A Belcesiran vizsgálata AATLD-ben szenvedő betegeknél (ESTRELLA)
2026. március 23. frissítette: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company
2. fázisú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat, amely a Belcesiran két dózisszintjének biztonságosságát, tolerálhatóságát, farmakokinetikáját és farmakodinámiáját vizsgálja alfa-1 antitripszinhiánnyal összefüggő májbetegségben szenvedő betegeknél
Ez egy többszörös adagolású, randomizált, placebo-kontrollos, kettős-vak belcesirán vizsgálat a PiZZ AATD-vel összefüggő májbetegségben (AATLD) szenvedő felnőtt betegek biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikai és PD-jének értékelésére.
A vizsgálatot 3 különálló kohorszban végezzük. Az 1. és 2. kohorszba összesen legfeljebb 16 résztvevő nevezhető. A 3. kohorszba összesen 30 alany kerül be. A 3 kohorsz a kezelési időszak időtartama, a beadott dózisok száma és a a második májbiopszia időpontja.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Megszűnt
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Az AATD-vel összefüggő májbetegség progresszív állapot, amely májfibrózist, cirrózist és bizonyos esetekben hepatocelluláris karcinómát eredményez. A funkcionális alfa-1 antitripszin (AAT) hiánya a PiZZ genotípusú egyénekben, más kiváltó tényezőkkel együtt, a neutrofil elasztázok ellenőrizetlen aktivitásához vezethet az alveolusokban; tüdőtágulatot és krónikus obstruktív tüdőbetegséget (COPD) okoz. Ezt a funkcióvesztési mechanizmust intravénás augmentációs terápia alkalmazásával lehet kezelni, amelynek célja a hiányzó AAT pótlása az egyesített emberi plazmából tisztított alfa-1 proteináz inhibitor (A1PI) infúziójával.
Míg az augmentációs terápia kezelheti az AAT elvesztését a tüdőben, a kapcsolódó májbetegségre nincs kezelés.
Tekintettel a betegség súlyosságára, amely szerint az érintett betegek körülbelül 10%-ánál májzsugor alakult ki, és a májtranszplantációra szoruló betegek egy alcsoportjában, valamint a toxikus májműködés-nyerési mechanizmussal foglalkozó hatékony kezelés hiányában, sürgős kielégítetlen orvosi igény van egy olyan terápia kidolgozására, amely segíthet ezen a betegpopuláción.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
16
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Innsbruck, Ausztria
- Medizinische Universitaet Innsbruck
-
-
-
-
-
Melbourne, Ausztrália
- St Vincent's Hospital Melbourne
-
-
-
-
-
Leuven, Belgium
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven
-
-
-
-
-
Cambridge, Egyesült Királyság
- Addenbrooke's Hospital, Cambridge University
-
Leeds, Egyesült Királyság
- Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
-
London, Egyesült Királyság
- Royal Free London NHS Foundation Trust, Royal Free Hospital
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Egyesült Államok, 92093
- University of California - San Diego
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32611
- University of Florida
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
-
-
-
Pessac, Franciaország
- CHU Bordeaux - Hopital Haut-Leveque - Centre Francois Magendie
-
-
-
-
-
Leiden, Hollandia
- Leiden University Medical Center
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada
- Centre hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
-
-
-
-
-
Aachen, Németország
- Universitaetsklinikum Aachen, AoeR
-
Kiel, Németország
- Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein Campus Kiel
-
-
-
-
-
Creixomil, Portugália
- Hospital da Senhora da Oliveira - Guimarães
-
Porto, Portugália
- Centro Hospitalar Universitario de Sao Joao
-
Vila Real, Portugália
- Centro Hospitalar de Trás-os-Montes e Alto Douro, EPE
-
-
-
-
-
Madrid, Spanyolország
- Hospital Universitario La Paz
-
-
Cantabria
-
Santander, Cantabria, Spanyolország
- Hospital Universitario Marques de Valdecilla Santander
-
-
-
-
-
Uppsala, Svédország
- CTC Clinical Trial Consultants AB Uppsala
-
-
-
-
-
Dublin, Írország
- Beaumont Hospital
-
-
-
-
-
Hamilton, Új Zéland
- Waikato Hospital
-
-
Auckland
-
Grafton, Auckland, Új Zéland, 1010
- Auckland Clinical Studies
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A beleegyezés időpontjában 18-75 év.
- A PiZZ-típusú alfa-1 antitripszin-hiány dokumentált diagnózisa, genotipizálással megerősítve. A korábbi genotipizálási adatok felhasználhatók, ha rendelkezésre állnak.
- AATD-vel összefüggő májbetegség, amelyet májbiopsziával dokumentáltak a szűrés során.
- Hozzájárulás a páros májbiopsziák elvégzéséhez.
- A tüdő, a vese és a máj működése az elfogadható határokon belül
- Képes aláírt, tájékozott beleegyezést adni, amely magában foglalja az ICF-ben és a jelen jegyzőkönyvben felsorolt követelmények és korlátozások betartását.
Kizárási kritériumok:
- A kórelőzményben szereplő krónikus májbetegség, kivéve az alkoholmentes zsírmájbetegséget, amely a PiZZ-típusú alfa-1 antitripszin hiánytól eltérő okból ered.
- Child-Pugh B vagy C pontszám.
- Az alap tüdőbetegség egyetlen súlyos exacerbációja a kórtörténetben a randomizációt megelőző évben.
- Klinikailag jelentős légúti fertőzések (beleértve a tüdőgyulladást és az alsó légúti fertőzéseket) a kórelőzményben a vizsgáló által meghatározottak szerint a szűrést megelőző 3 hónapban
- RNSi gyógyszer használata bármikor.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Egyéb
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Hármas
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Placebo 1. kohorsz
|
Összehasonlító: Placebo 1. kohorsz Steril normál sóoldat (0,9% NaCl) megfelelő térfogatú belcesirán beadása szubkután (sc) injekcióban 24 héten keresztül.
Hosszabbítás felajánlása a résztvevőknek.
Steril normál sóoldat (0,9% NaCl) megfelelő térfogatú belcesirán beadása szubkután (sc) injekcióban 48 héten keresztül.
Hosszabbítás felajánlása a résztvevőknek.
Steril normál sóoldat (0,9% NaCl) megfelelő térfogatú belcesirán beadása szubkután (sc) injekcióban 96 héten keresztül.
|
|
Kísérleti: Belcesiran 1. kohorsz
|
A belcesirán többszöri rögzített dózisát szubkután (sc) injekcióban adták be 24 héten keresztül.
Hosszabbítás felajánlása a résztvevőknek.
A belcesirán többszöri rögzített adagját szubkután (sc) injekcióban adták be 48 héten keresztül.
Hosszabbítás felajánlása a résztvevőknek.
A belcesirán többszöri rögzített dózisát szubkután (sc) injekcióban adták be 96 héten keresztül.
|
|
Kísérleti: Belcesiran 2. kohorsz
|
A belcesirán többszöri rögzített dózisát szubkután (sc) injekcióban adták be 24 héten keresztül.
Hosszabbítás felajánlása a résztvevőknek.
A belcesirán többszöri rögzített adagját szubkután (sc) injekcióban adták be 48 héten keresztül.
Hosszabbítás felajánlása a résztvevőknek.
A belcesirán többszöri rögzített dózisát szubkután (sc) injekcióban adták be 96 héten keresztül.
|
|
Placebo Comparator: Placebo 2. kohorsz
|
Összehasonlító: Placebo 1. kohorsz Steril normál sóoldat (0,9% NaCl) megfelelő térfogatú belcesirán beadása szubkután (sc) injekcióban 24 héten keresztül.
Hosszabbítás felajánlása a résztvevőknek.
Steril normál sóoldat (0,9% NaCl) megfelelő térfogatú belcesirán beadása szubkután (sc) injekcióban 48 héten keresztül.
Hosszabbítás felajánlása a résztvevőknek.
Steril normál sóoldat (0,9% NaCl) megfelelő térfogatú belcesirán beadása szubkután (sc) injekcióban 96 héten keresztül.
|
|
Kísérleti: Belcesiran 3. kohorsz
|
A belcesirán többszöri rögzített dózisát szubkután (sc) injekcióban adták be 24 héten keresztül.
Hosszabbítás felajánlása a résztvevőknek.
A belcesirán többszöri rögzített adagját szubkután (sc) injekcióban adták be 48 héten keresztül.
Hosszabbítás felajánlása a résztvevőknek.
A belcesirán többszöri rögzített dózisát szubkután (sc) injekcióban adták be 96 héten keresztül.
|
|
Placebo Comparator: Placebo 3. kohorsz
|
Összehasonlító: Placebo 1. kohorsz Steril normál sóoldat (0,9% NaCl) megfelelő térfogatú belcesirán beadása szubkután (sc) injekcióban 24 héten keresztül.
Hosszabbítás felajánlása a résztvevőknek.
Steril normál sóoldat (0,9% NaCl) megfelelő térfogatú belcesirán beadása szubkután (sc) injekcióban 48 héten keresztül.
Hosszabbítás felajánlása a résztvevőknek.
Steril normál sóoldat (0,9% NaCl) megfelelő térfogatú belcesirán beadása szubkután (sc) injekcióban 96 héten keresztül.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Kezelési sürgős nemkívánatos események (TEAE) és súlyos nemkívánatos események (SAE) száma
Időkeret: Akár 2,6 év
|
A TEAE és SAE száma bemutatásra kerül.
A nemkívánatos esemény (AE) bármely nemkívánatos orvosi esemény egy résztvevőnél vagy a klinikai vizsgálatban résztvevőnél, amely időlegesen kapcsolódik a vizsgálati beavatkozás alkalmazásához, függetlenül attól, hogy a vizsgálati beavatkozással kapcsolatosnak tekinthető-e vagy sem.
A nemkívánatos eseményeket TEAE-ként határozták meg, ha a kezdeti dátumuk a vizsgálati gyógyszer beadásakor vagy azt követően volt a kezelési időszak alatt, vagy ha a vizsgálati gyógyszer beadása előtt következtek be, és súlyosságuk/fokozatuk vagy a vizsgálati beavatkozáshoz való viszonyuk a beadást követően romlott. a vizsgálati beavatkozás a kezelési időszak alatt.
SAE-nek minősül minden olyan nemkívánatos orvosi esemény, amely bármely dózis esetén: a) halált okozott, b) életveszélyes, c) fekvőbeteg-kórházi kezelést vagy a meglévő kórházi kezelés meghosszabbítását tette szükségessé, d) tartós rokkantságot/rokkantságot eredményezett, e) veleszületett rendellenesség/születési rendellenesség volt.
|
Akár 2,6 év
|
|
TEAE-vel és SAE-vel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Akár 2,6 év
|
Bemutatjuk a TEAE-vel és SAE-vel rendelkező résztvevők számát.
Az AE bármely nemkívánatos orvosi esemény egy résztvevőnél vagy a klinikai vizsgálatban résztvevőnél, amely időlegesen kapcsolódik a vizsgálati beavatkozás alkalmazásához, függetlenül attól, hogy a vizsgálati beavatkozással kapcsolatosnak tekinthető-e vagy sem.
A nemkívánatos eseményeket TEAE-ként határozták meg, ha a kezdeti dátumuk a vizsgálati gyógyszer beadásakor vagy azt követően volt a kezelési időszak alatt, vagy ha a vizsgálati gyógyszer beadása előtt következtek be, és súlyosságuk/fokozatuk vagy a vizsgálati beavatkozáshoz való viszonyuk a beadást követően romlott. a vizsgálati beavatkozás a kezelési időszak alatt.
SAE-nek minősül minden olyan nemkívánatos orvosi esemény, amely bármely dózis esetén: a) halált okozott, b) életveszélyes, c) fekvőbeteg-kórházi kezelést vagy a meglévő kórházi kezelés meghosszabbítását tette szükségessé, d) tartós rokkantságot/rokkantságot eredményezett, e) veleszületett rendellenesség/születési rendellenesség volt.
|
Akár 2,6 év
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a tüdőfunkciós tesztekben (PFT): kényszerített életkapacitás (FVC)
Időkeret: Alapállapot (1. nap), 96. hét
|
Bemutatjuk az FVC változását a kiindulási értékről (1. nap) a 96. hétre.
Az FVC a maximális belégzésből származó maximális erőkifejtéssel kilélegzett levegő maximális térfogata, vagyis a maximálisan erőltetett kilégzési erőfeszítéssel végrehajtott VC.
|
Alapállapot (1. nap), 96. hét
|
|
Változás az alapvonalhoz képest PFT-ben: Kényszerített kilégzési térfogat egy másodperc alatt (FEV1)
Időkeret: Alapállapot (1. nap), 96. hét
|
Bemutatjuk a FEV1 változását a kiindulási értékről (1. nap) a 96. hétre.
A FEV1 a maximális kilélegzett levegő térfogata a teljes belégzés helyzetéből történő kényszerkilégzés első másodpercében.
|
Alapállapot (1. nap), 96. hét
|
|
Változás az alapvonalhoz képest PFT-ben: FEV1/FVC arány
Időkeret: Alapállapot (1. nap), 96. hét
|
Bemutatjuk a FEV1/FVC arány változását a kiindulási értékről (1. nap) a 96. hétre.
A FEV1 a maximális kilélegzett levegő térfogata a teljes belégzés helyzetéből történő kényszerkilégzés első másodpercében.
Az FVC a maximális belégzésből származó maximális erőkifejtéssel kilélegzett levegő maximális térfogata, vagyis a maximálisan erőltetett kilégzési erőfeszítéssel végrehajtott VC.
|
Alapállapot (1. nap), 96. hét
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a PFT-ben: A tüdő szén-monoxid-diffúzációs kapacitása (DLCO)
Időkeret: Alapállapot (1. nap), 96. hét
|
Bemutatjuk a DLCO változását a kiindulási értékről (1. nap) a 96. hétre.
A DLCO az alveoláris gázból a vörösvértestekbe (különösen a hemoglobin) percenként átvitt szén-monoxid (CO) mennyiségét mutatja a tüdőkapillárisokban.
Millimol/perc per kilopascalban fejezzük ki (mmol/perc/kPa).
|
Alapállapot (1. nap), 96. hét
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a 12 elvezetéses elektrokardiogramban (EKG): átlagos pulzusszám
Időkeret: Alapállapot (1. nap), 96. hét
|
Megjelenik az átlagos pulzusszám változása a kiindulási értékről (1. nap) a 96. hétre.
|
Alapállapot (1. nap), 96. hét
|
|
Változás az alapvonalhoz képest 12 elvezetéses EKG-ban: átlagos kamrai frekvencia
Időkeret: Alapállapot (1. nap), 96. hét
|
Bemutatjuk az átlagos kamrai frekvencia változását a kiindulási értékről (1. nap) a 96. hétre.
|
Alapállapot (1. nap), 96. hét
|
|
Változás az alapvonalhoz képest 12 elvezető EKG-ban: PR-intervallum, QRS-intervallum, QT-intervallum, QTcF-intervallum és RR-intervallum
Időkeret: Alapállapot (1. nap), 96. hét
|
Megjelenik a PR-intervallum, QRS-intervallum, QT-intervallum, QTcF-intervallum és RR-intervallum változása a kiindulási értékről (1. nap) a 96. hétre.
|
Alapállapot (1. nap), 96. hét
|
|
Fizikális vizsgálattal rendelkezők száma
Időkeret: A 96. héten
|
Bemutatjuk a 96. héten fizikális vizsgálattal rendelkező résztvevők számát.
Az adatokat a következő kategóriákban mutatjuk be: a) normál, b) kóros, klinikailag nem szignifikáns, c) kóros, klinikailag szignifikáns.
|
A 96. héten
|
|
Változás az alapértékhez képest az életjelekben: diasztolés vérnyomás és szisztolés vérnyomás
Időkeret: Alapállapot (1. nap), 96. hét
|
Megjelenik a diasztolés vérnyomás és a szisztolés vérnyomás változása a kiindulási értékről (1. nap) a 96. hétre.
|
Alapállapot (1. nap), 96. hét
|
|
Változás az alapvonalhoz képest az életjelekben: pulzusszám
Időkeret: Alapállapot (1. nap), 96. hét
|
Megjelenik a pulzusszám változása a kiindulási értékről (1. nap) a 96. hétre.
|
Alapállapot (1. nap), 96. hét
|
|
Életjelek: Magasság az alapvonalon
Időkeret: Alapállapot (1. nap)
|
Az alapvonal magassága látható.
|
Alapállapot (1. nap)
|
|
Változás az alapvonalhoz képest az életjelekben: légzésszám
Időkeret: Alapállapot (1. nap), 96. hét
|
Bemutatjuk a légzésszám változását a kiindulási értékről (1. nap) a 96. hétre.
|
Alapállapot (1. nap), 96. hét
|
|
Változás az alapvonalhoz képest az életjelekben: Hőmérséklet
Időkeret: Alapállapot (1. nap), 96. hét
|
Megjelenik a hőmérséklet változása az alapvonalról (1. nap) a 96. hétre.
