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Une étude sur le Belcesiran chez des patients atteints d'AATLD (ESTRELLA)

23 mars 2026 mis à jour par: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Une étude de phase 2, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo portant sur l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de deux doses de Belcesiran chez des patients atteints d'une maladie hépatique associée à un déficit en alpha-1 antitrypsine

Il s'agit d'une étude à doses multiples, randomisée, contrôlée par placebo et en double aveugle du belcesiran visant à évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la PK et la PD chez des patients adultes atteints d'une maladie hépatique associée à PiZZ AATD (AATLD).

L'étude sera menée dans 3 cohortes distinctes. Au total, jusqu'à 16 participants peuvent être inscrits dans les cohortes 1 et 2. Un nombre total de 30 sujets seront inscrits dans la cohorte 3. Les 3 cohortes se différencient par la durée de la période de traitement, le nombre de doses administrées et le moment de la deuxième biopsie du foie.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La maladie hépatique associée à l'AATD est une affection évolutive entraînant une fibrose hépatique, une cirrhose et, dans certains cas, un carcinome hépatocellulaire. Le manque d'alpha-1 antitrypsine fonctionnelle (AAT) chez les individus avec le génotype PiZZ, en conjonction avec d'autres facteurs précipitants, peut conduire à une activité incontrôlée des élastases neutrophiles dans les alvéoles ; provoquant l'emphysème et la maladie pulmonaire obstructive chronique (MPOC). Ce mécanisme de perte de fonction peut être résolu par l'utilisation d'une thérapie d'augmentation intraveineuse, qui vise à remplacer l'AAT manquant en infusant un inhibiteur de l'alpha-1 protéinase (A1PI), purifié à partir de plasma humain regroupé.

Bien que la thérapie d'augmentation puisse traiter la perte d'AAT dans les poumons, il n'existe aucun traitement pour la maladie hépatique associée.

Compte tenu de la gravité de la maladie, avec environ 10 % des patients touchés développant une cirrhose du foie et un sous-groupe de ces patients nécessitant une transplantation hépatique, et l'absence d'un traitement efficace qui s'attaque au mécanisme de « gain de fonction » hépatique toxique, il existe un besoin médical urgent non satisfait de développer une thérapie qui puisse aider cette population de patients particulière.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

16

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Aachen, Allemagne
        • Universitaetsklinikum Aachen, AoeR
      • Kiel, Allemagne
        • Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein Campus Kiel
  • Australie
      • Melbourne, Australie
        • St Vincent's Hospital Melbourne
  • Belgique
      • Leuven, Belgique
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
        • Centre hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
  • Espagne
      • Madrid, Espagne
        • Hospital Universitario La Paz
    • Cantabria
      • Santander, Cantabria, Espagne
        • Hospital Universitario Marques de Valdecilla Santander
  • France
      • Pessac, France
        • CHU Bordeaux - Hopital Haut-Leveque - Centre Francois Magendie
  • Irlande
      • Dublin, Irlande
        • Beaumont Hospital
  • L'Autriche
      • Innsbruck, L'Autriche
        • Medizinische Universitaet Innsbruck
  • Le Portugal
      • Creixomil, Le Portugal
        • Hospital da Senhora da Oliveira - Guimarães
      • Porto, Le Portugal
        • Centro Hospitalar Universitario de Sao Joao
      • Vila Real, Le Portugal
        • Centro Hospitalar de Trás-os-Montes e Alto Douro, EPE
  • Nouvelle-Zélande
      • Hamilton, Nouvelle-Zélande
        • Waikato Hospital
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Nouvelle-Zélande, 1010
        • Auckland Clinical Studies
  • Pays-Bas
      • Leiden, Pays-Bas
        • Leiden University Medical Center
  • Royaume-Uni
      • Cambridge, Royaume-Uni
        • Addenbrooke's Hospital, Cambridge University
      • Leeds, Royaume-Uni
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • London, Royaume-Uni
        • Royal Free London NHS Foundation Trust, Royal Free Hospital
  • Suède
      • Uppsala, Suède
        • CTC Clinical Trial Consultants AB Uppsala
  • États-Unis
    • California
      • La Jolla, California, États-Unis, 92093
        • University of California - San Diego
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32611
        • University of Florida
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Medical University of South Carolina

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 75 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • 18 à 75 ans inclus au moment du consentement.
  • Diagnostic documenté de déficit en alpha-1 antitrypsine de type PiZZ, confirmé par génotypage. Les données de génotypage historiques peuvent être utilisées, si elles sont disponibles.
  • Maladie hépatique associée à l'AATD documentée par une biopsie hépatique lors du dépistage.
  • Consentement à subir des biopsies hépatiques jumelées.
  • Fonction pulmonaire, rénale et hépatique dans des limites acceptables
  • Capable de donner un consentement éclairé signé, ce qui inclut le respect des exigences et des restrictions énumérées dans l'ICF et dans ce protocole.

Critère d'exclusion:

  • Antécédents de maladie hépatique chronique autre que la stéatose hépatique non alcoolique, quelle qu'en soit la cause autre que le déficit en alpha-1 antitrypsine de type PiZZ.
  • Score de Child-Pugh B ou C.
  • Antécédents d'une seule exacerbation sévère d'une maladie pulmonaire sous-jacente au cours de l'année précédant la randomisation.
  • Antécédents d'infections respiratoires cliniquement significatives (y compris la pneumonie et les infections des voies respiratoires inférieures), telles que déterminées par l'investigateur, au cours des 3 mois précédant le dépistage
  • Utilisation d'un médicament ARNi à tout moment.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Autre
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Cohorte placebo 1
Autre: Placebo
Comparateur : Placebo Cohorte 1 Administration d'une solution saline normale stérile (0,9 % de NaCl) correspondant au volume de belcesiran par injection sous-cutanée (sc) pendant 24 semaines. Prolongation offerte aux participants.
Autre: Placebo
Administration de volumes correspondants de solution saline normale stérile (0,9 % de NaCl) de belcesiran par injection sous-cutanée (sc) pendant 48 semaines. Prolongation offerte aux participants.
Autre: Placebo
Administration de volumes correspondants de solution saline normale stérile (0,9 % de NaCl) de belcesiran par injection sous-cutanée (sc) pendant 96 semaines.
Expérimental: Cohorte Belcesiran 1
Médicament: Belcesiran
Administration de doses fixes multiples de belcesiran par injection sous-cutanée (sc) pendant 24 semaines. Prolongation offerte aux participants.
Médicament: Belcesiran
Administration de doses fixes multiples de belcesiran par injection sous-cutanée (sc) pendant 48 semaines. Prolongation offerte aux participants.
Médicament: Belcesiran
Administration de doses fixes multiples de belcesiran par injection sous-cutanée (sc) pendant 96 semaines.
Expérimental: Cohorte Belcesiran 2
Médicament: Belcesiran
Administration de doses fixes multiples de belcesiran par injection sous-cutanée (sc) pendant 24 semaines. Prolongation offerte aux participants.
Médicament: Belcesiran
Administration de doses fixes multiples de belcesiran par injection sous-cutanée (sc) pendant 48 semaines. Prolongation offerte aux participants.
Médicament: Belcesiran
Administration de doses fixes multiples de belcesiran par injection sous-cutanée (sc) pendant 96 semaines.
Comparateur placebo: Cohorte placebo 2
Autre: Placebo
Comparateur : Placebo Cohorte 1 Administration d'une solution saline normale stérile (0,9 % de NaCl) correspondant au volume de belcesiran par injection sous-cutanée (sc) pendant 24 semaines. Prolongation offerte aux participants.
Autre: Placebo
Administration de volumes correspondants de solution saline normale stérile (0,9 % de NaCl) de belcesiran par injection sous-cutanée (sc) pendant 48 semaines. Prolongation offerte aux participants.
Autre: Placebo
Administration de volumes correspondants de solution saline normale stérile (0,9 % de NaCl) de belcesiran par injection sous-cutanée (sc) pendant 96 semaines.
Expérimental: Cohorte Belcesiran 3
Médicament: Belcesiran
Administration de doses fixes multiples de belcesiran par injection sous-cutanée (sc) pendant 24 semaines. Prolongation offerte aux participants.
Médicament: Belcesiran
Administration de doses fixes multiples de belcesiran par injection sous-cutanée (sc) pendant 48 semaines. Prolongation offerte aux participants.
Médicament: Belcesiran
Administration de doses fixes multiples de belcesiran par injection sous-cutanée (sc) pendant 96 semaines.
Comparateur placebo: Cohorte placebo 3
Autre: Placebo
Comparateur : Placebo Cohorte 1 Administration d'une solution saline normale stérile (0,9 % de NaCl) correspondant au volume de belcesiran par injection sous-cutanée (sc) pendant 24 semaines. Prolongation offerte aux participants.
Autre: Placebo
Administration de volumes correspondants de solution saline normale stérile (0,9 % de NaCl) de belcesiran par injection sous-cutanée (sc) pendant 48 semaines. Prolongation offerte aux participants.
Autre: Placebo
Administration de volumes correspondants de solution saline normale stérile (0,9 % de NaCl) de belcesiran par injection sous-cutanée (sc) pendant 96 semaines.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre d'événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE) et d'événements indésirables graves (EIG)
Délai: Jusqu'à 2,6 ans
Le nombre de TEAE et de SAE est présenté. Un événement indésirable (EI) était tout événement médical indésirable chez un participant ou un participant à l'étude clinique, temporairement associé à l'utilisation de l'intervention de l'étude, qu'il soit ou non considéré comme lié à l'intervention de l'étude. Les EI ont été définis comme des EIIT s'ils avaient débuté au moment ou après l'administration du médicament à l'étude pendant la période de traitement, ou s'ils étaient survenus avant l'administration du médicament à l'étude et s'étaient aggravés en termes de gravité/grade ou de relation avec l'intervention de l'étude après l'administration. d'intervention de l'étude pendant la période de traitement. Un EIG a été défini comme tout événement médical indésirable qui, à n'importe quelle dose : a) a entraîné la mort, b) met la vie en danger, c) a nécessité une hospitalisation ou une prolongation d'une hospitalisation existante, d) a entraîné une invalidité/une incapacité persistante, e) était une anomalie congénitale/malformation congénitale.
Jusqu'à 2,6 ans
Nombre de participants atteints de TEAE et d'EIG
Délai: Jusqu'à 2,6 ans
Le nombre de participants présentant des TEAE et des EIG est présenté. Un EI était tout événement médical indésirable chez un participant ou un participant à une étude clinique, temporairement associé à l'utilisation de l'intervention de l'étude, qu'il soit ou non considéré comme lié à l'intervention de l'étude. Les EI ont été définis comme des EIIT s'ils avaient débuté au moment ou après l'administration du médicament à l'étude pendant la période de traitement, ou s'ils étaient survenus avant l'administration du médicament à l'étude et s'étaient aggravés en termes de gravité/grade ou de relation avec l'intervention de l'étude après l'administration. d'intervention de l'étude pendant la période de traitement. Un EIG a été défini comme tout événement médical indésirable qui, à n'importe quelle dose : a) a entraîné la mort, b) met la vie en danger, c) a nécessité une hospitalisation ou une prolongation d'une hospitalisation existante, d) a entraîné une invalidité/une incapacité persistante, e) était une anomalie congénitale/malformation congénitale.
Jusqu'à 2,6 ans
Changement par rapport à la ligne de base dans les tests de fonction pulmonaire (PFT) : capacité vitale forcée (CVF)
Délai: Référence (jour 1), semaine 96
L'évolution de la CVF entre le départ (jour 1) et la semaine 96 est présentée. La CVF est le volume maximal d'air expiré avec un effort forcé maximal à partir d'une inspiration maximale, c'est-à-dire une CV réalisée avec un effort expiratoire forcé maximal.
Référence (jour 1), semaine 96
Changement par rapport à la ligne de base dans le PFT : volume expiratoire forcé en une seconde (VEMS)
Délai: Référence (jour 1), semaine 96
L'évolution du VEMS entre la ligne de base (jour 1) et la semaine 96 est présentée. FEV1 est le volume maximal d'air expiré au cours de la première seconde d'une expiration forcée à partir d'une position d'inspiration complète.
Référence (jour 1), semaine 96
Changement par rapport à la ligne de base dans le PFT : rapport VEMS/CVF
Délai: Référence (jour 1), semaine 96
L'évolution du rapport VEMS/CVF entre le départ (jour 1) et la semaine 96 est présentée. FEV1 est le volume maximal d'air expiré au cours de la première seconde d'une expiration forcée à partir d'une position d'inspiration complète. La CVF est le volume maximal d'air expiré avec un effort forcé maximal à partir d'une inspiration maximale, c'est-à-dire une CV réalisée avec un effort expiratoire forcé maximal.
Référence (jour 1), semaine 96
Changement par rapport à la ligne de base du PFT : capacité de diffusion des poumons pour le monoxyde de carbone (DLCO)
Délai: Référence (jour 1), semaine 96
L'évolution du DLCO entre la ligne de base (jour 1) et la semaine 96 est présentée. La DLCO est une mesure de la quantité de monoxyde de carbone (CO) transférée par minute du gaz alvéolaire aux globules rouges (en particulier l'hémoglobine) dans les capillaires pulmonaires. Elle est exprimée en millimoles par minute par kilopascal (mmol/min/kPa).
Référence (jour 1), semaine 96
Changement par rapport à la ligne de base dans les électrochardiogrammes (ECG) à 12 dérivations : fréquence cardiaque moyenne
Délai: Référence (jour 1), semaine 96
Le changement entre la ligne de base (jour 1) et la semaine 96 de la fréquence cardiaque moyenne est présenté.
Référence (jour 1), semaine 96
Changement par rapport à la ligne de base dans les ECG à 12 dérivations : fréquence ventriculaire moyenne
Délai: Référence (jour 1), semaine 96
Le changement entre la ligne de base (jour 1) et la semaine 96 de la fréquence ventriculaire moyenne est présenté.
Référence (jour 1), semaine 96
Changement par rapport à la ligne de base dans les ECG à 12 dérivations : intervalle PR, intervalle QRS, intervalle QT, intervalle QTcF et intervalle RR
Délai: Référence (jour 1), semaine 96
Le changement entre la ligne de base (jour 1) et la semaine 96 dans l'intervalle PR, l'intervalle QRS, l'intervalle QT, l'intervalle QTcF et l'intervalle RR est présenté.
Référence (jour 1), semaine 96
Nombre de participants avec les résultats de l'examen physique
Délai: À la semaine 96
Le nombre de participants ayant obtenu des résultats d'examen physique à la semaine 96 est présenté. Les données sont présentées par catégories : a) Normal, b) Anormal, non cliniquement significatif, c) Anormal, cliniquement significatif.
À la semaine 96
Changement par rapport à la valeur initiale des signes vitaux : pression artérielle diastolique et pression artérielle systolique
Délai: Référence (jour 1), semaine 96
Le changement entre le départ (jour 1) et la semaine 96 de la pression artérielle diastolique et de la pression artérielle systolique est présenté.
Référence (jour 1), semaine 96
Changement par rapport à la ligne de base des signes vitaux : fréquence cardiaque
Délai: Référence (jour 1), semaine 96
Le changement entre la ligne de base (jour 1) et la semaine 96 de la fréquence cardiaque est présenté.
Référence (jour 1), semaine 96
Signes vitaux : hauteur au départ
Délai: Référence (jour 1)
La hauteur au départ est présentée.
Référence (jour 1)
Changement par rapport à la valeur initiale des signes vitaux : fréquence respiratoire
Délai: Référence (jour 1), semaine 96
Le changement entre la ligne de base (jour 1) et la semaine 96 de la fréquence respiratoire est présenté.
Référence (jour 1), semaine 96
Changement par rapport à la valeur initiale des signes vitaux : température
Délai: Référence (jour 1), semaine 96
Le changement de température entre la ligne de base (jour 1) et la semaine 96 est présenté.
Référence (jour 1), semaine 96
Changement par rapport à la valeur initiale des signes vitaux : poids
Délai: Référence (jour 1), semaine 96
Le changement de poids entre la ligne de base (jour 1) et la semaine 96 est présenté.
Référence (jour 1), semaine 96
Modification des tests de laboratoire clinique : alanine aminotransférase, phosphatase alcaline, aspartate aminotransférase, créatine kinase, glutamate déshydrogénase, lactate déshydrogénase, biomarqueur créatine kinase (M30) et biomarqueur créatine kinase (M65)
Délai: Référence (jour 1), semaine 96
Le changement entre le départ (jour 1) et la semaine 96 de l'alanine aminotransférase, de la phosphatase alcaline, de l'aspartate aminotransférase, de la créatine kinase, de la glutamate déshydrogénase, de la lactate déshydrogénase, du biomarqueur créatine kinase (M30) et du biomarqueur créatine kinase (M65) est présenté.
Référence (jour 1), semaine 96
Changement par rapport aux valeurs initiales dans les tests de laboratoire clinique : albumine, apolipoprotéine A1, protéine, biomarqueur haptoglobine
Délai: Référence (jour 1), semaine 96
Le changement entre le départ (jour 1) et la semaine 96 de l'albumine, de l'apolipoprotéine A1, de la protéine et du biomarqueur haptoglobine est présenté.
Référence (jour 1), semaine 96
Changement par rapport aux valeurs initiales dans les tests de laboratoire clinique : bilirubine, créatinine et bilirubine directe
Délai: Référence (jour 1), semaine 96
Le changement entre le départ (jour 1) et la semaine 96 de la bilirubine, de la créatinine et de la bilirubine directe est présenté.
Référence (jour 1), semaine 96
Changement par rapport aux valeurs initiales dans les tests de laboratoire clinique : chlorure, cholestérol, glucose, potassium, sodium, triglycérides et azote uréique
Délai: Référence (jour 1), semaine 96
Le changement entre le départ (jour 1) et la semaine 96 du chlorure, du cholestérol, du glucose, du potassium, du sodium, des triglycérides et de l'azote uréique est présenté.
Référence (jour 1), semaine 96
Changement par rapport aux valeurs initiales dans les tests de laboratoire clinique : gamma glutamyl transférase
Délai: Référence (jour 1), semaine 96
Le changement entre la ligne de base (jour 1) et la semaine 96 de la gamma glutamyl transférase est présenté.
Référence (jour 1), semaine 96
Changement par rapport aux valeurs initiales dans les tests de laboratoire clinique : basophiles, éosinophiles, leucocytes, lymphocytes, monocytes, neutrophiles et plaquettes
Délai: Référence (jour 1), semaine 96
Le changement entre le départ (jour 1) et la semaine 96 des basophiles, des éosinophiles, des leucocytes, des lymphocytes, des monocytes, des neutrophiles et des plaquettes est présenté.
Référence (jour 1), semaine 96
Changement par rapport aux valeurs initiales dans les tests de laboratoire clinique : basophiles/leucocytes
Délai: Référence (jour 1), semaine 96
Le changement entre la ligne de base (jour 1) et la semaine 96 des basophiles/leucocytes est présenté.
Référence (jour 1), semaine 96
Changement par rapport aux valeurs initiales dans les tests de laboratoire clinique : éosinophiles/leucocytes
Délai: Référence (jour 1), semaine 96
Le changement entre la ligne de base (jour 1) et la semaine 96 des éosinophiles/leucocytes est présenté.
Référence (jour 1), semaine 96
Changement par rapport à la ligne de base dans les tests de laboratoire clinique : hématocrite
Délai: Référence (jour 1), semaine 96
Le changement entre la ligne de base (jour 1) et la semaine 96 de l'hématocrite est présenté.
Référence (jour 1), semaine 96
Changement par rapport aux valeurs initiales dans les tests de laboratoire clinique : lymphocytes/leucocytes
Délai: Référence (jour 1), semaine 96
Le changement entre le départ (jour 1) et la semaine 96 des lymphocytes/leucocytes est présenté.
Référence (jour 1), semaine 96
Changement par rapport aux valeurs initiales dans les tests de laboratoire clinique : monocytes/leucocytes
Délai: Référence (jour 1), semaine 96
Le changement entre la ligne de base (jour 1) et la semaine 96 des monocytes/leucocytes est présenté.
Référence (jour 1), semaine 96
Changement par rapport aux valeurs initiales dans les tests de laboratoire clinique : neutrophiles/leucocytes
Délai: Référence (jour 1), semaine 96
Le changement entre le départ (jour 1) et la semaine 96 des neutrophiles/leucocytes est présenté.
Référence (jour 1), semaine 96
Changement par rapport aux valeurs initiales dans les tests de laboratoire clinique : réticulocytes/érythrocytes
Délai: Référence (jour 1), semaine 96
Le changement entre le départ (jour 1) et la semaine 96 des réticulocytes/érythrocytes est présenté.
Référence (jour 1), semaine 96
Changement par rapport à la valeur initiale dans les tests de laboratoire clinique : concentration moyenne d'hémoglobine corpusculaire dans les érythrocytes et hémoglobine
Délai: Référence (jour 1), semaine 96
Le changement entre le départ (jour 1) et la semaine 96 de la concentration moyenne d'hémoglobine corpusculaire et de l'hémoglobine des érythrocytes est présenté.
Référence (jour 1), semaine 96
Changement par rapport à la valeur initiale dans les tests de laboratoire clinique : hémoglobine corpusculaire moyenne des érythrocytes
Délai: Référence (jour 1), semaine 96
Le changement entre le départ (jour 1) et la semaine 96 de l'hémoglobine corpusculaire moyenne des érythrocytes est présenté.
Référence (jour 1), semaine 96
Changement par rapport à la valeur initiale dans les tests de laboratoire clinique : volume corpusculaire moyen des érythrocytes
Délai: Référence (jour 1), semaine 96
Le changement entre le départ (jour 1) et la semaine 96 du volume corpusculaire moyen des érythrocytes est présenté.
Référence (jour 1), semaine 96
Changement par rapport aux valeurs initiales dans les tests de laboratoire clinique : érythrocytes
Délai: Référence (jour 1), semaine 96
Le changement entre la ligne de base (jour 1) et la semaine 96 dans les érythrocytes est présenté.
Référence (jour 1), semaine 96
Changement par rapport à la ligne de base dans les tests de laboratoire clinique : gravité spécifique
Délai: Référence (jour 1), semaine 96
Un changement entre la valeur initiale (jour 1) et la semaine 96 de la gravité spécifique est signalé.
Référence (jour 1), semaine 96
Changement par rapport aux valeurs initiales dans les tests de laboratoire clinique : érythrocytes urinaires et leucocytes urinaires
Délai: Référence (jour 1), semaine 96
Le changement entre le départ (jour 1) et la semaine 96 des érythrocytes et des leucocytes urinaires est présenté.
Référence (jour 1), semaine 96
Changement par rapport à la ligne de base dans les tests de laboratoire clinique : potentiel de l'hydrogène (pH)
Délai: Référence (jour 1), semaine 96
Le changement entre la ligne de base (jour 1) et la semaine 96 du pH est présenté.
Référence (jour 1), semaine 96
Changement par rapport à la valeur initiale dans les tests de laboratoire clinique : temps de thromboplastine partielle activée et temps de prothrombine
Délai: Référence (jour 1), semaine 96
Le changement entre le départ (jour 1) et la semaine 96 du temps de céphaline activée et du temps de prothrombine est présenté.
Référence (jour 1), semaine 96
Changement par rapport à la valeur initiale dans les tests de laboratoire clinique : rapport normalisé international de prothrombine
Délai: Référence (jour 1), semaine 96
Le changement entre le départ (jour 1) et la semaine 96 du rapport normalisé international de prothrombine est présenté.
Référence (jour 1), semaine 96
Modification des tests de laboratoire clinique : alpha fœtoprotéine, biomarqueur acide hyaluronique, biomarqueur matrice métalloprotéinase 9, biomarqueur procollagène 3 propeptide N-terminal, biomarqueur tissulaire inhibiteur de la métalloprotéinase 1, complément C3a et complément C5a.
Délai: Référence (jour 1), semaine 96
Le changement entre le départ (jour 1) et la semaine 96 de l'alpha foetoprotéine, du biomarqueur acide hyaluronique, du biomarqueur matrice métalloprotéinase 9, du biomarqueur procollagène 3 propeptide N-Terminal, du biomarqueur tissulaire inhibiteur de la métalloprotéinase 1, du complément C3a et du complément C5a est présenté.
Référence (jour 1), semaine 96
Changement par rapport à la ligne de base dans les tests de laboratoire clinique : protéine C-réactive
Délai: Référence (jour 1), semaine 96
Le changement entre la ligne de base (jour 1) et la semaine 96 de la protéine C-réactive est présenté.
Référence (jour 1), semaine 96
Changement par rapport à la ligne de base dans les tests de laboratoire clinique : complément Bb
Délai: Référence (jour 1), semaine 96
Le changement entre la ligne de base (jour 1) et la semaine 96 du complément Bb est présenté.
Référence (jour 1), semaine 96
Changement par rapport à la ligne de base dans les tests de laboratoire clinique : total du complément (CH50)
Délai: Référence (jour 1), semaine 96
Le changement entre la ligne de base (jour 1) et la semaine 96 en CH50 est présenté.
Référence (jour 1), semaine 96
Cohorte 1 : Modification par rapport à la valeur initiale des concentrations de protéines sériques d'alpha-1 antitrypsine (AAT)
Délai: Référence (jour 1), semaine 24
Le changement entre le départ (jour 1) et la semaine 24 des concentrations sériques de protéine AAT dans la cohorte 1 est présenté.
Référence (jour 1), semaine 24
Cohorte 2 : Changement par rapport à la valeur initiale des concentrations sériques de protéines AAT
Délai: Référence (jour 1), semaine 48
Le changement entre le départ (jour 1) et la semaine 48 des concentrations sériques de protéine AAT dans la cohorte 2 est présenté.
Référence (jour 1), semaine 48

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base du score Ishak de fibrose hépatique
Délai: Référence (jour 1), semaine 48
Le changement entre la ligne de base et la semaine 48 de la fibrose hépatique basé sur le score Ishak est présenté. Le système de classification Ishak pour la fibrose hépatique est une mise à jour de 1995 de l'algorithme initialement développé par De Groote et al. Les scores Ishak vont de 0 (pas de fibrose) à 6 (cirrhose) qui sont les suivants : 0-pas de fibrose, 1-expansion fibreuse de certaines zones portes, avec ou sans septa fibreux courts, 2-expansion fibreuse de la plupart des zones portes, avec ou sans septa fibreux courts, 3-Expansion fibreuse de la plupart des zones portes avec pontage portail à portail occasionnel, 4-Expansion fibreuse des zones portes avec pontage marqué (portail à portail ainsi que portal vers central), 5-Pont marqué (portail-portail et/ou portal-central) avec nodules occasionnels (cirrhose incomplète), 6-Cirrhose, probable ou certaine.
Référence (jour 1), semaine 48

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Thomas Bowman, MD, Dicerna Pharmaceuticals / Novo Nordisk

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

12 février 2021

Achèvement primaire (Réel)

8 décembre 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

29 mai 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

27 janvier 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

17 février 2021

Première publication (Réel)

21 février 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

7 avril 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

23 mars 2026

Dernière vérification

1 mars 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • DCR-A1AT-201

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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