Исследование белсезирана у пациентов с AATLD (ESTRELLA)
23 марта 2026 г. обновлено: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company
Фаза 2, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование, посвященное изучению безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики двух уровней доз бельсезирана у пациентов с заболеванием печени, связанным с дефицитом альфа-1-антитрипсина
Это многодозовое, рандомизированное, плацебо-контролируемое, двойное слепое исследование белцезирана для оценки безопасности, переносимости, ФК и ФД у взрослых пациентов с PiZZ AATD-ассоциированным заболеванием печени (AATLD).
Исследование будет проводиться в 3 отдельных когортах. Всего в когорту 1 и 2 может быть включено до 16 участников. Всего в когорту 3 будет включено 30 субъектов. Эти 3 когорты различаются по продолжительности периода лечения, количеству вводимых доз и сроки второй биопсии печени.
Обзор исследования
Статус
Прекращено
Условия
Подробное описание
Заболевание печени, связанное с AATD, представляет собой прогрессирующее состояние, приводящее к фиброзу печени, циррозу и, в некоторых случаях, к гепатоцеллюлярной карциноме. Отсутствие функционального альфа-1-антитрипсина (ААТ) у лиц с генотипом PiZZ в сочетании с другими провоцирующими факторами может приводить к неконтролируемой активности эластаз нейтрофилов в альвеолах; вызывая эмфизему и хроническую обструктивную болезнь легких (ХОБЛ). Этот механизм потери функции может быть устранен с помощью внутривенной аугментационной терапии, целью которой является замена отсутствующего ААТ путем инфузии ингибитора альфа-1 протеиназы (A1PI), очищенного из объединенной плазмы человека.
В то время как аугментационная терапия может решить проблему потери ААТ в легких, лечения связанного с ней заболевания печени не существует.
Учитывая тяжесть заболевания, примерно у 10% пораженных пациентов развивается цирроз печени и подгруппа пациентов, нуждающихся в трансплантации печени, а также отсутствие эффективного лечения, направленного на токсический печеночный механизм «нарастания функции», существует острая неудовлетворенная медицинская потребность в разработке терапии, которая может помочь этой конкретной группе пациентов.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
16
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Melbourne, Австралия
- St Vincent's Hospital Melbourne
-
-
-
-
-
Innsbruck, Австрия
- Medizinische Universitaet Innsbruck
-
-
-
-
-
Leuven, Бельгия
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven
-
-
-
-
-
Aachen, Германия
- Universitaetsklinikum Aachen, AoeR
-
Kiel, Германия
- Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein Campus Kiel
-
-
-
-
-
Dublin, Ирландия
- Beaumont Hospital
-
-
-
-
-
Madrid, Испания
- Hospital Universitario La Paz
-
-
Cantabria
-
Santander, Cantabria, Испания
- Hospital Universitario Marques de Valdecilla Santander
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Канада
- Centre Hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
-
-
-
-
-
Leiden, Нидерланды
- Leiden University Medical Center
-
-
-
-
-
Hamilton, Новая Зеландия
- Waikato Hospital
-
-
Auckland
-
Grafton, Auckland, Новая Зеландия, 1010
- Auckland Clinical Studies
-
-
-
-
-
Creixomil, Португалия
- Hospital da Senhora da Oliveira - Guimarães
-
Porto, Португалия
- Centro Hospitalar Universitário de São João
-
Vila Real, Португалия
- Centro Hospitalar de Trás-os-Montes e Alto Douro, EPE
-
-
-
-
-
Cambridge, Соединенное Королевство
- Addenbrooke's Hospital, Cambridge University
-
Leeds, Соединенное Королевство
- Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
-
London, Соединенное Королевство
- Royal Free London NHS Foundation Trust, Royal Free Hospital
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92093
- University of California - San Diego
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32611
- University of Florida
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
-
-
-
Pessac, Франция
- CHU Bordeaux - Hopital Haut-Leveque - Centre François Magendie
-
-
-
-
-
Uppsala, Швеция
- CTC Clinical Trial Consultants AB Uppsala
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 18 лет до 75 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- от 18 до 75 лет включительно на момент согласия.
- Задокументированный диагноз дефицита антитрипсина альфа-1 PiZZ-типа, подтвержденный генотипированием. При наличии можно использовать исторические данные генотипирования.
- Заболевание печени, связанное с AATD, подтвержденное биопсией печени при скрининге.
- Согласие на парную биопсию печени.
- Функция легких, почек и печени в допустимых пределах
- Способен дать подписанное информированное согласие, которое включает соблюдение требований и ограничений, перечисленных в МКФ и в этом протоколе.
Критерий исключения:
- История хронического заболевания печени, кроме неалкогольной жировой болезни печени, по любой причине, кроме дефицита альфа-1-антитрипсина PiZZ-типа.
- Оценка по Чайлд-Пью B или C.
- В анамнезе одно единственное тяжелое обострение основного заболевания легких за год до рандомизации.
- История клинически значимых респираторных инфекций (включая пневмонию и инфекции нижних дыхательных путей), как определено исследователем, за 3 месяца до скрининга
- Использование препарата РНК-интерференции в любое время.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Другой
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Тройной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Плацебо Компаратор: Группа плацебо 1
|
Группа сравнения: группа плацебо 1. В течение 24 недель вводили стерильный физиологический раствор (0,9% NaCl), соответствующий объему белцезирана, посредством подкожной (п/к) инъекции.
Участникам предлагается продление.
Вводят стерильный физиологический раствор (0,9% NaCl) в соответствующих объемах бельсезирана путем подкожной (п/к) инъекции в течение 48 недель.
Участникам предлагается продление.
Вводят стерильный физиологический раствор (0,9% NaCl) в соответствующих объемах бельсезирана путем подкожной (п/к) инъекции в течение 96 недель.
|
|
Экспериментальный: Белчесиранская когорта 1
|
Вводят несколько фиксированных доз белцезирана путем подкожной (п/к) инъекции в течение 24 недель.
Участникам предлагается продление.
Вводят несколько фиксированных доз белцезирана путем подкожной (п/к) инъекции в течение 48 недель.
Участникам предлагается продление.
Введены множественные фиксированные дозы белцезирана путем подкожной (п/к) инъекции в течение 96 недель.
|
|
Экспериментальный: Белчесиранская когорта 2
|
Вводят несколько фиксированных доз белцезирана путем подкожной (п/к) инъекции в течение 24 недель.
Участникам предлагается продление.
Вводят несколько фиксированных доз белцезирана путем подкожной (п/к) инъекции в течение 48 недель.
Участникам предлагается продление.
Введены множественные фиксированные дозы белцезирана путем подкожной (п/к) инъекции в течение 96 недель.
|
|
Плацебо Компаратор: Группа плацебо 2
|
Группа сравнения: группа плацебо 1. В течение 24 недель вводили стерильный физиологический раствор (0,9% NaCl), соответствующий объему белцезирана, посредством подкожной (п/к) инъекции.
Участникам предлагается продление.
Вводят стерильный физиологический раствор (0,9% NaCl) в соответствующих объемах бельсезирана путем подкожной (п/к) инъекции в течение 48 недель.
Участникам предлагается продление.
Вводят стерильный физиологический раствор (0,9% NaCl) в соответствующих объемах бельсезирана путем подкожной (п/к) инъекции в течение 96 недель.
|
|
Экспериментальный: Белсесиранская когорта 3
|
Вводят несколько фиксированных доз белцезирана путем подкожной (п/к) инъекции в течение 24 недель.
Участникам предлагается продление.
Вводят несколько фиксированных доз белцезирана путем подкожной (п/к) инъекции в течение 48 недель.
Участникам предлагается продление.
Введены множественные фиксированные дозы белцезирана путем подкожной (п/к) инъекции в течение 96 недель.
|
|
Плацебо Компаратор: Группа плацебо 3
|
Группа сравнения: группа плацебо 1. В течение 24 недель вводили стерильный физиологический раствор (0,9% NaCl), соответствующий объему белцезирана, посредством подкожной (п/к) инъекции.
Участникам предлагается продление.
Вводят стерильный физиологический раствор (0,9% NaCl) в соответствующих объемах бельсезирана путем подкожной (п/к) инъекции в течение 48 недель.
Участникам предлагается продление.
Вводят стерильный физиологический раствор (0,9% NaCl) в соответствующих объемах бельсезирана путем подкожной (п/к) инъекции в течение 96 недель.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество нежелательных явлений, возникших во время лечения (TEAE) и серьезных нежелательных явлений (SAE)
Временное ограничение: До 2,6 лет
|
Представлено количество TEAE и SAE.
Нежелательное явление (НЯ) представляло собой любое неблагоприятное медицинское явление у участника или участника клинического исследования, временно связанное с применением исследуемого вмешательства, независимо от того, считается ли оно связанным с исследуемым вмешательством или нет.
НЯ определялись как ПВЛЯН, если они начинались во время или после введения исследуемого препарата в течение периода лечения, или если они возникали до введения исследуемого препарата и ухудшались по степени тяжести/степени или связи с исследуемым вмешательством после введения. вмешательства в ходе исследования в период лечения.
СНЯ определялось как любое неблагоприятное медицинское явление, которое при любой дозе: а) приводило к смерти, б) было опасным для жизни, в) требовало стационарной госпитализации или продления существующей госпитализации, г) приводило к стойкой инвалидности/недееспособности, д) была врожденная аномалия/врожденный дефект.
|
До 2,6 лет
|
|
Количество участников с TEAE и SAE
Временное ограничение: До 2,6 лет
|
Представлено количество участников с TEAE и SAE.
НЯ представляло собой любое неблагоприятное медицинское явление у участника или участника клинического исследования, временно связанное с применением исследуемого вмешательства, независимо от того, считается ли оно связанным с исследуемым вмешательством или нет.
НЯ определялись как ПВЛЯН, если они начинались во время или после введения исследуемого препарата в течение периода лечения, или если они возникали до введения исследуемого препарата и ухудшались по степени тяжести/степени или связи с исследуемым вмешательством после введения. вмешательства в ходе исследования в период лечения.
СНЯ определялось как любое неблагоприятное медицинское явление, которое при любой дозе: а) приводило к смерти, б) было опасным для жизни, в) требовало стационарной госпитализации или продления существующей госпитализации, г) приводило к стойкой инвалидности/недееспособности, д) была врожденная аномалия/врожденный дефект.
|
До 2,6 лет
|
|
Изменение показателей функции легких (PFT) по сравнению с исходным уровнем: форсированная жизненная емкость легких (ФЖЕЛ)
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1), неделя 96
|
Представлено изменение ФЖЕЛ от исходного уровня (день 1) до 96-й недели.
ФЖЕЛ — максимальный объем воздуха, выдыхаемый с максимально форсированным усилием от максимального вдоха, то есть ЖЕЛ, выполняемый с максимально форсированным усилием выдоха.
|
Исходный уровень (день 1), неделя 96
|
|
Изменение PFT по сравнению с исходным уровнем: объем форсированного выдоха за одну секунду (ОФВ1)
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1), неделя 96
|
Представлено изменение ОФВ1 от исходного уровня (день 1) до 96-й недели.
ОФВ1 — максимальный объем воздуха, выдыхаемый за первую секунду форсированного выдоха из положения полного вдоха.
|
Исходный уровень (день 1), неделя 96
|
|
Изменение относительно исходного уровня в PFT: соотношение ОФВ1/ФЖЕЛ
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1), неделя 96
|
Представлено изменение соотношения ОФВ1/ФЖЕЛ от исходного уровня (день 1) до 96-й недели.
ОФВ1 — максимальный объем воздуха, выдыхаемый за первую секунду форсированного выдоха из положения полного вдоха.
ФЖЕЛ — максимальный объем воздуха, выдыхаемый с максимально форсированным усилием от максимального вдоха, то есть ЖЕЛ, выполняемый с максимально форсированным усилием выдоха.
|
Исходный уровень (день 1), неделя 96
|
|
Изменение PFT по сравнению с исходным уровнем: диффузионная способность легких по монооксиду углерода (DLCO)
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1), неделя 96
|
Представлено изменение DLCO от исходного уровня (день 1) до 96-й недели.
DLCO — это мера количества монооксида углерода (CO), переходящего в минуту из альвеолярного газа в эритроциты (в частности, гемоглобин) в легочных капиллярах.
Выражается в миллимоль в минуту на килопаскаль (ммоль/мин/кПа).
|
Исходный уровень (день 1), неделя 96
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем электрокардиограмм (ЭКГ) в 12 отведениях: средняя частота сердечных сокращений
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1), неделя 96
|
Представлено изменение средней частоты сердечных сокращений от исходного уровня (день 1) до 96-й недели.
|
Исходный уровень (день 1), неделя 96
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем на ЭКГ в 12 отведениях: средняя частота желудочковых сокращений
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1), неделя 96
|
Представлено изменение средней частоты желудочковых сокращений от исходного уровня (день 1) до 96-й недели.
|
Исходный уровень (день 1), неделя 96
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем на ЭКГ в 12 отведениях: интервал PR, интервал QRS, интервал QT, интервал QTcF и интервал RR
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1), неделя 96
|
Представлено изменение от исходного уровня (день 1) до 96 недели интервала PR, интервала QRS, интервала QT, интервала QTcF и интервала RR.
|
Исходный уровень (день 1), неделя 96
|
|
Количество участников с результатами медицинского осмотра
Временное ограничение: На 96 неделе
|
Представлено количество участников с результатами медицинского осмотра на 96 неделе.
Данные представлены по категориям: а) Норма, б) Отклонение от нормы, не клинически значимое, в) Отклонение от нормы, клинически значимо.
|
На 96 неделе
|
|
Изменение показателей жизненно важных функций по сравнению с исходным уровнем: диастолическое артериальное давление и систолическое артериальное давление
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1), неделя 96
|
Представлено изменение диастолического и систолического артериального давления от исходного уровня (день 1) к 96 неделе.
|
Исходный уровень (день 1), неделя 96
|
|
Изменение жизненно важных показателей по сравнению с исходным уровнем: частота сердечных сокращений
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1), неделя 96
|
Представлено изменение частоты сердечных сокращений от исходного уровня (день 1) до 96-й недели.
|
Исходный уровень (день 1), неделя 96
|
|
Жизненно важные показатели: рост на исходном уровне
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1)
|
Представлена высота по базовой линии.
|
Исходный уровень (день 1)
|
|
Изменение жизненно важных показателей по сравнению с исходным уровнем: частота дыхания
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1), неделя 96
|
Представлено изменение частоты дыхания от исходного уровня (день 1) к 96 неделе.
|
Исходный уровень (день 1), неделя 96
|
|
Изменение показателей жизнедеятельности по сравнению с исходным уровнем: температура
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1), неделя 96
|
Представлено изменение температуры от исходного уровня (день 1) до 96-й недели.
|
Исходный уровень (день 1), неделя 96
|
|
Изменение показателей жизнедеятельности по сравнению с исходным уровнем: вес
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1), неделя 96
|
Представлено изменение веса от исходного уровня (день 1) до 96-й недели.
|
Исходный уровень (день 1), неделя 96
|
|
Изменение клинических лабораторных тестов: аланинаминотрансфераза, щелочная фосфатаза, аспартатаминотрансфераза, креатинкиназа, глутаматдегидрогеназа, лактатдегидрогеназа, биомаркер креатинкиназы (M30) и биомаркер креатинкиназы (M65).
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1), неделя 96
|
Представлено изменение от исходного уровня (день 1) до 96 недели активности аланинаминотрансферазы, щелочной фосфатазы, аспартатаминотрансферазы, креатинкиназы, глутаматдегидрогеназы, лактатдегидрогеназы, биомаркера креатинкиназы (M30) и биомаркера креатинкиназы (M65).
|
Исходный уровень (день 1), неделя 96
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем клинических лабораторных тестов: альбумин, аполипопротеин А1, белок, биомаркер гаптоглобин
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1), неделя 96
|
Представлено изменение альбумина, аполипопротеина А1, белка и биомаркера гаптоглобина от исходного уровня (день 1) к 96 неделе.
|
Исходный уровень (день 1), неделя 96
|
|
Изменение клинических лабораторных тестов по сравнению с исходным уровнем: билирубин, креатинин и прямой билирубин
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1), неделя 96
|
Представлено изменение билирубина, креатинина и прямого билирубина от исходного уровня (день 1) к 96 неделе.
|
Исходный уровень (день 1), неделя 96
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем клинических лабораторных тестов: хлорид, холестерин, глюкоза, калий, натрий, триглицериды и азот мочевины
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1), неделя 96
|
Представлено изменение от исходного уровня (день 1) до 96 недели содержания хлоридов, холестерина, глюкозы, калия, натрия, триглицеридов и азота мочевины.
|
Исходный уровень (день 1), неделя 96
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем клинических лабораторных тестов: гамма-глутамилтрансфераза
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1), неделя 96
|
Представлено изменение уровня гамма-глутамилтрансферазы от исходного уровня (день 1) до 96-й недели.
|
Исходный уровень (день 1), неделя 96
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем клинических лабораторных тестов: базофилы, эозинофилы, лейкоциты, лимфоциты, моноциты, нейтрофилы и тромбоциты
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1), неделя 96
|
Представлено изменение базофилов, эозинофилов, лейкоцитов, лимфоцитов, моноцитов, нейтрофилов и тромбоцитов от исходного уровня (день 1) к 96 неделе.
|
Исходный уровень (день 1), неделя 96
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем клинических лабораторных тестов: базофилы/лейкоциты
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1), неделя 96
|
Представлено изменение базофилов/лейкоцитов от исходного уровня (день 1) к 96 неделе.
|
Исходный уровень (день 1), неделя 96
|
|
Изменение клинических лабораторных тестов по сравнению с исходным уровнем: эозинофилы/лейкоциты
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1), неделя 96
|
Представлено изменение эозинофилов/лейкоцитов от исходного уровня (день 1) к 96 неделе.
|
Исходный уровень (день 1), неделя 96
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем клинических лабораторных тестов: гематокрит
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1), неделя 96
|
Представлено изменение гематокрита от исходного уровня (день 1) к 96 неделе.
|
Исходный уровень (день 1), неделя 96
|
|
Изменение клинических лабораторных тестов по сравнению с исходным уровнем: лимфоциты/лейкоциты
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1), неделя 96
|
Представлено изменение лимфоцитов/лейкоцитов от исходного уровня (день 1) к 96 неделе.
|
Исходный уровень (день 1), неделя 96
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем клинических лабораторных тестов: моноциты/лейкоциты
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1), неделя 96
|
Представлено изменение моноцитов/лейкоцитов от исходного уровня (день 1) к 96 неделе.
|
Исходный уровень (день 1), неделя 96
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем клинических лабораторных тестов: нейтрофилы/лейкоциты
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1), неделя 96
|
Представлено изменение нейтрофилов/лейкоцитов от исходного уровня (день 1) к 96 неделе.
|
Исходный уровень (день 1), неделя 96
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем клинических лабораторных тестов: ретикулоциты/эритроциты
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1), неделя 96
|
Представлено изменение ретикулоцитов/эритроцитов от исходного уровня (день 1) к 96 неделе.
|
Исходный уровень (день 1), неделя 96
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем клинических лабораторных тестов: средняя концентрация эритроцитов корпускулярного гемоглобина и уровень гемоглобина
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1), неделя 96
|
Представлено изменение средней концентрации эритроцитарного эритроцитарного гемоглобина и гемоглобина от исходного уровня (день 1) к 96 неделе.
|
Исходный уровень (день 1), неделя 96
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем клинических лабораторных тестов: средний корпускулярный гемоглобин в эритроцитах
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1), неделя 96
|
Представлено изменение среднего эритроцитарного эритроцитарного гемоглобина от исходного уровня (день 1) к 96 неделе.
|
Исходный уровень (день 1), неделя 96
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем клинических лабораторных тестов: средний корпускулярный объем эритроцитов
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1), неделя 96
|
Представлено изменение среднего корпускулярного объема эритроцитов по сравнению с исходным уровнем (день 1) к 96 неделе.
|
Исходный уровень (день 1), неделя 96
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем клинических лабораторных тестов: эритроциты
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1), неделя 96
|
Представлено изменение эритроцитов от исходного уровня (день 1) к 96 неделе.
|
Исходный уровень (день 1), неделя 96
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем клинических лабораторных тестов: удельный вес
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1), неделя 96
|
Сообщается об изменении удельного веса по сравнению с исходным уровнем (день 1) к 96 неделе.
|
Исходный уровень (день 1), неделя 96
|
|
Изменение клинических лабораторных анализов по сравнению с исходным уровнем: эритроциты и лейкоциты мочи
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1), неделя 96
|
Представлено изменение эритроцитов и лейкоцитов мочи от исходного уровня (день 1) к 96 неделе.
|
Исходный уровень (день 1), неделя 96
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем клинических лабораторных тестов: потенциал водорода (pH)
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1), неделя 96
|
Представлено изменение pH от исходного уровня (день 1) до 96 недели.
|
Исходный уровень (день 1), неделя 96
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем клинических лабораторных тестов: активированное частичное тромбопластиновое время и протромбиновое время
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1), неделя 96
|
Представлено изменение активированного частичного тромбопластинового времени и протромбинового времени от исходного уровня (день 1) к 96 неделе.
|
Исходный уровень (день 1), неделя 96
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем клинических лабораторных тестов: международное нормализованное соотношение протромбина
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1), неделя 96
|
Представлено изменение международного нормализованного отношения протромбина от исходного уровня (день 1) к 96 неделе.
|
Исходный уровень (день 1), неделя 96
|
|
Изменение клинических лабораторных тестов: альфа-фетопротеин, биомаркер гиалуроновой кислоты, биомаркер матрикса металлопротеиназы 9, биомаркер проколлагена 3, N-концевой пропептид, биомаркер тканевого ингибитора металлопротеиназы 1, комплемент C3a и комплемент C5a.
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1), неделя 96
|
Представлено изменение от исходного уровня (день 1) до 96 недели альфа-фетопротеина, биомаркера гиалуроновой кислоты, биомаркера матриксной металлопротеиназы 9, биомаркера проколлагена 3, N-концевого пропептида, биомаркера тканевого ингибитора металлопротеиназы 1, комплемента C3a и комплемента C5a.
|
Исходный уровень (день 1), неделя 96
|
|
Изменение клинических лабораторных тестов по сравнению с исходным уровнем: С-реактивный белок
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1), неделя 96
|
Представлено изменение уровня С-реактивного белка от исходного уровня (день 1) к 96 неделе.
|
Исходный уровень (день 1), неделя 96
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем клинических лабораторных тестов: дополнение Bb
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1), неделя 96
|
Представлено изменение комплемента Bb от исходного уровня (день 1) к 96 неделе.
|
Исходный уровень (день 1), неделя 96
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем в клинических лабораторных тестах: общее количество добавок (CH50)
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1), неделя 96
|
Представлено изменение от исходного уровня (День 1) до 96-й недели CH50.
|
Исходный уровень (день 1), неделя 96
|
|
Когорта 1: Изменение концентрации белка альфа-1-антитрипсина (ААТ) в сыворотке по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1), 24 неделя
|
Представлено изменение концентрации белка ААТ в сыворотке крови в когорте 1 по сравнению с исходным уровнем (день 1) по 24 неделю.
|
Исходный уровень (день 1), 24 неделя
|
|
Когорта 2: Изменение концентрации белка ААТ в сыворотке по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1), 48-я неделя
|
Представлено изменение концентрации белка ААТ в сыворотке крови в когорте 2 от исходного уровня (день 1) до 48-й недели.
|
Исходный уровень (день 1), 48-я неделя
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем фиброза печени по шкале Ишака
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1), 48-я неделя
|
Представлено изменение фиброза печени по сравнению с исходным уровнем до 48-й недели по шкале Ишака.
Система стадирования фиброза печени Ишака представляет собой обновленную версию алгоритма, первоначально разработанного De Groote et al. в 1995 году.
Баллы по шкале Ишака варьируются от 0 (нет фиброза) до 6 (цирроз), а именно: 0 — фиброз отсутствует, 1 — фиброзное расширение некоторых портальных областей с короткими фиброзными перегородками или без них, 2 — фиброзное расширение большинства портальных областей, с или без коротких фиброзных перегородок, 3-фиброзное расширение большинства портальных областей с редкими межпортальными мостиками, 4-фиброзное расширение портальных областей с выраженным мостик (портально-портальный, а также портально-центральный), 5-выраженный мостик (портально-портальный и/или портально-центральный) с редкими узлами (неполный цирроз), 6-цирроз, вероятный или определенный.
|
Исходный уровень (день 1), 48-я неделя
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Директор по исследованиям: Thomas Bowman, MD, Dicerna Pharmaceuticals / Novo Nordisk
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
12 февраля 2021 г.
Первичное завершение (Действительный)
8 декабря 2023 г.
Завершение исследования (Действительный)
29 мая 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
27 января 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
17 февраля 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
21 февраля 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
7 апреля 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
23 марта 2026 г.
Последняя проверка
1 марта 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Генетические заболевания, врожденные
- Заболевания дыхательных путей
- Заболевания пищеварительной системы
- Легочные заболевания
- Заболевания печени
- Подкожная эмфизема
- Эмфизема
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Патологические состояния, признаки и симптомы
- Альфа 1-антитрипсин дефицит
Другие идентификационные номера исследования
- DCR-A1AT-201
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Да
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .