요도하열 치료 실패 환자를 대상으로 임상시험약물의 안전성 및 유효성을 평가하기 위한 임상시험 (HOLOUR)
2024년 11월 11일 업데이트: Holostem Terapie Avanzate s.r.l.
요도하열 치료 실패로 인한 환자의 요도 재건을 위한 자가 배양 구강 점막 이식편의 안전성과 효능을 평가하기 위한 전향적, 공개 라벨, 통제되지 않은 파일럿 임상 시험
이 시험의 목적은 요도 하열 치료 실패로 고통받는 환자에서 Holour의 안전성과 효능을 평가하는 것입니다.
Holour는 요도 교체를 목적으로 하며 줄기 세포를 포함하여 체외에서 확장된 자가 구강 점막 세포로 만들어집니다.
연구 개요
상세 설명
Holour는 전향적, 공개 라벨, 통제되지 않은 파일럿 임상 시험 단계 i/ii입니다. 이 임상 시험의 목적은 자가 치료의 안전성(3개월 및 12개월)과 효능(12개월)을 평가하기 위해 조직 공학 요법을 수행하는 것입니다.
연구 포함 및 제외 기준에 따라 환자를 선별하고 모든 적격 기준을 충족하는 경우 치료 후보가 됩니다. 최대 8명의 환자가 구강점막 줄기세포를 포함하는 자가 배양 구강점막 이식편을 통해 치료를 받게 됩니다. Holour는 환자에게서 채취한 구강 점막 생검에서 얻은 세포를 체외 확장하여 생성됩니다. 생검은 상피 세포가 분리되고 확장되어 이식될 최종 이식편으로 준비되는 재생 의학 제조 현장의 실험실에서 처리될 것입니다. Holour 투여는 절차와 환자의 필요에 따라 계획됩니다.
전체 절차는 다음 단계를 예상합니다.
- Holour의 자가 이식편을 제조하기 위한 구강 점막 생검.
두 단계의 음경 요도 성형술:
- 첫 번째 단계: 표준 수술에 따라 준비된 상처 부위에 홀로어를 적용합니다.
- 두 번째 단계: 표준 수술 절차에 따른 음경 재건. 수술 후 코르티코스테로이드와 항생제를 사용한 이식 후 치료(필요한 경우)가 뒤따를 수 있습니다.
치료에는 Holour의 단일 투여가 포함됩니다. 첫 번째 시술이 "실패"한 경우 적격 환자는 두 번째 이식을 받을 수 있습니다.
이식 3개월 후, 일차 종점은 연구자에 의해 평가될 것입니다. 연구 완료는 마지막 환자의 마지막 이식 후 1년(2차 종점)의 후속 조치가 완료될 때 도달합니다.
시험 종료는 마지막 치료가 있는 경우 마지막 환자의 마지막 방문으로 정의됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
1
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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-
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Milan, 이탈리아, 20122
- Fondazione IRCCS Cà Granda, Ospedale Maggiore Policlinico
-
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
5년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 모든 연구 관련 절차(간병인) 이전에 사전 동의서에 서명하고 날짜를 기입했습니다. 부모/법정 대리인에게 연구 절차의 목적에 대해 철저히 알리고 서명 및 날짜가 기재된 서면 동의서를 제공한 환자;
- 5세에서 17세 사이의 남성 환자(18세 미만);
- 요도하열 치료 실패 시 요도성형술 필요;
- 임상 평가, 배뇨 후 잔여 평가 및/또는 역행성 요도조영술 및/또는 요도경검사를 통한 요속측정법에 의해 나타난 요도하열 합병증;
- Uroflowmetry 속도: 소아 요류 정상도에 따라 고원 모양의 곡선과 낮은 qmax를 가진 Uroflowmetry;
- 연구자의 판단에 근거한 HOLOUR 이식에 대한 다른 금기 사항 없음;
- 연구 절차를 따르기 위한 협조적인 태도(미성년자의 경우 보호자).
제외 기준:
- 마취에 대한 알려지거나 의심되는 불내증;
- 나쁜 일반 상태(ECOG 지수 >2);
- 스크리닝 당시 급성 전신 감염 및/또는 중증 염증의 임상 및/또는 검사실 징후. 환자는 적절한 치료 후 재검사를 받을 수 있습니다.
- 심각한 전신 질환(예: 보상되지 않은 당뇨병);
- 요도하열 부전 이외의 의학적 상태에 이차적인 협착 또는 수축(즉 방사선 요법, 이끼 경화증 등…);
약물 또는 부형제에 대한 알레르기, 민감성 또는 불내성(연구자 브로셔 또는 이 프로토콜에 나열된 부형제에 대한 과민성):
- 수송 배지(L-글루타민이 보충된 Dulbecco's Modified Eagles Medium)
- 피브린 지원;
- 치료 후 국소 또는 전신 항생제 및/또는 코르티코스테로이드에 대한 금기;
- 환자의 재선별이 필요한 UTI 또는 소변 배양 양성;
- 광범위한 수술 절차를 받아야 하는 금기;
- 이식 절차에 영향을 미치는 임상적으로 중요하거나 불안정한 동시 질병 또는 연구자의 판단에 근거한 줄기 세포 이식에 대한 기타 임상적 금기 또는 기타 수반되는 의학적 상태;
- 연구 프로토콜을 따르지 않거나 연구의 성격과 범위 또는 연구 절차 및 치료의 가능한 이점 또는 원치 않는 효과를 이해할 수 없는 환자 및 부모/튜터
- 스크리닝 방문 전 1개월 이내에 통상적인 시험용 약물을 받은 다른 임상 시험에 참여;
- 스크리닝 방문 전 6개월 이내에 외과적 시술을 받은 환자;
- 해당 부위의 마취 또는 심한 감각저하;
- 국소 또는 전신 종양 질환의 진단.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 이전 요도하열 치료 실패로 인한 요도 기능 저하 및/또는 병변
첫 번째 단계는 전신 마취하에 외과 의사가 작은 구강 점막 생검 수집으로 구성됩니다. 생검은 상피 세포가 분리되고 확장되어 이식될 최종 이식편으로 준비되는 재생 의학 제조 현장의 실험실에서 처리될 것입니다. 요도 재건 치료에는 2단계 요도 성형술이 필요했습니다.
수술 후 코르티코스테로이드와 항생제를 사용한 이식 후 치료(필요한 경우)가 뒤따를 수 있습니다. |
치료에는 음경 상처 베드 준비, 상피 표면 적응 및 제품 적용에 이은 요도 관화 및 음경 재건의 전용 수술 절차를 통한 연구 제품의 단일 투여가 포함됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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AESI를 경험한 환자의 수와 비율
기간: 치료 3개월 후
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AESI(지속적인 발열, 감염) 측면에서 Holour의 안전성을 입증하기 위해
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치료 3개월 후
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ADR을 경험한 환자의 수 및 비율
기간: 치료 3개월 후
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ADR 측면에서 Holour의 안전성을 입증하기 위해
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치료 3개월 후
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SAE를 경험한 환자의 수 및 비율
기간: 치료 3개월 후
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SAE 측면에서 Holour의 안전성 입증
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치료 3개월 후
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중대한 이상반응을 경험한 환자의 수 및 비율
기간: 치료 3개월 후
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심각한 ADR 측면에서 Holour의 안전성을 입증하기 위해
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치료 3개월 후
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AESI를 경험한 환자의 수와 비율
기간: 치료 후 12개월
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AESI(지속적인 발열, 감염) 측면에서 Holour의 안전성을 입증하기 위해
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치료 후 12개월
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ADR을 경험한 환자의 수 및 비율
기간: 치료 후 12개월
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AESI ADR 측면에서 Holour의 안전성을 입증하기 위해
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치료 후 12개월
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SAE를 경험한 환자의 수 및 비율
기간: 치료 후 12개월
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SAE 측면에서 Holour의 안전성 입증
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치료 후 12개월
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중대한 이상반응을 경험한 환자의 수 및 비율
기간: 치료 후 12개월
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심각한 ADR 측면에서 Holour의 안전성을 입증하기 위해
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치료 후 12개월
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이식 성공 환자 수
기간: 치료 후 12개월
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이식 성공은 이식 부위의 임상적(병변 없음, 현저한 후퇴 없음) 상피 안정성 정도에 따라 정의됩니다.
상피 안정성의 정도는 육안 검사, 수경검사, 요도경 검사로 평가하고 재상피화, 미란, 감염 등을 평가하기 위해 확인하고 조치와 함께 사진으로 기록합니다.
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치료 후 12개월
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이식 성공 환자의 비율
기간: 치료 후 12개월
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이식 성공은 이식 부위의 임상적(병변 없음, 현저한 후퇴 없음) 상피 안정성 정도에 따라 정의됩니다.
상피 안정성의 정도는 육안 검사, 수경검사, 요도경 검사로 평가하고 재상피화, 미란, 감염 등을 평가하기 위해 확인하고 조치와 함께 사진으로 기록합니다.
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치료 후 12개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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홀루어 이식 및 재건술 후 치료 효과가 있는 환자 수
기간: 이식 후 1년까지
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이식의 두 번째 단계(요도 재건) 후 감지할 수 있는 미란/수축 및 임상 기능(유속 측정법)이 없는 임상적으로 정상으로 보이는 요도 상피의 재생.
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이식 후 1년까지
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재상피화 비율 평가
기간: 이식 후 1년까지
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재상피화 비율 평가
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이식 후 1년까지
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육안 검사를 통한 이식 부위의 임상 상피 안정성 평가
기간: 이식 후 1년까지
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검출 가능한 침식/수축이 없는 임상적으로 정상으로 보이는 상피의 재생 평가
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이식 후 1년까지
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흉터 수축 유무 평가
기간: 이식 후 1년까지
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흉터 유무에 따른 음경 수축 평가
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이식 후 1년까지
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Uroflowmetry 비율의 평가
기간: 시술 후 3~12개월
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곡선 모양의 변화와 qmax 유속의 현저한 증가에 따른 기준값과 비교한 uroflowmetry의 변화 평가;
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시술 후 3~12개월
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Uroflowmetry를 통한 공극 후 잔량 평가
기간: 시술 후 3~12개월
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기준선과 비교한 공극 후 잔여량의 변화 평가
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시술 후 3~12개월
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수술 합병증의 유무 및 중증도 평가
기간: 이식 후 1년까지
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Clavien Dindo 척도를 사용하여 수술 합병증의 유무 및 중증도를 5등급으로 분류(I, II, III, IV 및 V 임상 개입 필요 없음에서 환자 사망까지)
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이식 후 1년까지
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SAE, AESI, ADR 심각한 ADR,
기간: 이식 후 1년까지
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SAE, AESI, ADR 심각한 ADR,
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이식 후 1년까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
수사관
- 연구 책임자: Graziella Pellegrini, Professor, Holostem Terapie Avanzate s.r.l.
- 수석 연구원: Gianantonio Manzoni, MD, Fondazione IRCCS Cà Granda, Ospedale Maggiore Policlinico
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 11월 26일
기본 완료 (실제)
2022년 12월 12일
연구 완료 (실제)
2022년 12월 12일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 9월 3일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 10월 13일
처음 게시됨 (실제)
2021년 10월 26일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2024년 11월 12일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 11월 11일
마지막으로 확인됨
2024년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- HTA-HUR-01
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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요도하열에 대한 임상 시험
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