Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af Belcesiran hos patienter med AATLD (ESTRELLA)

23. marts 2026 opdateret af: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Et fase 2, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret studie, der undersøger sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik af to dosisniveauer af Belcesiran hos patienter med alfa-1 antitrypsin-mangel-associeret leversygdom

Dette er en flerdosis, randomiseret, placebokontrolleret, dobbeltblind undersøgelse af belcesiran for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, PK og PD hos voksne patienter med PiZZ AATD-associeret leversygdom (AATLD).

Undersøgelsen vil blive gennemført i 3 separate kohorter. Der kan i alt optages op til 16 deltagere i kohorte 1 og 2. I alt 30 forsøgspersoner vil blive indskrevet i kohorte 3. De 3 kohorter er differentieret efter behandlingsperiodens varighed, antallet af administrerede doser og tidspunktet for den anden leverbiopsi.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

AATD-associeret leversygdom er en progressiv tilstand, der resulterer i leverfibrose, skrumpelever og i nogle tilfælde hepatocellulært karcinom. Manglen på funktionelt alfa-1-antitrypsin (AAT) hos individer med PiZZ-genotypen kan sammen med andre præcipiterende faktorer føre til ukontrolleret aktivitet af neutrofile elastaser i alveolerne; forårsager emfysem og kronisk obstruktiv lungesygdom (KOL). Denne funktionstabsmekanisme kan løses ved brug af intravenøs augmentationsterapi, som har til formål at erstatte den manglende AAT ved at infundere alfa-1-proteinasehæmmer (A1PI), oprenset fra poolet humant plasma.

Mens augmentationsterapi kan behandle tabet af AAT i lungen, findes der ingen behandling for den associerede leversygdom.

I betragtning af sygdommens sværhedsgrad, hvor ca. 10 % af de ramte patienter udvikler levercirrhose og en undergruppe af de patienter, der har behov for levertransplantation, og manglen på en effektiv behandling, der adresserer den toksiske hepatiske "gain-of-function"-mekanisme, der er et presserende udækket medicinsk behov for at udvikle en terapi, der kan hjælpe netop denne patientpopulation.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

16

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Melbourne, Australien
        • St Vincent's Hospital Melbourne
  • Belgien
      • Leuven, Belgien
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
        • Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM)
  • Det Forenede Kongerige
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige
        • Addenbrooke's Hospital, Cambridge University
      • Leeds, Det Forenede Kongerige
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Royal Free London NHS Foundation Trust, Royal Free Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92093
        • University of California - San Diego
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32611
        • University of Florida
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
  • Frankrig
      • Pessac, Frankrig
        • CHU Bordeaux - Hopital Haut-Leveque - Centre Francois Magendie
  • Holland
      • Leiden, Holland
        • Leiden University Medical Center
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Beaumont Hospital
  • New Zealand
      • Hamilton, New Zealand
        • Waikato Hospital
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, New Zealand, 1010
        • Auckland Clinical Studies
  • Portugal
      • Creixomil, Portugal
        • Hospital da Senhora da Oliveira - Guimarães
      • Porto, Portugal
        • Centro Hospitalar Universitario de Sao Joao
      • Vila Real, Portugal
        • Centro Hospitalar de Trás-os-Montes e Alto Douro, EPE
  • Spanien
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario La Paz
    • Cantabria
      • Santander, Cantabria, Spanien
        • Hospital Universitario Marques de Valdecilla Santander
  • Sverige
      • Uppsala, Sverige
        • CTC Clinical Trial Consultants AB Uppsala
  • Tyskland
      • Aachen, Tyskland
        • Universitaetsklinikum Aachen, AoeR
      • Kiel, Tyskland
        • Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein Campus Kiel
  • Østrig
      • Innsbruck, Østrig
        • Medizinische Universitaet Innsbruck

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 75 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • 18 til 75 år inklusive, på tidspunktet for samtykke.
  • Dokumenteret diagnose af PiZZ-type alfa-1 antitrypsin mangel, bekræftet ved genotypebestemmelse. Historiske genotypedata kan bruges, hvis de er tilgængelige.
  • AATD-associeret leversygdom dokumenteret ved leverbiopsi ved screening.
  • Samtykke til at gennemgå parrede leverbiopsier.
  • Lunge-, nyre- og leverfunktion inden for acceptable grænser
  • I stand til at give underskrevet informeret samtykke, som omfatter overholdelse af kravene og begrænsninger, der er anført i ICF og i denne protokol.

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese med kronisk leversygdom bortset fra ikke-alkoholisk fedtleversygdom af enhver anden årsag end PiZZ-type alfa-1 antitrypsinmangel.
  • Child-Pugh-score B eller C.
  • Anamnese med en enkelt alvorlig forværring af underliggende lungesygdom i året før randomisering.
  • Anamnese med klinisk signifikante luftvejsinfektioner (inklusive lungebetændelse og nedre luftvejsinfektioner), som bestemt af investigator, i de 3 måneder forud for screening
  • Brug af et RNAi-lægemiddel til enhver tid.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo-kohorte 1
Andet: Placebo
Komparator: Placebo kohorte 1 Indgivet sterilt normalt saltvand (0,9 % NaCl) matchende volumen af ​​belcesiran ved subkutan (sc) injektion i 24 uger. Forlængelse tilbydes deltagerne.
Andet: Placebo
Administreret sterilt normalt saltvand (0,9% NaCl) matchende volumener af belcesiran ved subkutan (sc) injektion i 48 uger. Forlængelse tilbydes deltagerne.
Andet: Placebo
Administreret sterilt normalt saltvand (0,9% NaCl) matchende volumener af belcesiran ved subkutan (sc) injektion i 96 uger.
Eksperimentel: Belcesiran kohorte 1
Medicin: Belcesiran
Administreret flere faste doser af belcesiran ved subkutan (sc) injektion i 24 uger. Forlængelse tilbydes deltagerne.
Medicin: Belcesiran
Administreret flere faste doser af belcesiran ved subkutan (sc) injektion i 48 uger. Forlængelse tilbydes deltagerne.
Medicin: Belcesiran
Administreret flere faste doser af belcesiran ved subkutan (sc) injektion i 96 uger.
Eksperimentel: Belcesiran kohorte 2
Medicin: Belcesiran
Administreret flere faste doser af belcesiran ved subkutan (sc) injektion i 24 uger. Forlængelse tilbydes deltagerne.
Medicin: Belcesiran
Administreret flere faste doser af belcesiran ved subkutan (sc) injektion i 48 uger. Forlængelse tilbydes deltagerne.
Medicin: Belcesiran
Administreret flere faste doser af belcesiran ved subkutan (sc) injektion i 96 uger.
Placebo komparator: Placebo-kohorte 2
Andet: Placebo
Komparator: Placebo kohorte 1 Indgivet sterilt normalt saltvand (0,9 % NaCl) matchende volumen af ​​belcesiran ved subkutan (sc) injektion i 24 uger. Forlængelse tilbydes deltagerne.
Andet: Placebo
Administreret sterilt normalt saltvand (0,9% NaCl) matchende volumener af belcesiran ved subkutan (sc) injektion i 48 uger. Forlængelse tilbydes deltagerne.
Andet: Placebo
Administreret sterilt normalt saltvand (0,9% NaCl) matchende volumener af belcesiran ved subkutan (sc) injektion i 96 uger.
Eksperimentel: Belcesiran kohorte 3
Medicin: Belcesiran
Administreret flere faste doser af belcesiran ved subkutan (sc) injektion i 24 uger. Forlængelse tilbydes deltagerne.
Medicin: Belcesiran
Administreret flere faste doser af belcesiran ved subkutan (sc) injektion i 48 uger. Forlængelse tilbydes deltagerne.
Medicin: Belcesiran
Administreret flere faste doser af belcesiran ved subkutan (sc) injektion i 96 uger.
Placebo komparator: Placebo-kohorte 3
Andet: Placebo
Komparator: Placebo kohorte 1 Indgivet sterilt normalt saltvand (0,9 % NaCl) matchende volumen af ​​belcesiran ved subkutan (sc) injektion i 24 uger. Forlængelse tilbydes deltagerne.
Andet: Placebo
Administreret sterilt normalt saltvand (0,9% NaCl) matchende volumener af belcesiran ved subkutan (sc) injektion i 48 uger. Forlængelse tilbydes deltagerne.
Andet: Placebo
Administreret sterilt normalt saltvand (0,9% NaCl) matchende volumener af belcesiran ved subkutan (sc) injektion i 96 uger.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal akutte behandlingshændelser (TEAE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Op til 2,6 år
Antallet af TEAE'er og SAE'er er præsenteret. En uønsket hændelse (AE) var enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager eller en klinisk undersøgelsesdeltager, der var tidsmæssigt forbundet med brugen af ​​undersøgelsesintervention, uanset om den anses for at være relateret til undersøgelsesinterventionen eller ej. AE'er blev defineret som TEAE'er, hvis de havde en startdato på eller efter administrationen af ​​undersøgelseslægemidlet i behandlingsperioden, eller hvis de opstod før administrationen af ​​undersøgelseslægemidlet og forværredes i sværhedsgrad/grad eller forhold til undersøgelsesinterventionen efter administrationen af studieintervention i behandlingsperioden. En SAE blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse, der ved enhver dosis: a) resulterede i døden, b) er livstruende, c) påkrævet hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, d) resulterede i vedvarende invaliditet/inhabilitet, e) var en medfødt anomali/fødselsdefekt.
Op til 2,6 år
Antal deltagere med TEAE'er og SAE'er
Tidsramme: Op til 2,6 år
Antal deltagere med TEAE'er og SAE'er præsenteres. En AE var enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager eller klinisk undersøgelsesdeltager, tidsmæssigt forbundet med brugen af ​​undersøgelsesintervention, uanset om den anses for at være relateret til undersøgelsesinterventionen eller ej. AE'er blev defineret som TEAE'er, hvis de havde en startdato på eller efter administrationen af ​​undersøgelseslægemidlet i behandlingsperioden, eller hvis de opstod før administrationen af ​​undersøgelseslægemidlet og forværredes i sværhedsgrad/grad eller forhold til undersøgelsesinterventionen efter administrationen af studieintervention i behandlingsperioden. En SAE blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse, der ved enhver dosis: a) resulterede i døden, b) er livstruende, c) påkrævet hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, d) resulterede i vedvarende invaliditet/inhabilitet, e) var en medfødt anomali/fødselsdefekt.
Op til 2,6 år
Ændring fra baseline i lungefunktionstests (PFT'er): Forced Vital Capacity (FVC)
Tidsramme: Baseline (dag 1), uge ​​96
Ændring i FVC fra baseline (dag 1) til uge 96 er præsenteret. FVC er det maksimale volumen af ​​luft, der udåndes med maksimal forceret indsats fra en maksimal inspiration, det vil sige VC udført med en maksimal forceret ekspiratorisk indsats.
Baseline (dag 1), uge ​​96
Ændring fra baseline i PFT: Forceret ekspiratorisk volumen på et sekund (FEV1)
Tidsramme: Baseline (dag 1), uge ​​96
Ændring i FEV1 fra baseline (dag 1) til uge 96 præsenteres. FEV1 er det maksimale volumen af ​​luft, der udåndes i det første sekund af et tvunget udånding fra en position med fuld inspiration.
Baseline (dag 1), uge ​​96
Ændring fra baseline i PFT: FEV1/FVC-forhold
Tidsramme: Baseline (dag 1), uge ​​96
Ændring i FEV1/FVC-forhold fra baseline (dag 1) til uge 96 er præsenteret. FEV1 er det maksimale volumen af ​​luft, der udåndes i det første sekund af et tvunget udånding fra en position med fuld inspiration. FVC er det maksimale volumen af ​​luft, der udåndes med maksimal forceret indsats fra en maksimal inspiration, det vil sige VC udført med en maksimal forceret ekspiratorisk indsats.
Baseline (dag 1), uge ​​96
Ændring fra baseline i PFT: Diffuserende kapacitet af lungerne for kulilte (DLCO)
Tidsramme: Baseline (dag 1), uge ​​96
Ændring i DLCO fra baseline (dag 1) til uge 96 er præsenteret. DLCO er et mål for mængden af ​​kulilte (CO), der overføres pr. minut fra alveolær gas til røde blodlegemer (specifikt hæmoglobin) i pulmonale kapillærer. Det udtrykkes som millimol per minut per kilopascal (mmol/min/kPa).
Baseline (dag 1), uge ​​96
Ændring fra baseline i 12-afledningselektrokardiogrammer (EKG'er): gennemsnitlig hjertefrekvens
Tidsramme: Baseline (dag 1), uge ​​96
Ændring fra baseline (dag 1) til uge 96 i middelpuls er vist.
Baseline (dag 1), uge ​​96
Ændring fra baseline i 12-aflednings-EKG'er: middel ventrikulær frekvens
Tidsramme: Baseline (dag 1), uge ​​96
Ændring fra baseline (dag 1) til uge 96 i gennemsnitlig ventrikulær frekvens er vist.
Baseline (dag 1), uge ​​96
Ændring fra baseline i 12 aflednings-EKG'er: PR-interval, QRS-interval, QT-interval, QTcF-interval og RR-interval
Tidsramme: Baseline (dag 1), uge ​​96
Ændring fra baseline (dag 1) til uge 96 i PR-interval, QRS-interval, QT-interval, QTcF-interval og RR-interval præsenteres.
Baseline (dag 1), uge ​​96
Antal deltagere med fysiske undersøgelsesresultater
Tidsramme: I uge 96
Antal deltagere med fysiske undersøgelsesfund i uge 96 præsenteres. Dataene er præsenteret under kategorierne:a) Normal, b) Unormal, ikke klinisk signifikant, c) Unormal, klinisk signifikant.
I uge 96
Ændring fra baseline i vitale tegn: diastolisk blodtryk og systolisk blodtryk
Tidsramme: Baseline (dag 1), uge ​​96
Ændring fra baseline (dag 1) til uge 96 i diastolisk blodtryk og systolisk blodtryk er præsenteret.
Baseline (dag 1), uge ​​96
Ændring fra baseline i vitale tegn: Hjertefrekvens
Tidsramme: Baseline (dag 1), uge ​​96
Ændring fra baseline (dag 1) til uge 96 i hjertefrekvens er præsenteret.
Baseline (dag 1), uge ​​96
Vitale tegn: Højde ved baseline
Tidsramme: Baseline (dag 1)
Højde ved baseline vises.
Baseline (dag 1)
Ændring fra baseline i vitale tegn: Respirationsfrekvens
Tidsramme: Baseline (dag 1), uge ​​96
Ændring fra baseline (dag 1) til uge 96 i respirationsfrekvens er præsenteret.
Baseline (dag 1), uge ​​96
Ændring fra baseline i vitale tegn: Temperatur
Tidsramme: Baseline (dag 1), uge ​​96
Ændring fra baseline (dag 1) til uge 96 i temperatur er præsenteret.
Baseline (dag 1), uge ​​96
Ændring fra baseline i vitale tegn: Vægt
Tidsramme: Baseline (dag 1), uge ​​96
Ændring fra baseline (dag 1) til uge 96 i vægt er præsenteret.
Baseline (dag 1), uge ​​96
Ændring i kliniske laboratorietests: alaninaminotransferase, alkalisk fosfatase, aspartataminotransferase, kreatinkinase, glutamatdehydrogenase, laktatdehydrogenase, biomarkør kreatinkinase (M30) og biomarkør kreatinkinase (M65)
Tidsramme: Baseline (dag 1), uge ​​96
Ændring fra baseline (dag 1) til uge 96 i alaninaminotransferase, alkalisk fosfatase, aspartataminotransferase, kreatinkinase, glutamatdehydrogenase, lactatdehydrogenase, biomarkør kreatinkinase (M30) og biomarkør kreatinkinase (M65).
Baseline (dag 1), uge ​​96
Ændring fra baseline i kliniske laboratorietests: Albumin, Apolipoprotein A1, Protein, Biomarkør Haptoglobin
Tidsramme: Baseline (dag 1), uge ​​96
Ændring fra baseline (dag 1) til uge 96 i albumin, apolipoprotein A1, protein og biomarkør haptoglobin er præsenteret.
Baseline (dag 1), uge ​​96
Ændring fra baseline i kliniske laboratorietests: Bilirubin, kreatinin og direkte bilirubin
Tidsramme: Baseline (dag 1), uge ​​96
Ændring fra baseline (dag 1) til uge 96 i bilirubin, kreatinin og direkte bilirubin er præsenteret.
Baseline (dag 1), uge ​​96
Ændring fra baseline i kliniske laboratorietests: Klorid, Kolesterol, Glucose, Kalium, Natrium, Triglycerider og Urea Nitrogen
Tidsramme: Baseline (dag 1), uge ​​96
Ændring fra baseline (dag 1) til uge 96 i klorid, kolesterol, glucose, kalium, natrium, triglycerider og urinstofnitrogen er præsenteret.
Baseline (dag 1), uge ​​96
Ændring fra baseline i kliniske laboratorietests: Gamma Glutamyl Transferase
Tidsramme: Baseline (dag 1), uge ​​96
Ændring fra baseline (dag 1) til uge 96 i gamma-glutamyltransferase er præsenteret.
Baseline (dag 1), uge ​​96
Ændring fra baseline i kliniske laboratorietests: basofiler, eosinofiler, leukocytter, lymfocytter, monocytter, neutrofiler og blodplader
Tidsramme: Baseline (dag 1), uge ​​96
Ændring fra baseline (dag 1) til uge 96 i basofiler, eosinofiler, leukocytter, lymfocytter, monocytter, neutrofiler og blodplader er præsenteret.
Baseline (dag 1), uge ​​96
Ændring fra baseline i kliniske laboratorietests: Basofiler/leukocytter
Tidsramme: Baseline (dag 1), uge ​​96
Ændring fra baseline (dag 1) til uge 96 i basofiler/leukocytter er præsenteret.
Baseline (dag 1), uge ​​96
Ændring fra baseline i kliniske laboratorietests: Eosinofiler/leukocytter
Tidsramme: Baseline (dag 1), uge ​​96
Ændring fra baseline (dag 1) til uge 96 i eosinofiler/leukocytter er præsenteret.
Baseline (dag 1), uge ​​96
Ændring fra baseline i kliniske laboratorietests: Hæmatokrit
Tidsramme: Baseline (dag 1), uge ​​96
Ændring fra baseline (dag 1) til uge 96 i hæmatokrit er præsenteret.
Baseline (dag 1), uge ​​96
Ændring fra baseline i kliniske laboratorietests: Lymfocytter/leukocytter
Tidsramme: Baseline (dag 1), uge ​​96
Ændring fra baseline (dag 1) til uge 96 i lymfocytter/leukocytter er præsenteret.
Baseline (dag 1), uge ​​96
Ændring fra baseline i kliniske laboratorietests: Monocytter/leukocytter
Tidsramme: Baseline (dag 1), uge ​​96
Ændring fra baseline (dag 1) til uge 96 i monocytter/leukocytter er præsenteret.
Baseline (dag 1), uge ​​96
Ændring fra baseline i kliniske laboratorietests: Neutrofiler/leukocytter
Tidsramme: Baseline (dag 1), uge ​​96
Ændring fra baseline (dag 1) til uge 96 i neutrofiler/leukocytter er præsenteret.
Baseline (dag 1), uge ​​96
Ændring fra baseline i kliniske laboratorietests: Retikulocytter/erythrocytter
Tidsramme: Baseline (dag 1), uge ​​96
Ændring fra baseline (dag 1) til uge 96 i retikulocytter/erythrocytter er præsenteret.
Baseline (dag 1), uge ​​96
Ændring fra baseline i kliniske laboratorietests: Erytrocytgennemsnitlig korpuskulær hæmoglobinkoncentration og hæmoglobin
Tidsramme: Baseline (dag 1), uge ​​96
Ændring fra baseline (dag 1) til uge 96 i erytrocytgennemsnitlig corpuskulær hæmoglobinkoncentration og hæmoglobin er vist.
Baseline (dag 1), uge ​​96
Ændring fra baseline i kliniske laboratorietests: Erytrocytgennemsnitlig korpuskulært hæmoglobin
Tidsramme: Baseline (dag 1), uge ​​96
Ændring fra baseline (dag 1) til uge 96 i erytrocytgennemsnitlig korpuskulært hæmoglobin er vist.
Baseline (dag 1), uge ​​96
Ændring fra baseline i kliniske laboratorietests: Erytrocyt gennemsnitlig korpuskulær volumen
Tidsramme: Baseline (dag 1), uge ​​96
Ændring fra baseline (dag 1) til uge 96 i erytrocytgennemsnitlig korpuskulær volumen er vist.
Baseline (dag 1), uge ​​96
Ændring fra baseline i kliniske laboratorietests: Erytrocytter
Tidsramme: Baseline (dag 1), uge ​​96
Ændring fra baseline (dag 1) til uge 96 i erytrocytter er præsenteret.
Baseline (dag 1), uge ​​96
Ændring fra baseline i kliniske laboratorietests: Densitet
Tidsramme: Baseline (dag 1), uge ​​96
Ændring fra baseline (dag 1) til uge 96 i vægtfylde er rapporteret.
Baseline (dag 1), uge ​​96
Ændring fra baseline i kliniske laboratorietests: Urinerythrocytter og urinleukocytter
Tidsramme: Baseline (dag 1), uge ​​96
Ændring fra baseline (dag 1) til uge 96 i urinerythrocytter og urinleukocytter er præsenteret.
Baseline (dag 1), uge ​​96
Ændring fra baseline i kliniske laboratorietests: potentiale for hydrogen (pH)
Tidsramme: Baseline (dag 1), uge ​​96
Ændring fra baseline (dag 1) til uge 96 i pH vises.
Baseline (dag 1), uge ​​96
Ændring fra baseline i kliniske laboratorietests: aktiveret partiel tromboplastintid og protrombintid
Tidsramme: Baseline (dag 1), uge ​​96
Ændring fra baseline (dag 1) til uge 96 i aktiveret partiel tromboplastintid og protrombintid vises.
Baseline (dag 1), uge ​​96
Ændring fra baseline i kliniske laboratorietests: Prothrombin International Normalized Ratio
Tidsramme: Baseline (dag 1), uge ​​96
Ændring fra baseline (dag 1) til uge 96 i prothrombin international normaliseret ratio er præsenteret.
Baseline (dag 1), uge ​​96
Ændring i kliniske laboratorietests: alfafetoprotein, biomarkør hyaluronsyre, biomarkør matrix metalloproteinase 9, biomarkør procollagen 3 N-terminalt propeptid, biomarkør vævsinhibitor af metalloproteinase 1, komplement C3a og komplement C5a
Tidsramme: Baseline (dag 1), uge ​​96
Ændring fra baseline (dag 1) til uge 96 i alfafetoprotein, biomarkør hyaluronsyre, biomarkør matrix metalloproteinase 9, biomarkør procollagen 3 N-Terminal propeptid, biomarkør vævshæmmer af metalloproteinase 1, komplement C3a og komplement C5a præsenteres.
Baseline (dag 1), uge ​​96
Ændring fra baseline i kliniske laboratorietests: C-reaktivt protein
Tidsramme: Baseline (dag 1), uge ​​96
Ændring fra baseline (dag 1) til uge 96 i C-reaktivt protein er præsenteret.
Baseline (dag 1), uge ​​96
Ændring fra baseline i kliniske laboratorietests: Komplement Bb
Tidsramme: Baseline (dag 1), uge ​​96
Ændring fra baseline (dag 1) til uge 96 i komplement Bb er præsenteret.
Baseline (dag 1), uge ​​96
Ændring fra baseline i kliniske laboratorietests: Komplement i alt (CH50)
Tidsramme: Baseline (dag 1), uge ​​96
Ændring fra baseline (dag 1) til uge 96 i CH50 er præsenteret.
Baseline (dag 1), uge ​​96
Kohorte 1: Ændring fra baseline i serum alfa-1 antitrypsin (AAT) proteinkoncentrationer
Tidsramme: Baseline (dag 1), uge ​​24
Ændring fra baseline (dag 1) til uge 24 i serum AAT-proteinkoncentrationer i kohorte 1 er præsenteret.
Baseline (dag 1), uge ​​24
Kohorte 2: Ændring fra baseline i serum AAT-proteinkoncentrationer
Tidsramme: Baseline (dag 1), uge ​​48
Ændring fra baseline (dag 1) til uge 48 i serum AAT-proteinkoncentrationer i kohorte 2 er præsenteret.
Baseline (dag 1), uge ​​48

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i leverfibrose Ishak-score
Tidsramme: Baseline (dag 1), uge ​​48
Ændring fra baseline frem til uge 48 i leverfibrose baseret på Ishak-score præsenteres. Ishak-stadiesystemet for leverfibrose er en opdatering fra 1995 til den algoritme, der oprindeligt blev udviklet af De Groote et al. Ishak-score spænder fra 0 (ingen fibrose) til 6 (cirrhosis), som er som følger: 0-ingen fibrose, 1-fibrøs ekspansion af nogle portalområder, med eller uden korte fibrøse septa, 2-fibrøs ekspansion af de fleste portalområder, med eller uden korte fibrøse skillevægge, 3-fibrøs udvidelse af de fleste portalområder med lejlighedsvis portal-til-portal-bro, 4-fibrøs udvidelse af portalarealer med markeret brodannelse (portal til portal samt portal til central), 5-Markeret brobygning (portal-portal og/eller portal-central) med lejlighedsvise knuder (ufuldstændig skrumpelever), 6-cirrhose, sandsynlig eller bestemt.
Baseline (dag 1), uge ​​48

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Efterforskere

  • Studieleder: Thomas Bowman, MD, Dicerna Pharmaceuticals / Novo Nordisk

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

12. februar 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

8. december 2023

Studieafslutning (Faktiske)

29. maj 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. januar 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. februar 2021

Først opslået (Faktiske)

21. februar 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

7. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • DCR-A1AT-201

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Alpha 1-Antitrypsin mangel

Kliniske forsøg med Belcesiran

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Venezuela

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner