다계통 위축 환자에서 자가 및 동종 중간엽 줄기세포의 잠재적 사용 가능성
다계통 위축증(MSA)의 유병률은 인구 100,000명당 3.4~4.9건으로 보고됩니다. 예상 평균 발병률은 연간 100,000명당 0.6 - 0.7건입니다. 많은 환자들이 MSA를 다른 장애와 구별하기 어렵기 때문에 일생 동안 제대로 진단받지 못합니다. 고립 후기 발병 소뇌 실조증 환자의 약 29~33%와 파킨슨병 환자의 8~10%에서 MSA가 발생합니다.
현재 질병의 진행을 치료하거나 중단할 수 있는 치료법은 없습니다. 현재의 약물 치료는 증상을 완화시키는 것뿐입니다. 중간엽 줄기 세포(MSC)는 안전하게 수확하여 기증자나 환자에게 이식할 수 있고 면역원성이 낮고 광범위한 치료 잠재력을 가지고 있기 때문에 치료를 위한 효율적인 세포 공급원으로 간주됩니다. 예비 전임상 및 임상 시험의 결과는 MSC 기반 치료가 신경퇴행의 몇 가지 주요 측면을 충족시킬 수 있는 가능성을 나타냅니다. 신경퇴행성 질환에 대한 줄기 세포 기반 요법은 재생 및 손상된 조직에 대한 국소 지원을 제공함으로써 임상적 손상을 막는 것을 목표로 하며, 이식 후 MSC는 병변 부위에 침투할 수 있는 것으로 나타났기 때문에 수단으로서 큰 잠재력을 가지고 있습니다. 치료제를 투여하는 것.
이 연구의 대상자는 MSA에 대한 합의된 임상 기준에 따라 가능한 MSA를 경험한 환자였습니다. 각각 5명의 대상체의 총 샘플을 갖는 3개의 치료 그룹이 있을 것이다.
그룹 1은 기술 내로 2x5000만 세포 용량의 MSC-지방 자가조직을 받게 됩니다.
그룹 2는 2x5000만 세포를 기술적으로 투여하는 MSC-탯줄 동종 이식을 받습니다.
그룹 3은 2x5천만 세포를 기술적으로 투여하는 MSC-탯줄 동종이계 및 Adipose 정맥 주사로 2x10cc secretome MSC를 투여받습니다.
임상적 개선은 UMSARS 척도, PET-스캔, MRI, DaTScan, IGF-1, BDNF, 교감신경 피부 반응(SSR), EMG, 복합 자율 심각도 점수(CASS), 고화질-광간섭 단층 촬영(HD- OCT), ERG, VEP, Log MAR 차트, Ishihara 테스트 및 MSC에 대한 부작용.
이 연구는 6개의 기간으로 나누어져 있다: 이식 전, 2차 이식 후 1개월, 2차 이식 후 3개월, 2차 이식 후 6개월, 2차 이식 후 9개월, 2차 이식 후 12개월. 테스트 변수 간의 차이는 피험자의 임상 개선을 평가하는 지표로 사용됩니다.
연구 개요
상태
연구 유형
등록 (예상)
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
연구 장소
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DKI Jakarta
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Jakarta Pusat, DKI Jakarta, 인도네시아
- 모병
- Cipto mangunkusumo general hospital
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부수사관:
- Isabella K Liem, MD, PhD
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부수사관:
- Radiana D Antarianto, MD, PhD
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연락하다:
- Ismail H Dilogo, MD, PhD
- 전화번호: +62211500135
- 이메일: ismailortho@gmail.com
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부수사관:
- Teguh AS Ranakusuma, MD,PhD
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부수사관:
- Salim Haris, MD,PhD
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부수사관:
- Yetty Ramli, MD,PhD
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부수사관:
- Ahmad Y Safri, MD
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부수사관:
- Rahyussalim Rahyussalim, MD, PhD
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부수사관:
- Ira Mistivani, MD
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부수사관:
- Amanda Tiksnadi, MD
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부수사관:
- Winnugroho Wiratman, MD
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부수사관:
- Dyah Tunjungsari, MD
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부수사관:
- Reyhan E Yunus, MD
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부수사관:
- Alvita D Siswoyo, MD
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부수사관:
- Andi A Victor, MD
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부수사관:
- Syntia Nusanti, MD
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부수사관:
- Anggun R Yudhanta, MD
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부수사관:
- Jeanne A Pawitan, MD
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부수사관:
- Tri Kurniawati, SSi
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 환자들은 임상 검사 및 합의된 MSA 기준에 따라 MSA를 개발했습니다.
- 4년 미만 동안 MSA 진단을 받은 환자.
- 심사관의 의견으로 최소 3년의 생존이 예상되는 환자.
- MOCa 및 MMSE(Mini Mental State Examination) 값이 24 이상인 환자.
- Adipose Autologous-MSC 그룹의 경우 대상자는 HbSAg, Anti HCV, 매독, HIV, CMV, 풍진 및 Toxoplasma에 대한 스크리닝으로 확인된 활동성 감염을 경험하지 않았습니다.
- 피험자는 기꺼이 연구에 참여하고 정보에 입각한 동의서를 작성합니다.
- 자가면역 장애가 없거나 관리 장애 및/또는 MSA와 관련된 기타 질병을 앓고 있지 않음
- 피험자는 기꺼이 연구에 참여하고 정보에 입각한 동의서를 작성합니다.
제외 기준:
- 전신성 자가면역 질환(전신성 홍반성 루푸스, 애디슨병, 크론병, 관절염 관리), 면역결핍(SIDA) 또는 혈액 응고 장애 또는 악성 질환(MSA 관련 질환) 관리를 앓고 있는 자
- 면역억제제, 항응고제 또는 코르티코스테로이드를 복용하십시오.
- 악성 신생물이 있고 신생물의 가까운 가족력이 있는 환자.
- 이미 척추 수술 병력이 있거나 마비가 있거나 척추 질환이 있습니다.
- 전기경련 요법의 병력이 있는 환자.
- 파킨슨병으로 뇌 수술을 받은 병력이 있는 환자.
- 주사 부위 가까이에 전신 또는 국소 감염이 있는 환자.
- 면역억제제, 항응고제 또는 코르티코스테로이드를 복용하십시오.
- 환자는 연구에 참여할 의향이 없었고 정보에 입각한 동의서를 작성하지 않았습니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 하나의
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: 자가 지방 MSC 그룹
이 그룹은 1개월 간격으로 2 x 5천만 세포의 용량으로 지방 조직의 자가 중간엽 줄기세포 이식을 받게 됩니다.
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지방 조직을 채취하기 전에 HbSAg, Anti HbS, Anti HCV, HIC, MCV 및 매독 검사를 포함한 각 대상자를 선별했습니다. 피험자의 복부에서 5g의 피하 지방 생검을 통해 지방 조직을 채취하여 수송 배지에 넣은 후 RSCM-FKUI cGMP IPT 줄기세포 연구실로 보내 중간엽 줄기세포를 즉각 분리하였다. 분리된 MSC는 원하는 계대 및 세포 수에 도달할 때까지 적절한 배지를 사용하여 배양됩니다. 배양된 세포의 생존력 및 증식능을 평가한 후 MSC 배양의 성공을 확인하기 위해 유세포 분석기를 사용하여 세포 항원 발현의 특성화를 수행하였다. 피험자에게 주입할 MSC는 이식 직전에 2cc의 생리학적 NaCl 수송 배지에 준비합니다. 사용되는 지방 분비물은 10cc 주사기에 10cc만큼 전체 형태로 준비한다. |
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활성 비교기: 동종 탯줄 MSC 그룹
이 그룹은 1개월의 거리를 두고 2 x 5천만 세포의 선량으로 탯줄에서 동종 중간엽 줄기세포를 척수강내 이식을 받습니다.
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탯줄 조직을 채취하기 전에 임산부 기증자는 HbSAg, Anti HbS, Anti HCV, HIC, MCV 및 매독 검사를 포함하여 선별되었습니다. 분만 후 즉시 탯줄을 채취하여 4⁰C에서 0.9% NaCl이 포함된 멸균 검체 플레이트에 보관했습니다. 탯줄은 중간엽 줄기세포의 분리 과정을 위해 UPT TK Stem Cells RSCM-FKUI의 GMP 표준 배양 실험실로 이송됩니다. 세포 생존력을 유지하기 위해 배송 후 8시간 이내에 샘플 처리를 수행했습니다. 분리된 MSC는 원하는 계대 및 세포 수에 도달할 때까지 적절한 배지를 사용하여 배양됩니다. 배양된 세포의 생존력 및 증식능을 평가한 후 MSC 배양의 성공을 확인하기 위해 유세포 분석기를 사용하여 세포 항원 발현의 특성화를 수행하였다. 피험자에게 주입될 MSC는 이식 직전에 적합한 수송 매체에 준비됩니다. |
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활성 비교기: 동종 제대 MSC 및 지방 분비체 그룹
이 그룹은 탯줄에서 나온 동종 중간엽 줄기세포를 2 x 5천만개만큼 척수강내 이식한 다음 지방 조직에서 나온 2 x 10cc 중간엽 줄기세포 분비물을 1개월 간격으로 정맥주사합니다.
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지방 및 제대 조직을 채취하기 전에 각 피험자를 선별했습니다. - 지방조직의 경우 : 사용하는 지방분비물은 10cc 주사기에 10cc 분량의 전체 형태로 준비한다. -Uc-MSC : 분만 직후 탯줄을 채취하여 4⁰C에서 0.9% NaCl이 함유된 멸균 검체 플레이트에 보관하였다. 탯줄은 GMP 표준배양실로 이송되어 중간엽줄기세포 분리과정을 거친다. 세포 생존력을 유지하기 위해 배송 후 8시간 이내에 샘플 처리를 수행했습니다. 이후 원하는 계대수와 세포 수에 도달할 때까지 적절한 배지를 사용하여 배양할 것입니다. 배양된 세포의 생존력과 증식 능력을 평가한 다음 세포 항원 발현의 특성을 유동 세포 분석법을 사용하여 수행하여 MSC의 성공을 확인했습니다. 문화. |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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2차 이식 후 베이스라인에서 1,3,6,9 및 12개월까지 임상 평가의 변화
기간: 착상 전, 2차 착상 후 1개월, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월
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피험자는 신경학적 검사로 평가됩니다.
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착상 전, 2차 착상 후 1개월, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월
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2차 이식 후 베이스라인에서 1,3,6,9 및 12개월까지 임상 평가의 변화
기간: 착상 전, 2차 착상 후 1개월, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월
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대상자는 UMSARS(Unified Multiple System Atrophy Rating Scale)로 평가됩니다.
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착상 전, 2차 착상 후 1개월, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월
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2차 이식 후 Baseline에서 1,3,6,9 및 12개월까지 눈의 구조 개선 변화
기간: 착상 전, 2차 착상 후 1개월, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월
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HD-OCT(High Definition-Optical Coherence Tomography) 검사에서 확인된 망막신경섬유층(RNFL)의 두께 증가
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착상 전, 2차 착상 후 1개월, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월
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2차 이식 후 Baseline에서 1,3,6,9 및 12개월까지 눈의 구조 개선 변화
기간: 착상 전, 2차 착상 후 1개월, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월
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HD-OCT(High Definition-Optical Coherence Tomography) 검사에서 확인된 신경절 세포 복합체(GCC)의 증가
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착상 전, 2차 착상 후 1개월, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월
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베이스라인에서 1,3,6,9 및 2차 이식 후 12개월까지의 시력 변화
기간: 착상 전, 2차 착상 후 1개월, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월
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LogMar Test를 사용하여 시력 개선을 확인합니다.
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착상 전, 2차 착상 후 1개월, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월
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베이스라인에서 1,3,6,9 및 2차 이식 후 12개월까지의 시력 변화
기간: 착상 전, 2차 착상 후 1개월, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월
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이시하라 테스트를 통해 시력 개선 여부를 확인합니다.
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착상 전, 2차 착상 후 1개월, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월
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베이스라인에서 1,3,6,9 및 2차 이식 후 12개월까지의 시력 변화
기간: 착상 전, 2차 착상 후 1개월, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월
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VEP(Visual Evoked Potential)를 통해 시력 개선 여부를 확인합니다.
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착상 전, 2차 착상 후 1개월, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월
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베이스라인에서 1,3,6,9 및 2차 이식 후 12개월까지의 시력 변화
기간: 착상 전, 2차 착상 후 1개월, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월
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ERG(Electroretinogram)를 사용하여 시력 개선 여부를 확인합니다.
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착상 전, 2차 착상 후 1개월, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월
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베이스라인부터 1,3,6,9 및 2차 이식 후 12개월까지 영상 평가
기간: 착상 전, 2차 착상 후 1개월, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월
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FDG 섭취 증가를 확인하기 위해 MRI의 변화를 확인하기 위해 뇌를 검사합니다.
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착상 전, 2차 착상 후 1개월, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월
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베이스라인부터 1,3,6,9 및 2차 이식 후 12개월까지 영상 평가
기간: 착상 전, 2차 착상 후 1개월, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월
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FGD-PET SCAN의 변화를 확인하기 위해 뇌를 검사하여 FDG 섭취 증가를 확인합니다.
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착상 전, 2차 착상 후 1개월, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월
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베이스라인부터 1,3,6,9 및 2차 이식 후 12개월까지 영상 평가
기간: 착상 전, 2차 착상 후 1개월, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월
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뇌는 DaTScan의 변화를 확인하여 FDG 섭취 증가를 확인합니다.
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착상 전, 2차 착상 후 1개월, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (예상)
연구 완료 (예상)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
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자가 지방 중간엽 줄기세포 이식에 대한 임상 시험
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Navy General Hospital, BeijingXijing Hospital; Peking Union Medical College Hospital; Chinese PLA General Hospital; Peking...알려지지 않은관상동맥 질환