Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van Belcesiran bij patiënten met AATLD (ESTRELLA)

23 maart 2026 bijgewerkt door: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 2-studie waarin de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van twee dosisniveaus van Belcesiran worden onderzocht bij patiënten met alfa-1-antitrypsinedeficiëntie-geassocieerde leverziekte

Dit is een gerandomiseerde, placebogecontroleerde, dubbelblinde studie met meerdere doses van belcesiran om de veiligheid, verdraagbaarheid, PK en PD te evalueren bij volwassen patiënten met PiZZ AATD-geassocieerde leverziekte (AATLD).

Het onderzoek zal worden uitgevoerd in 3 afzonderlijke cohorten. Er kunnen in totaal maximaal 16 deelnemers worden ingeschreven in cohort 1 en 2. In totaal zullen 30 proefpersonen worden ingeschreven in cohort 3. De 3 cohorten onderscheiden zich door de duur van de behandelingsperiode, het aantal toegediende doses en de timing van de tweede leverbiopsie.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

AATD-geassocieerde leverziekte is een progressieve aandoening die leidt tot leverfibrose, cirrose en in sommige gevallen hepatocellulair carcinoom. Het ontbreken van functioneel alfa-1-antitrypsine (AAT) bij personen met het PiZZ-genotype, in combinatie met andere precipiterende factoren, kan leiden tot ongecontroleerde activiteit van neutrofiele elastases in de longblaasjes; veroorzaakt emfyseem en chronische obstructieve longziekte (COPD). Dit mechanisme van verlies van functie kan worden aangepakt door gebruik te maken van intraveneuze augmentatietherapie, die tot doel heeft de ontbrekende AAT te vervangen door alfa-1-proteïnaseremmer (A1PI), gezuiverd uit gepoold menselijk plasma, toe te dienen.

Hoewel augmentatietherapie het verlies van AAT in de long kan aanpakken, bestaat er geen behandeling voor de bijbehorende leverziekte.

Gezien de ernst van de ziekte, met ongeveer 10% van de getroffen patiënten die levercirrose ontwikkelen en een subgroep van die patiënten die een levertransplantatie nodig hebben, en het ontbreken van een effectieve behandeling die het toxische hepatische "winst-van-functie"-mechanisme aanpakt, er is een dringende onvervulde medische behoefte om een ​​therapie te ontwikkelen die deze specifieke patiëntenpopulatie kan helpen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

16

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Melbourne, Australië
        • St Vincent's Hospital Melbourne
  • België
      • Leuven, België
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
        • Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM)
  • Duitsland
      • Aachen, Duitsland
        • Universitaetsklinikum Aachen, AoeR
      • Kiel, Duitsland
        • Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein Campus Kiel
  • Frankrijk
      • Pessac, Frankrijk
        • CHU Bordeaux - Hopital Haut-Leveque - Centre François Magendie
  • Ierland
      • Dublin, Ierland
        • Beaumont Hospital
  • Nederland
      • Leiden, Nederland
        • Leiden University Medical Center
  • Nieuw-Zeeland
      • Hamilton, Nieuw-Zeeland
        • Waikato Hospital
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Nieuw-Zeeland, 1010
        • Auckland Clinical Studies
  • Oostenrijk
      • Innsbruck, Oostenrijk
        • Medizinische Universitaet Innsbruck
  • Portugal
      • Creixomil, Portugal
        • Hospital da Senhora da Oliveira - Guimarães
      • Porto, Portugal
        • Centro Hospitalar Universitário de São João
      • Vila Real, Portugal
        • Centro Hospitalar de Trás-os-Montes e Alto Douro, EPE
  • Spanje
      • Madrid, Spanje
        • Hospital Universitario La Paz
    • Cantabria
      • Santander, Cantabria, Spanje
        • Hospital Universitario Marques de Valdecilla Santander
  • Verenigd Koninkrijk
      • Cambridge, Verenigd Koninkrijk
        • Addenbrooke's Hospital, Cambridge University
      • Leeds, Verenigd Koninkrijk
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Royal Free London NHS Foundation Trust, Royal Free Hospital
  • Verenigde Staten
    • California
      • La Jolla, California, Verenigde Staten, 92093
        • University of California - San Diego
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32611
        • University of Florida
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Medical University of South Carolina
  • Zweden
      • Uppsala, Zweden
        • CTC Clinical Trial Consultants AB Uppsala

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 75 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • 18 tot en met 75 jaar op het moment van toestemming.
  • Gedocumenteerde diagnose van PiZZ-type alfa-1 antitrypsinedeficiëntie, bevestigd door genotypering. Indien beschikbaar kunnen historische genotyperingsgegevens worden gebruikt.
  • AATD-geassocieerde leverziekte gedocumenteerd door leverbiopsie bij screening.
  • Toestemming om gepaarde leverbiopten te ondergaan.
  • Long-, nier- en leverfunctie binnen aanvaardbare grenzen
  • In staat om ondertekende geïnformeerde toestemming te geven, inclusief naleving van de vereisten en beperkingen die worden vermeld in de ICF en in dit protocol.

Uitsluitingscriteria:

  • Geschiedenis van een andere chronische leverziekte dan niet-alcoholische leververvetting door een andere oorzaak dan PiZZ-type alfa-1-antitrypsinedeficiëntie.
  • Child-Pugh-score B of C.
  • Geschiedenis van één enkele ernstige exacerbatie van onderliggende longziekte in het jaar voorafgaand aan randomisatie.
  • Geschiedenis van klinisch significante luchtweginfecties (waaronder longontsteking en lagere luchtweginfecties), zoals bepaald door de onderzoeker, in de 3 maanden voorafgaand aan de screening
  • Gebruik van een RNAi-medicijn op elk moment.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Ander
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebocohort 1
Ander: Placebo
Comparator: Placebo Cohort 1 Toegediend steriele normale zoutoplossing (0,9% NaCl) overeenkomend volume van belcesiran door subcutane (sc) injectie gedurende 24 weken. Verlenging aangeboden aan deelnemers.
Ander: Placebo
Toediening van steriele normale zoutoplossing (0,9% NaCl) overeenkomende volumes belcesiran door subcutane (sc) injectie gedurende 48 weken. Verlenging aangeboden aan deelnemers.
Ander: Placebo
Gedurende 96 weken steriele normale zoutoplossing (0,9% NaCl) toegediend die overeenkwam met volumes belcesiran door subcutane (sc) injectie.
Experimenteel: Belcesiran Cohort 1
Geneesmiddel: Belcesiran
Meerdere vaste doses belcesiran toegediend via subcutane (sc) injectie gedurende 24 weken. Verlenging aangeboden aan deelnemers.
Geneesmiddel: Belcesiran
Meerdere vaste doses belcesiran toegediend via subcutane (sc) injectie gedurende 48 weken. Verlenging aangeboden aan deelnemers.
Geneesmiddel: Belcesiran
Meerdere vaste doses belcesiran toegediend via subcutane (sc) injectie gedurende 96 weken.
Experimenteel: Belcesiran Cohort 2
Geneesmiddel: Belcesiran
Meerdere vaste doses belcesiran toegediend via subcutane (sc) injectie gedurende 24 weken. Verlenging aangeboden aan deelnemers.
Geneesmiddel: Belcesiran
Meerdere vaste doses belcesiran toegediend via subcutane (sc) injectie gedurende 48 weken. Verlenging aangeboden aan deelnemers.
Geneesmiddel: Belcesiran
Meerdere vaste doses belcesiran toegediend via subcutane (sc) injectie gedurende 96 weken.
Placebo-vergelijker: Placebocohort 2
Ander: Placebo
Comparator: Placebo Cohort 1 Toegediend steriele normale zoutoplossing (0,9% NaCl) overeenkomend volume van belcesiran door subcutane (sc) injectie gedurende 24 weken. Verlenging aangeboden aan deelnemers.
Ander: Placebo
Toediening van steriele normale zoutoplossing (0,9% NaCl) overeenkomende volumes belcesiran door subcutane (sc) injectie gedurende 48 weken. Verlenging aangeboden aan deelnemers.
Ander: Placebo
Gedurende 96 weken steriele normale zoutoplossing (0,9% NaCl) toegediend die overeenkwam met volumes belcesiran door subcutane (sc) injectie.
Experimenteel: Belcesiran Cohort 3
Geneesmiddel: Belcesiran
Meerdere vaste doses belcesiran toegediend via subcutane (sc) injectie gedurende 24 weken. Verlenging aangeboden aan deelnemers.
Geneesmiddel: Belcesiran
Meerdere vaste doses belcesiran toegediend via subcutane (sc) injectie gedurende 48 weken. Verlenging aangeboden aan deelnemers.
Geneesmiddel: Belcesiran
Meerdere vaste doses belcesiran toegediend via subcutane (sc) injectie gedurende 96 weken.
Placebo-vergelijker: Placebocohort 3
Ander: Placebo
Comparator: Placebo Cohort 1 Toegediend steriele normale zoutoplossing (0,9% NaCl) overeenkomend volume van belcesiran door subcutane (sc) injectie gedurende 24 weken. Verlenging aangeboden aan deelnemers.
Ander: Placebo
Toediening van steriele normale zoutoplossing (0,9% NaCl) overeenkomende volumes belcesiran door subcutane (sc) injectie gedurende 48 weken. Verlenging aangeboden aan deelnemers.
Ander: Placebo
Gedurende 96 weken steriele normale zoutoplossing (0,9% NaCl) toegediend die overeenkwam met volumes belcesiran door subcutane (sc) injectie.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE’s) en ernstige bijwerkingen (SAE’s)
Tijdsspanne: Tot 2,6 jaar
Het aantal TEAE's en SAE's wordt weergegeven. Een bijwerking (AE) was elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer of deelnemer aan een klinische studie, tijdelijk geassocieerd met het gebruik van de onderzoeksinterventie, al dan niet beschouwd als gerelateerd aan de onderzoeksinterventie. Bijwerkingen werden gedefinieerd als TEAE's als ze een startdatum hadden op of na de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tijdens de behandelingsperiode, of als ze vóór de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel optraden en verergerden in ernst/graad of in verband met de onderzoeksinterventie na de toediening. van studieinterventie tijdens de behandelingsperiode. Een SAE werd gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval dat, bij welke dosis dan ook: a) resulteerde in de dood, b) levensbedreigend is, c) een ziekenhuisopname of verlenging van een bestaande ziekenhuisopname vereiste, d) resulteerde in aanhoudende invaliditeit/ongeschiktheid, e) het was een aangeboren afwijking/geboorteafwijking.
Tot 2,6 jaar
Aantal deelnemers met TEAE's en SAE's
Tijdsspanne: Tot 2,6 jaar
Het aantal deelnemers met TEAE's en SAE's wordt weergegeven. Een bijwerking was elk ongewenst medisch voorval bij een deelnemer of deelnemer aan een klinische studie, tijdelijk geassocieerd met het gebruik van de onderzoeksinterventie, al dan niet beschouwd als gerelateerd aan de onderzoeksinterventie. Bijwerkingen werden gedefinieerd als TEAE's als ze een startdatum hadden op of na de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tijdens de behandelingsperiode, of als ze vóór de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel optraden en verergerden in ernst/graad of in verband met de onderzoeksinterventie na de toediening. van studieinterventie tijdens de behandelingsperiode. Een SAE werd gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval dat, bij welke dosis dan ook: a) resulteerde in de dood, b) levensbedreigend is, c) een ziekenhuisopname of verlenging van een bestaande ziekenhuisopname vereiste, d) resulteerde in aanhoudende invaliditeit/ongeschiktheid, e) het was een aangeboren afwijking/geboorteafwijking.
Tot 2,6 jaar
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij longfunctietests (PFT's): geforceerde vitale capaciteit (FVC)
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1), week 96
De verandering in FVC vanaf baseline (dag 1) tot week 96 wordt weergegeven. FVC is het maximale luchtvolume dat wordt uitgeademd met maximaal geforceerde inspanning bij maximale inspiratie, dat wil zeggen VC uitgevoerd met een maximaal geforceerde uitademingsinspanning.
Basislijn (dag 1), week 96
Verandering ten opzichte van de basislijn in PFT: geforceerd expiratoir volume in één seconde (FEV1)
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1), week 96
De verandering in FEV1 vanaf baseline (dag 1) tot week 96 wordt weergegeven. FEV1 is het maximale luchtvolume dat wordt uitgeademd in de eerste seconde van een geforceerde uitademing vanuit een positie van volledige inspiratie.
Basislijn (dag 1), week 96
Verandering ten opzichte van de basislijn in PFT: FEV1/FVC-ratio
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1), week 96
De verandering in de FEV1/FVC-ratio vanaf baseline (dag 1) tot week 96 wordt weergegeven. FEV1 is het maximale luchtvolume dat wordt uitgeademd in de eerste seconde van een geforceerde uitademing vanuit een positie van volledige inspiratie. FVC is het maximale luchtvolume dat wordt uitgeademd met maximaal geforceerde inspanning bij maximale inspiratie, dat wil zeggen VC uitgevoerd met een maximaal geforceerde uitademingsinspanning.
Basislijn (dag 1), week 96
Verandering ten opzichte van de basislijn in PFT: diffusiecapaciteit van de longen voor koolmonoxide (DLCO)
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1), week 96
De verandering in DLCO vanaf baseline (dag 1) tot week 96 wordt weergegeven. DLCO is een maat voor de hoeveelheid koolmonoxide (CO) die per minuut wordt overgedragen van alveolair gas naar rode bloedcellen (met name hemoglobine) in longcapillairen. Het wordt uitgedrukt als millimol per minuut per kilopascal (mmol/min/kPa).
Basislijn (dag 1), week 96
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in 12-afleidingen elektrochardiogrammen (ECG's): gemiddelde hartslag
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1), week 96
De verandering van de uitgangswaarde (dag 1) tot week 96 in de gemiddelde hartslag wordt weergegeven.
Basislijn (dag 1), week 96
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in ECG's met 12 afleidingen: gemiddelde ventriculaire frequentie
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1), week 96
De verandering van de uitgangswaarde (dag 1) tot week 96 in de gemiddelde ventriculaire frequentie wordt weergegeven.
Basislijn (dag 1), week 96
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in ECG's met 12 afleidingen: PR-interval, QRS-interval, QT-interval, QTcF-interval en RR-interval
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1), week 96
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde (dag 1) tot week 96 in PR-interval, QRS-interval, QT-interval, QTcF-interval en RR-interval wordt weergegeven.
Basislijn (dag 1), week 96
Aantal deelnemers met bevindingen van lichamelijk onderzoek
Tijdsspanne: In week 96
Het aantal deelnemers met bevindingen uit lichamelijk onderzoek in week 96 wordt weergegeven. De gegevens worden gepresenteerd in de categorieën: a) Normaal, b) Abnormaal, niet klinisch significant, c) Abnormaal, klinisch significant.
In week 96
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in vitale functies: diastolische bloeddruk en systolische bloeddruk
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1), week 96
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde (dag 1) tot week 96 in de diastolische bloeddruk en de systolische bloeddruk wordt weergegeven.
Basislijn (dag 1), week 96
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in vitale functies: hartslag
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1), week 96
De verandering in hartslag ten opzichte van baseline (dag 1) tot week 96 wordt weergegeven.
Basislijn (dag 1), week 96
Vitale kenmerken: Hoogte bij basislijn
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1)
De hoogte bij de basislijn wordt weergegeven.
Basislijn (dag 1)
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in vitale functies: ademhalingsfrequentie
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1), week 96
De verandering in ademhalingsfrequentie vanaf baseline (dag 1) tot week 96 wordt weergegeven.
Basislijn (dag 1), week 96
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in vitale functies: temperatuur
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1), week 96
De verandering in temperatuur ten opzichte van de basislijn (dag 1) tot week 96 wordt weergegeven.
Basislijn (dag 1), week 96
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in vitale functies: gewicht
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1), week 96
De verandering in gewicht vanaf baseline (dag 1) tot week 96 wordt weergegeven.
Basislijn (dag 1), week 96
Verandering in klinische laboratoriumtests: alanineaminotransferase, alkalische fosfatase, aspartaataminotransferase, creatinekinase, glutamaatdehydrogenase, lactaatdehydrogenase, biomarker creatinekinase (M30) en biomarker creatinekinase (M65)
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1), week 96
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde (dag 1) tot week 96 in alanineaminotransferase, alkalische fosfatase, aspartaataminotransferase, creatinekinase, glutamaatdehydrogenase, lactaatdehydrogenase, biomarker creatinekinase (M30) en biomarker creatinekinase (M65) wordt weergegeven.
Basislijn (dag 1), week 96
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij klinische laboratoriumtests: albumine, apolipoproteïne A1, eiwit, biomarker haptoglobine
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1), week 96
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde (dag 1) tot week 96 in albumine, apolipoproteïne A1, eiwit en biomarker haptoglobine wordt weergegeven.
Basislijn (dag 1), week 96
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij klinische laboratoriumtests: bilirubine, creatinine en direct bilirubine
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1), week 96
De verandering ten opzichte van baseline (dag 1) tot week 96 in bilirubine, creatinine en direct bilirubine wordt weergegeven.
Basislijn (dag 1), week 96
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij klinische laboratoriumtests: chloride, cholesterol, glucose, kalium, natrium, triglyceriden en ureumstikstof
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1), week 96
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde (dag 1) tot week 96 in chloride, cholesterol, glucose, kalium, natrium, triglyceriden en ureumstikstof wordt weergegeven.
Basislijn (dag 1), week 96
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij klinische laboratoriumtests: Gamma Glutamyl Transferase
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1), week 96
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde (dag 1) tot week 96 in gamma-glutamyltransferase wordt weergegeven.
Basislijn (dag 1), week 96
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij klinische laboratoriumtests: basofielen, eosinofielen, leukocyten, lymfocyten, monocyten, neutrofielen en bloedplaatjes
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1), week 96
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde (dag 1) tot week 96 in basofielen, eosinofielen, leukocyten, lymfocyten, monocyten, neutrofielen en bloedplaatjes wordt weergegeven.
Basislijn (dag 1), week 96
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij klinische laboratoriumtests: basofielen/leukocyten
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1), week 96
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde (dag 1) tot week 96 in basofielen/leukocyten wordt weergegeven.
Basislijn (dag 1), week 96
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij klinische laboratoriumtests: eosinofielen/leukocyten
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1), week 96
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde (dag 1) tot week 96 in eosinofielen/leukocyten wordt weergegeven.
Basislijn (dag 1), week 96
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij klinische laboratoriumtests: hematocriet
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1), week 96
De verandering in hematocriet ten opzichte van baseline (dag 1) tot week 96 wordt weergegeven.
Basislijn (dag 1), week 96
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij klinische laboratoriumtests: lymfocyten/leukocyten
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1), week 96
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde (dag 1) tot week 96 in lymfocyten/leukocyten wordt weergegeven.
Basislijn (dag 1), week 96
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij klinische laboratoriumtests: monocyten/leukocyten
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1), week 96
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde (dag 1) tot week 96 in monocyten/leukocyten wordt weergegeven.
Basislijn (dag 1), week 96
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij klinische laboratoriumtests: neutrofielen/leukocyten
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1), week 96
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde (dag 1) tot week 96 in neutrofielen/leukocyten wordt weergegeven.
Basislijn (dag 1), week 96
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij klinische laboratoriumtests: reticulocyten/erytrocyten
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1), week 96
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde (dag 1) tot week 96 in reticulocyten/erytrocyten wordt weergegeven.
Basislijn (dag 1), week 96
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij klinische laboratoriumtests: erytrocytgemiddelde corpusculaire hemoglobineconcentratie en hemoglobine
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1), week 96
De verandering ten opzichte van baseline (dag 1) tot week 96 in de gemiddelde corpusculaire hemoglobineconcentratie en hemoglobine in de erytrocyten wordt weergegeven.
Basislijn (dag 1), week 96
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij klinische laboratoriumtests: erytrocytgemiddelde corpusculaire hemoglobine
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1), week 96
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde (dag 1) tot week 96 in het gemiddelde corpusculaire hemoglobine van de erytrocyten wordt weergegeven.
Basislijn (dag 1), week 96
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij klinische laboratoriumtests: gemiddeld corpusculair volume van erytrocyten
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1), week 96
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde (dag 1) tot week 96 in het gemiddelde corpusculaire volume van de erytrocyten wordt weergegeven.
Basislijn (dag 1), week 96
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in klinische laboratoriumtests: erytrocyten
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1), week 96
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde (dag 1) tot week 96 in erytrocyten wordt weergegeven.
Basislijn (dag 1), week 96
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij klinische laboratoriumtests: soortelijk gewicht
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1), week 96
Verandering in soortelijk gewicht vanaf baseline (dag 1) tot week 96 wordt gerapporteerd.
Basislijn (dag 1), week 96
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij klinische laboratoriumtests: urine-erytrocyten en urine-leukocyten
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1), week 96
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde (dag 1) tot week 96 in urine-erytrocyten en urine-leukocyten wordt weergegeven.
Basislijn (dag 1), week 96
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij klinische laboratoriumtests: potentieel van waterstof (pH)
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1), week 96
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde (dag 1) tot week 96 in pH wordt weergegeven.
Basislijn (dag 1), week 96
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij klinische laboratoriumtests: geactiveerde gedeeltelijke tromboplastinetijd en protrombinetijd
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1), week 96
De verandering ten opzichte van baseline (dag 1) tot week 96 in de geactiveerde partiële tromboplastinetijd en protrombinetijd wordt weergegeven.
Basislijn (dag 1), week 96
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij klinische laboratoriumtests: Prothrombin International Normalised Ratio
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1), week 96
De verandering ten opzichte van baseline (dag 1) tot week 96 in de internationaal genormaliseerde protrombineratio wordt weergegeven.
Basislijn (dag 1), week 96
Verandering in klinische laboratoriumtests: alfa-fetoproteïne, biomarker hyaluronzuur, biomarker matrix metalloproteïnase 9, biomarker procollageen 3 N-terminale propeptide, biomarker weefselremmer van metalloproteïnase 1, complement C3a en complement C5a
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1), week 96
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde (dag 1) tot week 96 in alfa-foetoproteïne, biomarker hyaluronzuur, biomarker matrix metalloproteïnase 9, biomarker procollageen 3 N-Terminal propeptide, biomarker weefselremmer van metalloproteïnase 1, complement C3a en complement C5a wordt weergegeven.
Basislijn (dag 1), week 96
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij klinische laboratoriumtests: C-reactief eiwit
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1), week 96
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde (dag 1) tot week 96 in C-reactief proteïne wordt weergegeven.
Basislijn (dag 1), week 96
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij klinische laboratoriumtests: aanvulling op Bb
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1), week 96
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde (dag 1) tot week 96 in complement Bb wordt weergegeven.
Basislijn (dag 1), week 96
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij klinische laboratoriumtests: complementtotaal (CH50)
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1), week 96
De verandering ten opzichte van baseline (dag 1) tot week 96 in CH50 wordt weergegeven.
Basislijn (dag 1), week 96
Cohort 1: verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in serum-alfa-1 antitrypsine (AAT) eiwitconcentraties
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1), week 24
De verandering ten opzichte van baseline (dag 1) tot week 24 in serum-AAT-eiwitconcentraties in cohort 1 wordt weergegeven.
Basislijn (dag 1), week 24
Cohort 2: verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in serum-AAT-eiwitconcentraties
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1), week 48
De verandering ten opzichte van baseline (dag 1) tot week 48 in serum-AAT-eiwitconcentraties in cohort 2 wordt weergegeven.
Basislijn (dag 1), week 48

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Ishak-score van leverfibrose
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1), week 48
De verandering ten opzichte van de uitgangssituatie tot en met week 48 in leverfibrose op basis van de Ishak-score wordt weergegeven. Het Ishak-stadiëringssysteem voor leverfibrose is een update uit 1995 van het algoritme dat oorspronkelijk werd ontwikkeld door De Groote et al. Ishak-scores variëren van 0 (geen fibrose) tot 6 (cirrose), en zijn als volgt: 0-geen fibrose, 1-vezelige expansie van sommige portale gebieden, met of zonder korte fibreuze septa, 2-vezelige expansie van de meeste portale gebieden, met of zonder korte vezelige septa, 3-vezelige uitbreiding van de meeste portaalgebieden met af en toe een brug tussen poort en poort, 4-vezelige uitbreiding van portaalgebieden met duidelijke overbrugging (zowel poort naar poort als portaal naar centraal), 5-Gemarkeerde overbrugging (portaal-portaal en/of portaal-centraal) met af en toe knobbeltjes (onvolledige cirrose), 6-Cirrose, waarschijnlijk of definitief.
Basislijn (dag 1), week 48

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Onderzoekers

  • Studie directeur: Thomas Bowman, MD, Dicerna Pharmaceuticals / Novo Nordisk

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

12 februari 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

8 december 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

29 mei 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 januari 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 februari 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

21 februari 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

7 april 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 maart 2026

Laatst geverifieerd

1 maart 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • DCR-A1AT-201

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Alfa 1-antitrypsine-deficiëntie

Klinische onderzoeken op Belcesiran

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Bahamas

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren