Um estudo de Belcesiran em pacientes com AATLD (ESTRELLA)
23 de março de 2026 atualizado por: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company
Estudo Fase 2, Randomizado, Duplo-cego, Controlado por Placebo, Investigando Segurança, Tolerabilidade, Farmacocinética e Farmacodinâmica de Dois Níveis de Dose de Belcesiran em Pacientes com Doença Hepática Associada à Deficiência de Alfa-1 Antitripsina
Este é um estudo de dose múltipla, randomizado, controlado por placebo, duplo-cego de belcesiran para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e DP em pacientes adultos com doença hepática associada a PiZZ AATD (AATLD).
O estudo será conduzido em 3 coortes separadas. Um total de até 16 participantes pode ser inscrito nas Coortes 1 e 2. Um número total de 30 indivíduos será inscrito na coorte 3. As 3 coortes são diferenciadas pela duração do período de tratamento, o número de doses administradas e o momento da segunda biópsia hepática.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A doença hepática associada à AATD é uma condição progressiva que resulta em fibrose hepática, cirrose e, em alguns casos, carcinoma hepatocelular. A falta de alfa-1 antitripsina (AAT) funcional em indivíduos com o genótipo PiZZ, em conjunto com outros fatores precipitantes, pode levar à atividade descontrolada de elastase de neutrófilos nos alvéolos; causando enfisema e doença pulmonar obstrutiva crônica (DPOC). Esse mecanismo de perda de função pode ser abordado pelo uso de terapia de reposição intravenosa, que visa substituir o AAT ausente por infusão de inibidor de alfa-1 proteinase (A1PI), purificado a partir de plasma humano agrupado.
Embora a terapia de reposição possa tratar a perda de AAT no pulmão, não existe tratamento para a doença hepática associada.
Dada a gravidade da doença, com aproximadamente 10% dos pacientes afetados desenvolvendo cirrose hepática e um subgrupo desses pacientes necessitando de transplante de fígado, e a falta de um tratamento eficaz que aborde o mecanismo tóxico de "ganho de função" hepática, há uma necessidade médica urgente não atendida de desenvolver uma terapia que possa ajudar essa população de pacientes em particular.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
16
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Aachen, Alemanha
- Universitaetsklinikum Aachen, AoeR
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Kiel, Alemanha
- Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein Campus Kiel
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Melbourne, Austrália
- St Vincent's Hospital Melbourne
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Leuven, Bélgica
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá
- Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM)
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Madrid, Espanha
- Hospital Universitario La Paz
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Cantabria
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Santander, Cantabria, Espanha
- Hospital Universitario Marques de Valdecilla Santander
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California
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92093
- University of California - San Diego
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32611
- University of Florida
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Medical University of South Carolina
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Pessac, França
- CHU Bordeaux - Hopital Haut-Leveque - Centre Francois Magendie
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Leiden, Holanda
- Leiden University Medical Center
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Dublin, Irlanda
- Beaumont Hospital
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Hamilton, Nova Zelândia
- Waikato Hospital
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Auckland
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Grafton, Auckland, Nova Zelândia, 1010
- Auckland Clinical Studies
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Creixomil, Portugal
- Hospital da Senhora da Oliveira - Guimarães
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Porto, Portugal
- Centro Hospitalar Universitario de Sao Joao
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Vila Real, Portugal
- Centro Hospitalar de Trás-os-Montes e Alto Douro, EPE
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Cambridge, Reino Unido
- Addenbrooke's Hospital, Cambridge University
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Leeds, Reino Unido
- Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
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London, Reino Unido
- Royal Free London NHS Foundation Trust, Royal Free Hospital
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Uppsala, Suécia
- CTC Clinical Trial Consultants AB Uppsala
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Innsbruck, Áustria
- Medizinische Universitaet Innsbruck
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 75 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- 18 a 75 anos, inclusive, no momento do consentimento.
- Diagnóstico documentado de deficiência de alfa-1 antitripsina tipo PiZZ, confirmado por genotipagem. Dados históricos de genotipagem podem ser usados, se disponíveis.
- Doença hepática associada a AATD documentada por biópsia hepática na triagem.
- Consentimento para realizar biópsias hepáticas pareadas.
- Função pulmonar, renal e hepática dentro dos limites aceitáveis
- Capaz de dar consentimento informado assinado, o que inclui o cumprimento dos requisitos e restrições listados na CIF e neste protocolo.
Critério de exclusão:
- História de doença hepática crônica, exceto doença hepática gordurosa não alcoólica, de qualquer outra causa que não seja deficiência de alfa-1 antitripsina do tipo PiZZ.
- Escore Child-Pugh B ou C.
- História de uma única exacerbação grave de doença pulmonar subjacente no ano anterior à randomização.
- Histórico de infecções respiratórias clinicamente significativas (incluindo pneumonia e infecções do trato respiratório inferior), conforme determinado pelo investigador, nos 3 meses anteriores à triagem
- Uso de um medicamento de RNAi a qualquer momento.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Outro
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Comparador de Placebo: Placebo Coorte 1
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Comparador: Placebo Coorte 1 Administrou solução salina normal estéril (NaCl a 0,9%) em volume correspondente de belcesiran por injeção subcutânea (sc) durante 24 semanas.
Extensão oferecida aos participantes.
Administrou solução salina normal estéril (NaCl a 0,9%) em volumes correspondentes de belcesiran por injeção subcutânea (sc) por 48 semanas.
Extensão oferecida aos participantes.
Administrou solução salina normal estéril (NaCl a 0,9%) com volumes correspondentes de belcesiran por injeção subcutânea (sc) por 96 semanas.
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Experimental: Belcesiran Coorte 1
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Administrou múltiplas doses fixas de belcesiran por injeção subcutânea (sc) por 24 semanas.
Extensão oferecida aos participantes.
Administrou múltiplas doses fixas de belcesiran por injeção subcutânea (sc) por 48 semanas.
Extensão oferecida aos participantes.
Administrou múltiplas doses fixas de belcesiran por injeção subcutânea (sc) por 96 semanas.
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Experimental: Belcesiran Coorte 2
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Administrou múltiplas doses fixas de belcesiran por injeção subcutânea (sc) por 24 semanas.
Extensão oferecida aos participantes.
Administrou múltiplas doses fixas de belcesiran por injeção subcutânea (sc) por 48 semanas.
Extensão oferecida aos participantes.
Administrou múltiplas doses fixas de belcesiran por injeção subcutânea (sc) por 96 semanas.
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Comparador de Placebo: Placebo Coorte 2
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Comparador: Placebo Coorte 1 Administrou solução salina normal estéril (NaCl a 0,9%) em volume correspondente de belcesiran por injeção subcutânea (sc) durante 24 semanas.
Extensão oferecida aos participantes.
Administrou solução salina normal estéril (NaCl a 0,9%) em volumes correspondentes de belcesiran por injeção subcutânea (sc) por 48 semanas.
Extensão oferecida aos participantes.
Administrou solução salina normal estéril (NaCl a 0,9%) com volumes correspondentes de belcesiran por injeção subcutânea (sc) por 96 semanas.
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Experimental: Belcesiran Coorte 3
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Administrou múltiplas doses fixas de belcesiran por injeção subcutânea (sc) por 24 semanas.
Extensão oferecida aos participantes.
Administrou múltiplas doses fixas de belcesiran por injeção subcutânea (sc) por 48 semanas.
Extensão oferecida aos participantes.
Administrou múltiplas doses fixas de belcesiran por injeção subcutânea (sc) por 96 semanas.
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Comparador de Placebo: Placebo Coorte 3
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Comparador: Placebo Coorte 1 Administrou solução salina normal estéril (NaCl a 0,9%) em volume correspondente de belcesiran por injeção subcutânea (sc) durante 24 semanas.
Extensão oferecida aos participantes.
Administrou solução salina normal estéril (NaCl a 0,9%) em volumes correspondentes de belcesiran por injeção subcutânea (sc) por 48 semanas.
Extensão oferecida aos participantes.
Administrou solução salina normal estéril (NaCl a 0,9%) com volumes correspondentes de belcesiran por injeção subcutânea (sc) por 96 semanas.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Até 2,6 anos
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É apresentado o número de TEAEs e SAEs.
Um evento adverso (EA) foi qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante ou participante de um estudo clínico, temporariamente associada ao uso da intervenção do estudo, considerada ou não relacionada à intervenção do estudo.
Os EAs foram definidos como TEAEs se tivessem uma data de início na ou após a administração do medicamento do estudo durante o período de tratamento, ou se ocorressem antes da administração do medicamento do estudo e piorassem em gravidade/grau ou relação com a intervenção do estudo após a administração da intervenção do estudo durante o período de tratamento.
Um SAE foi definido como qualquer ocorrência médica desfavorável que, em qualquer dose: a) resultou em morte, b) representa risco de vida, c) exigiu internação hospitalar ou prolongamento da hospitalização existente, d) resultou em incapacidade/incapacidade persistente, e) era uma anomalia congênita/defeito de nascença.
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Até 2,6 anos
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Número de participantes com TEAEs e SAEs
Prazo: Até 2,6 anos
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É apresentado o número de participantes com TEAEs e SAEs.
Um EA foi qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante ou participante de estudo clínico, associada temporalmente ao uso da intervenção do estudo, considerada ou não relacionada à intervenção do estudo.
Os EAs foram definidos como TEAEs se tivessem uma data de início na ou após a administração do medicamento do estudo durante o período de tratamento, ou se ocorressem antes da administração do medicamento do estudo e piorassem em gravidade/grau ou relação com a intervenção do estudo após a administração da intervenção do estudo durante o período de tratamento.
Um SAE foi definido como qualquer ocorrência médica desfavorável que, em qualquer dose: a) resultou em morte, b) representa risco de vida, c) exigiu internação hospitalar ou prolongamento da hospitalização existente, d) resultou em incapacidade/incapacidade persistente, e) era uma anomalia congênita/defeito de nascença.
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Até 2,6 anos
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Alteração da linha de base em testes de função pulmonar (TFP): capacidade vital forçada (CVF)
Prazo: Linha de base (Dia 1), semana 96
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É apresentada a alteração na CVF desde o início do estudo (Dia 1) até a semana 96.
CVF é o volume máximo de ar exalado com esforço máximo forçado a partir de uma inspiração máxima, ou seja, CV realizada com esforço expiratório máximo forçado.
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Linha de base (Dia 1), semana 96
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Alteração da linha de base em TFP: Volume expiratório forçado em um segundo (FEV1)
Prazo: Linha de base (Dia 1), semana 96
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É apresentada a alteração no VEF1 desde o início do estudo (Dia 1) até a semana 96.
VEF1 é o volume máximo de ar exalado no primeiro segundo de uma expiração forçada a partir de uma posição de inspiração completa.
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Linha de base (Dia 1), semana 96
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Alteração da linha de base em PFT: relação FEV1/FVC
Prazo: Linha de base (Dia 1), semana 96
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É apresentada a alteração na relação VEF1/CVF desde o início do estudo (Dia 1) até a semana 96.
VEF1 é o volume máximo de ar exalado no primeiro segundo de uma expiração forçada a partir de uma posição de inspiração completa.
CVF é o volume máximo de ar exalado com esforço máximo forçado a partir de uma inspiração máxima, ou seja, CV realizada com esforço expiratório máximo forçado.
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Linha de base (Dia 1), semana 96
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Mudança da linha de base em PFT: capacidade de difusão dos pulmões para monóxido de carbono (DLCO)
Prazo: Linha de base (Dia 1), semana 96
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É apresentada a alteração na DLCO desde o início do estudo (Dia 1) até a semana 96.
DLCO é uma medida da quantidade de monóxido de carbono (CO) transferido por minuto do gás alveolar para os glóbulos vermelhos (especificamente hemoglobina) nos capilares pulmonares.
É expresso em milimoles por minuto por quilopascal (mmol/min/kPa).
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Linha de base (Dia 1), semana 96
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Alteração da linha de base em eletrocardiogramas (ECGs) de 12 derivações: frequência cardíaca média
Prazo: Linha de base (Dia 1), semana 96
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É apresentada a alteração da linha de base (Dia 1) até a semana 96 na frequência cardíaca média.
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Linha de base (Dia 1), semana 96
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Alteração da linha de base em ECGs de 12 derivações: frequência ventricular média
Prazo: Linha de base (Dia 1), semana 96
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É apresentada a alteração da linha de base (Dia 1) até a semana 96 na frequência ventricular média.
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Linha de base (Dia 1), semana 96
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Mudança da linha de base em ECGs de 12 derivações: intervalo PR, intervalo QRS, intervalo QT, intervalo QTcF e intervalo RR
Prazo: Linha de base (Dia 1), semana 96
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É apresentada a alteração da linha de base (Dia 1) até a semana 96 no intervalo PR, intervalo QRS, intervalo QT, intervalo QTcF e intervalo RR.
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Linha de base (Dia 1), semana 96
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Número de participantes com resultados de exame físico
Prazo: Na semana 96
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É apresentado o número de participantes com resultados de exame físico na semana 96.
Os dados são apresentados nas categorias: a) Normal, b) Anormal, não clinicamente significativo, c) Anormal, clinicamente significativo.
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Na semana 96
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Alteração da linha de base nos sinais vitais: pressão arterial diastólica e pressão arterial sistólica
Prazo: Linha de base (Dia 1), semana 96
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É apresentada a alteração da linha de base (Dia 1) até a semana 96 na pressão arterial diastólica e na pressão arterial sistólica.
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Linha de base (Dia 1), semana 96
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Alteração da linha de base nos sinais vitais: frequência cardíaca
Prazo: Linha de base (Dia 1), semana 96
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É apresentada a alteração da linha de base (Dia 1) até a semana 96 na frequência cardíaca.
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Linha de base (Dia 1), semana 96
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Sinais Vitais: Altura na Linha de Base
Prazo: Linha de base (Dia 1)
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A altura na linha de base é apresentada.
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Linha de base (Dia 1)
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Alteração da linha de base nos sinais vitais: frequência respiratória
Prazo: Linha de base (Dia 1), semana 96
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É apresentada a alteração da frequência basal (Dia 1) até a semana 96 na frequência respiratória.
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Linha de base (Dia 1), semana 96
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Mudança da linha de base nos sinais vitais: temperatura
Prazo: Linha de base (Dia 1), semana 96
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É apresentada a mudança da linha de base (Dia 1) até a semana 96 na temperatura.
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Linha de base (Dia 1), semana 96
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Mudança da linha de base nos sinais vitais: peso
Prazo: Linha de base (Dia 1), semana 96
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É apresentada a mudança desde a linha de base (Dia 1) até a semana 96 no peso.
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Linha de base (Dia 1), semana 96
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Alteração nos exames laboratoriais clínicos: Alanina Aminotransferase, Fosfatase Alcalina, Aspartato Aminotransferase, Creatina Quinase, Glutamato Desidrogenase, Lactato Desidrogenase, Biomarcador Creatina Quinase (M30) e Biomarcador Creatina Quinase (M65)
Prazo: Linha de base (Dia 1), semana 96
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É apresentada a alteração da linha de base (Dia 1) até a semana 96 em alanina aminotransferase, fosfatase alcalina, aspartato aminotransferase, creatina quinase, glutamato desidrogenase, lactato desidrogenase, biomarcador creatina quinase (M30) e biomarcador creatina quinase (M65).
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Linha de base (Dia 1), semana 96
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Alteração da linha de base em testes laboratoriais clínicos: albumina, apolipoproteína A1, proteína, biomarcador haptoglobina
Prazo: Linha de base (Dia 1), semana 96
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É apresentada a alteração da linha de base (Dia 1) até a semana 96 na albumina, apolipoproteína A1, proteína e biomarcador haptoglobina.
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Linha de base (Dia 1), semana 96
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Alteração da linha de base em testes laboratoriais clínicos: bilirrubina, creatinina e bilirrubina direta
Prazo: Linha de base (Dia 1), semana 96
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É apresentada a alteração da linha de base (Dia 1) até a semana 96 na bilirrubina, creatinina e bilirrubina direta.
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Linha de base (Dia 1), semana 96
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Mudança da linha de base em testes laboratoriais clínicos: cloreto, colesterol, glicose, potássio, sódio, triglicerídeos e nitrogênio ureico
Prazo: Linha de base (Dia 1), semana 96
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É apresentada a alteração da linha de base (Dia 1) até a semana 96 em cloreto, colesterol, glicose, potássio, sódio, triglicerídeos e nitrogênio ureico.
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Linha de base (Dia 1), semana 96
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Alteração da linha de base em testes laboratoriais clínicos: gama glutamil transferase
Prazo: Linha de base (Dia 1), semana 96
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É apresentada a alteração da linha de base (Dia 1) até a semana 96 na gama glutamil transferase.
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Linha de base (Dia 1), semana 96
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Alteração da linha de base em testes laboratoriais clínicos: basófilos, eosinófilos, leucócitos, linfócitos, monócitos, neutrófilos e plaquetas
Prazo: Linha de base (Dia 1), semana 96
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É apresentada a alteração da linha de base (Dia 1) até a semana 96 em basófilos, eosinófilos, leucócitos, linfócitos, monócitos, neutrófilos e plaquetas.
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Linha de base (Dia 1), semana 96
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Alteração da linha de base em testes laboratoriais clínicos: basófilos/leucócitos
Prazo: Linha de base (Dia 1), semana 96
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É apresentada a alteração da linha de base (Dia 1) até a semana 96 em basófilos/leucócitos.
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Linha de base (Dia 1), semana 96
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Alteração da linha de base em testes laboratoriais clínicos: eosinófilos/leucócitos
Prazo: Linha de base (Dia 1), semana 96
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É apresentada a alteração da linha de base (Dia 1) até a semana 96 em eosinófilos/leucócitos.
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Linha de base (Dia 1), semana 96
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Alteração da linha de base em testes laboratoriais clínicos: hematócrito
Prazo: Linha de base (Dia 1), semana 96
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É apresentada a alteração da linha de base (Dia 1) até a semana 96 no hematócrito.
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Linha de base (Dia 1), semana 96
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Alteração da linha de base em testes laboratoriais clínicos: linfócitos/leucócitos
Prazo: Linha de base (Dia 1), semana 96
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É apresentada a alteração da linha de base (Dia 1) até a semana 96 em linfócitos/leucócitos.
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Linha de base (Dia 1), semana 96
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Alteração da linha de base em testes laboratoriais clínicos: monócitos/leucócitos
Prazo: Linha de base (Dia 1), semana 96
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É apresentada a alteração da linha de base (Dia 1) até a semana 96 em monócitos/leucócitos.
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Linha de base (Dia 1), semana 96
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Alteração da linha de base em testes laboratoriais clínicos: neutrófilos/leucócitos
Prazo: Linha de base (Dia 1), semana 96
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É apresentada a alteração da linha de base (Dia 1) até a semana 96 em neutrófilos/leucócitos.
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Linha de base (Dia 1), semana 96
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Alteração da linha de base em testes laboratoriais clínicos: reticulócitos/eritrócitos
Prazo: Linha de base (Dia 1), semana 96
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É apresentada a alteração da linha de base (Dia 1) até a semana 96 em reticulócitos/eritrócitos.
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Linha de base (Dia 1), semana 96
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Alteração da linha de base em testes laboratoriais clínicos: concentração média de hemoglobina corpuscular e hemoglobina
Prazo: Linha de base (Dia 1), semana 96
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É apresentada a alteração da linha de base (Dia 1) até a semana 96 na concentração média de hemoglobina corpuscular e na hemoglobina dos eritrócitos.
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Linha de base (Dia 1), semana 96
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Alteração da linha de base em testes laboratoriais clínicos: hemoglobina corpuscular média de eritrócitos
Prazo: Linha de base (Dia 1), semana 96
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É apresentada a alteração da linha de base (Dia 1) até a semana 96 na hemoglobina corpuscular média dos eritrócitos.
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Linha de base (Dia 1), semana 96
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Alteração da linha de base em testes laboratoriais clínicos: volume corpuscular médio dos eritrócitos
Prazo: Linha de base (Dia 1), semana 96
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É apresentada a alteração da linha de base (Dia 1) até a semana 96 no volume corpuscular médio dos eritrócitos.
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Linha de base (Dia 1), semana 96
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Mudança da linha de base em testes laboratoriais clínicos: eritrócitos
Prazo: Linha de base (Dia 1), semana 96
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É apresentada a alteração da linha de base (Dia 1) até a semana 96 nos eritrócitos.
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Linha de base (Dia 1), semana 96
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Mudança da linha de base em testes laboratoriais clínicos: gravidade específica
Prazo: Linha de base (Dia 1), semana 96
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É relatada a mudança da linha de base (Dia 1) até a semana 96 na gravidade específica.
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Linha de base (Dia 1), semana 96
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Alteração da linha de base em testes laboratoriais clínicos: eritrócitos e leucócitos na urina
Prazo: Linha de base (Dia 1), semana 96
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É apresentada a alteração da linha de base (Dia 1) até a semana 96 nos eritrócitos e leucócitos na urina.
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Linha de base (Dia 1), semana 96
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Mudança da linha de base em testes laboratoriais clínicos: potencial de hidrogênio (pH)
Prazo: Linha de base (Dia 1), semana 96
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É apresentada a mudança da linha de base (Dia 1) até a semana 96 no pH.
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Linha de base (Dia 1), semana 96
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Alteração da linha de base em testes laboratoriais clínicos: tempo de tromboplastina parcial ativada e tempo de protrombina
Prazo: Linha de base (Dia 1), semana 96
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É apresentada a alteração da linha de base (Dia 1) até a semana 96 no tempo de tromboplastina parcial ativada e no tempo de protrombina.
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Linha de base (Dia 1), semana 96
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Alteração da linha de base em testes laboratoriais clínicos: proporção normalizada internacional de protrombina
Prazo: Linha de base (Dia 1), semana 96
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É apresentada a alteração da linha de base (Dia 1) até a semana 96 na proporção normalizada internacional de protrombina.
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Linha de base (Dia 1), semana 96
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Alteração nos exames laboratoriais clínicos: Alfa Fetoproteína, Biomarcador Ácido Hialurônico, Biomarcador Matriz Metaloproteinase 9, Biomarcador Procolágeno 3 Propeptídeo N-Terminal, Biomarcador Inibidor Tecidual da Metaloproteinase 1, Complemento C3a e Complemento C5a
Prazo: Linha de base (Dia 1), semana 96
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É apresentada a alteração da linha de base (Dia 1) até a semana 96 na alfa fetoproteína, biomarcador ácido hialurônico, biomarcador metaloproteinase de matriz 9, biomarcador procolágeno 3 propeptídeo N-Terminal, biomarcador inibidor tecidual de metaloproteinase 1, complemento C3a e complemento C5a.
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Linha de base (Dia 1), semana 96
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Mudança da linha de base em testes laboratoriais clínicos: proteína C reativa
Prazo: Linha de base (Dia 1), semana 96
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É apresentada a alteração da linha de base (Dia 1) até a semana 96 na proteína C reativa.
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Linha de base (Dia 1), semana 96
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Mudança da linha de base em testes laboratoriais clínicos: Complemento Bb
Prazo: Linha de base (Dia 1), semana 96
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É apresentada a alteração da linha de base (Dia 1) até a semana 96 no complemento Bb.
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Linha de base (Dia 1), semana 96
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Alteração da linha de base em testes laboratoriais clínicos: complemento total (CH50)
Prazo: Linha de base (Dia 1), semana 96
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É apresentada a alteração da linha de base (Dia 1) até a semana 96 no CH50.
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Linha de base (Dia 1), semana 96
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Coorte 1: Alteração da linha de base nas concentrações séricas de proteína alfa-1 antitripsina (AAT)
Prazo: Linha de base (Dia 1), semana 24
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É apresentada a alteração da linha de base (Dia 1) até a semana 24 nas concentrações séricas de proteína AAT na Coorte 1.
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Linha de base (Dia 1), semana 24
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Coorte 2: Alteração da linha de base nas concentrações séricas de proteína AAT
Prazo: Linha de base (Dia 1), semana 48
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É apresentada a alteração da linha de base (Dia 1) até a semana 48 nas concentrações séricas de proteína AAT na Coorte 2.
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Linha de base (Dia 1), semana 48
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração da linha de base na pontuação de Ishak de fibrose hepática
Prazo: Linha de base (Dia 1), semana 48
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É apresentada a alteração da linha de base até a semana 48 na fibrose hepática com base na pontuação de Ishak.
O sistema de estadiamento Ishak para fibrose hepática é uma atualização de 1995 do algoritmo inicialmente desenvolvido por De Groote et al.
As pontuações de Ishak variam de 0 (sem fibrose) a 6 (cirrose), que são as seguintes: 0-sem fibrose, 1-expansão fibrosa de algumas áreas portais, com ou sem septos fibrosos curtos, 2-expansão fibrosa da maioria das áreas portais, com ou sem septos fibrosos curtos, 3-Expansão fibrosa da maioria das áreas portais com pontes portal a portal ocasionais, 4-Expansão fibrosa das áreas portais com pontes marcadas (portal a portal bem como portal para central), 5-Ponte marcada (portal-portal e/ou portal-central) com nódulos ocasionais (cirrose incompleta), 6-Cirrose, provável ou definitiva.
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Linha de base (Dia 1), semana 48
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Investigadores
- Diretor de estudo: Thomas Bowman, MD, Dicerna Pharmaceuticals / Novo Nordisk
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
12 de fevereiro de 2021
Conclusão Primária (Real)
8 de dezembro de 2023
Conclusão do estudo (Real)
29 de maio de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
27 de janeiro de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
17 de fevereiro de 2021
Primeira postagem (Real)
21 de fevereiro de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
7 de abril de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
23 de março de 2026
Última verificação
1 de março de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Respiratórias
- Doenças do aparelho digestivo
- Doenças pulmonares
- Doenças do Fígado
- Enfisema subcutâneo
- Enfisema
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Condições Patológicas, Sinais e Sintomas
- Deficiência de alfa 1-antitripsina
Outros números de identificação do estudo
- DCR-A1AT-201
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Sim
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
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