Badanie belcesiranu u pacjentów z AATLD (ESTRELLA)
23 marca 2026 zaktualizowane przez: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company
Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy 2 oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i farmakodynamikę belcesiranu w dwóch poziomach u pacjentów z chorobą wątroby związaną z niedoborem alfa-1-antytrypsyny
Jest to randomizowane, kontrolowane placebo, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby badanie belcesiranu z wielokrotnymi dawkami, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i PD u dorosłych pacjentów z chorobą wątroby związaną z AATD (ang. PiZZ AATD-associated liver disease, AATLD).
Badanie zostanie przeprowadzone w 3 oddzielnych kohortach. Do Kohorty 1 i 2 można zapisać maksymalnie 16 uczestników. Do Kohorty 3 zostanie włączonych łącznie 30 pacjentów. Te 3 kohorty różnią się czasem trwania leczenia, liczbą podanych dawek i termin drugiej biopsji wątroby.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Choroba wątroby związana z AATD jest stanem postępującym, prowadzącym do zwłóknienia wątroby, marskości wątroby, aw niektórych przypadkach raka wątrobowokomórkowego. Brak funkcjonalnej alfa-1 antytrypsyny (AAT) u osób z genotypem PiZZ w połączeniu z innymi czynnikami wyzwalającymi może prowadzić do niekontrolowanej aktywności elastaz neutrofili w pęcherzykach płucnych; powodując rozedmę płuc i przewlekłą obturacyjną chorobę płuc (POChP). Ten mechanizm utraty funkcji można rozwiązać, stosując dożylną terapię wzmacniającą, która ma na celu zastąpienie brakującej AAT przez wlew inhibitora alfa-1 proteinazy (A1PI), oczyszczonego z puli ludzkiego osocza.
Podczas gdy terapia wspomagająca może rozwiązać problem utraty AAT w płucach, nie istnieje żadne leczenie związanej z nią choroby wątroby.
Biorąc pod uwagę ciężkość choroby, przy czym marskość wątroby rozwija się u około 10% pacjentów dotkniętych chorobą i u pewnej podgrupy pacjentów wymagających przeszczepu wątroby, a także brak skutecznego leczenia, które odnosiłoby się do mechanizmu toksycznego „wzmocnienia funkcji” wątroby, istnieje pilna niezaspokojona potrzeba medyczna opracowania terapii, która może pomóc tej szczególnej populacji pacjentów.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
16
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Melbourne, Australia
- St Vincent's Hospital Melbourne
-
-
-
-
-
Innsbruck, Austria
- Medizinische Universitaet Innsbruck
-
-
-
-
-
Leuven, Belgia
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven
-
-
-
-
-
Pessac, Francja
- CHU Bordeaux - Hopital Haut-Leveque - Centre Francois Magendie
-
-
-
-
-
Madrid, Hiszpania
- Hospital Universitario La Paz
-
-
Cantabria
-
Santander, Cantabria, Hiszpania
- Hospital Universitario Marques de Valdecilla Santander
-
-
-
-
-
Leiden, Holandia
- Leiden University Medical Center
-
-
-
-
-
Dublin, Irlandia
- Beaumont Hospital
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada
- Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM)
-
-
-
-
-
Aachen, Niemcy
- Universitaetsklinikum Aachen, AoeR
-
Kiel, Niemcy
- Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein Campus Kiel
-
-
-
-
-
Hamilton, Nowa Zelandia
- Waikato Hospital
-
-
Auckland
-
Grafton, Auckland, Nowa Zelandia, 1010
- Auckland Clinical Studies
-
-
-
-
-
Creixomil, Portugalia
- Hospital da Senhora da Oliveira - Guimarães
-
Porto, Portugalia
- Centro Hospitalar Universitario de Sao Joao
-
Vila Real, Portugalia
- Centro Hospitalar de Trás-os-Montes e Alto Douro, EPE
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92093
- University of California - San Diego
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32611
- University of Florida
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
-
-
-
Uppsala, Szwecja
- CTC Clinical Trial Consultants AB Uppsala
-
-
-
-
-
Cambridge, Zjednoczone Królestwo
- Addenbrooke's Hospital, Cambridge University
-
Leeds, Zjednoczone Królestwo
- Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
-
London, Zjednoczone Królestwo
- Royal Free London NHS Foundation Trust, Royal Free Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 75 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- 18 do 75 lat włącznie, w momencie wyrażenia zgody.
- Udokumentowana diagnoza niedoboru alfa-1-antytrypsyny typu PiZZ, potwierdzona genotypowaniem. Można wykorzystać historyczne dane dotyczące genotypowania, jeśli są dostępne.
- Choroba wątroby związana z AATD udokumentowana biopsją wątroby podczas badań przesiewowych.
- Zgoda na poddanie się parzystym biopsjom wątroby.
- Czynność płuc, nerek i wątroby w dopuszczalnych granicach
- Zdolny do wyrażenia świadomej zgody podpisanej, co obejmuje zgodność z wymaganiami i ograniczeniami wymienionymi w ICF iw niniejszym protokole.
Kryteria wyłączenia:
- Przewlekła choroba wątroby w wywiadzie inna niż niealkoholowa stłuszczeniowa choroba wątroby z jakiejkolwiek innej przyczyny niż niedobór alfa-1-antytrypsyny typu PiZZ.
- Wynik Child-Pugh B lub C.
- Historia jednego ciężkiego zaostrzenia podstawowej choroby płuc w roku poprzedzającym randomizację.
- Historia klinicznie istotnych infekcji dróg oddechowych (w tym zapalenia płuc i infekcji dolnych dróg oddechowych), ustalona przez Badacza, w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym
- Stosowanie leku RNAi w dowolnym momencie.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Inny
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Potroić
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Komparator placebo: Kohorta placebo 1
|
Grupa porównawcza: placebo, kohorta 1. Przez 24 tygodnie podawano sterylną normalną sól fizjologiczną (0,9% NaCl) odpowiadającą objętości belcesiranu we wstrzyknięciu podskórnym.
Przedłużenie oferowane uczestnikom.
Podano sterylną normalną sól fizjologiczną (0,9% NaCl) odpowiadającą objętości belcesiranu przez wstrzyknięcie podskórne (sc) przez 48 tygodni.
Przedłużenie oferowane uczestnikom.
Podano sterylną normalną sól fizjologiczną (0,9% NaCl) odpowiadającą objętości belcesiranu przez wstrzyknięcie podskórne (sc) przez 96 tygodni.
|
|
Eksperymentalny: Kohorta Belcesiran 1
|
Podawanie wielokrotnych stałych dawek belcesiranu we wstrzyknięciu podskórnym (sc) przez 24 tygodnie.
Przedłużenie oferowane uczestnikom.
Podawanie wielokrotnych stałych dawek belcesiranu we wstrzyknięciu podskórnym (sc) przez 48 tygodni.
Przedłużenie oferowane uczestnikom.
Podawanie wielokrotnych stałych dawek belcesiranu we wstrzyknięciu podskórnym (sc) przez 96 tygodni.
|
|
Eksperymentalny: Kohorta Belcesiran 2
|
Podawanie wielokrotnych stałych dawek belcesiranu we wstrzyknięciu podskórnym (sc) przez 24 tygodnie.
Przedłużenie oferowane uczestnikom.
Podawanie wielokrotnych stałych dawek belcesiranu we wstrzyknięciu podskórnym (sc) przez 48 tygodni.
Przedłużenie oferowane uczestnikom.
Podawanie wielokrotnych stałych dawek belcesiranu we wstrzyknięciu podskórnym (sc) przez 96 tygodni.
|
|
Komparator placebo: Kohorta placebo 2
|
Grupa porównawcza: placebo, kohorta 1. Przez 24 tygodnie podawano sterylną normalną sól fizjologiczną (0,9% NaCl) odpowiadającą objętości belcesiranu we wstrzyknięciu podskórnym.
Przedłużenie oferowane uczestnikom.
Podano sterylną normalną sól fizjologiczną (0,9% NaCl) odpowiadającą objętości belcesiranu przez wstrzyknięcie podskórne (sc) przez 48 tygodni.
Przedłużenie oferowane uczestnikom.
Podano sterylną normalną sól fizjologiczną (0,9% NaCl) odpowiadającą objętości belcesiranu przez wstrzyknięcie podskórne (sc) przez 96 tygodni.
|
|
Eksperymentalny: Kohorta Belcesiran 3
|
Podawanie wielokrotnych stałych dawek belcesiranu we wstrzyknięciu podskórnym (sc) przez 24 tygodnie.
Przedłużenie oferowane uczestnikom.
Podawanie wielokrotnych stałych dawek belcesiranu we wstrzyknięciu podskórnym (sc) przez 48 tygodni.
Przedłużenie oferowane uczestnikom.
Podawanie wielokrotnych stałych dawek belcesiranu we wstrzyknięciu podskórnym (sc) przez 96 tygodni.
|
|
Komparator placebo: Kohorta placebo 3
|
Grupa porównawcza: placebo, kohorta 1. Przez 24 tygodnie podawano sterylną normalną sól fizjologiczną (0,9% NaCl) odpowiadającą objętości belcesiranu we wstrzyknięciu podskórnym.
Przedłużenie oferowane uczestnikom.
Podano sterylną normalną sól fizjologiczną (0,9% NaCl) odpowiadającą objętości belcesiranu przez wstrzyknięcie podskórne (sc) przez 48 tygodni.
Przedłużenie oferowane uczestnikom.
Podano sterylną normalną sól fizjologiczną (0,9% NaCl) odpowiadającą objętości belcesiranu przez wstrzyknięcie podskórne (sc) przez 96 tygodni.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba zdarzeń niepożądanych występujących podczas leczenia (TEAE) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
Ramy czasowe: Do 2,6 roku
|
Przedstawiono liczbę TEAE i SAE.
Zdarzenie niepożądane (AE) to jakiekolwiek nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika lub uczestnika badania klinicznego, czasowo związane z zastosowaniem interwencji badawczej, niezależnie od tego, czy uważa się ją za związaną z interwencją badawczą.
Działania niepożądane definiowano jako TEAE, jeśli ich data rozpoczęcia wystąpiła w dniu lub po podaniu badanego leku w okresie leczenia lub jeśli wystąpiły przed podaniem badanego leku i uległy pogorszeniu pod względem ciężkości/stopnia lub związku z badaną interwencją po podaniu interwencji badawczej w okresie leczenia.
SAE zdefiniowano jako każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które przy dowolnej dawce: a) spowodowało śmierć, b) zagrażało życiu, c) wymagało hospitalizacji szpitalnej lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, d) spowodowało trwałą niepełnosprawność/niesprawność, e) była wadą wrodzoną/wadą wrodzoną.
|
Do 2,6 roku
|
|
Liczba uczestników z TEAE i SAE
Ramy czasowe: Do 2,6 roku
|
Przedstawiono liczbę uczestników z TEAE i SAE.
Zdarzenie niepożądane oznaczało każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika lub uczestnika badania klinicznego, czasowo związane z zastosowaniem interwencji badawczej, niezależnie od tego, czy zostało uznane za związane z interwencją badawczą.
Działania niepożądane definiowano jako TEAE, jeśli ich data rozpoczęcia wystąpiła w dniu lub po podaniu badanego leku w okresie leczenia lub jeśli wystąpiły przed podaniem badanego leku i uległy pogorszeniu pod względem ciężkości/stopnia lub związku z badaną interwencją po podaniu interwencji badawczej w okresie leczenia.
SAE zdefiniowano jako każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które przy dowolnej dawce: a) spowodowało śmierć, b) zagrażało życiu, c) wymagało hospitalizacji szpitalnej lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, d) spowodowało trwałą niepełnosprawność/niesprawność, e) była wadą wrodzoną/wadą wrodzoną.
|
Do 2,6 roku
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w testach czynności płuc (PFT): wymuszona pojemność życiowa (FVC)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 96
|
Przedstawiono zmianę wartości FVC od wartości początkowej (dzień 1) do tygodnia 96.
FVC to maksymalna objętość powietrza wydychana przy maksymalnie wymuszonym wysiłku z maksymalnego wdechu, czyli VC wykonywana przy maksymalnie natężonym wysiłku wydechowym.
|
Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 96
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w PFT: Wymuszona objętość wydechowa w ciągu jednej sekundy (FEV1)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 96
|
Przedstawiono zmianę FEV1 od wartości wyjściowej (dzień 1) do tygodnia 96.
FEV1 to maksymalna objętość powietrza wydychanego w pierwszej sekundzie natężonego wydechu z pozycji pełnego wdechu.
|
Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 96
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w PFT: stosunek FEV1/FVC
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 96
|
Przedstawiono zmianę stosunku FEV1/FVC od wartości początkowej (dzień 1) do tygodnia 96.
FEV1 to maksymalna objętość powietrza wydychanego w pierwszej sekundzie natężonego wydechu z pozycji pełnego wdechu.
FVC to maksymalna objętość powietrza wydychana przy maksymalnie wymuszonym wysiłku z maksymalnego wdechu, czyli VC wykonywana przy maksymalnie natężonym wysiłku wydechowym.
|
Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 96
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w PFT: zdolność dyfuzyjna płuc dla tlenku węgla (DLCO)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 96
|
Przedstawiono zmianę DLCO od wartości początkowej (dzień 1) do tygodnia 96.
DLCO to miara ilości tlenku węgla (CO) przenoszonego w ciągu minuty z gazu pęcherzykowego do czerwonych krwinek (w szczególności hemoglobiny) w naczyniach włosowatych płuc.
Wyraża się ją w milimolach na minutę na kilopaskal (mmol/min/kPa).
|
Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 96
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w elektrokardiogramach z 12 odprowadzeń (EKG): średnie tętno
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 96
|
Przedstawiono zmianę średniego tętna w porównaniu z wartością wyjściową (dzień 1) do tygodnia 96.
|
Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 96
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w 12-odprowadzeniowych zapisach EKG: średnia częstość komór
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 96
|
Przedstawiono zmianę średniej częstości rytmu komór w porównaniu z wartością wyjściową (dzień 1.) do tygodnia 96.
|
Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 96
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w 12 odprowadzeniach EKG: odstęp PR, odstęp QRS, odstęp QT, odstęp QTcF i odstęp RR
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 96
|
Przedstawiono zmianę od wartości początkowej (dzień 1) do tygodnia 96 w zakresie odstępu PR, odstępu QRS, odstępu QT, odstępu QTcF i odstępu RR.
|
Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 96
|
|
Liczba uczestników z wynikami badania fizykalnego
Ramy czasowe: W tygodniu 96
|
Przedstawiono liczbę uczestników, u których w 96. tygodniu stwierdzono wyniki badania przedmiotowego.
Dane prezentowane są w kategoriach: a) Normalne, b) Nieprawidłowe, nieistotne klinicznie, c) Nieprawidłowe, istotne klinicznie.
|
W tygodniu 96
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametrów życiowych: rozkurczowego ciśnienia krwi i skurczowego ciśnienia krwi
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 96
|
Przedstawiono zmianę wartości rozkurczowego i skurczowego ciśnienia krwi od wartości początkowej (dzień 1) do tygodnia 96.
|
Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 96
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametrów życiowych: tętno
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 96
|
Przedstawiono zmianę częstości akcji serca od wartości początkowej (dzień 1) do tygodnia 96.
|
Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 96
|
|
Objawy życiowe: Wysokość wyjściowa
Ramy czasowe: Wartość bazowa (dzień 1)
|
Przedstawiono wysokość wyjściową.
|
Wartość bazowa (dzień 1)
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametrów życiowych: częstość oddechów
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 96
|
Przedstawiono zmianę częstości oddechów od wartości początkowej (dzień 1) do tygodnia 96.
|
Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 96
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametrów życiowych: temperatura
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 96
|
Przedstawiono zmianę temperatury w stosunku do wartości początkowej (dzień 1) do tygodnia 96.
|
Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 96
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametrów życiowych: masa ciała
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 96
|
Przedstawiono zmianę masy ciała w stosunku do wartości wyjściowych (dzień 1) do tygodnia 96.
|
Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 96
|
|
Zmiana w klinicznych testach laboratoryjnych: Aminotransferaza alaninowa, fosfataza alkaliczna, aminotransferaza asparaginianowa, kinaza kreatynowa, dehydrogenaza glutaminianowa, dehydrogenaza mleczanowa, biomarker kinazy kreatynowej (M30) i biomarker kinazy kreatynowej (M65)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 96
|
Przedstawiono zmianę od wartości początkowej (dzień 1) do tygodnia 96 w zakresie aminotransferazy alaninowej, fosfatazy alkalicznej, aminotransferazy asparaginianowej, kinazy kreatynowej, dehydrogenazy glutaminianowej, dehydrogenazy mleczanowej, biomarkera kinazy kreatynowej (M30) i biomarkera kinazy kreatynowej (M65).
|
Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 96
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w klinicznych testach laboratoryjnych: albumina, apolipoproteina A1, białko, biomarker haptoglobina
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 96
|
Przedstawiono zmianę od wartości początkowej (dzień 1) do tygodnia 96 w zakresie albuminy, apolipoproteiny A1, białka i biomarkera haptoglobiny.
|
Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 96
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w klinicznych testach laboratoryjnych: bilirubina, kreatynina i bilirubina bezpośrednia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 96
|
Przedstawiono zmianę od wartości początkowej (dzień 1) do tygodnia 96 w zakresie bilirubiny, kreatyniny i bilirubiny bezpośredniej.
|
Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 96
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w klinicznych testach laboratoryjnych: chlorki, cholesterol, glukoza, potas, sód, trójglicerydy i azot mocznikowy
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 96
|
Przedstawiono zmianę od wartości początkowej (dzień 1) do tygodnia 96 w zakresie chlorków, cholesterolu, glukozy, potasu, sodu, triglicerydów i azotu mocznikowego.
|
Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 96
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w klinicznych testach laboratoryjnych: transferaza gamma-glutamylowa
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 96
|
Przedstawiono zmianę w stosunku do wartości wyjściowych (dzień 1) do 96. tygodnia w zakresie gamma-glutamylotransferazy.
|
Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 96
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w klinicznych testach laboratoryjnych: bazofile, eozynofile, leukocyty, limfocyty, monocyty, neutrofile i płytki krwi
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 96
|
Przedstawiono zmianę od wartości początkowej (dzień 1) do tygodnia 96 w bazofilach, eozynofilach, leukocytach, limfocytach, monocytach, neutrofilach i płytkach krwi.
|
Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 96
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w klinicznych testach laboratoryjnych: bazofile/leukocyty
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 96
|
Przedstawiono zmianę od wartości początkowej (dzień 1) do tygodnia 96 w zakresie bazofilów/leukocytów.
|
Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 96
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w klinicznych testach laboratoryjnych: eozynofile/leukocyty
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 96
|
Przedstawiono zmianę w liczbie eozynofilów/leukocytów od wartości początkowej (dzień 1) do tygodnia 96.
|
Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 96
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w klinicznych testach laboratoryjnych: Hematokryt
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 96
|
Przedstawiono zmianę wartości hematokrytu w stosunku do wartości początkowej (dzień 1) do tygodnia 96.
|
Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 96
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w klinicznych testach laboratoryjnych: Limfocyty/Leukocyty
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 96
|
Przedstawiono zmianę liczby limfocytów/leukocytów od wartości początkowej (dzień 1) do tygodnia 96.
|
Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 96
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w klinicznych testach laboratoryjnych: Monocyty/Leukocyty
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 96
|
Przedstawiono zmianę od wartości początkowej (dzień 1) do tygodnia 96 w zakresie monocytów/leukocytów.
|
Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 96
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w klinicznych testach laboratoryjnych: Neutrofile/Leukocyty
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 96
|
Przedstawiono zmianę w liczbie neutrofili/leukocytów od wartości początkowej (dzień 1) do tygodnia 96.
|
Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 96
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w klinicznych testach laboratoryjnych: retikulocyty/erytrocyty
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 96
|
Przedstawiono zmianę w stosunku do wartości początkowej (dzień 1) do tygodnia 96 w zakresie retikulocytów/erytrocytów.
|
Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 96
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w klinicznych badaniach laboratoryjnych: średnie stężenie hemoglobiny w krwince erytrocytów i hemoglobina
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 96
|
Przedstawiono zmianę średniego stężenia hemoglobiny w krwince czerwonej i hemoglobiny w stosunku do wartości początkowej (dzień 1) do tygodnia 96.
|
Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 96
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w klinicznych testach laboratoryjnych: średnia hemoglobina korpuskularna erytrocytów
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 96
|
Przedstawiono zmianę średniej wartości hemoglobiny w krwince czerwonej od wartości początkowej (dzień 1) do tygodnia 96.
|
Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 96
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w klinicznych testach laboratoryjnych: średnia objętość krwinki erytrocytów
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 96
|
Przedstawiono zmianę średniej objętości krwinek czerwonych od wartości początkowej (dzień 1) do tygodnia 96.
|
Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 96
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w klinicznych testach laboratoryjnych: Erytrocyty
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 96
|
Przedstawiono zmianę w erytrocytach od wartości początkowej (dzień 1) do tygodnia 96.
|
Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 96
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w klinicznych testach laboratoryjnych: ciężar właściwy
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 96
|
Zgłaszano zmianę ciężaru właściwego w porównaniu z wartością wyjściową (dzień 1) do tygodnia 96.
|
Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 96
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w klinicznych testach laboratoryjnych: erytrocyty i leukocyty w moczu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 96
|
Przedstawiono zmianę od wartości początkowej (dzień 1) do tygodnia 96 w zakresie erytrocytów i leukocytów w moczu.
|
Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 96
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w klinicznych testach laboratoryjnych: potencjał wodoru (pH)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 96
|
Przedstawiono zmianę pH w stosunku do wartości początkowej (dzień 1) do tygodnia 96.
|
Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 96
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w klinicznych testach laboratoryjnych: czas częściowej tromboplastyny po aktywacji i czas protrombiny
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 96
|
Przedstawiono zmianę czasu częściowej tromboplastyny po aktywacji i czasu protrombinowego od wartości początkowej (dzień 1) do tygodnia 96.
|
Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 96
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w klinicznych testach laboratoryjnych: Międzynarodowy współczynnik znormalizowany protrombiny
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 96
|
Przedstawiono zmianę międzynarodowego współczynnika znormalizowanego protrombiny od wartości początkowej (dzień 1) do tygodnia 96.
|
Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 96
|
|
Zmiana w klinicznych testach laboratoryjnych: alfa fetoproteina, biomarker kwasu hialuronowego, biomarker metaloproteinazy 9, biomarker prokolagenu 3 N-końcowy propeptyd, biomarker tkankowy inhibitor metaloproteinazy 1, dopełniacz C3a i dopełniacz C5a
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 96
|
Przedstawiono zmianę od wartości początkowej (dzień 1) do tygodnia 96 w zakresie alfa fetoproteiny, biomarkera kwasu hialuronowego, biomarkera metaloproteinazy macierzy 9, biomarkera propeptydu prokolagenu 3 N-końcowego propeptydu, biomarkera tkankowego inhibitora metaloproteinazy 1, dopełniacza C3a i dopełniacza C5a.
|
Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 96
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w klinicznych testach laboratoryjnych: białko C-reaktywne
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 96
|
Przedstawiono zmianę od wartości początkowej (dzień 1) do tygodnia 96 w zakresie białka C-reaktywnego.
|
Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 96
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w klinicznych testach laboratoryjnych: Uzupełnij Bb
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 96
|
Przedstawiono zmianę od wartości wyjściowej (dzień 1) do 96. tygodnia w uzupełnieniu Bb.
|
Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 96
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w klinicznych testach laboratoryjnych: suma dopełniacza (CH50)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 96
|
Przedstawiono zmianę od wartości początkowej (dzień 1) do tygodnia 96 w CH50.
|
Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 96
|
|
Kohorta 1: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych stężenia białka alfa-1-antytrypsyny (AAT) w surowicy
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 24
|
Przedstawiono zmianę od wartości początkowej (dzień 1) do tygodnia 24 w stężeniu białka AAT w surowicy w kohorcie 1.
|
Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 24
|
|
Kohorta 2: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych stężenia białka AAT w surowicy
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 48
|
Przedstawiono zmianę od wartości początkowej (dzień 1) do tygodnia 48 w stężeniach białka AAT w surowicy w kohorcie 2.
|
Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 48
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w skali Ishaka zwłóknienia wątroby
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 48
|
Przedstawiono zmianę stanu wyjściowego do 48. tygodnia w zakresie zwłóknienia wątroby na podstawie skali Ishaka.
System oceny stopnia zaawansowania zwłóknienia wątroby Ishaka jest aktualizacją algorytmu opracowanego pierwotnie przez De Groote i in. w 1995 r.
Skala Ishaka waha się od 0 (brak zwłóknienia) do 6 (marskość wątroby), a są one następujące: 0 – brak zwłóknienia, 1 – włóknista ekspansja niektórych obszarów wrotnych z lub bez krótkich włóknistych przegród, 2 – włóknista ekspansja większości obszarów wrotnych, z lub bez krótkich włóknistych przegród, 3 - Włóknista ekspansja większości obszarów portalowych ze sporadycznymi mostkami portal-portal, 4 - Włóknista ekspansja obszarów portalowych z wyraźnymi mostkami (wrota do portalu oraz portal do środka), 5-Zaznaczone mostkowanie (portal-portal i/lub portal-centrum) z okazjonalnymi guzkami (niepełna marskość wątroby), 6-Marskość wątroby, prawdopodobna lub pewna.
|
Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 48
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Śledczy
- Dyrektor Studium: Thomas Bowman, MD, Dicerna Pharmaceuticals / Novo Nordisk
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
12 lutego 2021
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
8 grudnia 2023
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
29 maja 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
27 stycznia 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
17 lutego 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
21 lutego 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
7 kwietnia 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
23 marca 2026
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- DCR-A1AT-201
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Tak
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Belcesiran
-
Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk companyZakończonyNiedobór alfa 1-antytrypsynyNowa Zelandia, Szwecja
-
Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk companyWycofaneNiedobór alfa 1-antytrypsynyNowa Zelandia