IDH2 돌연변이가 없는 MDS 및 비증식성 만성 골수성 백혈병의 에나시데닙

포함 기준:

1. 1) 매우 낮거나 낮은 위험 질병의 IRSS-R 분류를 충족하는 WHO/FAB 분류에 따른 MDS; 및 신규 또는 이차 MDS로 진단됨(루스파터셉트 요법에 불응성이거나 거부된 경우 MDS RS 적격).

   또는 2) WBC가 <13.0/microL인 이형성(비증식성) CMML)

2. 연구 시작 2개월 이내에 질병 수정 요법(HMA, hydrea) 없음
3. 연령 ≥ 18세
4. ECOG ≤ 3
5. NGS 또는 다중 PCR(SNaPshot)에 의한 IDH2 돌연변이 음성

6. 다음 중 하나와 함께 헤모글로빈 < 10.0 g/dL로 정의되는 증상이 있는 빈혈이 있습니다.

   o빈호흡 o숨가쁨 o피로 o권태감 o심장 혈관 기능의 악화 o무력증 o운동 시 호흡 곤란 o협심증 o피험자가 빈혈과 관련이 있다고 보고하는 기타 대상 증상.

7. 연구 기간 동안 모든 연구 절차 및 가용성을 준수하겠다는 진술된 의지
8. 경구 약물을 복용하고 약물 요법을 기꺼이 준수할 수 있는 능력.
9. 가임 여성은 에나시데닙을 시작하기 28일 전, 연구 요법 동안, 그리고 마지막 투여 후 30일 동안 이성애 접촉을 완전히 금하거나 사용에 동의하고 중단 없이 매우 효과적인 피임을 준수할 수 있어야 합니다. 에나시데닙.
10. 가임기 남성의 경우: 콘돔 사용 동의

11. 다음과 같이 정의되는 적절한 장기 기능:

    • 간 기능: 총 빌리루빈 <1.5 x ULN(길버트병에 기인하지 않는 한), AST 또는 ALT < 3x ULN
    • 신장 기능: Cockcroft-Gault 공식으로 계산한 크레아티닌 청소율 >30mL/분
12. IRB가 ​​승인한 정보에 입각한 동의 문서를 이해하고 서명할 의지가 있는 능력.
13. 가임 여성은 소변 ​​또는 혈청 임신 테스트 결과 음성이어야 함

제외 기준:

1. 연구 등록 30일 이내에 동시 다른 적혈구 생성 제제(에포에틴, 다베포에틴 포함), G-CSF 사용
2. 수명이 3개월 미만
3. 연구 시작 56일 이내에 철 킬레이트 요법으로 치료
4. 중대한 심장 질환(NYHA Class IV 울혈성 심부전 또는 지난 6개월 이내의 불안정 협심증 또는 심근 경색증)
5. NGS 또는 PCR에 의한 하버 IDH2 체세포 돌연변이
6. 임신 또는 모유 수유
7. 통제되지 않은 박테리아, 진균, 바이러스 또는 기타 감염.
8. HBV 또는 HCV에 대한 양성 바이러스 부하 또는 B형 간염에 대한 양성 표면 항원(HBsAg) 검사로 정의되는 알려진 HIV+ 또는 활동성 B형 또는 C형 간염 감염이 없습니다.
9. 빈혈의 다른 원인: 철분, B12, 엽산 결핍; 위 수술과 관련된 영양 결핍, 신경성 식욕부진, 과도한 아연 보충; 위장출혈. 영양 결핍을 교정할 수 있는 경우, 잠재적 참가자는 영양이 충분하고 여전히 자격 기준을 충족하는 경우 재선별 및 등록될 수 있습니다.
10. 실험실 결과를 포함하여 연구 참여를 방해하거나 결과 해석을 방해할 가능성이 있다고 주임 조사자가 판단한 기타 병력