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확장성 심근병증에 대한 심근 텔로미어 재캡핑 연구 (MERCURY-DCM)

2023년 6월 4일 업데이트: Wei Han, Shanghai East Hospital

확장성 심근병증으로 인한 심부전 환자의 치료에서 JV001의 탐색적 임상 연구(확장성 심근병증에 대한 미토콘드리아 생물발생 연구를 복원하기 위한 텔로미어 재구성

이 연구의 목적은 심장 트로포닌 T 프로모터(AAV9-cTnT-modTERT)에 의해 구동되는 변형된 텔로머라제 단백질(TERT)을 발현하는 아데노 관련 바이러스 벡터를 15명의 확장성 심근병증 환자에게 제공하는 안전성과 타당성을 결정하는 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

안전성을 탐구하기 위한 세 가지 용량(2×10^11vg/kg, 6×10^11vg/kg, 및 2×10^12vg/kg)을 포함하는 공개 라벨, 3+3 디자인 용량 증량 연구입니다. JV001의 약동학, 면역학 및 예비 효능.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

15

단계

  • 초기 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 중국
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, 중국, 200120
        • 모병
        • Shanghai East Hospital
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • DCM≥1년;
  • NYHA II-IV;
  • LVEF ≤35%;
  • 지속성 심부전으로 등록하기 전 최소 3개월 동안 최대 내약성 가이드라인 지시 의료 요법(GDMT)을 받음; 또는 (임상 데이터에 따라) 가이드라인에서 권장하는 표준화된 약물 요법을 견딜 수 없지만 연구자가 연구 약물로부터 혜택을 받을 수 있는 참가자를 평가했습니다. 또는 심부전으로 1년 이내에 2회 이상 입원하여 정맥 이뇨 요법이 필요하고 상태가 2주 이상 안정되는 경우;
  • 시험 전에 사전 동의를 이해하고 자발적으로 서명할 수 있는 능력이 있고 시험 프로토콜의 요구 사항에 따라 연구를 완료할 수 있어야 합니다.
  • 남성 또는 여성: (1) 남성 피험자는 치료 방문 후 최소 6개월 동안 피임 사용에 동의해야 합니다. (2) 여성 피험자는 임신 중이거나 모유 수유 중이 아니었습니다. (3) 가임 여성은 투여 후 최소 6개월 동안 피임 지침을 준수할 것에 동의합니다(부록 1 참조).

제외 기준:

  • 확장성 심근병증 이외의 심장질환(심장판막질환, 갑상선기능항진증, 선천성심장병, 급성바이러스성심근염, 급성관상동맥증후군, 비후성폐쇄성심근병증, 심낭질환, 심근아밀로이드증, 침윤성심근병증, 교정되지 않은 갑상선 질환 또는 좌심실 동맥류).
  • 관상동맥조영술은 좌측 주관상동맥(LM), 좌전하행분지(LAD), 좌회선분지(LCX) 또는 우측 관상동맥(RCA)의 협착 정도가 > 50%입니다.
  • 연구자가 이 시험에 영향을 미칠 것으로 믿는 조절되지 않는 부정맥.
  • 스크리닝 전 6개월 이내의 급성 심근경색
  • 조사관이 이 시험에 영향을 미칠 수 있다고 생각하는 면역학적 이상이 있는 피험자의 이전 존재(선천성 면역결핍, 홍반성 루푸스, 원발성 혈관염, 전신 경화증, 항인지질 증후군, 자가면역 간 질환, 자가면역 갑상선염을 포함하나 이에 국한되지 않음).
  • 종양의 병력이 5년 미만이거나 현재 종양이 있는 자 또는 병리학적 검사에서 전암성 병변이 확인된 자(유방관 상피내암종, 자궁경부 이형성증 등을 포함하되 이에 국한되지 않음)
  • 진행이 알려진 간질환(활동성 A형 간염, 만성 B형 또는 C형 간염 바이러스 감염, 비심인성 간경변증 등)
  • 정맥 항생제 요법이 필요한 스크리닝 전 2주 이내에 급성 감염이 발생했거나 항감염 요법이 필요한 현재 감염.
  • 파종성 단순포진 감염 또는 재발성(>1회) 또는 파종성 대상포진의 병력이 있는 자.
  • 경피적 관상동맥 중재술(PCI), 관상동맥 우회술(CABG), 이식형 제세동기(ICD)/영구 박동기/심장 재동기화 요법(CRT) 이식, 고주파 절제, 심실 용적 감소, 판막 수리 또는 성형술, 대동맥 내 풍선 역박동, 수동 구속 장치(예: CorCap™ 심장 지원 장치), 심장 보조 장치 이식, 심장 이식 또는 기타 심장 수술은 스크리닝 전 3개월 이내에 또는 투여 후 3개월 이내에 받을 수 있습니다.
  • 스크리닝 전 4주 이내에 400mL 이상의 혈액을 기증했거나, 최소 400mL에 해당하는 상당한 혈액 손실이 있거나, 8주 이내에 수혈을 받은 자.
  • 관상동맥 조영술에 대한 금기 사항이 있는 피험자
  • 다음을 포함하되 이에 국한되지 않는 자기 공명 영상(MRI) 검출에 대한 금기 사항: 심박 조율기, 제세동기, 인공 심장 판막, 동맥류 수술 후 금속 클립, 신체에 이식된 약물 관류 장치, 신체에 이식된 모든 전자 장치(신경자극기, 뼈 성장) 자극기), 혈관내 색전술 강철 고리, 필터, 심전도 기록 모니터, 신체의 파편 또는 철모래, 골절 수술 후 고정된 철판 및 못, 인공 와우, 안내 금속 이물 등; 밀실공포증 등
  • 최근 5년 이내에 약물 남용 전력이 있거나 검사 전 3개월 이내에 약물을 사용한 적이 있는 자.
  • 다른 임상시험에 참여하고 있거나 다른 임상시험 종료 후 3개월 이내에 완료되었습니다.
  • 비정상적인 간 기능: ALT 또는 AST > 정상 수치 상한치(ULN)의 3배.
  • 비정상적인 신장 기능: 사구체 여과율 < 30 mL/min 또는 투석 의존적.
  • 혈액학적 장애: 혈소판감소증은 스크리닝 전 30일 이내에 <50,000 혈소판/μL로 정의됩니다. 빈혈은 스크리닝 전 30일 이내에 헤모글로빈이 10g/dL 미만이거나 수혈에 의존하는 것으로 정의됩니다. 호중구 감소증은 스크리닝 전 30일 이내에 절대 호중구 값 < 1500 mm^3으로 정의됩니다.
  • 후천성 면역결핍 증후군(AIDS) 또는 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 양성이거나 이전에 절대 호중구 수가 < 1000 cells/mm^3인 면역결핍 진단을 받았습니다.
  • treponema pallidum 항체 양성 및 RPR(Rapid Plasma Reagin Test) 양성인 자.
  • AAV9 중화 항체 역가 > 1:50
  • 스크리닝 시 활동성 결핵 또는 활동성 또는 비활성 TB 감염 병력이 있는 피험자.
  • 스크리닝 4주 전, 또는 시험 기간 동안 생(약독화) 백신을 접종할 계획인 자.
  • 하루 20개비 이상의 담배를 피우거나 스크리닝 전 3개월 동안 상습적으로 니코틴 함유 제품을 사용한 사람은 주당 14단위 이상의 알코올을 마셨다(1단위 = 맥주 360mL 또는 증류주 45mL 또는 와인 150mL) 알코올 함량 40%) 또는 투여 2일 전에 알코올 함유 제품을 복용했습니다.
  • 연구자들은 이 치료 또는 종점 평가에 대한 불내성에 영향을 미칠 수 있는 다른 조건이 있다고 생각합니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 활성 비교기: JV001
피험자는 각각 2×10^11vg/kg, 6×10^11vg/kg, 2×10^12vg/kg의 용량으로 JV001을 단일 관상동맥 내 주입합니다.
생물학적: JV001
JV001(AAV9/modTERT)은 카테터 검사실에서 경피적 방법으로 전달됩니다. 복용량: 2×10^11vg/kg，6×10^11vg/kg，또는 2×10^12vg/kg.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
JV001의 단일 관상동맥 주입 후 28일 이내의 용량 제한 독성(DLT)
기간: 28일
JV001 주입 후 28일 이내에 발생한 DLT를 평가하기 위해
28일
투여 1년 이내 이상반응 및 중대한 이상반응 발생률
기간: 일년
JV001 치료의 안전성 평가
일년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
좌심실 박출률
기간: 기준선, 12주차, 26주차, 52주차
심초음파로 평가한 좌심실 박출률(LVEF 백분율)의 변화
기준선, 12주차, 26주차, 52주차
심장 자기 공명(CMR) 영상으로 평가한 심근 리모델링
기간: 기준선, 26주차
좌심실 질량의 변화(절대(ml) 및 지수(ml/m2). 좌심실 이완기 용적(ml)의 변화. 우심실 이완기 용적(ml)의 변화. 좌심실 박출량의 변화
기준선, 26주차
기준선에서 2주, 4주, 12주, 26주, 52주까지 N-말단 프로호르몬 뇌 나트륨 이뇨 펩티드(NT-proBNP)의 변화
기간: 기준선, 2주차, 4주차, 12주차, 26주차, 52주차
기준선에서 투약 후 2, 4, 12, 26 및 52주에 피험자의 NT-proBNP 변화를 평가합니다. NT-proBNP는 심부전 환자의 사망률 및 심혈관 입원 증가를 나타내는 높은 수준의 심부전 바이오마커입니다.
기준선, 2주차, 4주차, 12주차, 26주차, 52주차
기준선에서 12，26，52주까지 6분 걷기 테스트(6MWT)의 변화
기간: 기준선, 12주차, 26주차, 52주차
6MWT는 6분간의 테스트 동안 걸은 거리를 미터 단위로 측정합니다. 기준선에 비해 점수가 낮을수록 기능이 악화됨을 나타내고, 기준선과 비교할 때 점수가 높을수록 기능이 향상됨을 나타냅니다.
기준선, 12주차, 26주차, 52주차
기준선에서 2주차, 4주차, 12주차, 26주차, 52주차까지 총 면역글로불린 및 중화 항체의 변화
기간: 기준선, 2주차, 4주차, 12주차, 26주차, 52주차
Anti-AAV9 항체 형성의 변화를 평가합니다.
기준선, 2주차, 4주차, 12주차, 26주차, 52주차
기준선에서 1일차, 2일차, 7일차, 2주차, 4주차, 12주차, 26주차, 52주차까지 피험자의 생물학적 샘플에서 벡터 DNA 수준의 변화
기간: 기준선, 1일차, 2일차, 7일차, 2주차, 4주차, 12주차, 26주차, 52주차
기준선으로부터 피험자의 생물학적 샘플에서 AAV 바이러스 로드의 변화를 평가하기 위해
기준선, 1일차, 2일차, 7일차, 2주차, 4주차, 12주차, 26주차, 52주차
기준선에서 12，26，52주까지 미네소타 심부전 질문지(MLHFQ) 점수의 변화
기간: 기준선, 12주차, 26주차, 52주차
MLHFQ는 심부전 환자의 삶의 질을 평가하는 데 사용되는 환자 보고 설문지입니다. 점수가 높을수록 삶의 질이 낮다는 것을 나타냅니다.
기준선, 12주차, 26주차, 52주차
기준선에서 12,26,52주까지 뉴욕심장협회(NYHA) 기능 분류 변경
기간: 기준선, 12주차, 26주차, 52주차
NYHA 기능 분류는 심부전 환자에게 가장 일반적으로 사용되는 분류 체계입니다. 기준선에서 더 높은 등급으로의 변화는 증상이 악화되었음을 나타냅니다.
기준선, 12주차, 26주차, 52주차

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
기준선에서 26주차까지 18F-플루오로데옥시글루코스-양전자 방출 단층 촬영(PET) 영상의 표준 흡수 값(SUV)의 변화.
기간: 기준선, 26주차
기준선에서 투약 후 26주에 피험자의 심근 생존력 변화를 평가하기 위해
기준선, 26주차
심장 자기 공명(CMR) 영상에 의한 후기 가돌리늄 증강(LGE)
기간: 기준선, 26주차
기준선에서 투약 후 26주에 피험자의 심근 섬유증 변화를 평가하기 위해
기준선, 26주차
심부전 및 예후를 위한 바이오마커
기간: 기준선, 2주차, 4주차, 12주차, 26주차, 52주차
성장 자극 발현 유전자 2의 변화(ST2, ng/ml) 심장형 지방산 결합 단백질의 변화(H-FABP, ng/ml) 고감도 심장 트로포닌의 변화(hs-cTn, ng/ml)
기준선, 2주차, 4주차, 12주차, 26주차, 52주차
혈액 샘플에서 심장 섬유증에 대한 인간 프로콜라겐 Ⅲ 프로펩티드(PⅢP)의 변화
기간: 기준선, 4주차, 12주차, 26주차, 52주차
인간 프로콜라겐 Ⅲ 프로펩티드(PⅢP)는 심근 섬유증의 지표입니다.
기준선, 4주차, 12주차, 26주차, 52주차
혈액 샘플을 사용하여 측정한 인터루킨 1-베타(IL-1β)의 변화(pg/ml)
기간: 기준선, 4주차, 12주차, 26주차, 52주차
염증 마커인 IL-1β(pg/mL)는 기준선으로부터의 변화를 평가하기 위해 혈액 샘플에서 측정됩니다.
기준선, 4주차, 12주차, 26주차, 52주차
혈액 샘플을 사용하여 측정한 인터루킨 2(IL-2)의 변화(pg/ml)
기간: 기준선, 4주차, 12주차, 26주차, 52주차
염증 마커인 IL-2(pg/mL)는 기준선으로부터의 변화를 평가하기 위해 혈액 샘플에서 측정됩니다.
기준선, 4주차, 12주차, 26주차, 52주차
혈액 샘플을 사용하여 측정한 인터루킨 4(IL-4)의 변화(pg/ml)
기간: 기준선, 4주차, 12주차, 26주차, 52주차
염증 마커인 IL-4(pg/mL)는 기준선으로부터의 변화를 평가하기 위해 혈액 샘플에서 측정됩니다.
기준선, 4주차, 12주차, 26주차, 52주차
혈액 샘플을 사용하여 측정한 인터루킨 5(IL-5)의 변화(pg/ml)
기간: 기준선, 4주차, 12주차, 26주차, 52주차
염증 마커인 IL-5(pg/mL)는 기준선으로부터의 변화를 평가하기 위해 혈액 샘플에서 측정됩니다.
기준선, 4주차, 12주차, 26주차, 52주차
혈액 샘플을 사용하여 측정한 인터루킨 6(IL-6)의 변화(pg/ml)
기간: 기준선, 4주차, 12주차, 26주차, 52주차
염증 마커인 IL-6(pg/mL)은 기준선으로부터의 변화를 평가하기 위해 혈액 샘플에서 측정됩니다.
기준선, 4주차, 12주차, 26주차, 52주차
혈액 샘플을 사용하여 측정한 인터루킨 8(IL-8)의 변화(pg/ml)
기간: 기준선, 4주차, 12주차, 26주차, 52주차
기준선으로부터의 변화를 평가하기 위해 혈액 샘플에서 염증 마커인 IL-8(pg/mL)을 측정할 것입니다.
기준선, 4주차, 12주차, 26주차, 52주차
혈액 샘플을 사용하여 측정한 인터루킨 10(IL-10)의 변화(pg/ml)
기간: 기준선, 4주차, 12주차, 26주차, 52주차
염증 마커인 IL-10(pg/mL)은 기준선으로부터의 변화를 평가하기 위해 혈액 샘플에서 측정됩니다.
기준선, 4주차, 12주차, 26주차, 52주차
혈액 샘플을 사용하여 측정한 인터루킨 12p70(IL-12p70)의 변화(pg/ml)
기간: 기준선, 4주차, 12주차, 26주차, 52주차
염증 마커인 IL-12p70(pg/mL)은 기준선으로부터의 변화를 평가하기 위해 혈액 샘플에서 측정됩니다.
기준선, 4주차, 12주차, 26주차, 52주차
혈액 샘플을 사용하여 측정한 인터루킨 17(IL-17)의 변화(pg/ml)
기간: 기준선, 4주차, 12주차, 26주차, 52주차
염증 마커인 IL-17(pg/mL)은 기준선으로부터의 변화를 평가하기 위해 혈액 샘플에서 측정됩니다.
기준선, 4주차, 12주차, 26주차, 52주차
혈액 샘플을 사용하여 측정한 인터페론-알파(IFN-α)의 변화(pg/ml)
기간: 기준선, 4주차, 12주차, 26주차, 52주차
염증 마커인 IFN-α(pg/mL)는 기준선으로부터의 변화를 평가하기 위해 혈액 샘플에서 측정됩니다.
기준선, 4주차, 12주차, 26주차, 52주차
혈액 샘플을 사용하여 측정한 인터페론-감마(IFN-γ) 변화(pg/ml)
기간: 기준선, 4주차, 12주차, 26주차, 52주차
염증 마커인 IFN-γ(pg/mL 단위)는 기준선으로부터의 변화를 평가하기 위해 혈액 샘플에서 측정됩니다.
기준선, 4주차, 12주차, 26주차, 52주차
혈액 샘플을 사용하여 측정한 종양 괴사 인자-알파(TNF-α)의 변화(pg/ml)
기간: 기준선, 4주차, 12주차, 26주차, 52주차
염증 마커인 TNF-α(pg/mL 단위)는 기준선으로부터의 변화를 평가하기 위해 혈액 샘플에서 측정됩니다.
기준선, 4주차, 12주차, 26주차, 52주차
혈액 샘플을 사용하여 측정한 면역글로불린 A(IgA)의 변화(g/L)
기간: 기준선, 4주차, 12주차, 26주차, 52주차
염증 마커인 IgA(g/L)는 기준선으로부터의 변화를 평가하기 위해 혈액 샘플에서 측정됩니다.
기준선, 4주차, 12주차, 26주차, 52주차
혈액 샘플을 사용하여 측정한 면역글로불린 M(IgM)의 변화(g/L)
기간: 기준선, 4주차, 12주차, 26주차, 52주차
기준선으로부터의 변화를 평가하기 위해 혈액 샘플에서 염증 마커인 IgM(g/L)을 측정합니다.
기준선, 4주차, 12주차, 26주차, 52주차
혈액 샘플을 사용하여 측정한 면역글로불린 G(IgG)의 변화(g/L)
기간: 기준선, 4주차, 12주차, 26주차, 52주차
기준선으로부터의 변화를 평가하기 위해 혈액 샘플에서 염증 마커인 IgG(g/L)를 측정합니다.
기준선, 4주차, 12주차, 26주차, 52주차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Shanghai East Hospital

협력자

Shanghai Juvensis Therapeutics Biotechnology Company Limited

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 4월 6일

기본 완료 (추정된)

2024년 6월 1일

연구 완료 (추정된)

2025년 7월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 3월 24일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 4월 19일

처음 게시됨 (실제)

2023년 5월 1일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 6월 6일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 6월 4일

마지막으로 확인됨

2023년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • JV001-02

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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