellt.
Ausgangswert (Tag 1), Woche 96
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in klinischen Labortests: Hämatokrit
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1), Woche 96
Die Veränderung des Hämatokrits vom Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 96 wird dargestellt.
Ausgangswert (Tag 1), Woche 96
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in klinischen Labortests: Lymphozyten/Leukozyten
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1), Woche 96
Die Veränderung der Lymphozyten/Leukozyten vom Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 96 wird dargestellt.
Ausgangswert (Tag 1), Woche 96
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in klinischen Labortests: Monozyten/Leukozyten
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1), Woche 96
Die Veränderung der Monozyten/Leukozyten vom Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 96 wird dargestellt.
Ausgangswert (Tag 1), Woche 96
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in klinischen Labortests: Neutrophile/Leukozyten
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1), Woche 96
Die Veränderung der Neutrophilen/Leukozyten vom Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 96 wird dargestellt.
Ausgangswert (Tag 1), Woche 96
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in klinischen Labortests: Retikulozyten/Erythrozyten
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1), Woche 96
Dargestellt ist die Veränderung der Retikulozyten/Erythrozyten vom Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 96.
Ausgangswert (Tag 1), Woche 96
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in klinischen Labortests: Mittlere korpuskuläre Hämoglobinkonzentration der Erythrozyten und Hämoglobin
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1), Woche 96
Die Veränderung der mittleren korpuskulären Hämoglobinkonzentration und des Hämoglobins der Erythrozyten vom Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 96 wird dargestellt.
Ausgangswert (Tag 1), Woche 96
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in klinischen Labortests: Mittleres korpuskuläres Hämoglobin der Erythrozyten
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1), Woche 96
Dargestellt ist die Veränderung des mittleren korpuskulären Hämoglobins der Erythrozyten vom Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 96.
Ausgangswert (Tag 1), Woche 96
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in klinischen Labortests: Mittleres korpuskuläres Volumen der Erythrozyten
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1), Woche 96
Dargestellt ist die Veränderung des mittleren Erythrozytenkörperchenvolumens vom Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 96.
Ausgangswert (Tag 1), Woche 96
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in klinischen Labortests: Erythrozyten
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1), Woche 96
Dargestellt ist die Veränderung der Erythrozyten vom Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 96.
Ausgangswert (Tag 1), Woche 96
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in klinischen Labortests: Spezifisches Gewicht
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1), Woche 96
Es wird über eine Änderung des spezifischen Gewichts vom Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 96 berichtet.
Ausgangswert (Tag 1), Woche 96
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in klinischen Labortests: Urin-Erythrozyten und Urin-Leukozyten
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1), Woche 96
Dargestellt ist die Veränderung der Urin-Erythrozyten und Urin-Leukozyten vom Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 96.
Ausgangswert (Tag 1), Woche 96
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in klinischen Labortests: Potenzial von Wasserstoff (pH)
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1), Woche 96
Die Änderung des pH-Werts vom Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 96 wird dargestellt.
Ausgangswert (Tag 1), Woche 96
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in klinischen Labortests: Aktivierte partielle Thromboplastinzeit und Prothrombinzeit
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1), Woche 96
Die Veränderung der aktivierten partiellen Thromboplastinzeit und Prothrombinzeit vom Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 96 wird dargestellt.
Ausgangswert (Tag 1), Woche 96
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in klinischen Labortests: Prothrombin International Normalized Ratio
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1), Woche 96
Dargestellt wird die Veränderung des international normalisierten Prothrombin-Verhältnisses vom Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 96.
Ausgangswert (Tag 1), Woche 96
Änderung bei klinischen Labortests: Alpha-Fetoprotein, Biomarker Hyaluronsäure, Biomarker Matrix Metalloproteinase 9, Biomarker Prokollagen 3 N-terminales Propeptid, Biomarker Gewebeinhibitor von Metalloproteinase 1, Komplement C3a und Komplement C5a
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1), Woche 96
Die Veränderung von Alpha-Fetoprotein, Biomarker Hyaluronsäure, Biomarker Matrix Metalloproteinase 9, Biomarker Prokollagen 3 N-terminales Propeptid, Biomarker Gewebeinhibitor von Metalloproteinase 1, Komplement C3a und Komplement C5a vom Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 96 wird dargestellt.
Ausgangswert (Tag 1), Woche 96
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in klinischen Labortests: C-reaktives Protein
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1), Woche 96
Die Veränderung des C-reaktiven Proteins vom Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 96 wird dargestellt.
Ausgangswert (Tag 1), Woche 96
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in klinischen Labortests: Komplement Bb
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1), Woche 96
Dargestellt ist die Veränderung vom Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 96 im Komplement Bb.
Ausgangswert (Tag 1), Woche 96
Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei klinischen Labortests: Komplementsumme (CH50)
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1), Woche 96
Die Veränderung vom Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 96 in CH50 wird dargestellt.
Ausgangswert (Tag 1), Woche 96
Kohorte 1: Änderung der Serum-Alpha-1-Antitrypsin (AAT)-Proteinkonzentrationen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1), Woche 24
Dargestellt wird die Veränderung der AAT-Proteinkonzentrationen im Serum in Kohorte 1 vom Ausgangswert (Tag 1) bis zur 24. Woche.
Ausgangswert (Tag 1), Woche 24
Kohorte 2: Änderung der Serum-AAT-Proteinkonzentrationen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1), Woche 48
Dargestellt wird die Veränderung der Serum-AAT-Proteinkonzentrationen in Kohorte 2 vom Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 48.
Ausgangswert (Tag 1), Woche 48

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des Leberfibrose-Ishak-Scores gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1), Woche 48
Dargestellt wird die Veränderung der Leberfibrose vom Ausgangswert bis zur 48. Woche basierend auf dem Ishak-Score. Das Ishak-Stadieneinteilungssystem für Leberfibrose ist eine Aktualisierung des Algorithmus aus dem Jahr 1995, der ursprünglich von De Groote et al. entwickelt wurde. Die Ishak-Scores reichen von 0 (keine Fibrose) bis 6 (Zirrhose) und lauten wie folgt: 0 – keine Fibrose, 1 – faserige Ausdehnung einiger Portalbereiche, mit oder ohne kurze faserige Septen, 2 – faserige Ausdehnung der meisten Portalbereiche, mit oder ohne kurze faserige Septen, 3-faserige Erweiterung der meisten Portalbereiche mit gelegentlicher Überbrückung von Portal zu Portal, 4-faserige Erweiterung der Portalbereiche mit markierten Überbrückung (Portal zu Portal sowie Portal zu Zentral), 5-Markierte Überbrückung (Portal-Portal und/oder Portal-Zentral) mit gelegentlichen Knötchen (unvollständige Zirrhose), 6-Zirrhose, wahrscheinlich oder definitiv.
Ausgangswert (Tag 1), Woche 48

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Ermittler

  • Studienleiter: Thomas Bowman, MD, Dicerna Pharmaceuticals / Novo Nordisk

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

12. Februar 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

8. Dezember 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

29. Mai 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. Januar 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. Februar 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

21. Februar 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

7. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • DCR-A1AT-201

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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