|
Alapállapot (1. nap), 96. hét
|
|
Változás az alapvonalhoz képest az életjelekben: súly
Időkeret: Alapállapot (1. nap), 96. hét
|
Megjelenik a súly változása a kiindulási értékről (1. nap) a 96. hétre.
|
Alapállapot (1. nap), 96. hét
|
|
Változás a klinikai laboratóriumi vizsgálatokban: alanin aminotranszferáz, alkáli foszfatáz, aszpartát aminotranszferáz, kreatin kináz, glutamát dehidrogenáz, laktát dehidrogenáz, biomarker kreatin kináz (M30) és biomarker kreatin kináz (M65)
Időkeret: Alapállapot (1. nap), 96. hét
|
Az alanin-aminotranszferáz, alkalikus foszfatáz, aszpartát-aminotranszferáz, kreatin-kináz, glutamát-dehidrogenáz, laktát-dehidrogenáz, biomarker kreatin-kináz (M30) és biomarker kreatin-kináz változása a kiindulási értékről (1. nap) a 96. hétre (M65).
|
Alapállapot (1. nap), 96. hét
|
|
Változás a kiindulási állapothoz képest a klinikai laboratóriumi vizsgálatokban: albumin, apolipoprotein A1, fehérje, biomarker haptoglobin
Időkeret: Alapállapot (1. nap), 96. hét
|
Az albumin, az apolipoprotein A1, a fehérje és a biomarker haptoglobin változása a kiindulási értékről (1. nap) a 96. hétre látható.
|
Alapállapot (1. nap), 96. hét
|
|
Változás a kiindulási állapothoz képest a klinikai laboratóriumi vizsgálatokban: bilirubin, kreatinin és közvetlen bilirubin
Időkeret: Alapállapot (1. nap), 96. hét
|
Megjelenik a bilirubin, a kreatinin és a direkt bilirubin változása a kiindulási értékről (1. nap) a 96. hétre.
|
Alapállapot (1. nap), 96. hét
|
|
Változás az alapértékhez képest a klinikai laboratóriumi vizsgálatokban: klorid, koleszterin, glükóz, kálium, nátrium, trigliceridek és karbamid-nitrogén
Időkeret: Alapállapot (1. nap), 96. hét
|
Megjelenik a klorid, koleszterin, glükóz, kálium, nátrium, trigliceridek és karbamid-nitrogén változása a kiindulási értékről (1. nap) a 96. hétre.
|
Alapállapot (1. nap), 96. hét
|
|
Változás a kiindulási állapothoz képest a klinikai laboratóriumi vizsgálatokban: Gamma-glutamil-transzferáz
Időkeret: Alapállapot (1. nap), 96. hét
|
Bemutatjuk a gamma-glutamil-transzferáz változását a kiindulási értékről (1. nap) a 96. hétre.
|
Alapállapot (1. nap), 96. hét
|
|
Változás a kiindulási állapothoz képest a klinikai laboratóriumi vizsgálatokban: bazofilek, eozinofilek, leukociták, limfociták, monociták, neutrofilek és vérlemezkék
Időkeret: Alapállapot (1. nap), 96. hét
|
Megjelenik a bazofilek, eozinofilek, leukociták, limfociták, monociták, neutrofilek és vérlemezkék változása a kiindulási értékről (1. nap) a 96. hétre.
|
Alapállapot (1. nap), 96. hét
|
|
Változás a kiindulási állapothoz képest a klinikai laboratóriumi vizsgálatokban: bazofilek/leukociták
Időkeret: Alapállapot (1. nap), 96. hét
|
Bemutatjuk a bazofilek/leukociták változását a kiindulási értékről (1. nap) a 96. hétre.
|
Alapállapot (1. nap), 96. hét
|
|
Változás a kiindulási állapothoz képest a klinikai laboratóriumi vizsgálatokban: eozinofilek/leukociták
Időkeret: Alapállapot (1. nap), 96. hét
|
Bemutatjuk az eozinofilek/leukociták számának változását a kiindulási értékről (1. nap) a 96. hétre.
|
Alapállapot (1. nap), 96. hét
|
|
Változás a kiindulási állapothoz képest a klinikai laboratóriumi vizsgálatokban: hematokrit
Időkeret: Alapállapot (1. nap), 96. hét
|
Megjelenik a hematokrit változása a kiindulási értékről (1. nap) a 96. hétre.
|
Alapállapot (1. nap), 96. hét
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a klinikai laboratóriumi vizsgálatokban: limfociták/leukociták
Időkeret: Alapállapot (1. nap), 96. hét
|
Megjelenik a limfociták/leukociták változása a kiindulási értékről (1. nap) a 96. hétre.
|
Alapállapot (1. nap), 96. hét
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a klinikai laboratóriumi vizsgálatokban: monociták/leukociták
Időkeret: Alapállapot (1. nap), 96. hét
|
Bemutatjuk a monociták/leukociták változását a kiindulási értékről (1. nap) a 96. hétre.
|
Alapállapot (1. nap), 96. hét
|
|
Változás a kiindulási állapothoz képest a klinikai laboratóriumi vizsgálatokban: neutrofilek/leukociták
Időkeret: Alapállapot (1. nap), 96. hét
|
Megjelenik a neutrofilek/leukociták változása a kiindulási értékről (1. nap) a 96. hétre.
|
Alapállapot (1. nap), 96. hét
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a klinikai laboratóriumi vizsgálatokban: retikulociták/eritrociták
Időkeret: Alapállapot (1. nap), 96. hét
|
Bemutatjuk a retikulociták/eritrociták változását a kiindulási értékről (1. nap) a 96. hétre.
|
Alapállapot (1. nap), 96. hét
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a klinikai laboratóriumi vizsgálatokban: Vörösvértestek átlagos corpuscularis hemoglobinkoncentrációja és hemoglobin
Időkeret: Alapállapot (1. nap), 96. hét
|
A vörösvértestek átlagos hemoglobinkoncentrációjának és hemoglobinjának változása a kiindulási értékről (1. nap) a 96. hétre látható.
|
Alapállapot (1. nap), 96. hét
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a klinikai laboratóriumi vizsgálatokban: vörösvértestek átlagos corpuscularis hemoglobinszintje
Időkeret: Alapállapot (1. nap), 96. hét
|
Megjelenik az eritrociták átlagos corpuscularis hemoglobinjának változása a kiindulási értékről (1. nap) a 96. hétre.
|
Alapállapot (1. nap), 96. hét
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a klinikai laboratóriumi vizsgálatokban: Vörösvértestek átlagos térfogata
Időkeret: Alapállapot (1. nap), 96. hét
|
A vörösvértestek átlagos térfogatának változása a kiindulási értékről (1. nap) a 96. hétre látható.
|
Alapállapot (1. nap), 96. hét
|
|
Változás a kiindulási állapothoz képest a klinikai laboratóriumi vizsgálatokban: Vörösvértestek
Időkeret: Alapállapot (1. nap), 96. hét
|
Az eritrocitákban a kiindulási értékről (1. nap) a 96. hétre történt változás látható.
|
Alapállapot (1. nap), 96. hét
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a klinikai laboratóriumi vizsgálatokban: fajsúly
Időkeret: Alapállapot (1. nap), 96. hét
|
A fajsúly változása az alapvonalról (1. nap) a 96. hétre történt.
|
Alapállapot (1. nap), 96. hét
|
|
Változás a kiindulási állapothoz képest a klinikai laboratóriumi vizsgálatokban: vizelet eritrociták és vizelet leukociták
Időkeret: Alapállapot (1. nap), 96. hét
|
A vizelet vörösvértesteinek és leukocitáinak változása a kiindulási értékről (1. nap) a 96. hétre látható.
|
Alapállapot (1. nap), 96. hét
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a klinikai laboratóriumi vizsgálatokban: A hidrogén potenciálja (pH)
Időkeret: Alapállapot (1. nap), 96. hét
|
A pH változás az alapvonalról (1. nap) a 96. hétre látható.
|
Alapállapot (1. nap), 96. hét
|
|
Változás a kiindulási állapothoz képest a klinikai laboratóriumi vizsgálatokban: aktivált részleges tromboplasztin idő és protrombin idő
Időkeret: Alapállapot (1. nap), 96. hét
|
Megjelenik az aktivált parciális tromboplasztin idő és a protrombin idő változása a kiindulási értékről (1. nap) a 96. hétre.
|
Alapállapot (1. nap), 96. hét
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a klinikai laboratóriumi vizsgálatokban: Prothrombin International normalizált arány
Időkeret: Alapállapot (1. nap), 96. hét
|
Bemutatjuk a protrombin nemzetközi normalizált arányának változását a kiindulási értékről (1. nap) a 96. hétre.
|
Alapállapot (1. nap), 96. hét
|
|
Változás a klinikai laboratóriumi vizsgálatokban: alfa-fetoprotein, biomarker hialuronsav, biomarker mátrix metalloproteináz 9, biomarker prokollagén 3 N-terminális propeptid, biomarker szöveti fémproteináz 1-gátló, C3a komplement és C5a komplement
Időkeret: Alapállapot (1. nap), 96. hét
|
Az alfa-fetoprotein, a biomarker hialuronsav, a biomarker mátrix metalloproteináz 9, a biomarker prokollagén 3 N-terminális propeptid, a metalloproteináz 1 biomarker szöveti inhibitora, a C3a komplement és a C5a komplement változása a kiindulási értékről (1. nap) a 96. hétre.
|
Alapállapot (1. nap), 96. hét
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a klinikai laboratóriumi vizsgálatokban: C-reaktív fehérje
Időkeret: Alapállapot (1. nap), 96. hét
|
Megjelenik a C-reaktív fehérje változása a kiindulási értékről (1. nap) a 96. hétre.
|
Alapállapot (1. nap), 96. hét
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a klinikai laboratóriumi vizsgálatokban: Bb. kiegészítés
Időkeret: Alapállapot (1. nap), 96. hét
|
Bemutatjuk a Bb komplement változását az alapvonalról (1. nap) a 96. hétre.
|
Alapállapot (1. nap), 96. hét
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a klinikai laboratóriumi vizsgálatokban: Összes komplement (CH50)
Időkeret: Alapállapot (1. nap), 96. hét
|
A CH50-ben a kiindulási értékről (1. nap) a 96. hétre való változás látható.
|
Alapállapot (1. nap), 96. hét
|
|
1. kohorsz: A szérum alfa-1 antitripszin (AAT) fehérjekoncentrációjának változása az alapértékhez képest
Időkeret: Alapállapot (1. nap), 24. hét
|
Az 1. kohorszban a szérum AAT fehérje koncentrációjának változása a kiindulási értékről (1. nap) a 24. hétre látható.
|
Alapállapot (1. nap), 24. hét
|
|
2. kohorsz: A szérum AAT fehérjekoncentrációjának változása az alapértékhez képest
Időkeret: Alapállapot (1. nap), 48. hét
|
A 2. kohorszban a szérum AAT fehérje koncentrációjának változása a kiindulási értékről (1. nap) a 48. hétre látható.
|
Alapállapot (1. nap), 48. hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás az alapvonalhoz képest a májfibrózis Ishak pontszámában
Időkeret: Alapállapot (1. nap), 48. hét
|
Az Ishak-pontszám alapján a májfibrózisban a kiindulási állapottól a 48. hétig bekövetkezett változást mutatjuk be.
A májfibrózis Ishak staging rendszere az eredetileg De Groote és munkatársai által kifejlesztett algoritmus 1995-ös frissítése.
Az Ishak-pontszámok 0-tól (nincs fibrózis) 6-ig (cirrhosis) terjednek, amelyek a következők: 0-nincs fibrózis, 1-egyes portálterületek rostos kiterjedése, rövid rostos septumokkal vagy anélkül, 2-A legtöbb portálterület rostos kiterjedése, vagy rövid rostos válaszfalak nélkül, a legtöbb portálterület 3-szálas kiterjesztése alkalmankénti portálok közötti áthidalással, 4-A portálterületek rostos kiterjesztése markáns áthidalással (portál a portál felé, valamint a portál a központi felé), 5-jelölt áthidalás (portál-portál és/vagy portál-centrális) esetenkénti csomókkal (nem teljes cirrhosis), 6-Cirrhosis, valószínű vagy határozott.
|
Alapállapot (1. nap), 48. hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Thomas Bowman, MD, Dicerna Pharmaceuticals / Novo Nordisk
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2021. február 12.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2023. december 8.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2024. május 29.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. január 27.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. február 17.
Első közzététel (Tényleges)
2021. február 21.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. április 7.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. március 23.
Utolsó ellenőrzés
2026. március 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- DCR-A1AT-201
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Igen
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .