Sperimentazione clinica per valutare la sicurezza e l'efficacia del prodotto sperimentale nei pazienti a causa del fallimento del trattamento dell'ipospadia (HOLOUR)

Criterio di inclusione:

1. Consenso informato firmato e datato prima di qualsiasi procedura correlata allo studio (caregiver); Pazienti i cui genitori/rappresentanti legali sono stati accuratamente informati dello scopo delle procedure dello studio e hanno fornito un consenso informato scritto firmato e datato;
2. Pazienti di sesso maschile di età compresa tra 5 e 17 anni (meno di 18 anni);
3. Necessità di uretroplastica nel trattamento dell'ipospadia fallito;
4. Complicanze dell'ipospadia evidenziate da valutazione clinica, uroflussometria con valutazione del residuo postminzionale e/o uretrografia retrograda e/o uretroscopia;
5. Frequenza uroflussimetrica: uroflussimetria con curva a plateau e basso qmax secondo i normogrammi uroflussimetrici pediatrici;
6. Assenza di altre controindicazioni all'impianto di HOLOUR in base al giudizio dello sperimentatore;
7. Atteggiamento collaborativo nel seguire le procedure di studio (Baregivers in caso di minori).

Criteri di esclusione:

1. Intolleranze note o sospette all'anestesia;
2. Cattive condizioni generali (indice ECOG >2);
3. Segni clinici e/o di laboratorio di infezioni sistemiche acute e/o grave infiammazione al momento dello screening. Il paziente può essere nuovamente sottoposto a screening dopo un trattamento appropriato;
4. Grave malattia sistemica (es. diabete non compensato);
5. Stenosi o retrazione secondaria a condizioni mediche diverse dal fallimento dell'ipospadia (es. radioterapia, lichen sclerosi, ecc…);

6. Allergia, sensibilità o intolleranza a farmaci o eccipienti (ipersensibilità a uno qualsiasi degli eccipienti elencati nella brochure dello sperimentatore o in questo protocollo):

   • Terreno di trasporto (Dulbecco's Modified Eagles Medium integrato con L-glutammina)
   • Supporto di fibrina;
7. Controindicazioni al trattamento post-trattamento con antibiotici locali o sistemici e/o corticosteroidi;
8. UTI o urinocoltura positiva che richiede un nuovo screening del paziente;
9. Controindicazioni a sottoporsi a procedure chirurgiche estese;
10. Malattia concomitante clinicamente significativa o instabile o altre controindicazioni cliniche all'impianto di cellule staminali basate sul giudizio dello sperimentatore o altre condizioni mediche concomitanti che influenzano la procedura di innesto;
11. Pazienti e genitori/tutor che difficilmente rispettano il protocollo dello studio o che non sono in grado di comprendere la natura e l'ambito dello studio o i possibili benefici o effetti indesiderati delle procedure e dei trattamenti dello studio;
12. Partecipazione a un altro studio clinico in cui il farmaco sperimentale convenzionale è stato ricevuto meno di 1 mese prima della visita di screening;
13. Pazienti sottoposti a intervento chirurgico entro 6 mesi prima della visita di screening;
14. Anestesia o grave ipoestesia dell'area;
15. Diagnosi di malattia neoplastica locale o sistemica.