호르몬 대체 요법을 받고 있는 GH 결핍 아동의 생물학적 연령 (ETABIOGHD)
호르몬 치료를 받는 GH 결핍 아동의 생물학적 연령 평가
연구 개요
상세 설명
고립된 GH 결핍증에 영향을 받은 남녀 어린이 12명(이 병리학에 대한 참고 39 AIFA에 의해 제공된 기준에 따라 정의됨: 저신장: ≤ -3 DS 또는 ≤ -2 DS, 성장률/연령 ≤ -1.0 DS/연령 성별은 최소 6개월의 거리에서 평가되었으며, 두 가지 다른 약리학적 자극 테스트에서 GH 피크는 < 8ng/ml), 성장 장애 지역 참조 센터, Istituto Auxologico Italiano, IRCCS, Milano에서 모집되었습니다. 연구(및 rhGH 치료)의 제외 기준은 유기 시상하부-뇌하수체 병리(뇌성 RMN을 통해 진단됨)의 존재입니다.
기본 조건(치료 전)에서는 생체 전기 임피던스 분석을 통한 체성분 평가를 포함하여 임상 및 인체 측정/보조 측정 데이터(신장, 체중, BMI)가 수집됩니다. 재조합 성장 호르몬으로 치료한 후 6개월 후에 동일한 평가를 반복합니다(아래 참조).
각 대상체는 0.025-0.035 용량의 rhGH 대체 요법으로 치료됩니다. 하루 mg/kg 체중(또는 0.7-1.0 mg/m2 하루 신체 표면적).
혈당, 인슐린, HbA1C, 중성지방, 총 콜레스테롤, LDL, HDL, hsPCR, IGF-1, 오스테오칼신, ICTP 및 PIIINP를 측정하기 위한 혈액 샘플은 T0(rhGH를 사용한 호르몬 대체 요법 시작 전)에 수집됩니다. 및 T6(rGH 6개월 후, 마지막 투여로부터 대략 10-12개월).
T0 및 T6에서 채취한 샘플에서 분리한 백혈구에서 DNA를 추출합니다. DNA 메틸화는 중아황산나트륨과 PCR-파이로시퀀싱으로 수행됩니다.
생물학적 연령(후성유전적)은 특정 유전자좌의 DNA 메틸화 수준을 기반으로 Zbiec-Piekarska 및 Daunay의 두 가지 알고리즘을 사용하여 측정됩니다. 연대기적 연령과 무관한 후생적 연령(생물학적)을 추정하기 위해 연령 가속으로 정의된 정의된 측정값을 사용합니다. 이 계산을 위해 연대기적 연령을 독립 변수로 하고 후생적 연령을 다음과 같이 사용하는 선형 회귀 모델을 적용합니다. 종속변수; 관측값과 모델 예측값의 차이는 적절한 후성유전적 효과로 인한 연령 가속을 나타냅니다. 후생적 연령이 실제 연령보다 높을 경우 연령 가속도는 연도로 표시되는 양의 값을 가지며, 그렇지 않으면 음의 값을 갖습니다.
연구 유형
등록 (실제)
연락처 및 위치
연구 장소
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Milan, 이탈리아, 20145
- Istituto Auxologico Italiano
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
- 남녀 모두의 자녀
- 이 병리학에 대한 주석 39 AIFA에 제공된 기준에 따라 고립된 GH 결핍증이 있는 5~15세 연령(단신: ≤ -3 DS 또는 ≤ -2 DS, 성장률/연간 ≤ -1.0 DS, 연령 및 성별 평가 기준) 최소 6개월의 거리, 두 가지 다른 약리학적 자극 테스트에서 GH 피크 < 8ng/ml).
제외 기준:
- 유기 시상하부-뇌하수체 병리의 존재(뇌 NMR을 통해 진단).
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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RhGH를 이용한 호르몬 대체 요법
각 피험자는 0.025-0.035 용량의 rhGH를 이용한 호르몬 대체 요법으로 치료받게 됩니다.
하루 mg/kg 체중(또는 0.7-1.0
mg/m2 하루 체표면적) 6개월 동안.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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생물학적(후생유전적) 연령 측정
기간: 기준시점 및 6개월간 재조합 성장호르몬 대체 치료 후
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생물학적 연령(후성유전적)은 특정 유전자좌의 DNA 메틸화 수준을 기준으로 두 가지 알고리즘(Zbiec-Piekarska 및 Daunay)을 사용하여 기본 상태(T0) 및 재조합 성장 호르몬으로 치료한 후 6개월 후에 측정됩니다.
연대기적 연령과 무관한 후생적 연령(생물학적) 추정치를 얻기 위해 연령 가속도를 사용합니다. 계산을 위해 연대기적 연령을 독립 변수로 하고 후생적 연령을 종속 변수로 사용하는 선형 회귀 모델을 적용합니다. 관찰된 값과 모델에서 예측된 값의 차이는 적절한 후성유전적 효과로 인한 연령 가속입니다.
후생적 연령이 실제 연령보다 높을 경우 연령 가속도는 연도로 표시되는 양의 값을 가지며, 그렇지 않으면 음의 값을 갖습니다.
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기준시점 및 6개월간 재조합 성장호르몬 대체 치료 후
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Alessandro Sartorio, MD, Istituto Auxologico Italiano
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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