En studie av Belcesiran hos patienter med AATLD (ESTRELLA)
23 mars 2026 uppdaterad av: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company
En fas 2, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie som undersöker säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och farmakodynamik för två dosnivåer av Belcesiran hos patienter med alfa-1 antitrypsinbrist-associerad leversjukdom
Detta är en multipeldos, randomiserad, placebokontrollerad, dubbelblind studie av belcesiran för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, PK och PD hos vuxna patienter med PiZZ AATD-associerad leversjukdom (AATLD).
Studien kommer att genomföras i 3 separata kohorter. Totalt upp till 16 deltagare kan registreras i kohort 1 och 2. Ett totalt antal av 30 försökspersoner kommer att skrivas in i kohort 3. De 3 kohorterna är differentierade efter behandlingsperiodens längd, antalet administrerade doser och tidpunkten för den andra leverbiopsien.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
AATD-associerad leversjukdom är ett progressivt tillstånd som resulterar i leverfibros, cirros och i vissa fall hepatocellulärt karcinom. Bristen på funktionellt alfa-1-antitrypsin (AAT) hos individer med genotypen PiZZ, i kombination med andra utfällande faktorer, kan leda till okontrollerad aktivitet av neutrofila elastaser i alveolerna; orsakar emfysem och kronisk obstruktiv lungsjukdom (KOL). Denna funktionsförlustmekanism kan åtgärdas genom användning av intravenös augmentationsterapi, som syftar till att ersätta den saknade AAT genom att infundera alfa-1-proteinashämmare (A1PI), renad från poolad human plasma.
Medan augmentationsterapi kan åtgärda förlusten av AAT i lungan, finns ingen behandling för den associerade leversjukdomen.
Med tanke på sjukdomens svårighetsgrad, med cirka 10 % av de drabbade patienterna som utvecklar levercirros och en undergrupp av de patienter som behöver levertransplantation, och avsaknaden av en effektiv behandling som tar itu med den toxiska levermekanismen "gain-of-function", det finns ett akut otillfredsställt medicinskt behov av att utveckla en terapi som kan hjälpa just denna patientpopulation.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
16
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Melbourne, Australien
- St Vincent's Hospital Melbourne
-
-
-
-
-
Leuven, Belgien
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven
-
-
-
-
-
Pessac, Frankrike
- CHU Bordeaux - Hopital Haut-Leveque - Centre Francois Magendie
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Förenta staterna, 92093
- University of California - San Diego
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32611
- University of Florida
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
-
-
-
Dublin, Irland
- Beaumont Hospital
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada
- Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM)
-
-
-
-
-
Leiden, Nederländerna
- Leiden University Medical Center
-
-
-
-
-
Hamilton, Nya Zeeland
- Waikato Hospital
-
-
Auckland
-
Grafton, Auckland, Nya Zeeland, 1010
- Auckland Clinical Studies
-
-
-
-
-
Creixomil, Portugal
- Hospital da Senhora da Oliveira - Guimarães
-
Porto, Portugal
- Centro Hospitalar Universitario de Sao Joao
-
Vila Real, Portugal
- Centro Hospitalar de Trás-os-Montes e Alto Douro, EPE
-
-
-
-
-
Madrid, Spanien
- Hospital Universitario La Paz
-
-
Cantabria
-
Santander, Cantabria, Spanien
- Hospital Universitario Marques de Valdecilla Santander
-
-
-
-
-
Cambridge, Storbritannien
- Addenbrooke's Hospital, Cambridge University
-
Leeds, Storbritannien
- Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
-
London, Storbritannien
- Royal Free London NHS Foundation Trust, Royal Free Hospital
-
-
-
-
-
Uppsala, Sverige
- CTC Clinical Trial Consultants AB Uppsala
-
-
-
-
-
Aachen, Tyskland
- Universitaetsklinikum Aachen, AoeR
-
Kiel, Tyskland
- Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein Campus Kiel
-
-
-
-
-
Innsbruck, Österrike
- Medizinische Universitaet Innsbruck
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 75 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- 18 till 75 år, inklusive, vid tidpunkten för samtycke.
- Dokumenterad diagnos av PiZZ-typ alfa-1 antitrypsinbrist, bekräftad genom genotypning. Historisk genotypningsdata kan användas, om tillgängligt.
- AATD-associerad leversjukdom dokumenterad genom leverbiopsi vid screening.
- Samtycke till att genomgå parade leverbiopsier.
- Lung-, njur- och leverfunktion inom acceptabla gränser
- Kan ge undertecknat informerat samtycke, vilket inkluderar efterlevnad av kraven och begränsningarna som anges i ICF och i detta protokoll.
Exklusions kriterier:
- Historik med kronisk leversjukdom annan än alkoholfri fettleversjukdom av någon annan orsak än PiZZ-typ alfa-1 antitrypsinbrist.
- Child-Pugh-poäng B eller C.
- Historik om en enda allvarlig exacerbation av underliggande lungsjukdom under året före randomisering.
- Historik av kliniskt signifikanta luftvägsinfektioner (inklusive lunginflammation och nedre luftvägsinfektioner), som fastställts av utredaren, under de tre månaderna före screening
- Användning av ett RNAi-läkemedel när som helst.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Övrig
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Trippel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo-jämförare: Placebo Kohort 1
|
Komparator: Placebo Kohort 1 Administrerad steril normal koksaltlösning (0,9 % NaCl) motsvarande volym belcesiran genom subkutan (sc) injektion i 24 veckor.
Förlängning erbjuds deltagarna.
Administrerade steril normal koksaltlösning (0,9% NaCl) motsvarande volymer av belcesiran genom subkutan (sc) injektion i 48 veckor.
Förlängning erbjuds deltagarna.
Administrerade steril normal koksaltlösning (0,9 % NaCl) motsvarande volymer av belcesiran genom subkutan (sc) injektion i 96 veckor.
|
|
Experimentell: Belcesiran Cohort 1
|
Administrerade flera fasta doser av belcesiran genom subkutan (sc) injektion under 24 veckor.
Förlängning erbjuds deltagarna.
Administrerade flera fasta doser av belcesiran genom subkutan (sc) injektion under 48 veckor.
Förlängning erbjuds deltagarna.
Administrerade flera fasta doser av belcesiran genom subkutan (sc) injektion under 96 veckor.
|
|
Experimentell: Belcesiran Cohort 2
|
Administrerade flera fasta doser av belcesiran genom subkutan (sc) injektion under 24 veckor.
Förlängning erbjuds deltagarna.
Administrerade flera fasta doser av belcesiran genom subkutan (sc) injektion under 48 veckor.
Förlängning erbjuds deltagarna.
Administrerade flera fasta doser av belcesiran genom subkutan (sc) injektion under 96 veckor.
|
|
Placebo-jämförare: Placebo Kohort 2
|
Komparator: Placebo Kohort 1 Administrerad steril normal koksaltlösning (0,9 % NaCl) motsvarande volym belcesiran genom subkutan (sc) injektion i 24 veckor.
Förlängning erbjuds deltagarna.
Administrerade steril normal koksaltlösning (0,9% NaCl) motsvarande volymer av belcesiran genom subkutan (sc) injektion i 48 veckor.
Förlängning erbjuds deltagarna.
Administrerade steril normal koksaltlösning (0,9 % NaCl) motsvarande volymer av belcesiran genom subkutan (sc) injektion i 96 veckor.
|
|
Experimentell: Belcesiran Cohort 3
|
Administrerade flera fasta doser av belcesiran genom subkutan (sc) injektion under 24 veckor.
Förlängning erbjuds deltagarna.
Administrerade flera fasta doser av belcesiran genom subkutan (sc) injektion under 48 veckor.
Förlängning erbjuds deltagarna.
Administrerade flera fasta doser av belcesiran genom subkutan (sc) injektion under 96 veckor.
|
|
Placebo-jämförare: Placebo Kohort 3
|
Komparator: Placebo Kohort 1 Administrerad steril normal koksaltlösning (0,9 % NaCl) motsvarande volym belcesiran genom subkutan (sc) injektion i 24 veckor.
Förlängning erbjuds deltagarna.
Administrerade steril normal koksaltlösning (0,9% NaCl) motsvarande volymer av belcesiran genom subkutan (sc) injektion i 48 veckor.
Förlängning erbjuds deltagarna.
Administrerade steril normal koksaltlösning (0,9 % NaCl) motsvarande volymer av belcesiran genom subkutan (sc) injektion i 96 veckor.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal akuta behandlingsbiverkningar (TEAE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Upp till 2,6 år
|
Antalet TEAE och SAE presenteras.
En biverkning (AE) var varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare eller klinisk studiedeltagare, tidsmässigt associerad med användningen av studieintervention, oavsett om den ansågs relaterad till studieinterventionen eller inte.
AE definierades som TEAE om de hade ett startdatum på eller efter administreringen av studieläkemedlet under behandlingsperioden, eller om de inträffade före administreringen av studieläkemedlet och förvärrades i svårighetsgrad/grad eller samband med studieinterventionen efter administreringen av studieintervention under behandlingsperioden.
En SAE definierades som varje ogynnsam medicinsk händelse som vid vilken dos som helst: a) resulterade i dödsfall, b) är livshotande, c) krävde sjukhusvistelse eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse, d) resulterade i bestående funktionsnedsättning/oförmåga, e) var en medfödd anomali/födelsedefekt.
|
Upp till 2,6 år
|
|
Antal deltagare med TEAE och SAE
Tidsram: Upp till 2,6 år
|
Antal deltagare med TEAE och SAE presenteras.
En AE var varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare eller klinisk studiedeltagare, som var tidsmässigt associerad med användningen av studieintervention, oavsett om den ansågs relaterad till studieinterventionen eller inte.
AE definierades som TEAE om de hade ett startdatum på eller efter administreringen av studieläkemedlet under behandlingsperioden, eller om de inträffade före administreringen av studieläkemedlet och förvärrades i svårighetsgrad/grad eller samband med studieinterventionen efter administreringen av studieintervention under behandlingsperioden.
En SAE definierades som varje ogynnsam medicinsk händelse som vid vilken dos som helst: a) resulterade i dödsfall, b) är livshotande, c) krävde sjukhusvistelse eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse, d) resulterade i bestående funktionsnedsättning/oförmåga, e) var en medfödd anomali/födelsedefekt.
|
Upp till 2,6 år
|
|
Förändring från baslinjen i lungfunktionstester (PFT): Forcerad Vital Capacity (FVC)
Tidsram: Baslinje (dag 1), vecka 96
|
Förändring i FVC från baslinje (dag 1) till vecka 96 presenteras.
FVC är den maximala volymen luft som andas ut med maximalt påtvingad ansträngning från en maximal inandning, det vill säga VC utförd med en maximal påtvingad utandningsansträngning.
|
Baslinje (dag 1), vecka 96
|
|
Ändring från baslinjen i PFT: Forcerad utandningsvolym på en sekund (FEV1)
Tidsram: Baslinje (dag 1), vecka 96
|
Förändring i FEV1 från baslinje (dag 1) till vecka 96 presenteras.
FEV1 är den maximala volymen luft som andas ut under den första sekunden av en forcerad utandning från en position med full inandning.
|
Baslinje (dag 1), vecka 96
|
|
Ändra från baslinjen i PFT: FEV1/FVC-förhållande
Tidsram: Baslinje (dag 1), vecka 96
|
Förändring i FEV1/FVC-förhållande från baslinje (dag 1) till vecka 96 presenteras.
FEV1 är den maximala volymen luft som andas ut under den första sekunden av en forcerad utandning från en position med full inandning.
FVC är den maximala volymen luft som andas ut med maximalt påtvingad ansträngning från en maximal inandning, det vill säga VC utförd med en maximal påtvingad utandningsansträngning.
|
Baslinje (dag 1), vecka 96
|
|
Ändring från baslinjen i PFT: Lungornas diffusionskapacitet för kolmonoxid (DLCO)
Tidsram: Baslinje (dag 1), vecka 96
|
Förändring i DLCO från baslinje (dag 1) till vecka 96 presenteras.
DLCO är ett mått på mängden kolmonoxid (CO) som överförs per minut från alveolär gas till röda blodkroppar (särskilt hemoglobin) i lungkapillärerna.
Det uttrycks som millimol per minut per kilopascal (mmol/min/kPa).
|
Baslinje (dag 1), vecka 96
|
|
Ändring från baslinjen i 12 elektrokardiogram (EKG): medelhjärtfrekvens
Tidsram: Baslinje (dag 1), vecka 96
|
Förändring från baslinje (dag 1) till vecka 96 i medelhjärtfrekvens presenteras.
|
Baslinje (dag 1), vecka 96
|
|
Ändring från baslinjen i 12-avlednings-EKG: medelventrikulär frekvens
Tidsram: Baslinje (dag 1), vecka 96
|
Förändring från baslinjen (dag 1) till vecka 96 i medelventrikulär frekvens presenteras.
|
Baslinje (dag 1), vecka 96
|
|
Ändring från baslinjen i 12-avlednings-EKG: PR-intervall, QRS-intervall, QT-intervall, QTcF-intervall och RR-intervall
Tidsram: Baslinje (dag 1), vecka 96
|
Förändring från baslinje (dag 1) till vecka 96 i PR-intervall, QRS-intervall, QT-intervall, QTcF-intervall och RR-intervall presenteras.
|
Baslinje (dag 1), vecka 96
|
|
Antal deltagare med fysiska undersökningsfynd
Tidsram: I vecka 96
|
Antal deltagare med fysiska undersökningsfynd vid vecka 96 presenteras.
Uppgifterna presenteras under kategorierna:a) Normal, b) Onormal, inte kliniskt signifikant, c) Onormal, kliniskt signifikant.
|
I vecka 96
|
|
Förändring från baslinjen i vitala tecken: diastoliskt blodtryck och systoliskt blodtryck
Tidsram: Baslinje (dag 1), vecka 96
|
Förändring från baslinje (dag 1) till vecka 96 i diastoliskt blodtryck och systoliskt blodtryck presenteras.
|
Baslinje (dag 1), vecka 96
|
|
Ändring från baslinjen i vitala tecken: hjärtfrekvens
Tidsram: Baslinje (dag 1), vecka 96
|
Förändring från baslinje (dag 1) till vecka 96 i hjärtfrekvens presenteras.
|
Baslinje (dag 1), vecka 96
|
|
Vitala tecken: Höjd vid baslinjen
Tidsram: Baslinje (dag 1)
|
Höjd vid baslinjen visas.
|
Baslinje (dag 1)
|
|
Förändring från baslinjen i vitala tecken: Andningsfrekvens
Tidsram: Baslinje (dag 1), vecka 96
|
Förändring från baslinje (dag 1) till vecka 96 i andningsfrekvens presenteras.
|
Baslinje (dag 1), vecka 96
|
|
Ändring från baslinjen i vitala tecken: Temperatur
Tidsram: Baslinje (dag 1), vecka 96
|
Förändring från baslinje (dag 1) till vecka 96 i temperatur presenteras.
|
Baslinje (dag 1), vecka 96
|
|
Förändring från baslinjen i vitala tecken: Vikt
Tidsram: Baslinje (dag 1), vecka 96
|
Förändring från baslinje (dag 1) till vecka 96 i vikt presenteras.
|
Baslinje (dag 1), vecka 96
|
|
Förändring i kliniska laboratorietester: alaninaminotransferas, alkalisk fosfatas, aspartataminotransferas, kreatinkinas, glutamatdehydrogenas, laktatdehydrogenas, biomarkör kreatinkinas (M30) och biomarkör kreatinkinas (M65)
Tidsram: Baslinje (dag 1), vecka 96
|
Förändring från baslinje (dag 1) till vecka 96 i alaninaminotransferas, alkaliskt fosfatas, aspartataminotransferas, kreatinkinas, glutamatdehydrogenas, laktatdehydrogenas, biomarkör kreatinkinas (M30) och biomarkör kreatinkinas (M65) presenteras.
|
Baslinje (dag 1), vecka 96
|
|
Förändring från baslinjen i kliniska laboratorietester: Albumin, Apolipoprotein A1, Protein, Biomarkör Haptoglobin
Tidsram: Baslinje (dag 1), vecka 96
|
Förändring från baslinje (dag 1) till vecka 96 i albumin, apolipoprotein A1, protein och biomarkör haptoglobin presenteras.
|
Baslinje (dag 1), vecka 96
|
|
Förändring från baslinjen i kliniska laboratorietester: bilirubin, kreatinin och direkt bilirubin
Tidsram: Baslinje (dag 1), vecka 96
|
Förändring från baslinje (dag 1) till vecka 96 i bilirubin, kreatinin och direkt bilirubin presenteras.
|
Baslinje (dag 1), vecka 96
|
|
Förändring från baslinjen i kliniska laboratorietester: Klorid, kolesterol, glukos, kalium, natrium, triglycerider och ureakväve
Tidsram: Baslinje (dag 1), vecka 96
|
Förändring från baslinje (dag 1) till vecka 96 i klorid, kolesterol, glukos, kalium, natrium, triglycerider och ureakväve presenteras.
|
Baslinje (dag 1), vecka 96
|
|
Förändring från baslinjen i kliniska laboratorietester: Gamma-glutamyltransferas
Tidsram: Baslinje (dag 1), vecka 96
|
Förändring från baslinje (dag 1) till vecka 96 i gamma-glutamyltransferas presenteras.
|
Baslinje (dag 1), vecka 96
|
|
Förändring från baslinjen i kliniska laboratorietester: basofiler, eosinofiler, leukocyter, lymfocyter, monocyter, neutrofiler och blodplättar
Tidsram: Baslinje (dag 1), vecka 96
|
Förändring från baseline (dag 1) till vecka 96 i basofiler, eosinofiler, leukocyter, lymfocyter, monocyter, neutrofiler och trombocyter presenteras.
|
Baslinje (dag 1), vecka 96
|
|
Förändring från baslinjen i kliniska laboratorietester: basofiler/leukocyter
Tidsram: Baslinje (dag 1), vecka 96
|
Förändring från baseline (dag 1) till vecka 96 i basofiler/leukocyter presenteras.
|
Baslinje (dag 1), vecka 96
|
|
Förändring från baslinjen i kliniska laboratorietester: Eosinofiler/leukocyter
Tidsram: Baslinje (dag 1), vecka 96
|
Förändring från baslinje (dag 1) till vecka 96 i eosinofiler/leukocyter presenteras.
|
Baslinje (dag 1), vecka 96
|
|
Förändring från baslinjen i kliniska laboratorietester: hematokrit
Tidsram: Baslinje (dag 1), vecka 96
|
Förändring från baslinje (dag 1) till vecka 96 i hematokrit presenteras.
|
Baslinje (dag 1), vecka 96
|
|
Förändring från baslinjen i kliniska laboratorietester: Lymfocyter/leukocyter
Tidsram: Baslinje (dag 1), vecka 96
|
Förändring från baslinje (dag 1) till vecka 96 i lymfocyter/leukocyter presenteras.
|
Baslinje (dag 1), vecka 96
|
|
Förändring från baslinjen i kliniska laboratorietester: Monocyter/leukocyter
Tidsram: Baslinje (dag 1), vecka 96
|
Förändring från baslinje (dag 1) till vecka 96 i monocyter/leukocyter presenteras.
|
Baslinje (dag 1), vecka 96
|
|
Förändring från baslinjen i kliniska laboratorietester: Neutrofiler/leukocyter
Tidsram: Baslinje (dag 1), vecka 96
|
Förändring från baslinje (dag 1) till vecka 96 i neutrofiler/leukocyter presenteras.
|
Baslinje (dag 1), vecka 96
|
|
Förändring från baslinjen i kliniska laboratorietester: Retikulocyter/erytrocyter
Tidsram: Baslinje (dag 1), vecka 96
|
Förändring från baslinje (dag 1) till vecka 96 i retikulocyter/erytrocyter presenteras.
|
Baslinje (dag 1), vecka 96
|
|
Förändring från baslinjen i kliniska laboratorietester: Erytrocytmedelvärde för korpuskulär hemoglobinkoncentration och hemoglobin
Tidsram: Baslinje (dag 1), vecka 96
|
Förändring från baslinje (dag 1) till vecka 96 i erytrocytmedelvärde för korpuskulär hemoglobinkoncentration och hemoglobin presenteras.
|
Baslinje (dag 1), vecka 96
|
|
Förändring från baslinjen i kliniska laboratorietester: Erytrocytmedelvärde för korpuskulärt hemoglobin
Tidsram: Baslinje (dag 1), vecka 96
|
Förändring från baslinje (dag 1) till vecka 96 i erytrocytmedelvärde för blodkroppshemoglobin.
|
Baslinje (dag 1), vecka 96
|
|
Förändring från baslinjen i kliniska laboratorietester: Erytrocytmedelkroppsvolym
Tidsram: Baslinje (dag 1), vecka 96
|
Förändring från baslinjen (dag 1) till vecka 96 i erytrocyternas medelkroppsvolym presenteras.
|
Baslinje (dag 1), vecka 96
|
|
Förändring från baslinjen i kliniska laboratorietester: Erytrocyter
Tidsram: Baslinje (dag 1), vecka 96
|
Förändring från baslinje (dag 1) till vecka 96 i erytrocyter presenteras.
|
Baslinje (dag 1), vecka 96
|
|
Förändring från baslinjen i kliniska laboratorietester: Specifik vikt
Tidsram: Baslinje (dag 1), vecka 96
|
Förändring från baslinje (dag 1) till vecka 96 i specifik vikt rapporteras.
|
Baslinje (dag 1), vecka 96
|
|
Förändring från baslinjen i kliniska laboratorietester: Urinerytrocyter och urinleukocyter
Tidsram: Baslinje (dag 1), vecka 96
|
Förändring från baslinje (dag 1) till vecka 96 i urinerytrocyter och urinleukocyter presenteras.
|
Baslinje (dag 1), vecka 96
|
|
Förändring från baslinjen i kliniska laboratorietester: potential för väte (pH)
Tidsram: Baslinje (dag 1), vecka 96
|
Förändring från baslinje (dag 1) till vecka 96 i pH presenteras.
|
Baslinje (dag 1), vecka 96
|
|
Förändring från baslinjen i kliniska laboratorietester: aktiverad partiell tromboplastintid och protrombintid
Tidsram: Baslinje (dag 1), vecka 96
|
Förändring från baslinje (dag 1) till vecka 96 i aktiverad partiell tromboplastintid och protrombintid presenteras.
|
Baslinje (dag 1), vecka 96
|
|
Förändring från baslinjen i kliniska laboratorietester: Protrombin International Normalized Ratio
Tidsram: Baslinje (dag 1), vecka 96
|
Förändring från baslinjen (dag 1) till vecka 96 i protrombins internationella normaliserade ratio presenteras.
|
Baslinje (dag 1), vecka 96
|
|
Förändring i kliniska laboratorietester: alfafetoprotein, biomarkörhyaluronsyra, biomarkörmatrismetalloproteinas 9, biomarkörprokollagen 3 N-terminal propeptid, biomarkörvävnadshämmare av metalloproteinas 1, komplement C3a och komplement C5a
Tidsram: Baslinje (dag 1), vecka 96
|
Förändring från baslinje (dag 1) till vecka 96 i alfafetoprotein, biomarkör hyaluronsyra, biomarkör matris metalloproteinas 9, biomarkör prokollagen 3 N-terminal propeptid, biomarkör vävnadshämmare av metalloproteinas 1, komplement C3a och komplement C5a presenteras.
|
Baslinje (dag 1), vecka 96
|
|
Förändring från baslinjen i kliniska laboratorietester: C-reaktivt protein
Tidsram: Baslinje (dag 1), vecka 96
|
Förändring från baslinje (dag 1) till vecka 96 i C-reaktivt protein presenteras.
|
Baslinje (dag 1), vecka 96
|
|
Förändring från baslinjen i kliniska laboratorietester: Komplement Bb
Tidsram: Baslinje (dag 1), vecka 96
|
Förändring från baslinje (dag 1) till vecka 96 i komplement Bb presenteras.
|
Baslinje (dag 1), vecka 96
|
|
Förändring från baslinjen i kliniska laboratorietester: Totalt komplement (CH50)
Tidsram: Baslinje (dag 1), vecka 96
|
Förändring från baslinje (dag 1) till vecka 96 i CH50 presenteras.
|
Baslinje (dag 1), vecka 96
|
|
Kohort 1: Ändring från baslinjen i serum alfa-1 antitrypsin (AAT) proteinkoncentrationer
Tidsram: Baslinje (dag 1), vecka 24
|
Förändring från baslinje (dag 1) till vecka 24 i AAT-proteinkoncentrationer i serum i kohort 1 presenteras.
|
Baslinje (dag 1), vecka 24
|
|
Kohort 2: Ändring från baslinje i serum AAT-proteinkoncentrationer
Tidsram: Baslinje (dag 1), vecka 48
|
Förändring från baslinje (dag 1) till vecka 48 i AAT-proteinkoncentrationer i serum i kohort 2 presenteras.
|
Baslinje (dag 1), vecka 48
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring från baslinjen i leverfibros Ishak-poäng
Tidsram: Baslinje (dag 1), vecka 48
|
Förändring från Baseline fram till vecka 48 i leverfibros baserat på Ishak-poäng presenteras.
Ishak-staging-systemet för leverfibros är en uppdatering från 1995 av algoritmen som ursprungligen utvecklades av De Groote et al.
Ishak-poäng varierar från 0 (ingen fibros) till 6 (cirros) som är följande: 0-ingen fibros, 1-fibrös expansion av vissa portalområden, med eller utan korta fibrösa septa, 2-fibrös expansion av de flesta portalområden, med eller utan korta fibrösa septa, 3-fibrös expansion av de flesta portalområden med enstaka portal-till-portal-bryggning, 4-fibrös utbyggnad av portalområden med markerad brygga (portal till portal samt portal till central), 5-Markerad brygga (portal-portal och/eller portal-central) med enstaka knölar (ofullständig cirros), 6-cirros, trolig eller bestämd.
|
Baslinje (dag 1), vecka 48
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Utredare
- Studierektor: Thomas Bowman, MD, Dicerna Pharmaceuticals / Novo Nordisk
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
12 februari 2021
Primärt slutförande (Faktisk)
8 december 2023
Avslutad studie (Faktisk)
29 maj 2024
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
27 januari 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
17 februari 2021
Första postat (Faktisk)
21 februari 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
7 april 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
23 mars 2026
Senast verifierad
1 mars 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- DCR-A1AT-201
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Ja
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .