연대생물학을 통한 다발성 경화증 약물의 효과 개선
2024년 5월 3일 업데이트: Hadassah Medical Organization
연대생물학을 통한 다발성 경화증 환자에 대한 디메틸 푸마르산염 및 디록시멜 푸마르산염(DRF)의 효과 개선
다발성 경화증(MS) 환자에서 디메틸 푸마르산염의 효과를 개선하는 능력을 연대생물학으로 평가하기 위한 시험 MS 환자에게 투여되고 지정된 앱을 통해 제공되는 통제된 무작위 투여 요법입니다.
시간 간격의 치료 한계는 승인된 치료 창에 따라 사전 정의됩니다.
연구 개요
상세 설명
디메틸 푸마르산염(DMF)은 재발성 다발성 경화증 환자를 위한 경구 옵션입니다. 다발성 경화증의 임상적 및 방사선학적 활성에 대한 DMF의 효과는 실제 환경에서 경험이 없는 환자와 다른 다발성 경화증 치료법에서 전환한 환자 모두에서 입증되었습니다. DMF의 지속적인 안전성과 효능은 최대 11년 동안 치료를 계속한 환자에서 관찰되었으며, 이는 DMF가 MS 환자의 장기 치료 옵션임을 뒷받침합니다. 이는 10년 이상의 임상 사용에서 입증된 유리한 안전성 프로필을 통해 다발성 경화증에 대한 효과적인 치료법입니다. 대부분의 경우 부분 반응 또는 무반응 환자는 덜 유리한 안전성 프로필과 관련된 다른 약물이 필요합니다. 최근 FDA가 승인한 디록시멜 푸마르산염(DRF)은 효능 및 안전성 프로필 측면에서 DMF와 생물학적으로 동등한 새로운 약물로, DMF보다 위장관 자극을 덜 유발하는 것으로 가정되는 화학적 전구체 구조만 다릅니다. 두 약물 활성 대사체 모두 생활성 및 MS 치료 효능이 유사합니다. 세포 생리학의 여러 측면은 일주기(대략 12시간) 리듬을 나타냅니다. 일주기 시계 분자 회로의 기능 장애는 신경변성, 암 위험 증가, 심혈관 질환 및 대사 증후군을 비롯한 인간 건강 장애와 관련이 있습니다. 최근 증거는 생체 시계 회로와 여러 시스템의 생물학적 주기 사이의 연결을 뒷받침합니다. 정기적인 치료 투여는 보상 메커니즘으로 이어질 수 있으며 최대 임상 효과를 방해할 수 있는 면역 체계의 적응과 관련이 있습니다.
이 공개 라벨 연구에서는 MS 환자에게 푸마르산 디메틸 투여 시간을 무작위로 통제하여 실행하는 방법을 테스트할 것입니다. 승인된 치료 창 내에서 미리 정의된 승인 한도 내에서 디메틸 푸마르산염의 투여 시간 및 용량의 무작위 변경은 지정된 세포 적용을 통해 환자에게 제공됩니다. 확장된 장애 상태 척도(EDSS)와 MRI를 사용하여 임상적 개선을 위해 환자를 12주 동안 추적 관찰합니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
8
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Jerusalem, 이스라엘
- Hadassah Medical Center
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 등록 당시 연령은 18~60세입니다.
- MS 진단 및 디메틸 푸마르산염디메틸 푸마르산염 또는 디록시멜 푸마르산염으로 최소 6개월 동안 치료
- 가임기 여성은 임신하지 않아야 하며(등록 시 혈청 임신 테스트로 결정) 연구 전반에 걸쳐 적절한 피임 수단을 사용하는 데 동의해야 합니다.
- 환자는 방문 일정 및 프로토콜 요구 사항을 준수할 수 있어야 하며 연구를 완료할 수 있어야 합니다.
- 환자는 연구에 참여할 수 있는 적합성에 대해 검시관을 만족시켜야 합니다.
- 환자는 연구에 참여하려면 서면 동의서를 제공해야 합니다.
제외 기준:
1. 활동성 악성종양 또는 최근 5년 이내에 진단된 악성종양 또는 이전에 간세포암종 진단을 받은 적이 있는 자.
2. 알려진 인간 결핍 바이러스(HIV) 또는 간염 바이러스 감염. 3. 스테로이드 사용 또는 기타 면역억제. 4. 개입 전 30일 이내에 다른 임상시험에 참여합니다.
5. PI 및 직원과 원활하게 의사소통할 수 없는 환자(예: 언어 문제, 정신 발달 저하 또는 뇌 기능 손상).
6. 시험 기간 동안 이용할 수 없는 환자, 프로토콜을 준수하지 않을 가능성이 있는 환자 또는 기타 이유로 PI가 부적합하다고 생각하는 환자.
7. 연구 조사자의 의견으로 환자가 후속 조치를 완료하거나 계획된 치료 요법을 받을 수 있는 능력을 손상시키는 모든 기저 질환
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 장치 타당성
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 투약 요법을 위해 앱을 사용하는 환자
등록된 모든 환자는 GP가 처방한 디메틸 푸마르산염을 받게 됩니다.
12주 연구 기간 동안 중재 부문의 환자는 앱 용량에 맞춰 약물을 투여받게 되며 투여 시간은 지정된 앱을 사용하여 결정됩니다.
앱은 치료 창에 의해 할당된 사전 정의된 범위에 의해 제한되는 투여 시간의 무작위 변경을 구현합니다.
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환자는 디메틸 푸마르산염 치료를 받게 되며 투여 용량과 투여 시간은 지정된 앱을 사용하여 결정됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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안전성 평가
기간: 12주
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1차 결과는 MS 환자에게 앱이 제공하는 디메틸 푸마르산염 투여 요법에 통제된 무작위 배정을 통합하는 것의 안전성을 평가하는 것입니다.
안전성은 가능한 AE에 중점을 두고 병력 수집을 포함하는 임상 후속 조치를 통해 평가됩니다.
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12주
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AE 평가
기간: 12주
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EDSS 점수에 따른 신체검사 및 평가
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12주
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AE 평가
기간: 12주
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실험실 테스트 - 림프구 감소증에 대한 cbc의 변화 감지(1.03 10e9/L 미만)
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12주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: yoav hershkovtiz, md, Hadassah Medical Organization
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Gold R, Arnold DL, Bar-Or A, Fox RJ, Kappos L, Chen C, Parks B, Miller C. Safety and efficacy of delayed-release dimethyl fumarate in patients with relapsing-remitting multiple sclerosis: 9 years' follow-up of DEFINE, CONFIRM, and ENDORSE. Ther Adv Neurol Disord. 2020 May 12;13:1756286420915005. doi: 10.1177/1756286420915005. eCollection 2020. Erratum In: Ther Adv Neurol Disord. 2020 Oct 21;13:1756286420968357.
- Chinea A, Amezcua L, Vargas W, Okai A, Williams MJ, Su R, Parks B, Mendoza JP, Lewin JB, Jones CC. Real-World Safety and Effectiveness of Dimethyl Fumarate in Hispanic or Latino Patients with Multiple Sclerosis: 3-Year Results from ESTEEM. Neurol Ther. 2020 Dec;9(2):495-504. doi: 10.1007/s40120-020-00192-6. Epub 2020 May 29.
- Barros A, Sequeira J, de Sousa A, Parra J, Brum M, Pedrosa R, Capela C. Real-Word Effectiveness and Safety of Dimethyl Fumarate in a Multiple Sclerosis Portuguese Population. Clin Neuropharmacol. 2020 May/Jun;43(3):55-60. doi: 10.1097/WNF.0000000000000391.
- Lanzillo R, Moccia M, Palladino R, Signoriello E, Carotenuto A, Maniscalco GT, Sacca F, Bonavita S, Russo CV, Iodice R, Petruzzo M, Sinisi L, De Angelis M, Lavorgna L, De Rosa A, Romano F, Orlando V, Ronga B, Florio C, Lus G, Brescia Morra V. Clinical predictors of Dimethyl Fumarate response in multiple sclerosis: a real life multicentre study. Mult Scler Relat Disord. 2020 Feb;38:101871. doi: 10.1016/j.msard.2019.101871. Epub 2019 Nov 25.
- Miclea A, Leussink VI, Hartung HP, Gold R, Hoepner R. Safety and efficacy of dimethyl fumarate in multiple sclerosis: a multi-center observational study. J Neurol. 2016 Aug;263(8):1626-32. doi: 10.1007/s00415-016-8175-3. Epub 2016 Jun 3.
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연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 5월 8일
기본 완료 (실제)
2023년 6월 1일
연구 완료 (실제)
2023년 6월 2일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 4월 17일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 4월 23일
처음 게시됨 (실제)
2024년 4월 25일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 5월 6일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 5월 3일
마지막으로 확인됨
2023년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 170886-HMO-CTIL
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
미정
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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