Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Belcesiran-tutkimus AATLD-potilailla (ESTRELLA)

maanantai 23. maaliskuuta 2026 päivittänyt: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Vaihe 2, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus, jossa tutkitaan kahden Belcesiran-annoksen turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa potilailla, joilla on alfa-1-antitrypsiinin puutteeseen liittyvä maksasairaus

Tämä on usean annoksen, satunnaistettu, lumekontrolloitu, kaksoissokkoutettu belcesiraanitutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida turvallisuutta, siedettävyyttä, PK:ta ja PD:tä aikuispotilailla, joilla on PiZZ AATD:hen liittyvä maksasairaus (AATLD).

Tutkimus tehdään 3 erillisessä kohortissa. Kohortteihin 1 ja 2 voidaan ilmoittautua yhteensä enintään 16 osallistujaa. Kohorttiin 3 otetaan yhteensä 30 kohorttia. Kolme kohorttia erotetaan hoitojakson keston, annettujen annosten lukumäärän ja toisen maksabiopsian ajoitus.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

AATD:hen liittyvä maksasairaus on etenevä tila, joka johtaa maksafibroosiin, kirroosiin ja joissakin tapauksissa hepatosellulaariseen karsinoomaan. Toiminnallisen alfa-1-antitrypsiinin (AAT) puute yksilöillä, joilla on PiZZ-genotyyppi, yhdessä muiden saostavien tekijöiden kanssa voi johtaa neutrofiilien elastaasien hallitsemattomaan aktiivisuuteen alveoleissa; aiheuttaa emfyseemaa ja kroonista obstruktiivista keuhkosairautta (COPD). Tämä toiminnan menetysmekanismi voidaan korjata käyttämällä suonensisäistä augmentaatiohoitoa, jonka tarkoituksena on korvata puuttuva AAT infusoimalla alfa-1-proteinaasi-inhibiittoria (A1PI), joka on puhdistettu yhdistetystä ihmisen plasmasta.

Vaikka augmentaatiohoidolla voidaan käsitellä AAT:n menetystä keuhkoissa, siihen liittyvää maksasairautta ei ole olemassa.

Ottaen huomioon taudin vakavuuden, sillä noin 10 prosentille sairastuneista potilaista kehittyy maksakirroosi ja osalle potilaista, jotka tarvitsevat maksansiirtoa, ja tehokkaan hoidon puute, joka puuttuisi maksan toksiseen "toimintakykyyn" on kiireellisesti täyttämätön lääketieteellinen tarve kehittää hoito, joka voi auttaa tätä potilasryhmää.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

16

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Leiden, Alankomaat
        • Leiden University Medical Center
  • Australia
      • Melbourne, Australia
        • St Vincent's Hospital Melbourne
  • Belgia
      • Leuven, Belgia
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
  • Espanja
      • Madrid, Espanja
        • Hospital Universitario La Paz
    • Cantabria
      • Santander, Cantabria, Espanja
        • Hospital Universitario Marques de Valdecilla Santander
  • Irlanti
      • Dublin, Irlanti
        • Beaumont Hospital
  • Itävalta
      • Innsbruck, Itävalta
        • Medizinische Universitaet Innsbruck
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada
        • Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM)
  • Portugali
      • Creixomil, Portugali
        • Hospital da Senhora da Oliveira - Guimarães
      • Porto, Portugali
        • Centro Hospitalar Universitario de Sao Joao
      • Vila Real, Portugali
        • Centro Hospitalar de Trás-os-Montes e Alto Douro, EPE
  • Ranska
      • Pessac, Ranska
        • CHU Bordeaux - Hopital Haut-Leveque - Centre Francois Magendie
  • Ruotsi
      • Uppsala, Ruotsi
        • CTC Clinical Trial Consultants AB Uppsala
  • Saksa
      • Aachen, Saksa
        • Universitaetsklinikum Aachen, AoeR
      • Kiel, Saksa
        • Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein Campus Kiel
  • Uusi Seelanti
      • Hamilton, Uusi Seelanti
        • Waikato Hospital
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Uusi Seelanti, 1010
        • Auckland Clinical Studies
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Addenbrooke's Hospital, Cambridge University
      • Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Royal Free London NHS Foundation Trust, Royal Free Hospital
  • Yhdysvallat
    • California
      • La Jolla, California, Yhdysvallat, 92093
        • University of California - San Diego
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32611
        • University of Florida
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • Medical University of South Carolina

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • 18-75 vuotta, mukaan lukien, suostumushetkellä.
  • Dokumentoitu diagnoosi PiZZ-tyypin alfa-1-antitrypsiinin puutteesta, joka on vahvistettu genotyypityksen avulla. Historiallisia genotyypitystietoja voidaan käyttää, jos niitä on saatavilla.
  • AATD:hen liittyvä maksasairaus dokumentoitu maksabiopsialla seulonnassa.
  • Suostumus parillisten maksabiopsioiden ottamiseen.
  • Keuhkojen, munuaisten ja maksan toiminta hyväksyttävissä rajoissa
  • Pystyy antamaan allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen, joka sisältää ICF:ssä ja tässä pöytäkirjassa lueteltujen vaatimusten ja rajoitusten noudattamisen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Aiempi krooninen maksasairaus, muu kuin alkoholiton rasvamaksasairaus, joka johtuu mistä tahansa muusta syystä kuin PiZZ-tyypin alfa-1-antitrypsiinin puutteesta.
  • Child-Pugh-pisteet B tai C.
  • Anamneesissa yksi vakava taustalla olevan keuhkosairauden paheneminen satunnaistamista edeltävänä vuonna.
  • Anamneesissa kliinisesti merkittäviä hengitystieinfektioita (mukaan lukien keuhkokuume ja alempien hengitysteiden infektiot), jotka tutkija on määrittänyt 3 kuukauden aikana ennen seulontaa
  • RNAi-lääkkeen käyttö milloin tahansa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Placebo-kohortti 1
Muut: Plasebo
Vertailuaine: Placebo Kohortti 1 Annettiin steriiliä normaalia suolaliuosta (0,9 % NaCl) vastaava tilavuus belcesiraania ihonalaisena (sc) injektiona 24 viikon ajan. Osallistujille tarjotaan jatkoa.
Muut: Plasebo
Annettiin steriiliä normaalia suolaliuosta (0,9 % NaCl) vastaavina tilavuuksina belcesiraania ihonalaisella (sc) injektiolla 48 viikon ajan. Osallistujille tarjotaan jatkoa.
Muut: Plasebo
Annettiin steriiliä normaalia suolaliuosta (0,9 % NaCl) vastaavina tilavuuksina belcesiraania ihonalaisella (sc) injektiolla 96 viikon ajan.
Kokeellinen: Belcesiran-kohortti 1
Lääke: Belcesiran
Belcesiraania annettiin useita kiinteitä annoksia ihonalaisena (sc) injektiona 24 viikon ajan. Osallistujille tarjotaan jatkoa.
Lääke: Belcesiran
Belcesiraania annettiin useita kiinteitä annoksia ihonalaisena (sc) injektiona 48 viikon ajan. Osallistujille tarjotaan jatkoa.
Lääke: Belcesiran
Annettiin useita kiinteitä belcesiraaniannoksia ihonalaisena (sc) injektiona 96 viikon ajan.
Kokeellinen: Belcesiran-kohortti 2
Lääke: Belcesiran
Belcesiraania annettiin useita kiinteitä annoksia ihonalaisena (sc) injektiona 24 viikon ajan. Osallistujille tarjotaan jatkoa.
Lääke: Belcesiran
Belcesiraania annettiin useita kiinteitä annoksia ihonalaisena (sc) injektiona 48 viikon ajan. Osallistujille tarjotaan jatkoa.
Lääke: Belcesiran
Annettiin useita kiinteitä belcesiraaniannoksia ihonalaisena (sc) injektiona 96 viikon ajan.
Placebo Comparator: Placebo-kohortti 2
Muut: Plasebo
Vertailuaine: Placebo Kohortti 1 Annettiin steriiliä normaalia suolaliuosta (0,9 % NaCl) vastaava tilavuus belcesiraania ihonalaisena (sc) injektiona 24 viikon ajan. Osallistujille tarjotaan jatkoa.
Muut: Plasebo
Annettiin steriiliä normaalia suolaliuosta (0,9 % NaCl) vastaavina tilavuuksina belcesiraania ihonalaisella (sc) injektiolla 48 viikon ajan. Osallistujille tarjotaan jatkoa.
Muut: Plasebo
Annettiin steriiliä normaalia suolaliuosta (0,9 % NaCl) vastaavina tilavuuksina belcesiraania ihonalaisella (sc) injektiolla 96 viikon ajan.
Kokeellinen: Belcesiranin kohortti 3
Lääke: Belcesiran
Belcesiraania annettiin useita kiinteitä annoksia ihonalaisena (sc) injektiona 24 viikon ajan. Osallistujille tarjotaan jatkoa.
Lääke: Belcesiran
Belcesiraania annettiin useita kiinteitä annoksia ihonalaisena (sc) injektiona 48 viikon ajan. Osallistujille tarjotaan jatkoa.
Lääke: Belcesiran
Annettiin useita kiinteitä belcesiraaniannoksia ihonalaisena (sc) injektiona 96 viikon ajan.
Placebo Comparator: Placebo-kohortti 3
Muut: Plasebo
Vertailuaine: Placebo Kohortti 1 Annettiin steriiliä normaalia suolaliuosta (0,9 % NaCl) vastaava tilavuus belcesiraania ihonalaisena (sc) injektiona 24 viikon ajan. Osallistujille tarjotaan jatkoa.
Muut: Plasebo
Annettiin steriiliä normaalia suolaliuosta (0,9 % NaCl) vastaavina tilavuuksina belcesiraania ihonalaisella (sc) injektiolla 48 viikon ajan. Osallistujille tarjotaan jatkoa.
Muut: Plasebo
Annettiin steriiliä normaalia suolaliuosta (0,9 % NaCl) vastaavina tilavuuksina belcesiraania ihonalaisella (sc) injektiolla 96 viikon ajan.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien (TEAE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) määrä
Aikaikkuna: Jopa 2,6 vuotta
TEAE:n ja SAE:n lukumäärä on esitetty. Haittatapahtuma (AE) oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujassa tai kliinisen tutkimuksen osallistujassa, joka liittyy ajallisesti tutkimusintervention käyttöön, riippumatta siitä, katsottiinko se liittyväksi tutkimusinterventioon vai ei. Haittavaikutukset määriteltiin TEAE-tapauksiksi, jos niiden alkamispäivä oli tutkimuslääkkeen antamisen aikana tai sen jälkeen tai jos ne ilmenivät ennen tutkimuslääkkeen antamista ja pahenivat vakavuudeltaan/asteeltaan tai suhteessa tutkimusinterventioon annon jälkeen. tutkimuksen interventiosta hoitojakson aikana. SAE määriteltiin mitä tahansa ei-toivottua lääketieteellistä tapahtumaa, joka millä tahansa annoksella: a) johti kuolemaan, b) on hengenvaarallinen, c) vaati sairaalahoitoa tai pidentää olemassa olevaa sairaalahoitoa, d) johti pysyvään vammaan/työkyvyttömyyteen, e) oli synnynnäinen poikkeama/sikiövika.
Jopa 2,6 vuotta
TEAE- ja SAE-osallistujien määrä
Aikaikkuna: Jopa 2,6 vuotta
TEAE- ja SAE-osallistujien lukumäärä esitetään. AE oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujassa tai kliinisen tutkimuksen osallistujassa, joka liittyy ajallisesti tutkimusinterventioon riippumatta siitä, katsottiinko sen liittyväksi tutkimusinterventioon vai ei. Haittavaikutukset määriteltiin TEAE-tapauksiksi, jos niiden alkamispäivä oli tutkimuslääkkeen antamisen aikana tai sen jälkeen tai jos ne ilmenivät ennen tutkimuslääkkeen antamista ja pahenivat vakavuudeltaan/asteeltaan tai suhteessa tutkimusinterventioon annon jälkeen. tutkimuksen interventiosta hoitojakson aikana. SAE määriteltiin mitä tahansa ei-toivottua lääketieteellistä tapahtumaa, joka millä tahansa annoksella: a) johti kuolemaan, b) on hengenvaarallinen, c) vaati sairaalahoitoa tai pidentää olemassa olevaa sairaalahoitoa, d) johti pysyvään vammaan/työkyvyttömyyteen, e) oli synnynnäinen poikkeama/sikiövika.
Jopa 2,6 vuotta
Muutos lähtötasosta keuhkotoimintatesteissä (PFT): pakotettu elinkapasiteetti (FVC)
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1), viikko 96
FVC:n muutos lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 96 esitetään. FVC on uloshengitetyn ilman enimmäismäärä maksimaalisella pakotetulla ponnistuksella maksimaalisesta sisäänhengityksestä, eli VC, joka suoritetaan maksimaalisella pakotetulla uloshengitysponnistelulla.
Lähtötilanne (päivä 1), viikko 96
Muutos lähtötasosta PFT:ssä: pakotettu uloshengitystilavuus yhdessä sekunnissa (FEV1)
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1), viikko 96
FEV1:n muutos lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 96 esitetään. FEV1 on uloshengitetyn ilman enimmäismäärä pakotetun uloshengityksen ensimmäisen sekunnin aikana täyden sisäänhengityksen asennosta.
Lähtötilanne (päivä 1), viikko 96
Muutos lähtötasosta PFT:ssä: FEV1/FVC-suhde
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1), viikko 96
FEV1/FVC-suhteen muutos lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 96 esitetään. FEV1 on uloshengitetyn ilman enimmäismäärä pakotetun uloshengityksen ensimmäisen sekunnin aikana täyden sisäänhengityksen asennosta. FVC on uloshengitetyn ilman enimmäismäärä maksimaalisella pakotetulla ponnistuksella maksimaalisesta sisäänhengityksestä, eli VC, joka suoritetaan maksimaalisella pakotetulla uloshengitysponnistelulla.
Lähtötilanne (päivä 1), viikko 96
Muutos lähtötasosta PFT:ssä: keuhkojen hiilimonoksidin diffuusiokapasiteetti (DLCO)
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1), viikko 96
DLCO:n muutos lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 96 esitetään. DLCO on hiilimonoksidin (CO) määrä, joka siirtyy minuutissa alveolaarisesta kaasusta punasoluihin (erityisesti hemoglobiiniin) keuhkokapillaareissa. Se ilmaistaan ​​millimoleina minuutissa kilopascalia kohden (mmol/min/kPa).
Lähtötilanne (päivä 1), viikko 96
Muutos lähtötilanteesta 12 lyijyelektrokardiogrammissa (EKG): keskimääräinen syke
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1), viikko 96
Keskimääräisen sykkeen muutos lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 96 esitetään.
Lähtötilanne (päivä 1), viikko 96
Muutos lähtötilanteesta 12-kytkentäisessä EKG:ssä: Keskimääräinen kammiotaajuus
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1), viikko 96
Keskimääräisen kammiotaajuuden muutos lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 96 esitetään.
Lähtötilanne (päivä 1), viikko 96
Muutos lähtötilanteesta 12 -kytkentäisessä EKG:ssä: PR-väli, QRS-väli, QT-väli, QTcF-väli ja RR-väli
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1), viikko 96
PR-välin, QRS-välin, QT-ajan, QTcF-ajan ja RR-välin muutos lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 96 esitetään.
Lähtötilanne (päivä 1), viikko 96
Fyysisen tarkastuksen löydösten saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Viikolla 96
Esitetään niiden osallistujien lukumäärä, joilla on fyysisen tarkastuksen löydöksiä viikolla 96. Tiedot on esitetty kategorioissa:a) Normaali, b) Epänormaali, ei kliinisesti merkitsevä, c) Epänormaali, kliinisesti merkitsevä.
Viikolla 96
Muutos perustasosta elintoimintojen osalta: diastolinen verenpaine ja systolinen verenpaine
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1), viikko 96
Diastolisen verenpaineen ja systolisen verenpaineen muutos lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 96 esitetään.
Lähtötilanne (päivä 1), viikko 96
Muutos perustasosta elintoiminnoissa: syke
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1), viikko 96
Sykkeen muutos lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 96 esitetään.
Lähtötilanne (päivä 1), viikko 96
Elinmerkit: Korkeus lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 1)
Perustason korkeus esitetään.
Perustaso (päivä 1)
Muutos perustasosta elintoiminnoissa: Hengitystiheys
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1), viikko 96
Hengitystiheyden muutos lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 96 esitetään.
Lähtötilanne (päivä 1), viikko 96
Muutos perustasosta elintoiminnoissa: Lämpötila
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1), viikko 96
Lämpötilan muutos lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 96 esitetään.
Lähtötilanne (päivä 1), viikko 96
Muutos perustasosta elintoiminnoissa: Paino
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1), viikko 96
Painon muutos lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 96 esitetään.
Lähtötilanne (päivä 1), viikko 96
Muutos kliinisissä laboratoriotesteissä: alaniiniaminotransferaasi, alkalinen fosfataasi, aspartaattiaminotransferaasi, kreatiinikinaasi, glutamaattidehydrogenaasi, laktaattidehydrogenaasi, biomarkkerikreatiinikinaasi (M30) ja biomarkkerikreatiinikinaasi (M65)
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1), viikko 96
Alaniiniaminotransferaasin, alkalisen fosfataasin, aspartaattiaminotransferaasin, kreatiinikinaasin, glutamaattidehydrogenaasin, laktaattidehydrogenaasin, biomarkkerikreatiinikinaasin (M30) ja biomarkkerikreatiinikinaasin (M65) muutos lähtötasosta (päivä 1) viikkoon 96.
Lähtötilanne (päivä 1), viikko 96
Muutos lähtötasosta kliinisissä laboratoriotesteissä: albumiini, apolipoproteiini A1, proteiini, biomarkkeri haptoglobiini
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1), viikko 96
Albumiinin, apolipoproteiini A1:n, proteiinin ja biomarkkerin haptoglobiinin muutos lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 96 esitetään.
Lähtötilanne (päivä 1), viikko 96
Muutos lähtötasosta kliinisissä laboratoriotesteissä: bilirubiini, kreatiniini ja suora bilirubiini
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1), viikko 96
Bilirubiinin, kreatiniinin ja suoran bilirubiinin muutos lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 96 esitetään.
Lähtötilanne (päivä 1), viikko 96
Muutos lähtötasosta kliinisissä laboratoriotesteissä: kloridi, kolesteroli, glukoosi, kalium, natrium, triglyseridit ja ureatyppi
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1), viikko 96
Kloridin, kolesterolin, glukoosin, kaliumin, natriumin, triglyseridien ja ureatypen muutos lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 96 esitetään.
Lähtötilanne (päivä 1), viikko 96
Muutos lähtötasosta kliinisissä laboratoriotesteissä: Gammaglutamyylitransferaasi
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1), viikko 96
Muutos lähtötasosta (päivä 1) viikkoon 96 gammaglutamyylitransferaasissa esitetään.
Lähtötilanne (päivä 1), viikko 96
Muutos lähtötasosta kliinisissä laboratoriotesteissä: basofiilit, eosinofiilit, leukosyytit, lymfosyytit, monosyytit, neutrofiilit ja verihiutaleet
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1), viikko 96
Basofiilien, eosinofiilien, leukosyyttien, lymfosyyttien, monosyyttien, neutrofiilien ja verihiutaleiden muutos lähtötasosta (päivä 1) viikkoon 96 esitetään.
Lähtötilanne (päivä 1), viikko 96
Muutos lähtötasosta kliinisissä laboratoriotesteissä: basofiilit/leukosyytit
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1), viikko 96
Basofiilien/leukosyyttien muutos lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 96 esitetään.
Lähtötilanne (päivä 1), viikko 96
Muutos lähtötasosta kliinisissä laboratoriotesteissä: eosinofiilit/leukosyytit
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1), viikko 96
Eosinofiilien/leukosyyttien muutos lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 96 esitetään.
Lähtötilanne (päivä 1), viikko 96
Muutos lähtötasosta kliinisissä laboratoriotesteissä: Hematokriitti
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1), viikko 96
Hematokriitin muutos lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 96 esitetään.
Lähtötilanne (päivä 1), viikko 96
Muutos lähtötasosta kliinisissä laboratoriotesteissä: lymfosyytit/leukosyytit
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1), viikko 96
Lymfosyyttien/leukosyyttien muutos lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 96 esitetään.
Lähtötilanne (päivä 1), viikko 96
Muutos lähtötasosta kliinisissä laboratoriotesteissä: Monosyytit/Leukosyytit
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1), viikko 96
Monosyyttien/leukosyyttien muutos lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 96 esitetään.
Lähtötilanne (päivä 1), viikko 96
Muutos lähtötasosta kliinisissä laboratoriotesteissä: neutrofiilit/leukosyytit
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1), viikko 96
Neutrofiilien/leukosyyttien muutos lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 96 esitetään.
Lähtötilanne (päivä 1), viikko 96
Muutos lähtötasosta kliinisissä laboratoriotesteissä: retikulosyytit/erytrosyytit
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1), viikko 96
Retikulosyyttien/erytrosyyttien muutos lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 96 esitetään.
Lähtötilanne (päivä 1), viikko 96
Muutos lähtötasosta kliinisissä laboratoriotesteissä: erytrosyyttien keskimääräinen verisolujen hemoglobiinipitoisuus ja hemoglobiini
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1), viikko 96
Muutos lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 96 erytrosyyttien keskimääräisessä verisolujen hemoglobiinipitoisuudessa ja hemoglobiinissa esitetään.
Lähtötilanne (päivä 1), viikko 96
Muutos lähtötasosta kliinisissä laboratoriotesteissä: erytrosyyttien keskimääräinen korpuskulaarinen hemoglobiini
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1), viikko 96
Muutos lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 96 erytrosyyttien keskimääräisessä korpuskulaarisessa hemoglobiinissa esitetään.
Lähtötilanne (päivä 1), viikko 96
Muutos lähtötasosta kliinisissä laboratoriotesteissä: erytrosyyttien keskimääräinen korpuskulaarinen tilavuus
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1), viikko 96
Muutos lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 96 erytrosyyttien keskimääräisessä korpuskulaarisessa tilavuudessa esitetään.
Lähtötilanne (päivä 1), viikko 96
Muutos lähtötasosta kliinisissä laboratoriotesteissä: Erytrosyytit
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1), viikko 96
Punasolujen muutos lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 96 esitetään.
Lähtötilanne (päivä 1), viikko 96
Muutos lähtötasosta kliinisissä laboratoriotesteissä: ominaispaino
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1), viikko 96
Ominaisuuspainon muutos lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 96 on raportoitu.
Lähtötilanne (päivä 1), viikko 96
Muutos lähtötasosta kliinisissä laboratoriotesteissä: virtsan punasolut ja virtsan leukosyytit
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1), viikko 96
Virtsan erytrosyyttien ja virtsan leukosyyttien muutos lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 96 esitetään.
Lähtötilanne (päivä 1), viikko 96
Muutos lähtötasosta kliinisissä laboratoriotesteissä: Vedyn potentiaali (pH)
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1), viikko 96
PH:n muutos lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 96 esitetään.
Lähtötilanne (päivä 1), viikko 96
Muutos lähtötasosta kliinisissä laboratoriotesteissä: aktivoitunut osittainen tromboplastiiniaika ja protrombiiniaika
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1), viikko 96
Aktivoidun osittaisen tromboplastiiniajan ja protrombiiniajan muutos lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 96 esitetään.
Lähtötilanne (päivä 1), viikko 96
Muutos lähtötasosta kliinisissä laboratoriotesteissä: Protrombiinin kansainvälinen normalisoitu suhde
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1), viikko 96
Muutos lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 96 protrombiinin kansainvälisessä normalisoidussa suhteessa esitetään.
Lähtötilanne (päivä 1), viikko 96
Muutos kliinisissä laboratoriotesteissä: alfafetoproteiini, biomarkkerihyaluronihappo, biomarkkerimatriisimetalliproteinaasi 9, biomarkkeri prokollageeni 3:n N-terminaalinen propeptidi, metalloproteinaasin 1 biomarkkerikudoksen estäjä, komplementti C3a ja komplementti C5a
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1), viikko 96
Muutos lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 96 alfafetoproteiinissa, biomarkkerihyaluronihapossa, biomarkkerimatriksimetalloproteinaasissa 9, biomarkkeri prokollageeni 3:ssa N-terminaalinen propeptidi, metalloproteinaasin 1 biomarkkerikudoksen estäjä, komplementti C3a ja komplementti C5a.
Lähtötilanne (päivä 1), viikko 96
Muutos lähtötasosta kliinisissä laboratoriotesteissä: C-reaktiivinen proteiini
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1), viikko 96
C-reaktiivisen proteiinin muutos lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 96 esitetään.
Lähtötilanne (päivä 1), viikko 96
Muutos lähtötasosta kliinisissä laboratoriotesteissä: Täydennys Bb
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1), viikko 96
Komplementin Bb muutos lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 96 esitetään.
Lähtötilanne (päivä 1), viikko 96
Muutos lähtötasosta kliinisissä laboratoriotesteissä: komplementti yhteensä (CH50)
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1), viikko 96
CH50:n muutos lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 96 esitetään.
Lähtötilanne (päivä 1), viikko 96
Kohortti 1: Muutos lähtötasosta seerumin alfa-1-antitrypsiini (AAT) -proteiinipitoisuuksissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1), viikko 24
Kohortin 1 seerumin AAT-proteiinipitoisuuksien muutos lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 24 esitetään.
Lähtötilanne (päivä 1), viikko 24
Kohortti 2: Muutos lähtötasosta seerumin AAT-proteiinipitoisuuksissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1), viikko 48
Kohortin 2 seerumin AAT-proteiinipitoisuuksien muutos lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 48 esitetään.
Lähtötilanne (päivä 1), viikko 48

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta maksafibroosissa Ishak Score
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1), viikko 48
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 48 asti maksafibroosissa Ishak-pisteytyksen perusteella esitetään. Maksafibroosin Ishak-vaihejärjestelmä on vuoden 1995 päivitys algoritmiin, jonka alun perin kehittivät De Groote et al. Ishak-pisteet vaihtelevat 0:sta (ei fibroosia) 6:een (kirroosi), jotka ovat seuraavat: 0 - ei fibroosia, 1 - joidenkin portaalialueiden kuitulaajeneminen, lyhyillä kuituväliseinämillä tai ilman, 2 - Useimpien portaalialueiden kuitulaajeneminen, tai ilman lyhyitä kuituisia väliseiniä, 3-kuituinen useimpien portaalialueiden laajennus satunnaisella portaalin ja portaalin välisellä siltauksella, 4-Portaalialueiden kuitulaajennus, jossa on merkittävät sillat (portaali portaaliin sekä portaali keskustaan), 5-merkitty siltaus (portaali-portaali ja/tai portaali-keskus) satunnaisilla kyhmyillä (epätäydellinen kirroosi), 6-kirroosi, todennäköinen tai varmaa.
Lähtötilanne (päivä 1), viikko 48

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Thomas Bowman, MD, Dicerna Pharmaceuticals / Novo Nordisk

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 12. helmikuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 8. joulukuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 29. toukokuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 27. tammikuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 17. helmikuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Sunnuntai 21. helmikuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 7. huhtikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 23. maaliskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • DCR-A1AT-201

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Alfa 1-antitrypsiinin puutos

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa