FUS-ALS(Fused in Sarcoma Mutations)가 있는 근위축성 측삭 경화증 참가자에서 ION363의 효능, 안전성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 연구
2026년 2월 15일 업데이트: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
FUS-ALS(Fused in Sarcoma Mutations)가 있는 근위축성 측삭 경화증 환자에서 경막내 투여된 ION363의 효능, 안전성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 1-3상 연구
이 연구의 주요 목적은 근위축성 측삭 경화증(FUS-ALS)을 동반한 융합된 육종 돌연변이 보인자에서 임상 기능 및 생존에 대한 ION363의 임상 효능을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 최대 77명의 참가자를 대상으로 ION363에 대한 다중 센터, 2부작 연구입니다.
1부 참가자는 2:1 비율로 무작위 배정되어 61주 동안 ION363 또는 위약의 다회 투여 요법을 받고, 2부 참가자는 85주 동안 ION363을 받게 됩니다. 주.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
89
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Utrecht, 네덜란드, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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Taipei, 대만, 11217
- Taipei Veterans General Hospital (VGHTP)
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Seoul, 대한민국, 3080
- Seoul National University Hospital
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Seoul, 대한민국, 4763
- Hanyang University Seoul Hospital
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Rostock, 독일, 18147
- Universitaetsmedizin Rostock
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Ulm, 독일, 89081
- Universitätsklinikum Ulm
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California
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La Jolla, California, 미국, 92037
- University of California San Diego
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Palo Alto, California, 미국, 94304
- Stanford University Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21205
- Johns Hopkins University
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Missouri
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St Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University School of Medicine
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New York
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New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University Medical Center
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43210
- The Ohio State University Wexner Medical Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
- University of Utah
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VL-Brabant
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Leuven, VL-Brabant, 벨기에, 3000
- UZ Leuven
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São Paulo, 브라질, 04038-002
- PSEG Centro de Pesquisa Clinica S.A.
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Umeå, 스웨덴, SE-901 85
- University Hospital of Umeå
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Sankt Gallen, 스위스, 9007
- Kantonsspital St. Gallen
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Barcelona, 스페인, 8907
- Hospital Universitari de Bellvitge
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Dublin, 아일랜드, D08 A978
- St. James Hospital
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London, 영국, SE5 9RT
- King's College Hospital
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Torino, 이탈리아, 10126
- Citta della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale le Molinette
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Tokyo, 일본, 143-8541
- Toho University Omori Medical Center
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute
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Krakow, 폴란드, 30-721
- Linden spólka z ograniczona odpowiedzialnoscia spólka komandytow
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
파트 1의 포함 기준:
참가자:
코호트 A는 ALS 질병과 일치하는 징후 또는 증상이 있는 12~65세여야 합니다. 30~65세인 경우, ALSFRS-R 사전 연구 기울기가 월 0.4점 이상이어야 합니다([48-선별 ALSFRS-R 점수]/증상 발병 후 개월 수로 계산) 코호트 B는 30년 이상이어야 합니다. 나이, ALS 질병 과정과 일치하는 징후 또는 증상이 있고 ALSFRS-R 사전 연구 기울기가 월 0.4점 미만([48-선별 ALSFRS-R 점수]/증상 발병 이후 개월 수로 계산됨). 30 - 65세(포함) 또는 ALSFRS-R 사전 연구 기울기 기준이 없는 > 65세인 경우
- 임상 실험실 개선 수정(CLIA) 인증, CE 마크 또는 동등한 테스트 실험실에서 FUS의 확인된 유전적 돌연변이. 돌연변이는 변종 분류 위원회에서 검토하고 승인해야 합니다.
- 직립(앉은 자세) 성별, 연령 및 신장에 대해 조정된 느린 폐활량(SVC) ≥ 예측 값의 50%(%)
- edaravone을 복용하는 참가자는 스크리닝 전 ≥ 28일 동안 안정적인 용량을 유지해야 하고 riluzole은 1일 전 ≥ 28일 동안 안정적인 용량을 유지해야 하며 조사자가 의학적 이유로 중단해야 한다고 결정하고, 이 경우 연구 중에 다시 시작할 수 없습니다.
- 연구 1일 전 최소 1개월 동안 안정적인 동반 약물 및 영양 지원. 연구 1일 전 최소 1개월 동안 안정적이지 않은 동반 약물 또는 영양 지원은 스폰서 의료 모니터 또는 피지명인과의 상담을 통해 허용될 수 있습니다.
- 조사자의 판단에 따라 스크리닝에서 참가자의 인지 및 기능적 능력에 대한 정확한 정보를 제공할 수 있도록 참가자와 자주 충분한 접촉을 하는 정보 제공자/간병인이 있습니다. 스크리닝에서 18세 미만의 참가자는 신뢰할 수 있고 유능하며 18세 이상이며 시험 방문에 참가자를 동반하고 다음 시간까지 연구 센터에 사용할 수 있는 시험 파트너(부모, 간병인 또는 기타)가 있어야 합니다. 필요한 경우 전화, 참가자에 대한 연구 센터 문의에 응답하기 위해 참가자의 진행 중인 상태에 대해 충분히 알고 있는 사람(조사자의 의견에 따름)
파트 2 포함 기준:
- 파트 1을 완료하거나 구출하거나
- 조사자가 시작한 EAP 프로그램에 1회 이상의 ION363 용량을 등록하고 투여받았습니다.
- 환자 충족 기준 #1-2는 연구원의 의견에 따라 연구 참여에 적합합니다.
파트 1의 제외 기준:
- 영구 환기(연속 21일 이상 매일 22시간 이상의 기계적 환기[침습적 또는 비침습적]) 및/또는 기관절개술 필요
- FUS를 제외한 모든 알려진 ALS 관련 돌연변이
다음에 대한 양성 테스트 결과:
- 인간 면역결핍 바이러스(HIV)
- C형 간염(HCV), 이전에 치료를 받은 적이 없고 치료 종료 후 최소 6개월 동안 혈청/혈장 HCV RNA 음성인 경우
- 현재 뉴클레오티드/뉴클레오시드 유사체 치료를 받고 있지 않는 한 HBV 표면 항원 검사에 의한 B형 간염(HBV)
- 병력(예: 스크리닝 3개월 이내의 이전 급성 관상동맥 증후군, 스크리닝 2개월 이내 대수술) 또는 신체 검사에서 임상적으로 유의한(CS) 이상
- 조절되지 않는 고혈압(혈압[BP] > 수은주 160/100밀리미터[mm Hg])
- 피부의 기저 또는 편평 세포 암종 또는 성공적으로 치료된 자궁경부의 상피내 암종을 제외한 스크리닝 1년 이내의 악성 종양. 치료 목적으로 치료를 받았고 6개월 이내에 재발하지 않는 다른 악성 종양의 이력이 있는 참가자도 조사관의 판단에 따라 자격이 있을 수 있습니다.
- 폐쇄성 뇌수종
- 자기 공명 영상(MRI) 또는 컴퓨터 단층 촬영(CT)에 의한 종양 또는 이상, 지주막하 출혈, 상승된 두개내압의 제안을 포함하여 요추 천자(LP) 과정, CSF 순환 또는 안전성 평가를 방해하는 알려진 중대한 뇌 또는 척추 질환 MRI 또는 안과 검사, 척추 협착 또는 곡률, 키아리 기형, 폐쇄성 수두증, 척수공동증, 묶인 척수 증후군 및 Ehlers-Danlos 증후군 및 Marfan 증후군과 같은 결합 조직 장애
- 기타 중재적 임상 연구에 동시 참여
- 올리고뉴클레오티드(작은 간섭 RNA[siRNA] 포함)를 사용한 이전 치료. 이 제외 기준은 COVID-19 백신 접종에는 적용되지 않습니다.
- 스크리닝 1개월 이내 또는 시험용 제제의 5 반감기 중 더 긴 기간 내에 페닐부티르산나트륨을 포함하되 이에 국한되지 않는 다른 연구용 약물, 생물학적 제제 또는 장치로의 치료
- 유전자 치료, 세포 이식 또는 기타 실험적 뇌 수술의 이력
- 연구자의 의견에 따라 참가자가 포함하기에 적합하지 않거나 개인이 연구에 참여하거나 완료하는 데 방해가 될 수 있는 기타 조건이 있는 경우
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 이온363
ION363은 1부에서 60주간의 이중맹검 치료 기간 동안 12주마다 요추강내(IT) 볼루스 주사를 통해 투여되며, 4주차에 추가 부하 용량을 투여하게 된다. 공개 연장 치료 기간(파트 2)에서는 84주 동안 12주마다, 첫 번째 투여 후 4주 후에 추가 부하 용량을 투여합니다.
환자는 추가로 최대 3년 동안 또는 ION363이 환자의 국가에서 상업적으로 이용 가능해질 때까지 또는 스폰서가 개발 프로그램을 중단할 때까지 중 먼저 발생하는 시점까지 파트 3에서 12주마다 오픈 라벨 ION363을 계속 받을 수 있습니다.
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ION363은 IT 볼루스 주사로 투여됩니다.
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위약 비교기: 위약
위약은 60주간의 이중맹검 치료 기간(파트 1)에 걸쳐 12주마다 요추 IT 볼루스 주사로 투여되며, 4주차에는 추가 부하 용량이 투여됩니다.
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위약은 IT 볼루스 주사에 의해 투여될 것이다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기능 장애의 기준선(1일)부터 파트 1의 연구 505일까지의 변화
기간: 기준선, 1부의 505일차
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다음의 통합 평가에 대한 공동 순위 분석으로 측정할 기능 장애: 진료소 내 근위축성 측삭 경화증 기능 평가 척도 개정(ALSFRS-R) 총점, 구조 시간 또는 악화로 인해 파트 1의 중단 및 파트 2에 진입하는 시간 기능 및 VAFS(환기 보조 없이 생존).
ALSFRS-R은 기능성 질환의 중증도를 측정합니다.
이 척도는 연수 기능, 대운동 능력, 소근육 운동 능력, 호흡 기능 등 4가지 기능 영역을 측정합니다.
평가에는 0(기능 없음)부터 4(전체 기능)까지 점수가 매겨진 12개의 질문이 포함되며, 총 가능한 점수는 48점으로 가장 높은 기능 수준을 나타냅니다.
ALSFRS-R은 파트 1의 유효성을 평가하기 위한 공동 순위 분석의 통합 평가의 일부가 될 것입니다.
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기준선, 1부의 505일차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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임상 내 근위축성 측삭 경화증 기능 평가 척도 개정(ALSFRS-R) 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 1부의 505일차
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기준선, 1부의 505일차
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파트 1의 병원 내 SVC(저활량) 기준선에서 505일차로 변경
기간: 기준선, 1부의 505일차
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기준선, 1부의 505일차
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파트 1의 HHD(휴대용 동력계) 기준선에서 505일차로 변경
기간: 기준선, 1부의 505일차
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기준선, 1부의 505일차
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뇌척수액(CSF) 내 신경미세섬유광(NfL) 농도의 기준선에서 505일차까지의 변화
기간: 기준선, 1부의 505일차
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기준선, 1부의 505일차
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뇌척수액(CSF)의 FUS 농도 기준선에서 505일차까지의 변화
기간: 기준선, 1부의 505일차
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기준선, 1부의 505일차
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생존 및 환기 지원 없이 생존(VAFS)
기간: 파트 1의 505일까지
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파트 1의 505일까지
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기저선 대비 ALS 평가 설문지, 5항목(ALSAQ-5)의 변화
기간: 제1부 기준선, 505일차
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제1부 기준선, 505일차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 6월 14일
기본 완료 (추정된)
2026년 6월 1일
연구 완료 (추정된)
2028년 3월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 2월 22일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 2월 22일
처음 게시됨 (실제)
2021년 2월 24일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 2월 18일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 2월 15일
마지막으로 확인됨
2026년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ION363-CS1
- 2020-005522-28 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Ionis는 익명화된 개별 참가자 데이터, 집계된 임상 데이터 및 이 연구 결과를 뒷받침하는 기타 유형의 데이터를 공유할 수 있습니다.
자격을 갖춘 연구자의 데이터 요청은 다음 세 가지 기준이 모두 충족된 후에 검토됩니다: (1) 미국과 유럽연합에서 연구 약물의 시판 승인 후 12개월; (2) 연구 종료 후 18개월; (3) 연구 논문 발표 후 6개월.
데이터 접근은 보안 환경을 통해 이루어지며, 연구 제안서 승인과 적절한 데이터 사용 계약 체결에 따라 결정됩니다.
데이터 접근 요청은 웹사이트 https://vivli.org/ourmember/ionis/를 통해 제출할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
예
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
근위축성 측삭 경화증에 대한 임상 시험
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