Un estudio de Belcesiran en pacientes con AATLD (ESTRELLA)
23 de marzo de 2026 actualizado por: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company
Un estudio de fase 2, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo que investiga la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la farmacodinámica de dos niveles de dosis de belcesiran en pacientes con enfermedad hepática asociada con la deficiencia de alfa-1 antitripsina
Este es un estudio doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo y de dosis múltiples de belcesirán para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la PK y la PD en pacientes adultos con enfermedad hepática asociada a PiZZ AATD (AATLD).
El estudio se llevará a cabo en 3 cohortes separadas. Se puede inscribir un total de hasta 16 participantes en las Cohortes 1 y 2. Se inscribirá un total de 30 sujetos en la cohorte 3. Las 3 cohortes se diferencian por la duración del período de tratamiento, el número de dosis administradas y el Momento de la segunda biopsia hepática.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La enfermedad hepática asociada a AATD es una condición progresiva que resulta en fibrosis hepática, cirrosis y, en algunos casos, carcinoma hepatocelular. La falta de alfa-1 antitripsina (AAT) funcional en individuos con el genotipo PiZZ, junto con otros factores desencadenantes, puede conducir a una actividad descontrolada de las elastasas de neutrófilos en los alvéolos; causando enfisema y enfermedad pulmonar obstructiva crónica (EPOC). Este mecanismo de pérdida de función puede abordarse mediante el uso de terapia de refuerzo intravenosa, cuyo objetivo es sustituir la AAT faltante mediante la infusión de inhibidor de proteinasa alfa-1 (A1PI), purificado a partir de plasma humano combinado.
Si bien la terapia de aumento puede abordar la pérdida de AAT en el pulmón, no existe tratamiento para la enfermedad hepática asociada.
Dada la gravedad de la enfermedad, con aproximadamente el 10 % de los pacientes afectados que desarrollan cirrosis hepática y un subgrupo de esos pacientes que necesitan un trasplante de hígado, y la falta de un tratamiento eficaz que aborde el mecanismo tóxico de "ganancia de función" hepática, existe una necesidad médica urgente no satisfecha de desarrollar una terapia que pueda ayudar a esta población de pacientes en particular.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
16
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Aachen, Alemania
- Universitaetsklinikum Aachen, AoeR
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Kiel, Alemania
- Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein Campus Kiel
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Melbourne, Australia
- St Vincent's Hospital Melbourne
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Innsbruck, Austria
- Medizinische Universitaet Innsbruck
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Leuven, Bélgica
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá
- Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM)
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Madrid, España
- Hospital Universitario La Paz
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Cantabria
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Santander, Cantabria, España
- Hospital Universitario Marques de Valdecilla Santander
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California
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92093
- University of California - San Diego
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32611
- University of Florida
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Medical University of South Carolina
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Pessac, Francia
- CHU Bordeaux - Hopital Haut-Leveque - Centre Francois Magendie
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Dublin, Irlanda
- Beaumont Hospital
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Hamilton, Nueva Zelanda
- Waikato Hospital
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Auckland
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Grafton, Auckland, Nueva Zelanda, 1010
- Auckland Clinical Studies
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Leiden, Países Bajos
- Leiden University Medical Center
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Creixomil, Portugal
- Hospital da Senhora da Oliveira - Guimarães
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Porto, Portugal
- Centro Hospitalar Universitario de Sao Joao
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Vila Real, Portugal
- Centro Hospitalar de Trás-os-Montes e Alto Douro, EPE
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Cambridge, Reino Unido
- Addenbrooke's Hospital, Cambridge University
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Leeds, Reino Unido
- Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
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London, Reino Unido
- Royal Free London NHS Foundation Trust, Royal Free Hospital
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Uppsala, Suecia
- CTC Clinical Trial Consultants AB Uppsala
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 75 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- 18 a 75 años, inclusive, en el momento del consentimiento.
- Diagnóstico documentado de deficiencia de antitripsina alfa-1 tipo PiZZ, confirmado por genotipado. Se pueden utilizar datos históricos de genotipado, si están disponibles.
- Enfermedad hepática asociada a AATD documentada por biopsia hepática en la selección.
- Consentimiento para someterse a biopsias hepáticas pareadas.
- Función pulmonar, renal y hepática dentro de límites aceptables
- Capaz de dar un consentimiento informado firmado, que incluye el cumplimiento de los requisitos y restricciones enumerados en la ICF y en este protocolo.
Criterio de exclusión:
- Antecedentes de enfermedad hepática crónica distinta de la enfermedad del hígado graso no alcohólico por cualquier causa distinta de la deficiencia de antitripsina alfa-1 tipo PiZZ.
- Puntuación Child-Pugh B o C.
- Antecedentes de una sola exacerbación grave de enfermedad pulmonar subyacente en el año anterior a la aleatorización.
- Antecedentes de infecciones respiratorias clínicamente significativas (incluidas neumonía e infecciones del tracto respiratorio inferior), según lo determine el investigador, en los 3 meses anteriores a la selección
- Uso de un fármaco ARNi en cualquier momento.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Otro
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador de placebos: Cohorte de placebo 1
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Comparador: Placebo Cohorte 1 Se administró solución salina normal estéril (NaCl al 0,9 %) con un volumen equivalente de belcesiran mediante inyección subcutánea (sc) durante 24 semanas.
Ampliación ofrecida a los participantes.
Se administraron volúmenes equivalentes de solución salina normal estéril (0,9 % NaCl) de belcesirán mediante inyección subcutánea (sc) durante 48 semanas.
Ampliación ofrecida a los participantes.
Se administraron volúmenes equivalentes de solución salina normal estéril (0,9 % NaCl) de belcesirán mediante inyección subcutánea (sc) durante 96 semanas.
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Experimental: Cohorte Belcesirano 1
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Se administraron múltiples dosis fijas de belcesiran mediante inyección subcutánea (sc) durante 24 semanas.
Ampliación ofrecida a los participantes.
Se administraron múltiples dosis fijas de belcesiran mediante inyección subcutánea (sc) durante 48 semanas.
Ampliación ofrecida a los participantes.
Se administraron múltiples dosis fijas de belcesiran mediante inyección subcutánea (sc) durante 96 semanas.
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Experimental: Cohorte Belcesirano 2
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Se administraron múltiples dosis fijas de belcesiran mediante inyección subcutánea (sc) durante 24 semanas.
Ampliación ofrecida a los participantes.
Se administraron múltiples dosis fijas de belcesiran mediante inyección subcutánea (sc) durante 48 semanas.
Ampliación ofrecida a los participantes.
Se administraron múltiples dosis fijas de belcesiran mediante inyección subcutánea (sc) durante 96 semanas.
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Comparador de placebos: Placebo Cohorte 2
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Comparador: Placebo Cohorte 1 Se administró solución salina normal estéril (NaCl al 0,9 %) con un volumen equivalente de belcesiran mediante inyección subcutánea (sc) durante 24 semanas.
Ampliación ofrecida a los participantes.
Se administraron volúmenes equivalentes de solución salina normal estéril (0,9 % NaCl) de belcesirán mediante inyección subcutánea (sc) durante 48 semanas.
Ampliación ofrecida a los participantes.
Se administraron volúmenes equivalentes de solución salina normal estéril (0,9 % NaCl) de belcesirán mediante inyección subcutánea (sc) durante 96 semanas.
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Experimental: Cohorte 3 de Belcesira
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Se administraron múltiples dosis fijas de belcesiran mediante inyección subcutánea (sc) durante 24 semanas.
Ampliación ofrecida a los participantes.
Se administraron múltiples dosis fijas de belcesiran mediante inyección subcutánea (sc) durante 48 semanas.
Ampliación ofrecida a los participantes.
Se administraron múltiples dosis fijas de belcesiran mediante inyección subcutánea (sc) durante 96 semanas.
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Comparador de placebos: Placebo Cohorte 3
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Comparador: Placebo Cohorte 1 Se administró solución salina normal estéril (NaCl al 0,9 %) con un volumen equivalente de belcesiran mediante inyección subcutánea (sc) durante 24 semanas.
Ampliación ofrecida a los participantes.
Se administraron volúmenes equivalentes de solución salina normal estéril (0,9 % NaCl) de belcesirán mediante inyección subcutánea (sc) durante 48 semanas.
Ampliación ofrecida a los participantes.
Se administraron volúmenes equivalentes de solución salina normal estéril (0,9 % NaCl) de belcesirán mediante inyección subcutánea (sc) durante 96 semanas.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET) y eventos adversos graves (AAG)
Periodo de tiempo: Hasta 2,6 años
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Se presenta el número de TEAE y SAE.
Un evento adverso (EA) fue cualquier suceso médico adverso en un participante o en un participante de un estudio clínico, asociado temporalmente con el uso de la intervención del estudio, ya sea que se considere o no relacionado con la intervención del estudio.
Los EA se definieron como TEAE si tuvieron una fecha de inicio en o después de la administración del fármaco del estudio durante el período de tratamiento, o si ocurrieron antes de la administración del fármaco del estudio y empeoraron en gravedad/grado o relación con la intervención del estudio después de la administración. de la intervención del estudio durante el período de tratamiento.
Un EAG se definió como cualquier suceso médico adverso que, en cualquier dosis: a) resultó en la muerte, b) pone en peligro la vida, c) requirió hospitalización o prolongación de la hospitalización existente, d) resultó en una discapacidad/incapacidad persistente, e) fue una anomalía congénita/defecto de nacimiento.
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Hasta 2,6 años
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Número de participantes con TEAE y SAE
Periodo de tiempo: Hasta 2,6 años
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Se presenta el número de participantes con TEAE y SAE.
Un EA fue cualquier suceso médico adverso en un participante o en un participante de un estudio clínico, asociado temporalmente con el uso de la intervención del estudio, ya sea que se considere relacionado o no con la intervención del estudio.
Los EA se definieron como TEAE si tuvieron una fecha de inicio en o después de la administración del fármaco del estudio durante el período de tratamiento, o si ocurrieron antes de la administración del fármaco del estudio y empeoraron en gravedad/grado o relación con la intervención del estudio después de la administración. de la intervención del estudio durante el período de tratamiento.
Un EAG se definió como cualquier suceso médico adverso que, en cualquier dosis: a) resultó en la muerte, b) pone en peligro la vida, c) requirió hospitalización o prolongación de la hospitalización existente, d) resultó en una discapacidad/incapacidad persistente, e) fue una anomalía congénita/defecto de nacimiento.
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Hasta 2,6 años
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Cambio desde el inicio en las pruebas de función pulmonar (PFT): capacidad vital forzada (FVC)
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1), semana 96
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Se presenta el cambio en la FVC desde el inicio (día 1) hasta la semana 96.
FVC es el volumen máximo de aire exhalado con un esfuerzo máximo forzado a partir de una inspiración máxima, es decir, VC realizada con un esfuerzo espiratorio máximo forzado.
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Línea de base (día 1), semana 96
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Cambio desde el valor inicial en PFT: volumen espiratorio forzado en un segundo (FEV1)
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1), semana 96
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Se presenta el cambio en el FEV1 desde el inicio (día 1) hasta la semana 96.
FEV1 es el volumen máximo de aire exhalado en el primer segundo de una espiración forzada desde una posición de inspiración completa.
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Línea de base (día 1), semana 96
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Cambio desde el valor inicial en PFT: relación FEV1/FVC
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1), semana 96
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Se presenta el cambio en la relación FEV1/FVC desde el inicio (día 1) hasta la semana 96.
FEV1 es el volumen máximo de aire exhalado en el primer segundo de una espiración forzada desde una posición de inspiración completa.
FVC es el volumen máximo de aire exhalado con un esfuerzo máximo forzado a partir de una inspiración máxima, es decir, VC realizada con un esfuerzo espiratorio máximo forzado.
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Línea de base (día 1), semana 96
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Cambio desde el valor inicial en PFT: capacidad de difusión de los pulmones para el monóxido de carbono (DLCO)
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1), semana 96
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Se presenta el cambio en DLCO desde el inicio (día 1) hasta la semana 96.
DLCO es una medida de la cantidad de monóxido de carbono (CO) transferida por minuto desde el gas alveolar a los glóbulos rojos (específicamente hemoglobina) en los capilares pulmonares.
Se expresa en milimoles por minuto por kilopascal (mmol/min/kPa).
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Línea de base (día 1), semana 96
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Cambio desde el valor inicial en electrocardiogramas (ECG) de 12 derivaciones: frecuencia cardíaca media
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1), semana 96
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Se presenta el cambio desde el valor inicial (día 1) hasta la semana 96 en la frecuencia cardíaca media.
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Línea de base (día 1), semana 96
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Cambio desde el valor inicial en ECG de 12 derivaciones: frecuencia ventricular media
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1), semana 96
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Se presenta el cambio desde el valor inicial (día 1) hasta la semana 96 en la frecuencia ventricular media.
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Línea de base (día 1), semana 96
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Cambio desde el inicio en ECG de 12 derivaciones: intervalo PR, intervalo QRS, intervalo QT, intervalo QTcF e intervalo RR
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1), semana 96
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Se presenta el cambio desde el valor inicial (día 1) hasta la semana 96 en el intervalo PR, el intervalo QRS, el intervalo QT, el intervalo QTcF y el intervalo RR.
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Línea de base (día 1), semana 96
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Número de participantes con hallazgos en el examen físico
Periodo de tiempo: En la semana 96
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Se presenta el número de participantes con hallazgos en el examen físico en la semana 96.
Los datos se presentan en categorías: a) Normal, b) Anormal, no clínicamente significativo, c) Anormal, clínicamente significativo.
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En la semana 96
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Cambio con respecto al valor inicial en los signos vitales: presión arterial diastólica y presión arterial sistólica
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1), semana 96
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Se presenta el cambio desde el valor inicial (día 1) hasta la semana 96 en la presión arterial diastólica y la presión arterial sistólica.
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Línea de base (día 1), semana 96
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Cambio desde el inicio en los signos vitales: frecuencia cardíaca
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1), semana 96
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Se presenta el cambio desde el valor inicial (día 1) hasta la semana 96 en la frecuencia cardíaca.
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Línea de base (día 1), semana 96
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Signos vitales: altura basal
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1)
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Se presenta la altura al inicio del estudio.
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Línea de base (día 1)
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Cambio desde el inicio en los signos vitales: frecuencia respiratoria
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1), semana 96
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Se presenta el cambio desde el inicio (día 1) hasta la semana 96 en la frecuencia respiratoria.
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Línea de base (día 1), semana 96
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Cambio desde el inicio en los signos vitales: temperatura
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1), semana 96
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Se presenta el cambio desde el inicio (día 1) hasta la semana 96 en la temperatura.
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Línea de base (día 1), semana 96
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Cambio desde el inicio en los signos vitales: peso
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1), semana 96
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Se presenta el cambio desde el inicio (día 1) hasta la semana 96 en el peso.
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Línea de base (día 1), semana 96
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Cambio en pruebas de laboratorio clínico: alanina aminotransferasa, fosfatasa alcalina, aspartato aminotransferasa, creatina quinasa, glutamato deshidrogenasa, lactato deshidrogenasa, biomarcador creatina quinasa (M30) y biomarcador creatina quinasa (M65)
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1), semana 96
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Se presenta el cambio desde el valor inicial (día 1) hasta la semana 96 en alanina aminotransferasa, fosfatasa alcalina, aspartato aminotransferasa, creatina quinasa, glutamato deshidrogenasa, lactato deshidrogenasa, biomarcador creatina quinasa (M30) y biomarcador creatina quinasa (M65).
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Línea de base (día 1), semana 96
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Cambio desde el inicio en las pruebas de laboratorio clínico: albúmina, apolipoproteína A1, proteína, biomarcador haptoglobina
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1), semana 96
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Se presenta el cambio desde el inicio (día 1) hasta la semana 96 en albúmina, apolipoproteína A1, proteína y biomarcador haptoglobina.
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Línea de base (día 1), semana 96
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Cambio desde el inicio en las pruebas de laboratorio clínico: bilirrubina, creatinina y bilirrubina directa
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1), semana 96
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Se presenta el cambio desde el valor inicial (día 1) hasta la semana 96 en bilirrubina, creatinina y bilirrubina directa.
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Línea de base (día 1), semana 96
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Cambio desde el inicio en las pruebas de laboratorio clínico: cloruro, colesterol, glucosa, potasio, sodio, triglicéridos y nitrógeno ureico
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1), semana 96
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Se presenta el cambio desde el valor inicial (día 1) hasta la semana 96 en cloruro, colesterol, glucosa, potasio, sodio, triglicéridos y nitrógeno ureico.
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Línea de base (día 1), semana 96
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Cambio desde el inicio en las pruebas de laboratorio clínico: gamma glutamil transferasa
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1), semana 96
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Se presenta el cambio desde el valor inicial (día 1) hasta la semana 96 en la gamma glutamil transferasa.
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Línea de base (día 1), semana 96
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Cambio desde el inicio en las pruebas de laboratorio clínico: basófilos, eosinófilos, leucocitos, linfocitos, monocitos, neutrófilos y plaquetas
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1), semana 96
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Se presenta el cambio desde el valor inicial (día 1) hasta la semana 96 en basófilos, eosinófilos, leucocitos, linfocitos, monocitos, neutrófilos y plaquetas.
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Línea de base (día 1), semana 96
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Cambio desde el inicio en las pruebas de laboratorio clínico: basófilos/leucocitos
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1), semana 96
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Se presenta el cambio desde el valor inicial (día 1) hasta la semana 96 en basófilos/leucocitos.
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Línea de base (día 1), semana 96
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Cambio desde el inicio en las pruebas de laboratorio clínico: eosinófilos/leucocitos
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1), semana 96
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Se presenta el cambio desde el valor inicial (día 1) hasta la semana 96 en eosinófilos/leucocitos.
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Línea de base (día 1), semana 96
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Cambio desde el inicio en las pruebas de laboratorio clínico: hematocrito
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1), semana 96
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Se presenta el cambio desde el valor inicial (día 1) hasta la semana 96 en el hematocrito.
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Línea de base (día 1), semana 96
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Cambio desde el inicio en las pruebas de laboratorio clínico: linfocitos/leucocitos
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1), semana 96
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Se presenta el cambio desde el valor inicial (día 1) hasta la semana 96 en linfocitos/leucocitos.
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Línea de base (día 1), semana 96
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Cambio desde el inicio en las pruebas de laboratorio clínico: monocitos/leucocitos
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1), semana 96
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Se presenta el cambio desde el inicio (día 1) hasta la semana 96 en monocitos/leucocitos.
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Línea de base (día 1), semana 96
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Cambio desde el inicio en las pruebas de laboratorio clínico: neutrófilos/leucocitos
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1), semana 96
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Se presenta el cambio desde el valor inicial (día 1) hasta la semana 96 en neutrófilos/leucocitos.
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Línea de base (día 1), semana 96
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Cambio desde el inicio en las pruebas de laboratorio clínico: reticulocitos/eritrocitos
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1), semana 96
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Se presenta el cambio desde el valor inicial (día 1) hasta la semana 96 en reticulocitos/eritrocitos.
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Línea de base (día 1), semana 96
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Cambio con respecto al valor inicial en las pruebas de laboratorio clínico: concentración de hemoglobina corpuscular media de eritrocitos y hemoglobina
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1), semana 96
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Se presenta el cambio desde el valor inicial (día 1) hasta la semana 96 en la concentración de hemoglobina corpuscular media de eritrocitos y en la hemoglobina.
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Línea de base (día 1), semana 96
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Cambio desde el inicio en las pruebas de laboratorio clínico: hemoglobina corpuscular media de eritrocitos
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1), semana 96
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Se presenta el cambio desde el valor inicial (día 1) hasta la semana 96 en la hemoglobina corpuscular media de los eritrocitos.
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Línea de base (día 1), semana 96
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Cambio desde el inicio en las pruebas de laboratorio clínico: volumen corpuscular medio de eritrocitos
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1), semana 96
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Se presenta el cambio desde el valor inicial (día 1) hasta la semana 96 en el volumen corpuscular medio de eritrocitos.
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Línea de base (día 1), semana 96
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Cambio desde el inicio en las pruebas de laboratorio clínico: eritrocitos
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1), semana 96
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Se presenta el cambio desde el inicio (día 1) hasta la semana 96 en eritrocitos.
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Línea de base (día 1), semana 96
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Cambio desde el inicio en las pruebas de laboratorio clínico: gravedad específica
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1), semana 96
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Se informa el cambio desde el valor inicial (día 1) hasta la semana 96 en la gravedad específica.
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Línea de base (día 1), semana 96
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Cambio desde el inicio en las pruebas de laboratorio clínico: eritrocitos y leucocitos en orina
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1), semana 96
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Se presenta el cambio desde el valor inicial (día 1) hasta la semana 96 en eritrocitos y leucocitos en orina.
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Línea de base (día 1), semana 96
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Cambio desde el inicio en las pruebas de laboratorio clínico: potencial de hidrógeno (pH)
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1), semana 96
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Se presenta el cambio desde el valor inicial (día 1) hasta la semana 96 en el pH.
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Línea de base (día 1), semana 96
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Cambio desde el inicio en las pruebas de laboratorio clínico: tiempo de tromboplastina parcial activada y tiempo de protrombina
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1), semana 96
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Se presenta el cambio desde el valor inicial (día 1) hasta la semana 96 en el tiempo de tromboplastina parcial activada y el tiempo de protrombina.
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Línea de base (día 1), semana 96
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Cambio desde el inicio en las pruebas de laboratorio clínico: índice normalizado internacional de protrombina
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1), semana 96
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Se presenta el cambio desde el valor inicial (día 1) hasta la semana 96 en el índice internacional normalizado de protrombina.
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Línea de base (día 1), semana 96
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Cambio en Pruebas de Laboratorio Clínico: Alfafetoproteína, Biomarcador Ácido Hialurónico, Biomarcador Matriz Metaloproteinasa 9, Biomarcador Procolágeno 3 Propéptido N-Terminal, Biomarcador Tisular Inhibidor de Metaloproteinasa 1, Complemento C3a y Complemento C5a
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1), semana 96
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Se presenta el cambio desde el inicio (día 1) hasta la semana 96 en alfa fetoproteína, biomarcador ácido hialurónico, biomarcador metaloproteinasa de matriz 9, biomarcador propéptido N-terminal de procolágeno 3, biomarcador inhibidor tisular de metaloproteinasa 1, complemento C3a y complemento C5a.
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Línea de base (día 1), semana 96
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Cambio desde el inicio en las pruebas de laboratorio clínico: proteína C reactiva
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1), semana 96
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Se presenta el cambio desde el valor inicial (día 1) hasta la semana 96 en la proteína C reactiva.
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Línea de base (día 1), semana 96
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Cambio desde el inicio en las pruebas de laboratorio clínico: complemento Bb
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1), semana 96
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Se presenta el cambio desde el inicio (día 1) hasta la semana 96 en el complemento Bb.
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Línea de base (día 1), semana 96
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Cambio desde el inicio en las pruebas de laboratorio clínico: complemento total (CH50)
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1), semana 96
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Se presenta el cambio desde el inicio (día 1) hasta la semana 96 en CH50.
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Línea de base (día 1), semana 96
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Cohorte 1: Cambio con respecto al valor inicial en las concentraciones de proteína sérica de alfa-1 antitripsina (AAT)
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1), semana 24
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Se presenta el cambio desde el valor inicial (día 1) hasta la semana 24 en las concentraciones séricas de proteína AAT en la cohorte 1.
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Línea de base (día 1), semana 24
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Cohorte 2: Cambio desde el valor inicial en las concentraciones séricas de proteína AAT
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1), semana 48
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Se presenta el cambio desde el valor inicial (día 1) hasta la semana 48 en las concentraciones séricas de proteína AAT en la cohorte 2.
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Línea de base (día 1), semana 48
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde el inicio en la puntuación de Ishak de fibrosis hepática
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1), semana 48
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Se presenta el cambio desde el inicio hasta la semana 48 en la fibrosis hepática según la puntuación de Ishak.
El sistema de estadificación de Ishak para la fibrosis hepática es una actualización de 1995 del algoritmo desarrollado inicialmente por De Groote et al.
Las puntuaciones de Ishak varían de 0 (sin fibrosis) a 6 (cirrosis), que son las siguientes: 0-sin fibrosis, 1-expansión fibrosa de algunas áreas portales, con o sin septos fibrosos cortos, 2-expansión fibrosa de la mayoría de las áreas portales, con o sin septos fibrosos cortos, 3-Expansión fibrosa de la mayoría de las áreas porta con puentes ocasionales de portal a portal, 4-Expansión fibrosa de áreas porta con puentes marcados (portal a portal como portal a central), 5-Puente marcado (portal-portal y/o portal-central) con nódulos ocasionales (cirrosis incompleta), 6-Cirrosis, probable o definitiva.
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Línea de base (día 1), semana 48
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Investigadores
- Director de estudio: Thomas Bowman, MD, Dicerna Pharmaceuticals / Novo Nordisk
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
12 de febrero de 2021
Finalización primaria (Actual)
8 de diciembre de 2023
Finalización del estudio (Actual)
29 de mayo de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
27 de enero de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de febrero de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
21 de febrero de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
7 de abril de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de marzo de 2026
Última verificación
1 de marzo de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Enfermedades pulmonares
- Enfermedades del HIGADO
- Enfisema subcutáneo
- Enfisema
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Condiciones Patológicas, Signos y Síntomas
- deficiencia de alfa 1-antitripsina
Otros números de identificación del estudio
- DCR-A1AT-201
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Sí
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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