Kliininen tutkimus tutkimustuotteen turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, jotka johtuvat hypospadian hoidon epäonnistumisesta (HOLOUR)
maanantai 11. marraskuuta 2024 päivittänyt: Holostem Terapie Avanzate s.r.l.
Tuleva, avoin, kontrolloimaton kliininen pilottikoe autologisten viljeltyjen suun limakalvosiirteiden turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi virtsaputken rekonstruktiossa potilailla, jotka johtuvat hypospadian hoidon epäonnistumisesta
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida Holourin turvallisuutta ja tehoa potilailla, jotka kärsivät hypospadias-hoidon epäonnistumisesta.
Holour on tarkoitettu virtsaputken korvaamiseen ja se on valmistettu ex vivo laajennetuista autologisista suun limakalvosoluista kantasolut mukaan lukien.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Holour on tulevaisuuden avoin, kontrolloimaton kliinisen pilottitutkimuksen vaihe i/ii. Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena on suorittaa kudostekniikkahoito autologisen hoidon turvallisuuden (3 ja 12 kuukauden kohdalla) ja tehokkuuden (12 kuukauden kohdalla) arvioimiseksi.
Potilaat seulotaan tutkimukseen osallistumis- ja poissulkemiskriteerien mukaisesti, ja he ovat ehdokkaita hoitoon, jos kaikki kelpoisuuskriteerit täyttyvät. Jopa 8 potilasta hoidetaan autologisilla viljellyillä suun limakalvosiirteillä, jotka sisältävät suun limakalvon kantasoluja. Holour tuotetaan ex vivo -laajentamalla soluja, jotka on saatu potilaalta kerätystä suun limakalvobiopsiasta. Biopsia käsitellään regeneratiivisten lääkkeiden tuotantolaitoksen laboratoriossa, jossa epiteelisolut eristetään, laajennetaan ja valmistetaan lopulliseksi istutettavaksi siirrettäväksi. Tuntien antaminen suunnitellaan toimenpiteiden ja potilaan tarpeiden mukaan.
Koko menettely sisältää seuraavat vaiheet:
- Suun limakalvobiopsia Holourin autologisten siirteiden valmistamiseksi.
Peniksen uretroplastia kahdessa vaiheessa:
- Ensimmäinen vaihe: holourin levitys haavapohjalle, joka on valmistettu standardileikkauksen mukaisesti.
- Toinen vaihe: peniksen rekonstruktio tavallisen kirurgisen toimenpiteen mukaisesti. Kirurgisia toimenpiteitä voi seurata implantaation jälkeinen hoito (tarvittaessa) kortikosteroideilla ja antibiooteilla.
Hoito sisältää yhden Holour-annoksen; jos ensimmäinen toimenpide epäonnistuu, kelpoisille potilaille voidaan tehdä toinen implantaatio.
Kolme kuukautta elinsiirron jälkeen tutkija arvioi ensisijaisen päätetapahtuman. Tutkimus on saatu päätökseen, kun 1 vuoden seuranta (toissijainen päätepiste) viimeisen potilaan viimeisen elinsiirron jälkeen on suoritettu.
Kokeen päättyminen määritellään viimeisen potilaan viimeiseksi käynniksi viimeisen mahdollisen hoidon jälkeen.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
1
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Milan, Italia, 20122
- Fondazione IRCCS Cà Granda, Ospedale Maggiore Policlinico
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
5 vuotta - 17 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Allekirjoitettu ja päivätty tietoinen suostumus ennen tutkimukseen liittyviä toimenpiteitä (Hoivatjat); Potilaat, joiden vanhemmille/laillisille edustajille on tiedotettu perusteellisesti tutkimustoimenpiteiden tavoitteesta ja he ovat antaneet allekirjoitetun ja päivätyn kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen;
- 5–17-vuotiaat miespotilaat (alle 18-vuotiaat);
- Virtsaputken leikkauksen tarve epäonnistuneen hypospadian hoidossa;
- Hypospadian komplikaatiot, jotka on osoitettu kliinisen arvioinnin, uroflowmetrian ja virtsaamisen jälkeisen jäännösarvioinnin ja/tai retrogradisen uretrografian ja/tai uretroskopian perusteella;
- Uroflowmetria: Uroflowmetria, jossa on tasangon muotoinen käyrä ja pieni qmax lasten uroflow-normogrammien mukaan;
- Muiden vasta-aiheiden puuttuminen HOLOUR-istutuksesta tutkijan arvion perusteella;
- Yhteistyöasenne opiskelumenettelyjen seuraamiseen (alaikäisten omaishoitajat).
Poissulkemiskriteerit:
- Tunnettu tai epäilty anestesian intoleranssi;
- Huono yleinen kunto (ECOG-indeksi >2);
- Kliiniset ja/tai laboratoriomerkit akuuteista systeemisistä infektioista ja/tai vakavasta tulehduksesta seulonnan aikana. Potilas voidaan seuloa uudelleen asianmukaisen hoidon jälkeen;
- Vaikea systeeminen sairaus (esim. kompensoimaton diabetes);
- Ahtauma tai vetäytyminen, joka on seurausta muista sairauksista kuin hypospadian vajaatoiminnasta (esim. sädehoito, jäkäläskleroosi jne…);
Allergia, herkkyys tai intoleranssi lääkkeille tai apuaineille (yliherkkyys jollekin tutkijan esitteessä tai tässä pöytäkirjassa luetelluille apuaineille):
- Kuljetusalusta (Dulbecco's Modified Eagles Medium täydennettynä L-glutamiinilla)
- fibriinituki;
- Vasta-aiheet hoidon jälkeisille paikallisille tai systeemisille antibiooteille ja/tai kortikosteroideille;
- Virtsatieinfektio tai virtsaviljelypositiivinen, mikä vaatii potilaan uudelleenseulonnan;
- Vasta-aiheet laajojen kirurgisten toimenpiteiden suorittamiselle;
- Kliinisesti merkittävä tai epästabiili samanaikainen sairaus tai muut kliiniset vasta-aiheet kantasolujen istuttamiselle, jotka perustuvat tutkijan harkintaan, tai muut samanaikaiset lääketieteelliset tilat, jotka vaikuttavat siirtomenettelyyn;
- Potilaat ja vanhemmat/ohjaajat eivät todennäköisesti noudata tutkimussuunnitelmaa tai eivät ymmärrä tutkimuksen luonnetta ja laajuutta tai tutkimusmenetelmien ja hoitojen mahdollisia etuja tai ei-toivottuja vaikutuksia;
- Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen, jossa tavanomaista tutkimuslääkettä vastaanotettiin alle 1 kuukautta ennen seulontakäyntiä;
- Potilaat, joille on tehty kirurginen toimenpide 6 kuukauden sisällä ennen seulontakäyntiä;
- alueen anestesia tai vakava hypoestesia;
- Paikallisen tai systeemisen neoplastisen sairauden diagnoosi.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Virtsaputken toiminnan heikkeneminen ja/tai leesiot aiemman hypospadian hoidon epäonnistumisen vuoksi
Ensimmäinen vaihe on kirurgin suorittama pieni suun limakalvobiopsia yleisanestesiassa. Biopsia käsitellään regeneratiivisten lääkkeiden tuotantolaitoksen laboratoriossa, jossa epiteelisolut eristetään, laajennetaan ja valmistetaan lopulliseksi istutettavaksi siirrettäväksi. Virtsaputken jälleenrakentamisen hoito vaati kaksivaiheisen virtsaputken leikkauksen:
Kirurgisia toimenpiteitä voi seurata implantaation jälkeinen hoito (tarvittaessa) kortikosteroideilla ja antibiooteilla. |
Hoito sisältää tutkimustuotteen kerta-annoksen erillisen kirurgisen toimenpiteen kautta, jossa peniksen haavapohjan valmistelu, epiteelin pinnan mukauttaminen ja tuotteen levitys, jota seuraa virtsaputken tubulisointi ja peniksen rekonstruktio.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
AESI-potilaiden lukumäärä ja prosenttiosuus
Aikaikkuna: 3 kuukautta hoidon jälkeen
|
Havainnollistaa Holourin turvallisuutta AESI:n (pysyvä kuume, infektiot) suhteen
|
3 kuukautta hoidon jälkeen
|
|
Haittavaikutuksia kokeneiden potilaiden lukumäärä ja prosenttiosuus
Aikaikkuna: 3 kuukautta hoidon jälkeen
|
Osoittaakseen Holourin turvallisuuden haittavaikutusten suhteen
|
3 kuukautta hoidon jälkeen
|
|
SAE-oireita kokeneiden potilaiden lukumäärä ja prosenttiosuus
Aikaikkuna: 3 kuukautta hoidon jälkeen
|
Havainnollistaa Holourin turvallisuutta SAE:n suhteen
|
3 kuukautta hoidon jälkeen
|
|
Vakavia haittavaikutuksia kokeneiden potilaiden lukumäärä ja prosenttiosuus
Aikaikkuna: 3 kuukautta hoidon jälkeen
|
Havainnollistaa Holourin turvallisuutta vakavien haittavaikutusten kannalta
|
3 kuukautta hoidon jälkeen
|
|
AESI-potilaiden lukumäärä ja prosenttiosuus
Aikaikkuna: 12 kuukautta hoidon jälkeen
|
Havainnollistaa Holourin turvallisuutta AESI:n (pysyvä kuume, infektiot) suhteen
|
12 kuukautta hoidon jälkeen
|
|
Haittavaikutuksia kokeneiden potilaiden lukumäärä ja prosenttiosuus
Aikaikkuna: 12 kuukautta hoidon jälkeen
|
Havainnollistaa Holourin turvallisuutta AESI ADR:ien kannalta
|
12 kuukautta hoidon jälkeen
|
|
SAE-oireita kokeneiden potilaiden lukumäärä ja prosenttiosuus
Aikaikkuna: 12 kuukautta hoidon jälkeen
|
Havainnollistaa Holourin turvallisuutta SAE:n suhteen
|
12 kuukautta hoidon jälkeen
|
|
Vakavia haittavaikutuksia kokeneiden potilaiden lukumäärä ja prosenttiosuus
Aikaikkuna: 12 kuukautta hoidon jälkeen
|
Havainnollistaa Holourin turvallisuutta vakavien haittavaikutusten kannalta
|
12 kuukautta hoidon jälkeen
|
|
Implantaatio onnistuneiden potilaiden määrä
Aikaikkuna: 12 kuukautta hoidon jälkeen
|
Implantoinnin onnistuminen määritellään siirretyn alueen epiteelin kliinisen stabiilisuuden asteen (ei vaurioita, ei merkittäviä vetäytymiä) perusteella.
Epiteelin stabiilisuuden aste arvioidaan visuaalisella tarkastuksella, cistouretrografialla, uretroskopialla ja tarkistetaan reepiteliaation, eroosioiden, infektioiden jne. arvioimiseksi ja dokumentoidaan valokuvilla mittareineen.
|
12 kuukautta hoidon jälkeen
|
|
implantaatio onnistuneiden potilaiden prosenttiosuus
Aikaikkuna: 12 kuukautta hoidon jälkeen
|
Implantoinnin onnistuminen määritellään siirretyn alueen epiteelin kliinisen stabiilisuuden asteen (ei vaurioita, ei merkittäviä vetäytymiä) perusteella.
Epiteelin stabiilisuuden aste arvioidaan visuaalisella tarkastuksella, cistouretrografialla, uretroskopialla ja tarkistetaan reepiteliaation, eroosioiden, infektioiden jne. arvioimiseksi ja dokumentoidaan valokuvilla mittareineen.
|
12 kuukautta hoidon jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoidon tehokkuuden saaneiden potilaiden lukumäärä Holour-implantaation ja kirurgisen rekonstruoinnin jälkeen
Aikaikkuna: enintään 1 vuosi implantoinnin jälkeen
|
Kliinisesti normaalilta näyttävän virtsaputken epiteelin regenerointi ilman havaittavia eroosioita/retraktioita ja kliinistä toimintaa (uroflowmetria) siirron toisen vaiheen (virtsaputken rekonstruktio) jälkeen.
|
enintään 1 vuosi implantoinnin jälkeen
|
|
Uudelleen epitelisoitumisen prosenttiosuuden arviointi
Aikaikkuna: enintään 1 vuosi implantoinnin jälkeen
|
Uudelleen epitelisoitumisen prosenttiosuuden arviointi
|
enintään 1 vuosi implantoinnin jälkeen
|
|
Kliinisen epiteelin stabiilisuuden arviointi siirretyllä alueella visuaalisilla tarkasteluilla
Aikaikkuna: enintään 1 vuosi implantoinnin jälkeen
|
Kliinisesti normaalilta näyttävän epiteelin regeneroitumisen arviointi ilman havaittavia eroosioita/retraktioita
|
enintään 1 vuosi implantoinnin jälkeen
|
|
Arven vetäytymisen arviointi
Aikaikkuna: enintään 1 vuosi implantoinnin jälkeen
|
Peniksen vetäytymisen arviointi arpien esiintymisestä/puuttumisesta
|
enintään 1 vuosi implantoinnin jälkeen
|
|
Uroflowmetrian nopeuden arviointi
Aikaikkuna: 3-12 kuukautta hoidon jälkeen
|
Uroflowmetrian muutoksen arviointi perusarvoon verrattuna käyrän muodon muutoksella ja qmax-virtausnopeuden merkittävällä kasvulla;
|
3-12 kuukautta hoidon jälkeen
|
|
Tyhjyyden jälkeisen jäännöstilavuuden arviointi uroflowmetrialla
Aikaikkuna: 3-12 kuukautta hoidon jälkeen
|
Arvio mitätöinnin jälkeisen jäännöksen muutoksesta verrattuna perusviivaan
|
3-12 kuukautta hoidon jälkeen
|
|
Leikkauskomplikaatioiden esiintymisen ja vakavuuden arviointi
Aikaikkuna: enintään 1 vuosi implantoinnin jälkeen
|
Kirurgisten komplikaatioiden esiintyminen ja vakavuus Clavien Dindo -asteikolla, jossa on luokitus 5 luokkaan (I, II, III, IV ja V kliinisen toimenpiteen tarpeettomuudesta potilaan kuolemaan)
|
enintään 1 vuosi implantoinnin jälkeen
|
|
Haitallisten tapahtumien arviointi SAE-, AESI-, ADR-vakavien haittavaikutusten,
Aikaikkuna: enintään 1 vuosi implantoinnin jälkeen
|
Haitallisten tapahtumien arviointi SAE-, AESI-, ADR-vakavien haittavaikutusten,
|
enintään 1 vuosi implantoinnin jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Graziella Pellegrini, Professor, Holostem Terapie Avanzate s.r.l.
- Päätutkija: Gianantonio Manzoni, MD, Fondazione IRCCS Cà Granda, Ospedale Maggiore Policlinico
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 26. marraskuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 12. joulukuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 12. joulukuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 3. syyskuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 13. lokakuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 26. lokakuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Tiistai 12. marraskuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 11. marraskuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. marraskuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Urogenitaaliset sairaudet
- Sukuelinten sairaudet
- Sukuelinten sairaudet, mies
- Miesten urogenitaaliset sairaudet
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet ja raskauden komplikaatiot
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Urogenitaaliset poikkeavuudet
- Peniksen sairaudet
- Hypospadias
Muut tutkimustunnusnumerot
- HTA-HUR-01
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Hypospadias
-
dr. Muhammad Abdelhafez Mahmoud, MDValmisChordee | Hypospadias, Penoscrotal
-
Yonsei UniversityValmisLapsipotilaat, joille tehdään hypospadias-leikkausKorean tasavalta
-
Mansoura UniversityValmis164 poikaa Hypospadias-leikkaukseen yleisanestesiassa kaudaalisalpauksellaEgypti
-
Mansoura UniversityValmisHypospadias | Kiristysside | Hypospadias, Coronal | Hypospadia, korjausEgypti
-
Ahmed AoufValmisHypospadias | Hypospadias, CoronalEgypti
-
Javaid AfridiValmisHypospadias | Distaalinen peniksen hypospadias (häiriö)Pakistan
-
Sohag UniversityRekrytointi
-
Armia Ezzat Thabet AzerEi vielä rekrytointia
-
Centre Hospitalier Universitaire de BesanconRekrytointi