Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus ION363:n tehon, turvallisuuden, farmakokinetiikan ja farmakodynamiikan arvioimiseksi amyotrofiseen lateraaliskleroosiin osallistuneilla, joilla on fuusioitu sarkoomamutaatioissa (FUS-ALS)

sunnuntai 15. helmikuuta 2026 päivittänyt: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Vaiheen 1-3 tutkimus intratekaalisesti annetun ION363:n tehokkuuden, turvallisuuden, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa varten amyotrofisessa lateraaliskleroosipotilaissa, joilla on fuusioitu sarkoomamutaatioissa (FUS-ALS)

Tämän tutkimuksen ensisijaisena tarkoituksena on arvioida ION363:n kliinistä tehoa kliiniseen toimintaan ja eloonjäämiseen amyotrofiseen lateraaliskleroosiin (FUS-ALS) liittyvien fuusioituneiden sarkoomamutaatioiden kantajilla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on monikeskusinen, kaksiosainen ION363-tutkimus, johon osallistui jopa 77 osallistujaa. Osa 1 koostuu osallistujista, jotka satunnaistetaan suhteessa 2:1 saamaan usean annoksen ION363:a tai lumelääkettä 61 viikon ajan, jota seuraa osa 2, jossa osallistujat saavat ION363:a 85 jaksoksi. viikkoa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

89

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Utrecht, Alankomaat, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Belgia
    • VL-Brabant
      • Leuven, VL-Brabant, Belgia, 3000
        • UZ Leuven
  • Brasilia
      • São Paulo, Brasilia, 04038-002
        • PSEG Centro de Pesquisa Clinica S.A.
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 8907
        • Hospital Universitari de Bellvitge
  • Etelä -Korea
      • Seoul, Etelä -Korea, 3080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Etelä -Korea, 4763
        • Hanyang University Seoul Hospital
  • Irlanti
      • Dublin, Irlanti, D08 A978
        • St. James Hospital
  • Italia
      • Torino, Italia, 10126
        • Citta della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale le Molinette
  • Japani
      • Tokyo, Japani, 143-8541
        • Toho University Omori Medical Center
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute
  • Puola
      • Krakow, Puola, 30-721
        • Linden spólka z ograniczona odpowiedzialnoscia spólka komandytow
  • Ruotsi
      • Umeå, Ruotsi, SE-901 85
        • University Hospital of Umeå
  • Saksa
      • Rostock, Saksa, 18147
        • Universitaetsmedizin Rostock
      • Ulm, Saksa, 89081
        • Universitätsklinikum Ulm
  • Sveitsi
      • Sankt Gallen, Sveitsi, 9007
        • Kantonsspital St. Gallen
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 11217
        • Taipei Veterans General Hospital (VGHTP)
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE5 9RT
        • King's College Hospital
  • Yhdysvallat
    • California
      • La Jolla, California, Yhdysvallat, 92037
        • University of California San Diego
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Stanford University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
        • University of Utah

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Osan 1 osallistumiskriteerit:

  1. Osallistujat:

    Kohortin A on oltava 12–65-vuotias, ja hänellä on ALS-sairauden merkkejä tai oireita. Jos olet 30–65-vuotias, ALSFRS-R:n esitutkimuksen kaltevuus on ≥ 0,4 pistettä kuukaudessa (laskettu [48-seulonnan ALSFRS-R pistemäärä]/kerta kuukausina oireiden alkamisesta). Kohortin B on oltava > 30 vuotta iässä, joilla on ALS-sairausprosessiin liittyviä merkkejä tai oireita ja joiden ALSFRS-R-tutkimusta edeltävä kaltevuus on < 0,4 pistettä kuukaudessa (laskettu [48-seulontaan ALSFRS-R-pisteet]/kerta kuukausina oireiden alkamisesta). Jos olet 30–65-vuotias, mukaan lukien, tai yli 65-vuotias ilman ALSFRS-R-tutkimuksen kaltevuuskriteeriä

  2. Vahvistettu geneettinen mutaatio FUS:ssa kliinisen laboratorion parannusmuutosten (CLIA) sertifioidussa, CE-merkittyssä tai vastaavassa testauslaboratoriossa. Varianttien luokituskomitean on tarkistettava ja hyväksyttävä mutaatiot.
  3. Pysty (istuma-asento) hidas vitaalikapasiteetti (SVC) sukupuolen, iän ja pituuden mukaan ≥ 50 prosenttia (%) ennustetusta arvosta
  4. Edaravonia saavien osallistujien on oltava vakaalla annoksella ≥ 28 päivää ennen seulontaa ja rilutsolin on oltava vakaalla annoksella ≥ 28 päivää ennen päivää 1, ja heidän on oltava valmiita jatkamaan tällä annoksella koko tutkimuksen ajan, ellei tutkija päättää, että se tulisi lopettaa lääketieteellisistä syistä, jolloin sitä ei saa aloittaa uudelleen tutkimuksen aikana
  5. Vakaat lääkkeet ja ravitsemustuki vähintään 1 kuukauden ajan ennen tutkimuspäivää 1. Mukana olevat lääkkeet tai ravitsemustuki, jotka eivät ole olleet stabiileja vähintään 1 kuukauden aikana ennen tutkimuspäivää 1, voidaan sallia yhteistyössä sponsorin lääketieteellisen monitorin tai nimetyn henkilön kanssa.
  6. Hänellä on informantti/hoitaja, jolla on tutkijan näkemyksen mukaan säännöllinen ja riittävä yhteys osallistujaan voidakseen antaa täsmällistä tietoa osallistujan kognitiivisista ja toiminnallisista kyvyistä seulonnassa. Seulonnassa alle 18-vuotiailla osallistujilla tulee olla luotettava, pätevä ja vähintään 18-vuotias koekumppani (vanhempi, hoitaja tai muu), joka on valmis seuraamaan osallistujaa koekäynneille ja olemaan Opintokeskuksen käytettävissä viimeistään tarvittaessa puhelimitse ja kuka (tutkijan näkemyksen mukaan) on ja tulee olemaan riittävän tietoinen osallistujan jatkuvasta tilasta vastatakseen opintokeskuksen osallistujaa koskeviin tiedusteluihin

Osan 2 osallistumiskriteerit:

  1. Valmistettu tai pelastettu osasta 1 tai
  2. Ilmoittautunut ja saanut vähintään yhden annoksen ION363:a tutkijan aloittamassa EAP-ohjelmassa
  3. Potilaskokouskriteerit 1-2 soveltuvat muuten tutkijan mielestä tutkimukseen osallistumiseen

Osan 1 poissulkemiskriteerit:

  1. Vaatii jatkuvaa ventilaatiota (> 22 tuntia mekaanista ventilaatiota [invasiivinen tai ei-invasiivinen] päivässä > 21 peräkkäisenä päivänä) ja/tai trakeostomiaa
  2. Kaikki tunnetut ALS:ään liittyvät mutaatiot paitsi FUS

  3. Positiivinen testitulos:

    1. Ihmisen immuunikatovirus (HIV)
    2. C-hepatiitti (HCV), ellei sitä ole aiemmin hoidettu ja se on ollut seerumin/plasman HCV-RNA-negatiivinen vähintään 6 kuukauden ajan hoidon päättymisen jälkeen
    3. Hepatiitti B (HBV) HBV-pinta-antigeenitestillä, ellei tällä hetkellä ole nukleotidi-/nukleosidianalogihoidossa
  4. Kliinisesti merkittävät (CS) poikkeavuudet sairaushistoriassa (esim. aiempi akuutti sepelvaltimotauti 3 kuukauden sisällä seulonnasta, suuri leikkaus 2 kuukauden sisällä seulonnasta) tai fyysinen tutkimus
  5. Hallitsematon verenpainetauti (verenpaine [BP] > 160/100 elohopeamillimetriä [mm Hg])
  6. Pahanlaatuinen syöpä 1 vuoden sisällä seulonnasta, paitsi ihon tyvi- tai levyepiteelisyöpä tai onnistuneesti hoidettu kohdunkaulan karsinooma in situ. Osallistujat, joilla on ollut muita pahanlaatuisia kasvaimia, joita on hoidettu parantavalla tarkoituksella ja jotka eivät uusiudu 6 kuukauden kuluessa, voivat myös olla kelpoisia tutkijan tuomion mukaan.
  7. Obstruktiivinen vesipää
  8. Tunnettu merkittävä aivo- tai selkäydinsairaus, joka häiritsisi lannepunktioprosessia, aivoverenkiertoa tai turvallisuusarviointia, mukaan lukien kasvaimet tai poikkeavuudet magneettikuvauksella (MRI) tai tietokonetomografialla (CT), subarachnoidaalinen verenvuoto, viittaus kohonneeseen kallonsisäiseen paineeseen magneettikuvauksessa tai silmätutkimuksessa, selkäytimen ahtauma tai kaarevuus, chiari-epämuodostuma, obstruktiivinen vesipää, syringomyelia, sidottu selkäydinoireyhtymä ja sidekudossairaudet, kuten Ehlers-Danlosin oireyhtymä ja Marfanin oireyhtymä
  9. Samanaikainen osallistuminen muihin interventiotutkimuksiin
  10. Aikaisempi hoito oligonukleotidilla (mukaan lukien pieni häiritsevä RNA [siRNA]). Tämä poissulkemiskriteeri ei koske COVID-19-rokotteita, jotka ovat sallittuja
  11. Hoito toisella tutkimuslääkkeellä, biologisella aineella tai laitteella, mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta, natriumfenyylibutyraatti, kuukauden sisällä seulonnasta tai 5 tutkimusaineen puoliintumisaikaa sen mukaan, kumpi on pidempi
  12. Geeniterapian tai solunsiirron tai muun kokeellisen aivoleikkauksen historia
  13. sinulla on muita olosuhteita, jotka tutkijan näkemyksen mukaan tekisivät osallistujasta soveltumattoman tutkimukseen tai voisivat häiritä tutkimukseen osallistuvaa tai sen suorittamista

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: ION363
ION363 annetaan lumbaalisen intratekaalisena (IT) bolusinjektiona 12 viikon välein, lisälatausannoksella 4 viikon kohdalla 60 viikon kaksoissokkohoitojakson aikana osassa 1; joka 12. viikko 84 viikon ajan avoimessa jatkohoitojaksossa (osa 2), ja lisäannos annettiin 4 viikkoa ensimmäisen annoksen jälkeen. Potilaat voivat jatkaa avoimen ION363:n saamista 12 viikon välein osassa 3 enintään 3 vuoden ajan tai kunnes ION363 tulee kaupallisesti saataville potilaan maassa tai kunnes sponsori keskeyttää kehitysohjelman sen mukaan, kumpi tapahtuu aikaisemmin.
Lääke: ION363
ION363 annetaan IT-bolusinjektiolla.
Placebo Comparator: Plasebo
Plaseboa annetaan lannerangan IT-bolusinjektiolla 12 viikon välein, lisälatausannoksella 4 viikon kohdalla 60 viikon kaksoissokkohoitojakson aikana (osa 1).
Lääke: Plasebo
Plasebo annetaan IT-bolusinjektiolla.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötilanteesta (päivä 1) tutkimuspäivään 505 osassa 1 toimintahäiriössä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 505 osassa 1
Toiminnallinen vajaatoiminta mitataan yhteisarvioinnilla yhdistetystä arvioinnista: Kliinisen amyotrofisen lateraaliskleroosin toiminnallisen arviointiasteikon tarkistettu (ALSFRS-R) kokonaispistemäärä, pelastusaika tai keskeytys osasta 1 ja osaan 2 pääsy heikkenemisen vuoksi toiminnassa, ja ventilaatioavustamaton selviytyminen (VAFS). ALSFRS-R mittaa toiminnallisen sairauden vakavuutta. Asteikko mittaa neljää toiminnallista aluetta, bulbar-toimintaa, motorisia taitoja, hienomotorisia taitoja ja hengitystoimintoja. Arvioinnissa on 12 kysymystä, jotka pisteytetään 0:sta (ei toimintoa) 4:ään (täysi toiminto), ja mahdollinen kokonaispistemäärä on 48, mikä osoittaa toiminnan korkeimman tason. ALSFRS-R on osa yhteisarviointia tehokkuuden arvioimiseksi osassa 1.
Lähtötilanne, päivä 505 osassa 1

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötilanteesta amyotrofisen lateraaliskleroosin toiminnallisen arviointiasteikon tarkistetussa (ALSFRS-R) klinikassa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 505 osassa 1
Lähtötilanne, päivä 505 osassa 1
Muutos klinikan hitaan vitaalikapasiteetin (SVC) perustasosta päivään 505 osassa 1
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 505 osassa 1
Lähtötilanne, päivä 505 osassa 1
Muutos käsidynamometrian (HHD) lähtötasosta päivään 505 osassa 1
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 505 osassa 1
Lähtötilanne, päivä 505 osassa 1
Muutos neurofilamenttivalon (NfL) pitoisuuden lähtötasosta aivo-selkäydinnesteessä (CSF) päivään 505
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 505 osassa 1
Lähtötilanne, päivä 505 osassa 1
Muutos lähtötilanteesta FUS-pitoisuudessa aivo-selkäydinnesteessä (CSF) päivään 505
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 505 osassa 1
Lähtötilanne, päivä 505 osassa 1
Survival and Ventilation Assistance-Free Survival (VAFS)
Aikaikkuna: Päivään 505 asti osassa 1
Päivään 505 asti osassa 1
Muutos lähtötasosta ALS-arviointikyselyssä, 5-kohtainen (ALSAQ-5)
Aikaikkuna: Alkuarvo, päivä 505 osassa 1
Alkuarvo, päivä 505 osassa 1

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 14. kesäkuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. maaliskuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 22. helmikuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 22. helmikuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 24. helmikuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 18. helmikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 15. helmikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. helmikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ION363-CS1
  • 2020-005522-28 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Ionis voi jakaa anonymisoituja yksittäisten osallistujien tietoja, koottuja kliinisiä tietoja ja muita tutkimuksen tuloksia tukevia tietoja. Pätevien tutkijoiden tietopyyntöjä harkitaan vasta, kun kaikki seuraavat kolme ehtoa täyttyvät: (1) 12 kuukautta tutkimuslääkkeen markkinoillepääsystä sekä Yhdysvalloissa että Euroopan unionissa; (2) 18 kuukautta tutkimuksen päättymisestä; ja (3) 6 kuukautta tutkimusartikkelin julkaisemisesta. Pääsy tietoihin olisi mahdollista turvallisen ympäristön kautta ja se edellyttää tutkimusesityksen hyväksymistä sekä sopivaa tietojen käyttösopimusta. Tietoihin pääsyn pyyntöjä voi lähettää verkkosivuston https://vivli.org/ourmember/ionis/ kautta.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Amyotrofinen lateraaliskleroosi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Belgium

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa