Studie Belcesiranu u pacientů s AATLD (ESTRELLA)
23. března 2026 aktualizováno: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2 zkoumající bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetiku a farmakodynamiku dvou úrovní dávek Belcesiranu u pacientů s jaterním onemocněním spojeným s deficitem alfa-1 antitrypsinu
Toto je vícedávková, randomizovaná, placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená studie belcesiranu k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, PK a PD u dospělých pacientů s onemocněním jater spojeným s PiZZ AATD (AATLD).
Studie bude provedena ve 3 samostatných kohortách. Do kohorty 1 a 2 může být zapsáno celkem až 16 účastníků. Do kohorty 3 bude zapsáno celkem 30 subjektů. Tyto 3 kohorty se liší délkou trvání léčby, počtem podaných dávek a načasování druhé biopsie jater.
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Onemocnění jater spojené s AATD je progresivní stav vedoucí k jaterní fibróze, cirhóze a v některých případech k hepatocelulárnímu karcinomu. Nedostatek funkčního alfa-1 antitrypsinu (AAT) u jedinců s genotypem PiZZ ve spojení s dalšími precipitačními faktory může vést k nekontrolované aktivitě neutrofilních elastáz v alveolech; způsobující emfyzém a chronickou obstrukční plicní nemoc (CHOPN). Tento mechanismus ztráty funkce lze řešit použitím intravenózní augmentační terapie, jejímž cílem je nahradit chybějící AAT infuzí inhibitoru alfa-1 proteinázy (A1PI), purifikovaného ze spojené lidské plazmy.
Zatímco augmentační terapie může řešit ztrátu AAT v plicích, neexistuje žádná léčba souvisejícího onemocnění jater.
Vzhledem k závažnosti onemocnění, kdy se přibližně u 10 % postižených pacientů rozvine jaterní cirhóza a podskupina pacientů, kteří potřebují transplantaci jater, a nedostatek účinné léčby, která by se zabývala toxickým mechanismem „získávání funkce“ jater, existuje naléhavá nesplněná lékařská potřeba vyvinout terapii, která může pomoci této konkrétní populaci pacientů.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
16
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Melbourne, Austrálie
- St Vincent's Hospital Melbourne
-
-
-
-
-
Leuven, Belgie
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven
-
-
-
-
-
Pessac, Francie
- CHU Bordeaux - Hopital Haut-Leveque - Centre Francois Magendie
-
-
-
-
-
Leiden, Holandsko
- Leiden University Medical Center
-
-
-
-
-
Dublin, Irsko
- Beaumont Hospital
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada
- Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM)
-
-
-
-
-
Hamilton, Nový Zéland
- Waikato Hospital
-
-
Auckland
-
Grafton, Auckland, Nový Zéland, 1010
- Auckland Clinical Studies
-
-
-
-
-
Aachen, Německo
- Universitaetsklinikum Aachen, AoeR
-
Kiel, Německo
- Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein Campus Kiel
-
-
-
-
-
Creixomil, Portugalsko
- Hospital da Senhora da Oliveira - Guimarães
-
Porto, Portugalsko
- Centro Hospitalar Universitario de Sao Joao
-
Vila Real, Portugalsko
- Centro Hospitalar de Trás-os-Montes e Alto Douro, EPE
-
-
-
-
-
Innsbruck, Rakousko
- Medizinische Universitaet Innsbruck
-
-
-
-
-
Cambridge, Spojené království
- Addenbrooke's Hospital, Cambridge University
-
Leeds, Spojené království
- Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
-
London, Spojené království
- Royal Free London NHS Foundation Trust, Royal Free Hospital
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Spojené státy, 92093
- University of California - San Diego
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Spojené státy, 32611
- University of Florida
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
-
-
-
Madrid, Španělsko
- Hospital Universitario La Paz
-
-
Cantabria
-
Santander, Cantabria, Španělsko
- Hospital Universitario Marques de Valdecilla Santander
-
-
-
-
-
Uppsala, Švédsko
- CTC Clinical Trial Consultants AB Uppsala
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- 18 až 75 let včetně v době udělení souhlasu.
- Zdokumentovaná diagnóza deficitu alfa-1 antitrypsinu typu PiZZ, potvrzená genotypizací. Mohou být použity historické údaje o genotypizaci, jsou-li k dispozici.
- Onemocnění jater spojené s AATD dokumentované jaterní biopsií při screeningu.
- Souhlas s podstoupením párových jaterních biopsií.
- Funkce plic, ledvin a jater v přijatelných mezích
- Schopný dát podepsaný informovaný souhlas, který zahrnuje shodu s požadavky a omezeními uvedenými v ICF a v tomto protokolu.
Kritéria vyloučení:
- Anamnéza chronického onemocnění jater jiného než nealkoholického ztučnění jater z jakékoli jiné příčiny, než je deficit alfa-1 antitrypsinu typu PiZZ.
- Child-Pugh skóre B nebo C.
- Anamnéza jedné jediné těžké exacerbace základního plicního onemocnění v roce před randomizací.
- Anamnéza klinicky významných infekcí dýchacích cest (včetně zápalu plic a infekcí dolních cest dýchacích), jak určil zkoušející, během 3 měsíců před screeningem
- Použití RNAi léku kdykoli.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Jiný
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Trojnásobný
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Placebo kohorta 1
|
Komparátor: Placebo kohorta 1 Podávaný sterilní normální fyziologický roztok (0,9 % NaCl) odpovídající objemu belcesiranu subkutánní (sc) injekcí po dobu 24 týdnů.
Účastníkům nabízeno rozšíření.
Podáván sterilní normální fyziologický roztok (0,9 % NaCl) odpovídající objemům belcesiranu subkutánní (sc) injekcí po dobu 48 týdnů.
Účastníkům nabízeno rozšíření.
Podáván sterilní normální fyziologický roztok (0,9 % NaCl) odpovídající objemům belcesiranu subkutánní (sc) injekcí po dobu 96 týdnů.
|
|
Experimentální: Belcesiranská kohorta 1
|
Podáno více fixních dávek belcesiranu subkutánní (sc) injekcí po dobu 24 týdnů.
Účastníkům nabízeno rozšíření.
Podáno více fixních dávek belcesiranu subkutánní (sc) injekcí po dobu 48 týdnů.
Účastníkům nabízeno rozšíření.
Podáno více fixních dávek belcesiranu subkutánní (sc) injekcí po dobu 96 týdnů.
|
|
Experimentální: Belcesiranská kohorta 2
|
Podáno více fixních dávek belcesiranu subkutánní (sc) injekcí po dobu 24 týdnů.
Účastníkům nabízeno rozšíření.
Podáno více fixních dávek belcesiranu subkutánní (sc) injekcí po dobu 48 týdnů.
Účastníkům nabízeno rozšíření.
Podáno více fixních dávek belcesiranu subkutánní (sc) injekcí po dobu 96 týdnů.
|
|
Komparátor placeba: Placebo kohorta 2
|
Komparátor: Placebo kohorta 1 Podávaný sterilní normální fyziologický roztok (0,9 % NaCl) odpovídající objemu belcesiranu subkutánní (sc) injekcí po dobu 24 týdnů.
Účastníkům nabízeno rozšíření.
Podáván sterilní normální fyziologický roztok (0,9 % NaCl) odpovídající objemům belcesiranu subkutánní (sc) injekcí po dobu 48 týdnů.
Účastníkům nabízeno rozšíření.
Podáván sterilní normální fyziologický roztok (0,9 % NaCl) odpovídající objemům belcesiranu subkutánní (sc) injekcí po dobu 96 týdnů.
|
|
Experimentální: Belcesiranská kohorta 3
|
Podáno více fixních dávek belcesiranu subkutánní (sc) injekcí po dobu 24 týdnů.
Účastníkům nabízeno rozšíření.
Podáno více fixních dávek belcesiranu subkutánní (sc) injekcí po dobu 48 týdnů.
Účastníkům nabízeno rozšíření.
Podáno více fixních dávek belcesiranu subkutánní (sc) injekcí po dobu 96 týdnů.
|
|
Komparátor placeba: Placebo kohorta 3
|
Komparátor: Placebo kohorta 1 Podávaný sterilní normální fyziologický roztok (0,9 % NaCl) odpovídající objemu belcesiranu subkutánní (sc) injekcí po dobu 24 týdnů.
Účastníkům nabízeno rozšíření.
Podáván sterilní normální fyziologický roztok (0,9 % NaCl) odpovídající objemům belcesiranu subkutánní (sc) injekcí po dobu 48 týdnů.
Účastníkům nabízeno rozšíření.
Podáván sterilní normální fyziologický roztok (0,9 % NaCl) odpovídající objemům belcesiranu subkutánní (sc) injekcí po dobu 96 týdnů.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet nežádoucích příhod vzniklých při léčbě (TEAE) a závažných nežádoucích příhod (SAE)
Časové okno: Až 2,6 roku
|
Je uveden počet TEAE a SAE.
Nežádoucí příhoda (AE) byla jakákoliv neobvyklá lékařská událost u účastníka nebo účastníka klinické studie, dočasně spojená s použitím studijní intervence, ať už byla považována za související s intervencí studie či nikoli.
AE byly definovány jako TEAE, pokud měly počáteční datum při nebo po podání studovaného léku během léčebného období, nebo pokud se vyskytly před podáním studovaného léku a zhoršily se co do závažnosti/stupně nebo ve vztahu k studijní intervenci po podání. studijní intervence během období léčby.
SAE byla definována jako jakákoli nepříznivá zdravotní událost, která při jakékoli dávce: a) měla za následek smrt, b) ohrožovala život, c) vyžadovala hospitalizaci v nemocnici nebo prodloužení stávající hospitalizace, d) vedla k trvalé invaliditě/neschopnosti, e) byla vrozená anomálie/vrozená vada.
|
Až 2,6 roku
|
|
Počet účastníků s TEAE a SAE
Časové okno: Až 2,6 roku
|
Je uveden počet účastníků s TEAE a SAE.
AE byla jakákoliv neobvyklá lékařská událost u účastníka nebo účastníka klinické studie, dočasně spojená s použitím studijní intervence, ať už byla považována za související s intervencí studie či nikoli.
AE byly definovány jako TEAE, pokud měly počáteční datum při nebo po podání studovaného léku během léčebného období, nebo pokud se vyskytly před podáním studovaného léku a zhoršily se co do závažnosti/stupně nebo ve vztahu k studijní intervenci po podání. studijní intervence během období léčby.
SAE byla definována jako jakákoli nepříznivá zdravotní událost, která při jakékoli dávce: a) měla za následek smrt, b) ohrožovala život, c) vyžadovala hospitalizaci v nemocnici nebo prodloužení stávající hospitalizace, d) vedla k trvalé invaliditě/neschopnosti, e) byla vrozená anomálie/vrozená vada.
|
Až 2,6 roku
|
|
Změna od výchozí hodnoty v testech funkce plic (PFT): Vynucená vitální kapacita (FVC)
Časové okno: Výchozí stav (den 1), týden 96
|
Je uvedena změna FVC od výchozí hodnoty (1. den) do 96. týdne.
FVC je maximální objem vzduchu vydechovaného při maximálním vynuceném úsilí z maximálního nádechu, tj. VC při maximálním vynuceném výdechovém úsilí.
|
Výchozí stav (den 1), týden 96
|
|
Změna od základní hodnoty v PFT: Vynucený exspirační objem za jednu sekundu (FEV1)
Časové okno: Výchozí stav (den 1), týden 96
|
Je uvedena změna FEV1 od výchozí hodnoty (1. den) do 96. týdne.
FEV1 je maximální objem vzduchu vydechovaného v první sekundě usilovného výdechu z pozice plného nádechu.
|
Výchozí stav (den 1), týden 96
|
|
Změna od základní linie v PFT: Poměr FEV1/FVC
Časové okno: Výchozí stav (den 1), týden 96
|
Je uvedena změna poměru FEV1/FVC od výchozí hodnoty (1. den) do 96. týdne.
FEV1 je maximální objem vzduchu vydechovaného v první sekundě usilovného výdechu z pozice plného nádechu.
FVC je maximální objem vzduchu vydechovaného při maximálním vynuceném úsilí z maximálního nádechu, tj. VC při maximálním vynuceném výdechovém úsilí.
|
Výchozí stav (den 1), týden 96
|
|
Změna od základní linie v PFT: Difuzní kapacita plic pro oxid uhelnatý (DLCO)
Časové okno: Výchozí stav (den 1), týden 96
|
Je uvedena změna DLCO od výchozí hodnoty (1. den) do 96. týdne.
DLCO je míra množství oxidu uhelnatého (CO) přeneseného za minutu z alveolárního plynu do červených krvinek (konkrétně hemoglobinu) v plicních kapilárách.
Vyjadřuje se v milimolech za minutu na kilopascal (mmol/min/kPa).
|
Výchozí stav (den 1), týden 96
|
|
Změna od základní hodnoty ve 12 svodových elektrokardiogramech (EKG): Průměrná srdeční frekvence
Časové okno: Výchozí stav (den 1), týden 96
|
Je uvedena změna průměrné srdeční frekvence od výchozí hodnoty (1. den) do 96. týdne.
|
Výchozí stav (den 1), týden 96
|
|
Změna od základní hodnoty ve 12svodových EKG: střední komorová frekvence
Časové okno: Výchozí stav (den 1), týden 96
|
Je uvedena změna průměrné komorové frekvence od výchozí hodnoty (1. den) do 96. týdne.
|
Výchozí stav (den 1), týden 96
|
|
Změna od základní hodnoty ve 12 svodových EKG: PR interval, QRS interval, QT interval, QTcF interval a RR interval
Časové okno: Výchozí stav (den 1), týden 96
|
Je uvedena změna od výchozí hodnoty (1. den) do 96. týdne v PR intervalu, QRS intervalu, QT intervalu, QTcF intervalu a RR intervalu.
|
Výchozí stav (den 1), týden 96
|
|
Počet účastníků s nálezy fyzikálního vyšetření
Časové okno: V týdnu 96
|
Je uveden počet účastníků s nálezy fyzikálního vyšetření v 96. týdnu.
Údaje jsou uvedeny v kategoriích: a) Normální, b) Abnormální, klinicky nevýznamné, c) Abnormální, klinicky významné.
|
V týdnu 96
|
|
Změna vitálních známek od výchozí hodnoty: diastolický krevní tlak a systolický krevní tlak
Časové okno: Výchozí stav (den 1), týden 96
|
Je prezentována změna diastolického krevního tlaku a systolického krevního tlaku od výchozí hodnoty (1. den) do 96. týdne.
|
Výchozí stav (den 1), týden 96
|
|
Změna základních životních funkcí: srdeční frekvence
Časové okno: Výchozí stav (den 1), týden 96
|
Je uvedena změna srdeční frekvence od výchozí hodnoty (1. den) do 96. týdne.
|
Výchozí stav (den 1), týden 96
|
|
Vitální funkce: Výška na základní linii
Časové okno: Výchozí stav (den 1)
|
Je uvedena výška na základní čáře.
|
Výchozí stav (den 1)
|
|
Změna vitálních funkcí od výchozí hodnoty: Dechová frekvence
Časové okno: Výchozí stav (den 1), týden 96
|
Je uvedena změna dechové frekvence od výchozí hodnoty (1. den) do 96. týdne.
|
Výchozí stav (den 1), týden 96
|
|
Změna od základní hodnoty ve vitálních funkcích: Teplota
Časové okno: Výchozí stav (den 1), týden 96
|
Je uvedena změna teploty od výchozí hodnoty (1. den) do 96. týdne.
|
Výchozí stav (den 1), týden 96
|
|
Změna od základní linie ve vitálních funkcích: Hmotnost
Časové okno: Výchozí stav (den 1), týden 96
|
Je uvedena změna hmotnosti od výchozí hodnoty (1. den) do 96. týdne.
|
Výchozí stav (den 1), týden 96
|
|
Změna v klinických laboratorních testech: alaninaminotransferáza, alkalická fosfatáza, aspartátaminotransferáza, kreatinkináza, glutamátdehydrogenáza, laktátdehydrogenáza, biomarker kreatinkináza (M30) a biomarker kreatinkináza (M65)
Časové okno: Výchozí stav (den 1), týden 96
|
Je prezentována změna od výchozí hodnoty (1. den) do 96. týdne u alaninaminotransferázy, alkalické fosfatázy, aspartátaminotransferázy, kreatinkinázy, glutamátdehydrogenázy, laktátdehydrogenázy, biomarkeru kreatinkinázy (M30) a biomarkeru kreatinkinázy (M65).
|
Výchozí stav (den 1), týden 96
|
|
Změna oproti výchozí hodnotě v klinických laboratorních testech: albumin, apolipoprotein A1, protein, biomarker haptoglobin
Časové okno: Výchozí stav (den 1), týden 96
|
Je prezentována změna od výchozí hodnoty (1. den) do 96. týdne v albuminu, apolipoproteinu A1, proteinu a biomarkeru haptoglobinu.
|
Výchozí stav (den 1), týden 96
|
|
Změna oproti výchozí hodnotě v klinických laboratorních testech: Bilirubin, kreatinin a přímý bilirubin
Časové okno: Výchozí stav (den 1), týden 96
|
Je uvedena změna bilirubinu, kreatininu a přímého bilirubinu od výchozí hodnoty (1. den) do 96. týdne.
|
Výchozí stav (den 1), týden 96
|
|
Změna oproti výchozí hodnotě v klinických laboratorních testech: chlorid, cholesterol, glukóza, draslík, sodík, triglyceridy a močovinový dusík
Časové okno: Výchozí stav (den 1), týden 96
|
Je uvedena změna od výchozí hodnoty (1. den) do 96. týdne u chloridů, cholesterolu, glukózy, draslíku, sodíku, triglyceridů a močovinového dusíku.
|
Výchozí stav (den 1), týden 96
|
|
Změna od výchozího stavu v klinických laboratorních testech: Gama glutamyl transferáza
Časové okno: Výchozí stav (den 1), týden 96
|
Je uvedena změna od výchozí hodnoty (1. den) do 96. týdne u gama glutamyl transferázy.
|
Výchozí stav (den 1), týden 96
|
|
Změna oproti výchozí hodnotě v klinických laboratorních testech: bazofily, eozinofily, leukocyty, lymfocyty, monocyty, neutrofily a krevní destičky
Časové okno: Výchozí stav (den 1), týden 96
|
Je uvedena změna bazofilů, eozinofilů, leukocytů, lymfocytů, monocytů, neutrofilů a krevních destiček od výchozí hodnoty (1. den) do 96. týdne.
|
Výchozí stav (den 1), týden 96
|
|
Změna od výchozího stavu v klinických laboratorních testech: bazofily/leukocyty
Časové okno: Výchozí stav (den 1), týden 96
|
Je uvedena změna bazofilů/leukocytů od výchozí hodnoty (1. den) do 96. týdne.
|
Výchozí stav (den 1), týden 96
|
|
Změna od výchozí hodnoty v klinických laboratorních testech: Eozinofily/leukocyty
Časové okno: Výchozí stav (den 1), týden 96
|
Je uvedena změna od výchozí hodnoty (1. den) do 96. týdne u eozinofilů/leukocytů.
|
Výchozí stav (den 1), týden 96
|
|
Změna od výchozího stavu v klinických laboratorních testech: Hematokrit
Časové okno: Výchozí stav (den 1), týden 96
|
Je uvedena změna hematokritu od výchozí hodnoty (1. den) do 96. týdne.
|
Výchozí stav (den 1), týden 96
|
|
Změna od výchozího stavu v klinických laboratorních testech: Lymfocyty/leukocyty
Časové okno: Výchozí stav (den 1), týden 96
|
Je uvedena změna od výchozí hodnoty (1. den) do 96. týdne v lymfocytech/leukocytech.
|
Výchozí stav (den 1), týden 96
|
|
Změna od výchozího stavu v klinických laboratorních testech: monocyty/leukocyty
Časové okno: Výchozí stav (den 1), týden 96
|
Je uvedena změna od výchozí hodnoty (1. den) do 96. týdne v monocytech/leukocytech.
|
Výchozí stav (den 1), týden 96
|
|
Změna od výchozí hodnoty v klinických laboratorních testech: Neutrofily/leukocyty
Časové okno: Výchozí stav (den 1), týden 96
|
Je uvedena změna od výchozí hodnoty (1. den) do 96. týdne v počtu neutrofilů/leukocytů.
|
Výchozí stav (den 1), týden 96
|
|
Změna od výchozího stavu v klinických laboratorních testech: Retikulocyty/erytrocyty
Časové okno: Výchozí stav (den 1), týden 96
|
Je uvedena změna od výchozí hodnoty (1. den) do 96. týdne v retikulocytech/erytrocytech.
|
Výchozí stav (den 1), týden 96
|
|
Změna oproti výchozí hodnotě v klinických laboratorních testech: Průměrná koncentrace korpuskulárního hemoglobinu v erytrocytech a hemoglobin
Časové okno: Výchozí stav (den 1), týden 96
|
Je uvedena změna průměrné koncentrace korpuskulárního hemoglobinu v erytrocytech a hemoglobinu od výchozí hodnoty (1. den) do 96. týdne.
|
Výchozí stav (den 1), týden 96
|
|
Změna od výchozí hodnoty v klinických laboratorních testech: Erytrocytární střední korpuskulární hemoglobin
Časové okno: Výchozí stav (den 1), týden 96
|
Je uvedena změna průměrného korpuskulárního hemoglobinu v erytrocytech od výchozí hodnoty (1. den) do 96. týdne.
|
Výchozí stav (den 1), týden 96
|
|
Změna od výchozí hodnoty v klinických laboratorních testech: Střední korpuskulární objem erytrocytů
Časové okno: Výchozí stav (den 1), týden 96
|
Je uvedena změna středního korpuskulárního objemu erytrocytů od výchozí hodnoty (1. den) do 96. týdne.
|
Výchozí stav (den 1), týden 96
|
|
Změna od výchozího stavu v klinických laboratorních testech: Erytrocyty
Časové okno: Výchozí stav (den 1), týden 96
|
Je uvedena změna od výchozí hodnoty (1. den) do 96. týdne v erytrocytech.
|
Výchozí stav (den 1), týden 96
|
|
Změna od výchozího stavu v klinických laboratorních testech: Specifická gravitace
Časové okno: Výchozí stav (den 1), týden 96
|
Uvádí se změna specifické hmotnosti od výchozí hodnoty (1. den) do 96. týdne.
|
Výchozí stav (den 1), týden 96
|
|
Změna od výchozího stavu v klinických laboratorních testech: Erytrocyty v moči a leukocyty v moči
Časové okno: Výchozí stav (den 1), týden 96
|
Je uvedena změna od výchozí hodnoty (1. den) do 96. týdne v moči erytrocytů a leukocytů v moči.
|
Výchozí stav (den 1), týden 96
|
|
Změna oproti výchozí hodnotě v klinických laboratorních testech: Potenciál vodíku (pH)
Časové okno: Výchozí stav (den 1), týden 96
|
Je uvedena změna pH od výchozí hodnoty (1. den) do 96. týdne.
|
Výchozí stav (den 1), týden 96
|
|
Změna od výchozího stavu v klinických laboratorních testech: Aktivovaný parciální tromboplastinový čas a protrombinový čas
Časové okno: Výchozí stav (den 1), týden 96
|
Je uvedena změna aktivovaného parciálního tromboplastinového času a protrombinového času od výchozí hodnoty (1. den) do 96. týdne.
|
Výchozí stav (den 1), týden 96
|
|
Změna od výchozí hodnoty v klinických laboratorních testech: Protrombinový mezinárodní normalizovaný poměr
Časové okno: Výchozí stav (den 1), týden 96
|
Je uvedena změna mezinárodního normalizovaného poměru protrombinu od výchozí hodnoty (1. den) do 96. týdne.
|
Výchozí stav (den 1), týden 96
|
|
Změna v klinických laboratorních testech: alfa fetoprotein, biomarker kyselina hyaluronová, biomarker matrix metaloproteináza 9, biomarker prokolagen 3 N-terminální propeptid, biomarker tkáňový inhibitor metaloproteinázy 1, komplement C3a a komplement C5a
Časové okno: Výchozí stav (den 1), týden 96
|
Je prezentována změna od výchozí hodnoty (1. den) do 96. týdne u alfa fetoproteinu, biomarkeru kyseliny hyaluronové, biomarkerové matrix metaloproteinázy 9, biomarkeru prokolagenu 3 N-terminálního propeptidu, biomarkerového tkáňového inhibitoru metaloproteinázy 1, komplementu C3a a komplementu C5a.
|
Výchozí stav (den 1), týden 96
|
|
Změna od výchozí hodnoty v klinických laboratorních testech: C-reaktivní protein
Časové okno: Výchozí stav (den 1), týden 96
|
Je uvedena změna od výchozí hodnoty (1. den) do 96. týdne v C-reaktivním proteinu.
|
Výchozí stav (den 1), týden 96
|
|
Změna od výchozího stavu v klinických laboratorních testech: Doplněk Bb
Časové okno: Výchozí stav (den 1), týden 96
|
Je uvedena změna komplementu Bb od výchozí hodnoty (1. den) do 96. týdne.
|
Výchozí stav (den 1), týden 96
|
|
Změna oproti výchozímu stavu v klinických laboratorních testech: Celkový počet komplementů (CH50)
Časové okno: Výchozí stav (den 1), týden 96
|
Je uvedena změna CH50 od výchozí hodnoty (1. den) do 96. týdne.
|
Výchozí stav (den 1), týden 96
|
|
Kohorta 1: Změna od výchozí hodnoty v koncentracích sérového alfa-1 antitrypsinu (AAT) proteinu
Časové okno: Výchozí stav (den 1), týden 24
|
Je uvedena změna od výchozí hodnoty (1. den) do 24. týdne v sérových koncentracích proteinu AAT v kohortě 1.
|
Výchozí stav (den 1), týden 24
|
|
Kohorta 2: Změna od výchozí hodnoty v sérových koncentracích AAT proteinu
Časové okno: Výchozí stav (den 1), týden 48
|
Je uvedena změna od výchozí hodnoty (1. den) do 48. týdne v sérových koncentracích proteinu AAT v kohortě 2.
|
Výchozí stav (den 1), týden 48
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna od výchozí hodnoty v Ishakově skóre jaterní fibrózy
Časové okno: Výchozí stav (den 1), týden 48
|
Je uvedena změna od výchozí hodnoty až do 48. týdne u jaterní fibrózy na základě Ishakova skóre.
Ishak stagingový systém pro jaterní fibrózu je aktualizací algoritmu z roku 1995, který původně vyvinuli De Groote et al.
Ishakovo skóre se pohybuje od 0 (žádná fibróza) do 6 (cirhóza), které jsou následující: 0 – žádná fibróza, 1 – vazivová expanze některých portálových oblastí, s nebo bez krátkých vazivových přepážek, 2 – vláknitá expanze většiny portálových oblastí, s nebo bez krátkých vláknitých přepážek, 3-Vláknitá expanze většiny portálových ploch s občasným přemostěním portál-portál, 4-Vláknitá expanze portálových ploch s výrazným přemostění (portál do portálu i portál do centrály), 5-označené přemostění (portál-portál a/nebo portál-centrální) s občasnými uzly (neúplná cirhóza), 6-Cirhóza, pravděpodobná nebo jistá.
|
Výchozí stav (den 1), týden 48
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Thomas Bowman, MD, Dicerna Pharmaceuticals / Novo Nordisk
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
12. února 2021
Primární dokončení (Aktuální)
8. prosince 2023
Dokončení studie (Aktuální)
29. května 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
27. ledna 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
17. února 2021
První zveřejněno (Aktuální)
21. února 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
7. dubna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
23. března 2026
Naposledy ověřeno
1. března 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- DCR-A1AT-201
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ano
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Belcesiran
-
Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk companyDokončenoNedostatek alfa 1-antitrypsinuNový Zéland, Švédsko
-
Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk companyStaženoNedostatek alfa 1-antitrypsinuNový Zéland