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Uno studio di Belcesiran in pazienti con AATLD (ESTRELLA)

23 marzo 2026 aggiornato da: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Uno studio di fase 2, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo che indaga la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di due livelli di dose di Belcesiran in pazienti con malattia epatica associata a carenza di alfa-1 antitripsina

Questo è uno studio a dose multipla, randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco di belcesiran per valutare la sicurezza, la tollerabilità, PK e PD in pazienti adulti con malattia epatica associata a AATD PiZZ (AATLD).

Lo studio sarà condotto in 3 coorti separate. Un totale di fino a 16 partecipanti può essere arruolato nella coorte 1 e 2. Un numero totale di 30 soggetti sarà arruolato nella coorte 3. Le 3 coorti si differenziano per la durata del periodo di trattamento, il numero di dosi somministrate e il tempo della seconda biopsia epatica.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La malattia epatica associata ad AATD è una condizione progressiva che provoca fibrosi epatica, cirrosi e, in alcuni casi, carcinoma epatocellulare. La mancanza di alfa-1 antitripsina funzionale (AAT) negli individui con il genotipo PiZZ, insieme ad altri fattori scatenanti, può portare a un'attività incontrollata delle elastasi neutrofile negli alveoli; causando enfisema e broncopneumopatia cronica ostruttiva (BPCO). Questo meccanismo di perdita di funzione può essere affrontato mediante l'uso della terapia di aumento endovenoso, che mira a sostituire l'AAT mancante infondendo l'inibitore dell'alfa-1 proteinasi (A1PI), purificato dal plasma umano in pool.

Mentre la terapia di aumento può affrontare la perdita di AAT nel polmone, non esiste alcun trattamento per la malattia epatica associata.

Data la gravità della malattia, con circa il 10% dei pazienti affetti che sviluppano cirrosi epatica e un sottogruppo di quei pazienti che necessitano di trapianto di fegato, e la mancanza di un trattamento efficace che affronti il ​​meccanismo epatico tossico di "guadagno di funzionalità", c'è un urgente bisogno medico insoddisfatto di sviluppare una terapia che possa aiutare questa particolare popolazione di pazienti.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

16

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Melbourne, Australia
        • St Vincent's Hospital Melbourne
  • Austria
      • Innsbruck, Austria
        • Medizinische Universitaet Innsbruck
  • Belgio
      • Leuven, Belgio
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
        • Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM)
  • Francia
      • Pessac, Francia
        • CHU Bordeaux - Hopital Haut-Leveque - Centre Francois Magendie
  • Germania
      • Aachen, Germania
        • Universitaetsklinikum Aachen, AoeR
      • Kiel, Germania
        • Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein Campus Kiel
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
        • Beaumont Hospital
  • Nuova Zelanda
      • Hamilton, Nuova Zelanda
        • Waikato Hospital
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Nuova Zelanda, 1010
        • Auckland Clinical Studies
  • Olanda
      • Leiden, Olanda
        • Leiden University Medical Center
  • Portogallo
      • Creixomil, Portogallo
        • Hospital da Senhora da Oliveira - Guimarães
      • Porto, Portogallo
        • Centro Hospitalar Universitário De São João
      • Vila Real, Portogallo
        • Centro Hospitalar de Trás-os-Montes e Alto Douro, EPE
  • Regno Unito
      • Cambridge, Regno Unito
        • Addenbrooke's Hospital, Cambridge University
      • Leeds, Regno Unito
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • London, Regno Unito
        • Royal Free London NHS Foundation Trust, Royal Free Hospital
  • Spagna
      • Madrid, Spagna
        • Hospital Universitario La Paz
    • Cantabria
      • Santander, Cantabria, Spagna
        • Hospital Universitario Marques de Valdecilla Santander
  • Stati Uniti
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92093
        • University of California - San Diego
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32611
        • University of Florida
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina
  • Svezia
      • Uppsala, Svezia
        • CTC Clinical Trial Consultants AB Uppsala

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Da 18 a 75 anni, inclusi, al momento del consenso.
  • Diagnosi documentata di carenza di alfa-1 antitripsina di tipo PiZZ, confermata dalla genotipizzazione. Possono essere utilizzati dati storici di genotipizzazione, se disponibili.
  • Malattia epatica associata ad AATD documentata dalla biopsia epatica allo Screening.
  • Consenso a sottoporsi a biopsie epatiche accoppiate.
  • Funzionalità polmonare, renale ed epatica entro limiti accettabili
  • In grado di fornire il consenso informato firmato, che include il rispetto dei requisiti e delle restrizioni elencate nell'ICF e nel presente protocollo.

Criteri di esclusione:

  • Storia di malattia epatica cronica diversa dalla steatosi epatica non alcolica da qualsiasi causa diversa dal deficit di alfa-1 antitripsina di tipo PiZZ.
  • Punteggio Child-Pugh B o C.
  • Storia di una singola grave esacerbazione della malattia polmonare sottostante nell'anno prima della randomizzazione.
  • Storia di infezioni respiratorie clinicamente significative (incluse polmonite e infezioni del tratto respiratorio inferiore), come determinato dallo sperimentatore, nei 3 mesi precedenti lo screening
  • Uso di un farmaco RNAi in qualsiasi momento.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Gruppo placebo 1
Altro: Placebo
Comparatore: Placebo Coorte 1 Somministrata soluzione fisiologica normale sterile (0,9% NaCl) volume corrispondente di belcesiran mediante iniezione sottocutanea (sc) per 24 settimane. Estensione offerta ai partecipanti.
Altro: Placebo
Somministrazione di soluzione fisiologica normale sterile (0,9% NaCl) corrispondenti a volumi di belcesiran mediante iniezione sottocutanea (sc) per 48 settimane. Estensione offerta ai partecipanti.
Altro: Placebo
Somministrazione di soluzione fisiologica normale sterile (0,9% NaCl) corrispondenti a volumi di belcesiran mediante iniezione sottocutanea (sc) per 96 settimane.
Sperimentale: Belcesiran Coorte 1
Droga: Belcesirano
Somministrato dosi fisse multiple di belcesiran mediante iniezione sottocutanea (sc) per 24 settimane. Estensione offerta ai partecipanti.
Droga: Belcesirano
Somministrato dosi multiple fisse di belcesiran mediante iniezione sottocutanea (sc) per 48 settimane. Estensione offerta ai partecipanti.
Droga: Belcesirano
Somministrazione di dosi fisse multiple di belcesiran mediante iniezione sottocutanea (sc) per 96 settimane.
Sperimentale: Belcesiran Coorte 2
Droga: Belcesirano
Somministrato dosi fisse multiple di belcesiran mediante iniezione sottocutanea (sc) per 24 settimane. Estensione offerta ai partecipanti.
Droga: Belcesirano
Somministrato dosi multiple fisse di belcesiran mediante iniezione sottocutanea (sc) per 48 settimane. Estensione offerta ai partecipanti.
Droga: Belcesirano
Somministrazione di dosi fisse multiple di belcesiran mediante iniezione sottocutanea (sc) per 96 settimane.
Comparatore placebo: Gruppo placebo 2
Altro: Placebo
Comparatore: Placebo Coorte 1 Somministrata soluzione fisiologica normale sterile (0,9% NaCl) volume corrispondente di belcesiran mediante iniezione sottocutanea (sc) per 24 settimane. Estensione offerta ai partecipanti.
Altro: Placebo
Somministrazione di soluzione fisiologica normale sterile (0,9% NaCl) corrispondenti a volumi di belcesiran mediante iniezione sottocutanea (sc) per 48 settimane. Estensione offerta ai partecipanti.
Altro: Placebo
Somministrazione di soluzione fisiologica normale sterile (0,9% NaCl) corrispondenti a volumi di belcesiran mediante iniezione sottocutanea (sc) per 96 settimane.
Sperimentale: Belcesiran Coorte 3
Droga: Belcesirano
Somministrato dosi fisse multiple di belcesiran mediante iniezione sottocutanea (sc) per 24 settimane. Estensione offerta ai partecipanti.
Droga: Belcesirano
Somministrato dosi multiple fisse di belcesiran mediante iniezione sottocutanea (sc) per 48 settimane. Estensione offerta ai partecipanti.
Droga: Belcesirano
Somministrazione di dosi fisse multiple di belcesiran mediante iniezione sottocutanea (sc) per 96 settimane.
Comparatore placebo: Gruppo placebo 3
Altro: Placebo
Comparatore: Placebo Coorte 1 Somministrata soluzione fisiologica normale sterile (0,9% NaCl) volume corrispondente di belcesiran mediante iniezione sottocutanea (sc) per 24 settimane. Estensione offerta ai partecipanti.
Altro: Placebo
Somministrazione di soluzione fisiologica normale sterile (0,9% NaCl) corrispondenti a volumi di belcesiran mediante iniezione sottocutanea (sc) per 48 settimane. Estensione offerta ai partecipanti.
Altro: Placebo
Somministrazione di soluzione fisiologica normale sterile (0,9% NaCl) corrispondenti a volumi di belcesiran mediante iniezione sottocutanea (sc) per 96 settimane.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e di eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Fino a 2,6 anni
Viene presentato il numero di TEAE e SAE. Un evento avverso (EA) è stato qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante o in un partecipante allo studio clinico, temporaneamente associato all'uso dell'intervento dello studio, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato all'intervento dello studio. Gli eventi avversi sono stati definiti come TEAE se hanno avuto una data di inizio coincidente o successiva alla somministrazione del farmaco in studio durante il periodo di trattamento, o se si sono verificati prima della somministrazione del farmaco in studio e sono peggiorati in gravità/grado o in relazione all'intervento in studio dopo la somministrazione dell’intervento dello studio durante il periodo di trattamento. Un SAE è stato definito come qualsiasi evento medico spiacevole che, a qualsiasi dosaggio: a) ha provocato la morte, b) è pericoloso per la vita, c) ha richiesto il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero esistente, d) ha provocato disabilità/incapacità persistente, e) era un'anomalia congenita/difetto congenito.
Fino a 2,6 anni
Numero di partecipanti con TEAE e SAE
Lasso di tempo: Fino a 2,6 anni
Viene presentato il numero di partecipanti con TEAE e SAE. Un evento avverso è stato qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante o in un partecipante allo studio clinico, temporaneamente associato all'uso dell'intervento dello studio, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato all'intervento dello studio. Gli eventi avversi sono stati definiti come TEAE se hanno avuto una data di inizio coincidente o successiva alla somministrazione del farmaco in studio durante il periodo di trattamento, o se si sono verificati prima della somministrazione del farmaco in studio e sono peggiorati in gravità/grado o in relazione all'intervento in studio dopo la somministrazione dell’intervento dello studio durante il periodo di trattamento. Un SAE è stato definito come qualsiasi evento medico spiacevole che, a qualsiasi dosaggio: a) ha provocato la morte, b) è pericoloso per la vita, c) ha richiesto il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero esistente, d) ha provocato disabilità/incapacità persistente, e) era un'anomalia congenita/difetto congenito.
Fino a 2,6 anni
Variazione rispetto al basale nei test di funzionalità polmonare (PFT): capacità vitale forzata (FVC)
Lasso di tempo: Riferimento (giorno 1), settimana 96
Viene presentata la variazione della FVC dal basale (giorno 1) alla settimana 96. La FVC è il volume massimo di aria espirata con il massimo sforzo forzato da un'inspirazione massima, ovvero la VC eseguita con uno sforzo espiratorio forzato massimo.
Riferimento (giorno 1), settimana 96
Variazione rispetto al basale del PFT: volume espiratorio forzato in un secondo (FEV1)
Lasso di tempo: Riferimento (giorno 1), settimana 96
Viene presentata la variazione del FEV1 dal basale (giorno 1) alla settimana 96. FEV1 è il volume massimo di aria espirata nel primo secondo di un'espirazione forzata da una posizione di piena inspirazione.
Riferimento (giorno 1), settimana 96
Variazione rispetto al basale del rapporto PFT: FEV1/FVC
Lasso di tempo: Riferimento (giorno 1), settimana 96
Viene presentata la variazione del rapporto FEV1/FVC dal basale (giorno 1) alla settimana 96. FEV1 è il volume massimo di aria espirata nel primo secondo di un'espirazione forzata da una posizione di piena inspirazione. La FVC è il volume massimo di aria espirata con il massimo sforzo forzato da un'inspirazione massima, ovvero la VC eseguita con uno sforzo espiratorio forzato massimo.
Riferimento (giorno 1), settimana 96
Variazione rispetto al basale nella PFT: capacità di diffusione del monossido di carbonio dei polmoni (DLCO)
Lasso di tempo: Riferimento (giorno 1), settimana 96
Viene presentata la variazione della DLCO dal basale (giorno 1) alla settimana 96. La DLCO è una misura della quantità di monossido di carbonio (CO) trasferita al minuto dal gas alveolare ai globuli rossi (in particolare all'emoglobina) nei capillari polmonari. È espresso in millimoli al minuto per kilopascal (mmol/min/kPa).
Riferimento (giorno 1), settimana 96
Variazione rispetto al basale in elettrocardiogrammi (ECG) a 12 derivazioni: frequenza cardiaca media
Lasso di tempo: Riferimento (giorno 1), settimana 96
Viene presentata la variazione della frequenza cardiaca media dal basale (giorno 1) alla settimana 96.
Riferimento (giorno 1), settimana 96
Variazione rispetto al basale negli ECG a 12 derivazioni: frequenza ventricolare media
Lasso di tempo: Riferimento (giorno 1), settimana 96
Viene presentata la variazione dal basale (giorno 1) alla settimana 96 della frequenza ventricolare media.
Riferimento (giorno 1), settimana 96
Variazione rispetto al basale negli ECG a 12 derivazioni: intervallo PR, intervallo QRS, intervallo QT, intervallo QTcF e intervallo RR
Lasso di tempo: Riferimento (giorno 1), settimana 96
Viene presentata la variazione dal basale (giorno 1) alla settimana 96 nell'intervallo PR, nell'intervallo QRS, nell'intervallo QT, nell'intervallo QTcF e nell'intervallo RR.
Riferimento (giorno 1), settimana 96
Numero di partecipanti con risultati dell'esame fisico
Lasso di tempo: Alla settimana 96
Viene presentato il numero di partecipanti con risultati dell'esame fisico alla settimana 96. I dati sono presentati in categorie: a) Normale, b) Anormale, non clinicamente significativo, c) Anormale, clinicamente significativo.
Alla settimana 96
Variazione rispetto al basale dei segni vitali: pressione sanguigna diastolica e pressione sanguigna sistolica
Lasso di tempo: Riferimento (giorno 1), settimana 96
Viene presentata la variazione dal basale (giorno 1) alla settimana 96 della pressione arteriosa diastolica e della pressione arteriosa sistolica.
Riferimento (giorno 1), settimana 96
Variazione rispetto al basale dei segni vitali: frequenza cardiaca
Lasso di tempo: Riferimento (giorno 1), settimana 96
Viene presentata la variazione della frequenza cardiaca dal basale (giorno 1) alla settimana 96.
Riferimento (giorno 1), settimana 96
Segni vitali: altezza al basale
Lasso di tempo: Riferimento (giorno 1)
Viene presentata l'altezza al basale.
Riferimento (giorno 1)
Variazione rispetto al basale dei segni vitali: frequenza respiratoria
Lasso di tempo: Riferimento (giorno 1), settimana 96
Viene presentata la variazione della frequenza respiratoria dal basale (giorno 1) alla settimana 96.
Riferimento (giorno 1), settimana 96
Variazione rispetto al basale nei segni vitali: temperatura
Lasso di tempo: Riferimento (giorno 1), settimana 96
Viene presentata la variazione della temperatura dal basale (giorno 1) alla settimana 96.
Riferimento (giorno 1), settimana 96
Variazione rispetto al basale dei segni vitali: peso
Lasso di tempo: Riferimento (giorno 1), settimana 96
Viene presentata la variazione di peso dal basale (giorno 1) alla settimana 96.
Riferimento (giorno 1), settimana 96
Variazione nei test clinici di laboratorio: alanina aminotransferasi, fosfatasi alcalina, aspartato aminotransferasi, creatina chinasi, glutammato deidrogenasi, lattato deidrogenasi, biomarcatore creatina chinasi (M30) e biomarcatore creatina chinasi (M65)
Lasso di tempo: Riferimento (giorno 1), settimana 96
Viene presentata la variazione dal basale (giorno 1) alla settimana 96 di alanina aminotransferasi, fosfatasi alcalina, aspartato aminotransferasi, creatina chinasi, glutammato deidrogenasi, lattato deidrogenasi, biomarcatore creatina chinasi (M30) e biomarcatore creatina chinasi (M65).
Riferimento (giorno 1), settimana 96
Variazione rispetto al basale nei test clinici di laboratorio: albumina, apolipoproteina A1, proteine, biomarcatore aptoglobina
Lasso di tempo: Riferimento (giorno 1), settimana 96
Viene presentata la variazione dal basale (giorno 1) alla settimana 96 di albumina, apolipoproteina A1, proteine ​​e biomarcatore aptoglobina.
Riferimento (giorno 1), settimana 96
Variazione rispetto al basale nei test clinici di laboratorio: bilirubina, creatinina e bilirubina diretta
Lasso di tempo: Riferimento (giorno 1), settimana 96
Viene presentata la variazione dal basale (giorno 1) alla settimana 96 di bilirubina, creatinina e bilirubina diretta.
Riferimento (giorno 1), settimana 96
Variazione rispetto al basale nei test clinici di laboratorio: cloruro, colesterolo, glucosio, potassio, sodio, trigliceridi e azoto ureico
Lasso di tempo: Riferimento (giorno 1), settimana 96
Viene presentata la variazione dal basale (giorno 1) alla settimana 96 di cloruro, colesterolo, glucosio, potassio, sodio, trigliceridi e azoto ureico.
Riferimento (giorno 1), settimana 96
Variazione rispetto al basale nei test clinici di laboratorio: gamma glutamil transferasi
Lasso di tempo: Riferimento (giorno 1), settimana 96
Viene presentata la variazione dal basale (giorno 1) alla settimana 96 della gamma glutamil transferasi.
Riferimento (giorno 1), settimana 96
Variazione rispetto al basale nei test clinici di laboratorio: basofili, eosinofili, leucociti, linfociti, monociti, neutrofili e piastrine
Lasso di tempo: Riferimento (giorno 1), settimana 96
Viene presentata la variazione dal basale (giorno 1) alla settimana 96 di basofili, eosinofili, leucociti, linfociti, monociti, neutrofili e piastrine.
Riferimento (giorno 1), settimana 96
Variazione rispetto al basale nei test clinici di laboratorio: basofili/leucociti
Lasso di tempo: Riferimento (giorno 1), settimana 96
Viene presentata la variazione dal basale (giorno 1) alla settimana 96 dei basofili/leucociti.
Riferimento (giorno 1), settimana 96
Variazione rispetto al basale nei test clinici di laboratorio: eosinofili/leucociti
Lasso di tempo: Riferimento (giorno 1), settimana 96
Viene presentata la variazione dal basale (giorno 1) alla settimana 96 degli eosinofili/leucociti.
Riferimento (giorno 1), settimana 96
Variazione rispetto al basale nei test clinici di laboratorio: ematocrito
Lasso di tempo: Riferimento (giorno 1), settimana 96
Viene presentata la variazione dell'ematocrito dal basale (giorno 1) alla settimana 96.
Riferimento (giorno 1), settimana 96
Variazione rispetto al basale nei test clinici di laboratorio: linfociti/leucociti
Lasso di tempo: Riferimento (giorno 1), settimana 96
Viene presentata la variazione dal basale (giorno 1) alla settimana 96 nei linfociti/leucociti.
Riferimento (giorno 1), settimana 96
Variazione rispetto al basale nei test clinici di laboratorio: monociti/leucociti
Lasso di tempo: Riferimento (giorno 1), settimana 96
Viene presentata la variazione dal basale (giorno 1) alla settimana 96 nei monociti/leucociti.
Riferimento (giorno 1), settimana 96
Variazione rispetto al basale nei test clinici di laboratorio: neutrofili/leucociti
Lasso di tempo: Riferimento (giorno 1), settimana 96
Viene presentata la variazione dal basale (giorno 1) alla settimana 96 nei neutrofili/leucociti.
Riferimento (giorno 1), settimana 96
Variazione rispetto al basale nei test clinici di laboratorio: reticolociti/eritrociti
Lasso di tempo: Riferimento (giorno 1), settimana 96
Viene presentata la variazione dal basale (giorno 1) alla settimana 96 nei reticolociti/eritrociti.
Riferimento (giorno 1), settimana 96
Variazione rispetto al basale nei test clinici di laboratorio: concentrazione media di emoglobina corpuscolare negli eritrociti ed emoglobina
Lasso di tempo: Riferimento (giorno 1), settimana 96
Viene presentata la variazione dal basale (giorno 1) alla settimana 96 della concentrazione media di emoglobina corpuscolare negli eritrociti e dell'emoglobina.
Riferimento (giorno 1), settimana 96
Variazione rispetto al basale nei test clinici di laboratorio: emoglobina corpuscolare media degli eritrociti
Lasso di tempo: Riferimento (giorno 1), settimana 96
Viene presentata la variazione dal basale (giorno 1) alla settimana 96 dell'emoglobina corpuscolare media degli eritrociti.
Riferimento (giorno 1), settimana 96
Variazione rispetto al basale nei test clinici di laboratorio: volume corpuscolare medio degli eritrociti
Lasso di tempo: Riferimento (giorno 1), settimana 96
Viene presentata la variazione dal basale (giorno 1) alla settimana 96 del volume corpuscolare medio degli eritrociti.
Riferimento (giorno 1), settimana 96
Variazione rispetto al basale nei test clinici di laboratorio: eritrociti
Lasso di tempo: Riferimento (giorno 1), settimana 96
Viene presentata la variazione dal basale (giorno 1) alla settimana 96 negli eritrociti.
Riferimento (giorno 1), settimana 96
Variazione rispetto al basale nei test clinici di laboratorio: gravità specifica
Lasso di tempo: Riferimento (giorno 1), settimana 96
Viene riportata la variazione dal basale (giorno 1) alla settimana 96 del peso specifico.
Riferimento (giorno 1), settimana 96
Variazione rispetto al basale nei test clinici di laboratorio: eritrociti urinari e leucociti urinari
Lasso di tempo: Riferimento (giorno 1), settimana 96
Viene presentata la variazione dal basale (giorno 1) alla settimana 96 degli eritrociti e dei leucociti urinari.
Riferimento (giorno 1), settimana 96
Variazione rispetto al basale nei test clinici di laboratorio: potenziale dell'idrogeno (pH)
Lasso di tempo: Riferimento (giorno 1), settimana 96
Viene presentata la variazione del pH dal basale (giorno 1) alla settimana 96.
Riferimento (giorno 1), settimana 96
Variazione rispetto al basale nei test clinici di laboratorio: tempo di tromboplastina parziale attivata e tempo di protrombina
Lasso di tempo: Riferimento (giorno 1), settimana 96
Viene presentata la variazione dal basale (giorno 1) alla settimana 96 del tempo di tromboplastina parziale attivata e del tempo di protrombina.
Riferimento (giorno 1), settimana 96
Variazione rispetto al basale nei test clinici di laboratorio: rapporto normalizzato internazionale della protrombina
Lasso di tempo: Riferimento (giorno 1), settimana 96
Viene presentata la variazione dal basale (giorno 1) alla settimana 96 del rapporto internazionale normalizzato di protrombina.
Riferimento (giorno 1), settimana 96
Variazione nei test clinici di laboratorio: alfa fetoproteina, biomarcatore acido ialuronico, biomarcatore matrice metalloproteinasi 9, biomarcatore procollagene 3 propeptide N-terminale, biomarcatore inibitore tissutale della metalloproteinasi 1, complemento C3a e complemento C5a
Lasso di tempo: Riferimento (giorno 1), settimana 96
Viene presentata la variazione dal basale (giorno 1) alla settimana 96 di alfa fetoproteina, biomarcatore acido ialuronico, biomarcatore metalloproteinasi 9 della matrice, biomarcatore procollagene 3 propeptide N-terminale, biomarcatore inibitore tissutale della metalloproteinasi 1, complemento C3a e complemento C5a.
Riferimento (giorno 1), settimana 96
Variazione rispetto al basale nei test clinici di laboratorio: proteina C-reattiva
Lasso di tempo: Riferimento (giorno 1), settimana 96
Viene presentata la variazione dal basale (giorno 1) alla settimana 96 della proteina C-reattiva.
Riferimento (giorno 1), settimana 96
Variazione rispetto al basale nei test clinici di laboratorio: complemento Bb
Lasso di tempo: Riferimento (giorno 1), settimana 96
Viene presentata la variazione dal basale (giorno 1) alla settimana 96 nel complemento Bb.
Riferimento (giorno 1), settimana 96
Variazione rispetto al basale nei test clinici di laboratorio: complemento totale (CH50)
Lasso di tempo: Riferimento (giorno 1), settimana 96
Viene presentato il cambiamento dal basale (giorno 1) alla settimana 96 nel CH50.
Riferimento (giorno 1), settimana 96
Gruppo 1: variazione rispetto al basale delle concentrazioni sieriche della proteina alfa-1 antitripsina (AAT)
Lasso di tempo: Riferimento (giorno 1), settimana 24
Viene presentata la variazione dal basale (giorno 1) alla settimana 24 delle concentrazioni sieriche di proteina AAT nella coorte 1.
Riferimento (giorno 1), settimana 24
Gruppo 2: variazione rispetto al basale delle concentrazioni sieriche di proteina AAT
Lasso di tempo: Riferimento (giorno 1), settimana 48
Viene presentata la variazione dal basale (giorno 1) alla settimana 48 delle concentrazioni sieriche di proteina AAT nella coorte 2.
Riferimento (giorno 1), settimana 48

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale del punteggio Ishak sulla fibrosi epatica
Lasso di tempo: Riferimento (giorno 1), settimana 48
Viene presentata la variazione rispetto al basale fino alla settimana 48 nella fibrosi epatica in base al punteggio Ishak. Il sistema di stadiazione Ishak per la fibrosi epatica è un aggiornamento del 1995 dell'algoritmo inizialmente sviluppato da De Groote et al. I punteggi di Ishak vanno da 0 (nessuna fibrosi) a 6 (cirrosi) che sono i seguenti: 0-nessuna fibrosi, 1-espansione fibrosa di alcune aree portali, con o senza corti setti fibrosi, 2-espansione fibrosa della maggior parte delle aree portali, con o senza setti fibrosi corti, espansione 3-fibrosa della maggior parte delle aree portali con occasionali ponti portale-portali, espansione 4-fibrosa delle aree portali con ponti marcati (portale-portale e portale-centrale), 5-Ponte marcato (portale-portale e/o portale-centrale) con noduli occasionali (cirrosi incompleta), 6-Cirrosi, probabile o definita.
Riferimento (giorno 1), settimana 48

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Investigatori

  • Direttore dello studio: Thomas Bowman, MD, Dicerna Pharmaceuticals / Novo Nordisk

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

12 febbraio 2021

Completamento primario (Effettivo)

8 dicembre 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

29 maggio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 gennaio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 febbraio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

21 febbraio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

7 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • DCR-A1AT-201

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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