Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av Belcesiran hos pasienter med AATLD (ESTRELLA)

23. mars 2026 oppdatert av: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

En fase 2, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie som undersøker sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk og farmakodynamikk av to dosenivåer av Belcesiran hos pasienter med alfa-1 antitrypsin-mangel-assosiert leversykdom

Dette er en flerdose, randomisert, placebokontrollert, dobbeltblind studie av belcesiran for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet, PK og PD hos voksne pasienter med PiZZ AATD-assosiert leversykdom (AATLD).

Studien vil bli gjennomført i 3 separate kohorter. Totalt opptil 16 deltakere kan registreres i kohort 1 og 2. Et totalt antall på 30 forsøkspersoner vil bli registrert i kohort 3. De 3 kohortene er differensiert etter varigheten av behandlingsperioden, antall administrerte doser og tidspunktet for den andre leverbiopsien.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

AATD-assosiert leversykdom er en progressiv tilstand som resulterer i leverfibrose, skrumplever og i noen tilfeller hepatocellulært karsinom. Mangelen på funksjonelt alfa-1-antitrypsin (AAT) hos individer med PiZZ-genotypen, sammen med andre utfellende faktorer, kan føre til ukontrollert aktivitet av nøytrofile elastaser i alveolene; forårsaker emfysem og kronisk obstruktiv lungesykdom (KOLS). Denne mekanismen for tap av funksjon kan løses ved bruk av intravenøs augmentasjonsterapi, som tar sikte på å erstatte den manglende AAT ved å infusjonere alfa-1-proteinasehemmer (A1PI), renset fra sammenslått humant plasma.

Mens augmentasjonsterapi kan adressere tap av AAT i lungen, finnes det ingen behandling for den assosierte leversykdommen.

Gitt alvorlighetsgraden av sykdommen, med omtrent 10 % av de berørte pasientene som utvikler levercirrhose og en undergruppe av de pasientene som trenger levertransplantasjon, og mangelen på en effektiv behandling som adresserer den toksiske hepatiske «gain-of-function»-mekanismen, det er et presserende udekket medisinsk behov for å utvikle en terapi som kan hjelpe akkurat denne pasientpopulasjonen.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

16

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Melbourne, Australia
        • St Vincent's Hospital Melbourne
  • Belgia
      • Leuven, Belgia
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
        • Centre Hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
  • Forente stater
    • California
      • La Jolla, California, Forente stater, 92093
        • University of California - San Diego
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32611
        • University of Florida
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
  • Frankrike
      • Pessac, Frankrike
        • CHU Bordeaux - Hopital Haut-Leveque - Centre François Magendie
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Beaumont Hospital
  • Nederland
      • Leiden, Nederland
        • Leiden University Medical Center
  • New Zealand
      • Hamilton, New Zealand
        • Waikato Hospital
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, New Zealand, 1010
        • Auckland Clinical Studies
  • Portugal
      • Creixomil, Portugal
        • Hospital da Senhora da Oliveira - Guimarães
      • Porto, Portugal
        • Centro Hospitalar Universitário de São João
      • Vila Real, Portugal
        • Centro Hospitalar de Trás-os-Montes e Alto Douro, EPE
  • Spania
      • Madrid, Spania
        • Hospital Universitario La Paz
    • Cantabria
      • Santander, Cantabria, Spania
        • Hospital Universitario Marques de Valdecilla Santander
  • Storbritannia
      • Cambridge, Storbritannia
        • Addenbrooke's Hospital, Cambridge University
      • Leeds, Storbritannia
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • London, Storbritannia
        • Royal Free London NHS Foundation Trust, Royal Free Hospital
  • Sverige
      • Uppsala, Sverige
        • CTC Clinical Trial Consultants AB Uppsala
  • Tyskland
      • Aachen, Tyskland
        • Universitaetsklinikum Aachen, AoeR
      • Kiel, Tyskland
        • Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein Campus Kiel
  • Østerrike
      • Innsbruck, Østerrike
        • Medizinische Universitaet Innsbruck

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 75 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • 18 til 75 år, inklusive, på tidspunktet for samtykke.
  • Dokumentert diagnose av PiZZ-type alfa-1 antitrypsin-mangel, bekreftet ved genotyping. Historiske genotypingsdata kan brukes, hvis tilgjengelig.
  • AATD-assosiert leversykdom dokumentert ved leverbiopsi ved screening.
  • Samtykke til å gjennomgå parede leverbiopsier.
  • Lunge-, nyre- og leverfunksjon innenfor akseptable grenser
  • I stand til å gi signert informert samtykke, som inkluderer overholdelse av kravene og restriksjonene oppført i ICF og i denne protokollen.

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese med kronisk leversykdom bortsett fra alkoholfri fettleversykdom av andre årsaker enn PiZZ-type alfa-1 antitrypsinmangel.
  • Child-Pugh-poengsum B eller C.
  • Historie om én enkelt alvorlig forverring av underliggende lungesykdom i året før randomisering.
  • Anamnese med klinisk signifikante luftveisinfeksjoner (inkludert lungebetennelse og nedre luftveisinfeksjoner), som bestemt av etterforskeren, i de 3 månedene før screening
  • Bruk av et RNAi-legemiddel når som helst.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Annen
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo-kohort 1
Annen: Placebo
Komparator: Placebo Kohort 1 Administrert sterilt normalt saltvann (0,9 % NaCl) tilsvarende volum av belcesiran ved subkutan (sc) injeksjon i 24 uker. Forlengelse tilbys deltakerne.
Annen: Placebo
Administrert sterilt normalt saltvann (0,9 % NaCl) tilsvarende volumer av belcesiran ved subkutan (sc) injeksjon i 48 uker. Forlengelse tilbys deltakerne.
Annen: Placebo
Administrert sterilt normalt saltvann (0,9 % NaCl) tilsvarende volumer av belcesiran ved subkutan (sc) injeksjon i 96 uker.
Eksperimentell: Belcesiran Kohort 1
Legemiddel: Belcesiran
Administrerte flere faste doser av belcesiran ved subkutan (sc) injeksjon i 24 uker. Forlengelse tilbys deltakerne.
Legemiddel: Belcesiran
Administrerte flere faste doser av belcesiran ved subkutan (sc) injeksjon i 48 uker. Forlengelse tilbys deltakerne.
Legemiddel: Belcesiran
Administrerte flere faste doser av belcesiran ved subkutan (sc) injeksjon i 96 uker.
Eksperimentell: Belcesiran Cohort 2
Legemiddel: Belcesiran
Administrerte flere faste doser av belcesiran ved subkutan (sc) injeksjon i 24 uker. Forlengelse tilbys deltakerne.
Legemiddel: Belcesiran
Administrerte flere faste doser av belcesiran ved subkutan (sc) injeksjon i 48 uker. Forlengelse tilbys deltakerne.
Legemiddel: Belcesiran
Administrerte flere faste doser av belcesiran ved subkutan (sc) injeksjon i 96 uker.
Placebo komparator: Placebo-kohort 2
Annen: Placebo
Komparator: Placebo Kohort 1 Administrert sterilt normalt saltvann (0,9 % NaCl) tilsvarende volum av belcesiran ved subkutan (sc) injeksjon i 24 uker. Forlengelse tilbys deltakerne.
Annen: Placebo
Administrert sterilt normalt saltvann (0,9 % NaCl) tilsvarende volumer av belcesiran ved subkutan (sc) injeksjon i 48 uker. Forlengelse tilbys deltakerne.
Annen: Placebo
Administrert sterilt normalt saltvann (0,9 % NaCl) tilsvarende volumer av belcesiran ved subkutan (sc) injeksjon i 96 uker.
Eksperimentell: Belcesiran Cohort 3
Legemiddel: Belcesiran
Administrerte flere faste doser av belcesiran ved subkutan (sc) injeksjon i 24 uker. Forlengelse tilbys deltakerne.
Legemiddel: Belcesiran
Administrerte flere faste doser av belcesiran ved subkutan (sc) injeksjon i 48 uker. Forlengelse tilbys deltakerne.
Legemiddel: Belcesiran
Administrerte flere faste doser av belcesiran ved subkutan (sc) injeksjon i 96 uker.
Placebo komparator: Placebo-kohort 3
Annen: Placebo
Komparator: Placebo Kohort 1 Administrert sterilt normalt saltvann (0,9 % NaCl) tilsvarende volum av belcesiran ved subkutan (sc) injeksjon i 24 uker. Forlengelse tilbys deltakerne.
Annen: Placebo
Administrert sterilt normalt saltvann (0,9 % NaCl) tilsvarende volumer av belcesiran ved subkutan (sc) injeksjon i 48 uker. Forlengelse tilbys deltakerne.
Annen: Placebo
Administrert sterilt normalt saltvann (0,9 % NaCl) tilsvarende volumer av belcesiran ved subkutan (sc) injeksjon i 96 uker.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall akutte behandlingsbivirkninger (TEAE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Inntil 2,6 år
Antall TEAE og SAE er presentert. En uønsket hendelse (AE) var enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker eller en klinisk studiedeltaker, tidsmessig assosiert med bruken av studieintervensjon, uansett om den anses å være relatert til studieintervensjonen eller ikke. AE-er ble definert som TEAE-er hvis de hadde en startdato på eller etter administrering av studiemedikamentet i behandlingsperioden, eller hvis de oppstod før administreringen av studiemedikamentet og forverret i alvorlighetsgrad/grad eller forhold til studieintervensjonen etter administreringen av studieintervensjon i behandlingsperioden. En SAE ble definert som enhver uheldig medisinsk hendelse som ved enhver dose: a) resulterte i død, b) er livstruende, c) nødvendig sykehusinnleggelse eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, d) resulterte i vedvarende funksjonshemming/uførhet, e) var en medfødt anomali/fødselsdefekt.
Inntil 2,6 år
Antall deltakere med TEAE og SAE
Tidsramme: Inntil 2,6 år
Antall deltakere med TEAE og SAE presenteres. En AE var enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker eller en klinisk studiedeltaker, tidsmessig assosiert med bruken av studieintervensjon, uansett om den anses å være relatert til studieintervensjonen eller ikke. AE-er ble definert som TEAE-er hvis de hadde en startdato på eller etter administrering av studiemedikamentet i behandlingsperioden, eller hvis de oppstod før administreringen av studiemedikamentet og forverret i alvorlighetsgrad/grad eller forhold til studieintervensjonen etter administreringen av studieintervensjon i behandlingsperioden. En SAE ble definert som enhver uheldig medisinsk hendelse som ved enhver dose: a) resulterte i død, b) er livstruende, c) nødvendig sykehusinnleggelse eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, d) resulterte i vedvarende funksjonshemming/uførhet, e) var en medfødt anomali/fødselsdefekt.
Inntil 2,6 år
Endring fra baseline i lungefunksjonstester (PFT): Forced Vital Capacity (FVC)
Tidsramme: Baseline (dag 1), uke 96
Endring i FVC fra baseline (dag 1) til uke 96 presenteres. FVC er det maksimale volumet av luft som pustes ut med maksimalt tvungen anstrengelse fra en maksimal inspirasjon, det vil si VC utført med maksimalt tvungen ekspiratorisk innsats.
Baseline (dag 1), uke 96
Endring fra baseline i PFT: Forsert ekspirasjonsvolum på ett sekund (FEV1)
Tidsramme: Baseline (dag 1), uke 96
Endring i FEV1 fra baseline (dag 1) til uke 96 presenteres. FEV1 er det maksimale volumet av luft som pustes ut i det første sekundet av en tvungen ekspirasjon fra en posisjon med full inspirasjon.
Baseline (dag 1), uke 96
Endring fra baseline i PFT: FEV1/FVC-forhold
Tidsramme: Baseline (dag 1), uke 96
Endring i FEV1/FVC-ratio fra baseline (dag 1) til uke 96 er presentert. FEV1 er det maksimale volumet av luft som pustes ut i det første sekundet av en tvungen ekspirasjon fra en posisjon med full inspirasjon. FVC er det maksimale volumet av luft som pustes ut med maksimalt tvungen anstrengelse fra en maksimal inspirasjon, det vil si VC utført med maksimalt tvungen ekspiratorisk innsats.
Baseline (dag 1), uke 96
Endring fra baseline i PFT: Diffuserende kapasitet i lungene for karbonmonoksid (DLCO)
Tidsramme: Baseline (dag 1), uke 96
Endring i DLCO fra baseline (dag 1) til uke 96 presenteres. DLCO er et mål på mengden karbonmonoksid (CO) som overføres per minutt fra alveolær gass til røde blodceller (spesifikt hemoglobin) i lungekapillærer. Det uttrykkes som millimol per minutt per kilopascal (mmol/min/kPa).
Baseline (dag 1), uke 96
Endring fra baseline i 12 elektrokardiogrammer (EKG): gjennomsnittlig hjertefrekvens
Tidsramme: Baseline (dag 1), uke 96
Endring fra baseline (dag 1) til uke 96 i gjennomsnittlig hjertefrekvens er presentert.
Baseline (dag 1), uke 96
Endring fra baseline i 12-avlednings-EKG: Gjennomsnittlig ventrikkelfrekvens
Tidsramme: Baseline (dag 1), uke 96
Endring fra baseline (dag 1) til uke 96 i gjennomsnittlig ventrikkelfrekvens er presentert.
Baseline (dag 1), uke 96
Endring fra baseline i 12-avlednings-EKG: PR-intervall, QRS-intervall, QT-intervall, QTcF-intervall og RR-intervall
Tidsramme: Baseline (dag 1), uke 96
Endring fra baseline (dag 1) til uke 96 i PR-intervall, QRS-intervall, QT-intervall, QTcF-intervall og RR-intervall er presentert.
Baseline (dag 1), uke 96
Antall deltakere med funn fra fysiske undersøkelser
Tidsramme: I uke 96
Antall deltakere med fysiske undersøkelsesfunn ved uke 96 presenteres. Dataene er presentert under kategoriene:a) Normal, b) Unormal, ikke klinisk signifikant, c) Unormal, klinisk signifikant.
I uke 96
Endring fra baseline i vitale tegn: diastolisk blodtrykk og systolisk blodtrykk
Tidsramme: Baseline (dag 1), uke 96
Endring fra baseline (dag 1) til uke 96 i diastolisk blodtrykk og systolisk blodtrykk er presentert.
Baseline (dag 1), uke 96
Endring fra baseline i vitale tegn: Hjertefrekvens
Tidsramme: Baseline (dag 1), uke 96
Endring fra baseline (dag 1) til uke 96 i hjertefrekvens er presentert.
Baseline (dag 1), uke 96
Vitale tegn: Høyde ved baseline
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1)
Høyde ved grunnlinje er presentert.
Grunnlinje (dag 1)
Endring fra baseline i vitale tegn: respirasjonsfrekvens
Tidsramme: Baseline (dag 1), uke 96
Endring fra baseline (dag 1) til uke 96 i respirasjonsfrekvens er presentert.
Baseline (dag 1), uke 96
Endring fra baseline i vitale tegn: Temperatur
Tidsramme: Baseline (dag 1), uke 96
Endring fra baseline (dag 1) til uke 96 i temperatur er presentert.
Baseline (dag 1), uke 96
Endring fra baseline i vitale tegn: vekt
Tidsramme: Baseline (dag 1), uke 96
Endring fra baseline (dag 1) til uke 96 i vekt er presentert.
Baseline (dag 1), uke 96
Endring i kliniske laboratorietester: alaninaminotransferase, alkalisk fosfatase, aspartataminotransferase, kreatinkinase, glutamatdehydrogenase, laktatdehydrogenase, biomarkør kreatinkinase (M30) og biomarkør kreatinkinase (M65)
Tidsramme: Baseline (dag 1), uke 96
Endring fra baseline (dag 1) til uke 96 i alaninaminotransferase, alkalisk fosfatase, aspartataminotransferase, kreatinkinase, glutamatdehydrogenase, laktatdehydrogenase, biomarkør kreatinkinase (M30) og biomarkør kreatinkinase (M65).
Baseline (dag 1), uke 96
Endring fra baseline i kliniske laboratorietester: Albumin, Apolipoprotein A1, Protein, Biomarkør Haptoglobin
Tidsramme: Baseline (dag 1), uke 96
Endring fra baseline (dag 1) til uke 96 i albumin, apolipoprotein A1, protein og biomarkør haptoglobin er presentert.
Baseline (dag 1), uke 96
Endring fra baseline i kliniske laboratorietester: Bilirubin, kreatinin og direkte bilirubin
Tidsramme: Baseline (dag 1), uke 96
Endring fra baseline (dag 1) til uke 96 i bilirubin, kreatinin og direkte bilirubin er presentert.
Baseline (dag 1), uke 96
Endring fra baseline i kliniske laboratorietester: Klorid, Kolesterol, Glukose, Kalium, Natrium, Triglyserider og Urea Nitrogen
Tidsramme: Baseline (dag 1), uke 96
Endring fra baseline (dag 1) til uke 96 i klorid, kolesterol, glukose, kalium, natrium, triglyserider og ureanitrogen er presentert.
Baseline (dag 1), uke 96
Endring fra baseline i kliniske laboratorietester: Gamma Glutamyl Transferase
Tidsramme: Baseline (dag 1), uke 96
Endring fra baseline (dag 1) til uke 96 i gamma-glutamyltransferase er presentert.
Baseline (dag 1), uke 96
Endring fra baseline i kliniske laboratorietester: basofiler, eosinofiler, leukocytter, lymfocytter, monocytter, nøytrofiler og blodplater
Tidsramme: Baseline (dag 1), uke 96
Endring fra baseline (dag 1) til uke 96 i basofiler, eosinofiler, leukocytter, lymfocytter, monocytter, nøytrofiler og blodplater er presentert.
Baseline (dag 1), uke 96
Endring fra baseline i kliniske laboratorietester: basofile/leukocytter
Tidsramme: Baseline (dag 1), uke 96
Endring fra baseline (dag 1) til uke 96 i basofile/leukocytter er presentert.
Baseline (dag 1), uke 96
Endring fra baseline i kliniske laboratorietester: Eosinofiler/leukocytter
Tidsramme: Baseline (dag 1), uke 96
Endring fra baseline (dag 1) til uke 96 i eosinofiler/leukocytter er presentert.
Baseline (dag 1), uke 96
Endring fra baseline i kliniske laboratorietester: hematokrit
Tidsramme: Baseline (dag 1), uke 96
Endring fra baseline (dag 1) til uke 96 i hematokrit er presentert.
Baseline (dag 1), uke 96
Endring fra baseline i kliniske laboratorietester: Lymfocytter/leukocytter
Tidsramme: Baseline (dag 1), uke 96
Endring fra baseline (dag 1) til uke 96 i lymfocytter/leukocytter er presentert.
Baseline (dag 1), uke 96
Endring fra baseline i kliniske laboratorietester: Monocytter/leukocytter
Tidsramme: Baseline (dag 1), uke 96
Endring fra baseline (dag 1) til uke 96 i monocytter/leukocytter er presentert.
Baseline (dag 1), uke 96
Endring fra baseline i kliniske laboratorietester: nøytrofiler/leukocytter
Tidsramme: Baseline (dag 1), uke 96
Endring fra baseline (dag 1) til uke 96 i nøytrofiler/leukocytter er presentert.
Baseline (dag 1), uke 96
Endring fra baseline i kliniske laboratorietester: Retikulocytter/erytrocytter
Tidsramme: Baseline (dag 1), uke 96
Endring fra baseline (dag 1) til uke 96 i retikulocytter/erytrocytter er presentert.
Baseline (dag 1), uke 96
Endring fra baseline i kliniske laboratorietester: Erytrocytt gjennomsnittlig korpuskulær hemoglobinkonsentrasjon og hemoglobin
Tidsramme: Baseline (dag 1), uke 96
Endring fra baseline (dag 1) til uke 96 i erytrocytt gjennomsnittlig korpuskulær hemoglobinkonsentrasjon og hemoglobin er presentert.
Baseline (dag 1), uke 96
Endring fra baseline i kliniske laboratorietester: Erytrocytt gjennomsnittlig korpuskulært hemoglobin
Tidsramme: Baseline (dag 1), uke 96
Endring fra baseline (dag 1) til uke 96 i erytrocyttgjennomsnittlig korpuskulært hemoglobin er presentert.
Baseline (dag 1), uke 96
Endring fra baseline i kliniske laboratorietester: Gjennomsnittlig erytrocyttvolum
Tidsramme: Baseline (dag 1), uke 96
Endring fra baseline (dag 1) til uke 96 i erytrocytt gjennomsnittlig korpuskulært volum er presentert.
Baseline (dag 1), uke 96
Endring fra baseline i kliniske laboratorietester: Erytrocytter
Tidsramme: Baseline (dag 1), uke 96
Endring fra baseline (dag 1) til uke 96 i erytrocytter er presentert.
Baseline (dag 1), uke 96
Endring fra baseline i kliniske laboratorietester: Egenvekt
Tidsramme: Baseline (dag 1), uke 96
Endring fra baseline (dag 1) til uke 96 i spesifikk vekt er rapportert.
Baseline (dag 1), uke 96
Endring fra baseline i kliniske laboratorietester: Urinerytrocytter og urinleukocytter
Tidsramme: Baseline (dag 1), uke 96
Endring fra baseline (dag 1) til uke 96 i urinerytrocytter og urinleukocytter er presentert.
Baseline (dag 1), uke 96
Endring fra baseline i kliniske laboratorietester: Hydrogens potensial (pH)
Tidsramme: Baseline (dag 1), uke 96
Endring fra baseline (dag 1) til uke 96 i pH er presentert.
Baseline (dag 1), uke 96
Endring fra baseline i kliniske laboratorietester: aktivert delvis tromboplastintid og protrombintid
Tidsramme: Baseline (dag 1), uke 96
Endring fra baseline (dag 1) til uke 96 i aktivert partiell tromboplastintid og protrombintid er presentert.
Baseline (dag 1), uke 96
Endring fra baseline i kliniske laboratorietester: Protrombin International Normalized Ratio
Tidsramme: Baseline (dag 1), uke 96
Endring fra baseline (dag 1) til uke 96 i protrombin internasjonal normalisert ratio er presentert.
Baseline (dag 1), uke 96
Endring i kliniske laboratorietester: alfafetoprotein, biomarkørhyaluronsyre, biomarkørmatrisemetalloproteinase 9, biomarkørprokollagen 3 N-terminalt propeptid, biomarkørvevsinhibitor av metalloproteinase 1, komplement C3a og komplement C5a
Tidsramme: Baseline (dag 1), uke 96
Endring fra baseline (dag 1) til uke 96 i alfa fetoprotein, biomarkør hyaluronsyre, biomarkør matrise metalloproteinase 9, biomarkør procollagen 3 N-Terminal propeptid, biomarkør vev hemmer av metalloproteinase 1, komplement C3a og komplement C5a presenteres.
Baseline (dag 1), uke 96
Endring fra baseline i kliniske laboratorietester: C-reaktivt protein
Tidsramme: Baseline (dag 1), uke 96
Endring fra baseline (dag 1) til uke 96 i C-reaktivt protein er presentert.
Baseline (dag 1), uke 96
Endring fra baseline i kliniske laboratorietester: Komplement Bb
Tidsramme: Baseline (dag 1), uke 96
Endring fra baseline (dag 1) til uke 96 i komplement Bb presenteres.
Baseline (dag 1), uke 96
Endring fra baseline i kliniske laboratorietester: Totalt komplement (CH50)
Tidsramme: Baseline (dag 1), uke 96
Endring fra baseline (dag 1) til uke 96 i CH50 er presentert.
Baseline (dag 1), uke 96
Kohort 1: Endring fra baseline i serum Alpha-1 Antitrypsin (AAT) proteinkonsentrasjoner
Tidsramme: Baseline (dag 1), uke 24
Endring fra baseline (dag 1) til uke 24 i serum AAT-proteinkonsentrasjoner i kohort 1 er presentert.
Baseline (dag 1), uke 24
Kohort 2: Endring fra baseline i serum AAT-proteinkonsentrasjoner
Tidsramme: Baseline (dag 1), uke 48
Endring fra baseline (dag 1) til uke 48 i serum AAT-proteinkonsentrasjoner i kohort 2 er presentert.
Baseline (dag 1), uke 48

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i leverfibrose Ishak-score
Tidsramme: Baseline (dag 1), uke 48
Endring fra baseline frem til uke 48 i leverfibrose basert på Ishak-score er presentert. Ishak-staging-systemet for leverfibrose er en oppdatering fra 1995 til algoritmen som opprinnelig ble utviklet av De Groote et al. Ishak-skåre varierer fra 0 (ingen fibrose) til 6 (cirrhose) som er som følger: 0-ingen fibrose, 1-fibrøs utvidelse av noen portalområder, med eller uten korte fibrøse skillevegger, 2-fibrøs utvidelse av de fleste portalområder, med eller uten korte fibrøse skillevegger, 3-fibrøs utvidelse av de fleste portalområder med sporadiske portal-til-portal-bro, 4-fibrøs utvidelse av portalområder med markert brodannelse (portal til portal samt portal til sentral), 5-Merket brobygging (portal-portal og/eller portal-sentral) med sporadiske knuter (ufullstendig skrumplever), 6-Sirrhose, sannsynlig eller bestemt.
Baseline (dag 1), uke 48

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Etterforskere

  • Studieleder: Thomas Bowman, MD, Dicerna Pharmaceuticals / Novo Nordisk

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

12. februar 2021

Primær fullføring (Faktiske)

8. desember 2023

Studiet fullført (Faktiske)

29. mai 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. januar 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. februar 2021

Først lagt ut (Faktiske)

21. februar 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

7. april 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. mars 2026

Sist bekreftet

1. mars 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • DCR-A1AT-201

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Alpha 1-antitrypsin mangel

Kliniske studier på Belcesiran

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere