Klinická studie k posouzení bezpečnosti a účinnosti zkoumaného produktu u pacientů v důsledku selhání léčby hypospadie (HOLOUR)

Kritéria pro zařazení:

1. Podepsaný a datovaný informovaný souhlas před jakýmikoli postupy souvisejícími se studií (pečovatelé); Pacienti, jejichž rodiče/zákonní zástupci byli důkladně informováni o cíli postupů studie a poskytli podepsaný a datovaný písemný informovaný souhlas;
2. Mužští pacienti ve věku 5 až 17 let (mladší než 18 let);
3. Potřeba uretroplastiky při neúspěšné léčbě hypospadie;
4. Komplikace hypospadie prokázané klinickým vyšetřením, uroflowmetrií s hodnocením postmikčního rezidua a/nebo retrográdní uretrografií a/nebo uretroskopií;
5. Rychlost uroflowmetrie: Uroflowmetrie s křivkou ve tvaru plató a nízkým qmax podle dětských normogramů uroflow;
6. Absence dalších kontraindikací implantace HOLOUR na základě úsudku zkoušejícího;
7. Kooperativní přístup při sledování studijních postupů (pečovatelé v případě nezletilých).

Kritéria vyloučení:

1. Známá nebo předpokládaná nesnášenlivost vůči anestezii;
2. Špatný celkový stav (index ECOG >2);
3. Klinické a/nebo laboratorní příznaky akutních systémových infekcí a/nebo závažného zánětu v době screeningu. Pacient může být znovu vyšetřen po vhodné léčbě;
4. Závažné systémové onemocnění (tj. nekompenzovaný diabetes);
5. Stenóza nebo retrakce sekundárních zdravotních stavů jiných než selhání hypospadie (tj. radioterapie, lišejníková skleróza atd…);

6. Alergie, citlivost nebo intolerance na léčiva nebo pomocné látky (přecitlivělost na kteroukoli pomocnou látku uvedenou v brožuře pro zkoušejícího nebo v tomto protokolu):

   • Transportní médium (Dulbecco's Modified Eagles Medium doplněné L-glutaminem)
   • podpora fibrinu;
7. Kontraindikace po léčbě lokálními nebo systémovými antibiotiky a/nebo kortikosteroidy;
8. UTI nebo pozitivní kultivace moči vyžadující opětovné vyšetření pacienta;
9. Kontraindikace podstoupit rozsáhlé chirurgické zákroky;
10. Klinicky významné nebo nestabilní souběžné onemocnění nebo jiné klinické kontraindikace implantace kmenových buněk na základě úsudku zkoušejícího nebo jiné doprovodné zdravotní stavy ovlivňující postup transplantace;
11. Pacienti a rodiče/lektor pravděpodobně nedodrží protokol studie nebo nejsou schopni porozumět povaze a rozsahu studie nebo možným přínosům nebo nežádoucím účinkům postupů a léčby studie;
12. Účast v jiné klinické studii, kde konvenční hodnocený lék byl podán méně než 1 měsíc před screeningovou návštěvou;
13. Pacienti, kteří podstoupili chirurgický zákrok během 6 měsíců před screeningovou návštěvou;
14. Anestezie nebo těžká hypestezie oblasti;
15. Diagnostika lokálního nebo systémového neoplastického onemocnění.