페닐케톤뇨증 환자에서 PTC923의 장기 안전성 연구
2026년 4월 22일 업데이트: PTC Therapeutics
페닐케톤뇨증에 대한 PTC923의 3상 공개 확장 연구
이 연구의 주요 목적은 페닐케톤뇨증이 있는 참가자에서 PTC923의 장기 안전성을 평가하고 식이 페닐알라닌(Phe)/단백질 소비의 기준선에서 변화를 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
PTC가 후원하는 3상 페닐케톤뇨증 연구를 완료한 모든 참가자는 이 3상 오픈 라벨 연장 연구인 PTC923-MD-004-PKU에 참여할 수 있습니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
200
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Tbilisi, 그루지야, 0159
- Medical Genetics and Laboratory Diagnostics Center
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Groningen, 네덜란드, 9713 GZ
- UMCG Beatrix Children's Hospital
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Copenhagen, 덴마크, DK-2100
- Copenhagen University Hospital, Rigshospitalet
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Hamburg, 독일, 20246
- University Children's Hospital Hamburg Eppendorf (Kinder-UKE) Klinik für Kinder- und Jugendmedizin (Kinder-UKE)
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Heidelberg, 독일, 69120
- Universitätsklinikum Heidelberg / Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin / Sektion für Neuropädiatrie & Stoffwechselmedizin
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Münster, 독일, 48149
- Universitätsklinikum Münster
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Jalisco
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Guadalajara, Jalisco, 멕시코, 44670
- PanAmerican Clinical Research
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32610
- UF College of Medicine, Department of Pediatrics Division of Genetics and Metabolism
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Indiana University School of Medicine Department of Medical and Molecular Genetics
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
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New York
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New York, New York, 미국, 10009
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISMMS)
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84108
- University of Utah
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Rio Grande do Sul
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Porto Alegre, Rio Grande do Sul, 브라질, 90035-903
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre
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São Paulo
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Ribeirão Preto, São Paulo, 브라질, 14051-140
- Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto da Universidade de Sao Paulo
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Madrid, 스페인, 28034
- Hospital Universitario Ramón y Cajal
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Seville, 스페인, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
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Esplugues de Llobregat
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Barcelona, Esplugues de Llobregat, 스페인, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
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Ljubljana, 슬로베니아, 1000
- Univerzitetni klinicni center Ljubljana
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Birmingham, 영국, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
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Birmingham, 영국
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
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London, 영국, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital
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Rome, 이탈리아, 00185
- Department of Human Neuroscience, Child and Adolescent Neuropsychiatry, Policlinico Umberto I
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Veneto
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Padua, Veneto, 이탈리아, 35129
- Azienda Ospedaliera-Universita Padova
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Multiple Locations, 일본
- PTC Clinical Site 1
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Multiple Locations, 일본
- PTC Clinical Site 2
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Multiple Locations, 일본
- PTC Clinical Site 3
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Prague, 체코, 100 34
- Fakultní nemocnice Královské Vinohrady Klinika dětí a dorostu Ambulance pro léčbu PKU a HPA
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Alberta
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Calgary, Alberta, 캐나다, T2E 7Z4
- Metabolics and Genetics in Calgary (MAGIC) Clinic, Ltd.
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Ontario
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Hamilton, Ontario, 캐나다, L8N 3Z5
- McMaster Children's Hospital Hamilton Health Sciences
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children University of Toronto Adult Clinic: The Fred A Litwin Family Centre in Genetic Medicine University Health Network & Mt. Sinai Hospital
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Adana, 터키 (Türkiye), 01330
- Çukurova Üniversitesi Tıp Fakültesi Balcalı Hastanesi
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Ankara
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Altındağ, Ankara, 터키 (Türkiye), 06230
- Hacettepe University Medical Faculty
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Yenimahalle, Ankara, 터키 (Türkiye), 06500
- Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi
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Istanbul
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Fatih, Istanbul, 터키 (Türkiye), 34098
- İstanbul Üniversitesi Cerrahpaşa Tıp Fakültesi
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İzmir
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Bornova, İzmir, 터키 (Türkiye), 35100
- Ege University Faculty of Medicine Children Hospital
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Porto, 포르투갈, 4099-001
- Centro Hospitalar Universitario do Porto, EPE
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Estremadura
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Lisbon, Estremadura, 포르투갈, 1649-035
- CENTRO HOSPITALAR UNIVERSITÁRIO LISBOA NORTE Hospital de Santa Maria,
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Lisbon, Estremadura, 포르투갈, 1649-035
- CENTRO HOSPITALAR UNIVERSITÁRIO LISBOA NORTE Hospital de Santa Maria
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Szczecin, 폴란드, 71-252
- Pomorski Uniwersytet Medyczny w Szczecinie Centrum Wsparcia Badań Klinicznych
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Paris, 프랑스, 75015
- Hôpital Necker-Enfants Malades - Centre de Référence des Maladies Héréditaires du Métabolisme
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Brisbane
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South Brisbane, Brisbane, 호주
- The Queensland Children's Hospital
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New South Wales
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Westmead, New South Wales, 호주, 2145
- Westmead Hospital
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South Australia
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Adelaide, South Australia, 호주, SA 5000
- PARC Clinical Research
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Victoria
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Parkville, Victoria, 호주, 3052
- Royal Children's Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- PTC가 후원하는 3상 PKU 임상 연구를 완료했습니다.
- 가임 여성은 스크리닝 시 임신 검사 결과가 음성이어야 하며 연구 기간 동안 및 연구 약물의 마지막 투여 후 최대 90일 동안 금욕 또는 하나 이상의 매우 효과적인 형태의 피임법 사용에 동의해야 합니다.
- 정관 절제술을 받지 않은 가임 여성과 성적으로 활발한 남성은 연구 기간 동안 그리고 연구 약물의 마지막 투여 후 최대 90일 동안 배리어 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 남성도 이 기간 동안 정자 기증을 삼가야 합니다.
- 연구에 참여하는 동안 현재 식단을 변경하지 않고 계속할 의향이 있습니다(조사자가 연구 중에 식단을 변경하도록 구체적으로 지시하지 않는 한).
제외 기준:
- 경구 약물을 견딜 수 없음.
- 임신 중이거나 모유 수유 중이거나 임신을 고려 중인 여성.
- 현재 의학적 통제 하에 있지 않은 심각한 신경정신병(예: 주요 우울증), 조사자 또는 후원자의 의견으로는 참가자의 연구 참여 능력을 방해하거나 해당 참가자의 참여 위험을 증가시킬 수 있습니다.
- 과거 병력 및/또는 신장 장애 및/또는 중등도/중증 신부전(사구체 여과율[GFR] <60밀리리터[mL]/분[분] 분을 포함하는 상태의 증세 및/또는 자격을 갖춘 피더 연구에 참여하는 동안 가장 최근에 추정된 증거 ) 및/또는 신장 전문의의 진료를 받고 있습니다.
- 조사자 또는 스폰서의 의견에 따라 참가자의 연구 참여 능력을 방해하거나 해당 참가자의 참여 위험을 증가시키는 모든 기타 조건.
- 엽산 합성을 억제하는 것으로 알려진 약물(예: 메토트렉세이트)과의 병용 치료에 대한 요구 사항.
- 테트라히드로비오테린(BH4) 보충(예: 사프로프테린 디히드로클로라이드, KUVAN) 또는 페그발리아제-pqpz(PALYNZIQ)와 병용 치료.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: PTC923
참가자는 PTC923 7.5mg/kg(0~6개월 미만 참가자), 15mg/kg(6~12개월 미만 참가자), 30mg/kg(12개월~2세 미만 참가자), 또는 60 mg/kg(2세 이상 참가자) 최소 12개월 동안 또는 참가자가 효능 부족, 중단으로 이어지는 부작용(AE), 치료 중단 또는 PTC923이 승인되고 상업적으로 승인될 때까지 매일 1회 경구 투여 특정 국가에서 사용할 수 있습니다.
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경구용 PTC923 분말은 투여 전에 물 또는 사과 주스에 현탁됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Phe 내성 평가 기간 동안 측정된 26주째 식이 Phe/단백질 소비의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 26주차
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Phe 내성은 혈중 Phe 수치를 40~360마이크로몰(μmol)/리터(L) 범위 내로 유지하면서 섭취한 식이 Phe의 총량(하루에 밀리그램[mg]/킬로그램[kg])으로 정의됩니다(≥로 정의됨). 40 ~ <360μmol/L).
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기준선, 26주차
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치료에 대한 부작용 수 (TEAES)
기간: 연구 끝까지 기준선 (최대 4 년)
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TEAE는이 연구에서 연구 약물을 투여받은 연구 참가자의 불리하거나 의도하지 않은 징후 (비정상 실험실 발견 포함), 증상 또는 질병입니다.
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연구 끝까지 기준선 (최대 4 년)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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8, 14, 20, 26, 32 및 38개월에 유럽 삶의 질 - 5차원(EQ-5D)을 사용하여 QOL의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 8, 14, 20, 26, 32, 38개월
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QOL은 EQ-5D(EQ-5D-Y 프록시 버전 1[3~7세], EQ-5D-Y[8~15세], EQ-5D-5L([≥16세])를 사용하여 평가됩니다.
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기준선, 8, 14, 20, 26, 32, 38개월
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8, 14, 20, 26, 32, 38개월에 페닐케톤뇨증-삶의 질(PKU-QOL) 설문지를 사용한 삶의 질(QOL) 기준선에서 변경
기간: 기준선, 8, 14, 20, 26, 32, 38개월
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PKU-QOL 설문지를 사용한 QOL은 PKU-QOL을 완료할 수 있는 참가자(즉, 기본 언어가 영어[영국 또는 미국], 터키어, 네덜란드어, 독일어, 스페인어, 이탈리아어, 포르투갈어인 참가자)의 하위 집합에서 평가됩니다. , 또는 프랑스어) (6~8세 부모 PKU-QOL, 9~11세 아동 PKU-QOL, 12~17세 청소년 PKU-QOL, ≥18세 성인 PKU-QOL).
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기준선, 8, 14, 20, 26, 32, 38개월
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PTC923의 맛
기간: 달 1 일 1 일
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5 세 미만의 참가자의 경우, 자녀의 반응/얼굴 표현에 근거하여 약물이 (유쾌하고 확신하지 않음, 불쾌한)라고 생각하십니까?
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달 1 일 1 일
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PTC923의 수용 가능성/편의성
기간: 달 1 일 1 일
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12 세 미만의 모든 참가자에 대해, 부모/간병인은 다음과 같은 질문으로 수용 가능성/관리의 용이성을 평가할 것입니다. 때때로 자녀에게 약물을 복용하지 않거나 던지기 때문에 약물을주는 데 문제가 있습니까?
(예/아니오).
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달 1 일 1 일
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안면 hedonic 규모를 사용한 맛/맛 평가
기간: 달 1 일 1 일
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지시 사항을 준수 할 수있는 참가자의 경우 참가자의 경우 참가자의 경우, 참가자는 얼굴 hedonic 척도를 사용하여 맛/맛을 평가합니다 (5 = 정말 좋습니다. 4 = 좋은; 3 = 확실하지 않음; 2 = 나쁜; 정말 나쁜).
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달 1 일 1 일
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혈장 세피 피 테린 농도
기간: 1 일 1 일까지 1 일까지 11 일 1 일 1
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1 일 1 일까지 1 일까지 11 일 1 일 1
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혈장 BH4 농도
기간: 1 일 1 일까지 1 일까지 11 일 1 일 1
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1 일 1 일까지 1 일까지 11 일 1 일 1
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 2월 14일
기본 완료 (추정된)
2026년 6월 30일
연구 완료 (추정된)
2026년 6월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 12월 8일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 12월 8일
처음 게시됨 (실제)
2021년 12월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 4월 24일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 4월 22일
마지막으로 확인됨
2026년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- PTC923-MD-004-PKU
- 2021-000497-28 (EudraCT 번호)
- 2023-509229-31-00 (기타 식별자: CTIS Number)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
PTC923에 대한 임상 시험
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PTC Therapeutics완전한페닐케톤뇨증스페인, 미국, 호주, 독일, 영국, 브라질, 덴마크, 캐나다, 프랑스, 그루지야, 이탈리아, 멕시코, 네덜란드, 포르투갈, 칠면조
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PTC Therapeutics완전한