심장 아밀로이드증의 운동 훈련 및 재활 (ERICA)

전신성 아밀로이드증 중에서 심근세포 사이의 간질 공간에 국한된 베타-아밀로이드 원섬유 덩어리의 특이한 침착은 심장 아밀로이드증(AC)의 스펙트럼을 특징으로 합니다. 모든 AC 표현형은 제한적인 생리를 갖는 진정한 침윤성 심근병증까지 심장 순응도의 점진적인 악화로 정점에 이릅니다. 임상적 표현은 일반적으로 표시되고 박출률이 보존된 심부전(HFpEF)으로 잘못 혼동되는 가벼운 증상의 심부전(HF)부터 체액 과부하, 현저한 숨가쁨, 피로를 동반한 심각한 심장 대상부전의 심각한 시나리오까지 다양할 수 있습니다. 및 기립성 저혈압. 또한 전도계의 침윤으로 인해 동심방 질환 및 방실 차단으로 인해 실신이 나타날 수도 있습니다. 현재까지 원섬유 침착을 담당하는 30개 이상의 단백질이 확인되었으며 이 중 9개는 질병의 심장 침범을 담당하는 것으로 확인되었습니다. AC는 98%의 경우 면역글로불린(AL) 또는 트랜스티레틴(ATTR)의 단클론 경쇄 축적에 의해 결정됩니다. 후자는 유전적 형태(ATTRv) 또는 야생형 변종(ATTRwt)으로 발생할 수 있습니다. AC는 희귀 질환으로 인식되어 주민 약 1/100,000의 유병률로 보고되지만, 최근 메타 분석에 따르면 AC는 박출률이 보존된 심부전(HF)의 15.1%에서 다양한 13.7%의 기본 HF 원인으로 보고되었습니다( HFpEF) 및 감소된 분획 표현형(HFrEF)에서는 11.3%입니다. 이러한 불일치로 인해 AC가 종종 과소진단된다는 가설이 생기게 되는데, 그 이유는 진단이 까다롭고 심각하게 손상된 임상 사례부터 다소 조용한 증상에 이르기까지 다양한 임상 증상이 나타나며 몇 년 전까지만 해도 이 상태에 대한 특정 치료법이 없었기 때문일 것입니다. AC는 진정한 고아 질병입니다. 이러한 패러다임은 최근 몇 년 동안 트랜스티레틴과 결합하여 사량체 해리와 아밀로이드 생성을 방지하는 아밀로이드증의 표적 약물인 타파미디스(tafamidis)의 출현으로 전복되었습니다. 타파미디스는 비교적 대규모의 다기관, 국제, 이중 맹검, 위약 대조, 3상 시험인 트랜스티레틴 아밀로이드증 심근병증 임상 시험(ATTR-ACT)에서 ATTRwt-AC에 대해 성공적으로 테스트되었으며, 복합 결과의 현저한 개선을 보여주었습니다. 심혈관 원인으로 인한 모든 원인으로 인한 사망 및 입원. 타파미디스 외에 ATTR-ACT에서 전통적인 형태의 심부전에 사용되는 지침 중심 의료 요법(GDMT)의 사용을 뒷받침하는 증거는 없습니다. GDMT 외에도 운동 훈련(ET)은 AC에서 대부분 조사되지 않은 상태로 남아 있습니다. ET는 심혈관 위험 요인을 수정한 의학적 평가, 신체 운동 프로그램 처방 및 심리사회적 평가를 포함한 다학제적 접근 방식으로 구성되며 현재 지침에서 가장 높은 권장 수준(클래스 I, 유형 A 수준)으로 권장됩니다. HF. 현재까지 AC, 특히 ATTRwt-AC에서 ET의 효능과 안전성에 대한 데이터는 없습니다. 우리는 AC 환자, 특히 ATTR의 영향을 받는 환자에 대한 심장 재활의 안전성과 효능을 조사하고 분석하는 것을 목표로 하는 심장 아밀로이드증(ERICA) 연구의 운동 재활 및 훈련의 개요와 연구 프로토콜을 제시합니다. 중량 형태. 본 연구는 ATTRwt-AC 환자의 구조화된 운동 훈련 프로그램의 효과를 중재적 종단적, 통제적, 무작위 설계를 통해 조사하고 분석하는 것을 목표로 합니다.