Edzés és rehabilitáció szívamiloidózisban (ERICA)

A szisztémás amiloidózis közül a szívizomsejtek közötti intersticiális térben lokalizált béta-amiloid fibrillumok sajátos lerakódása jellemzi a szív amiloidózis (AC) spektrumát. Valamennyi AC fenotípus a szív megfelelőségének fokozatos romlásával tetőzik egészen a korlátozó fiziológiájú, valódi infiltratív kardiomiopátiáig. A klinikai megjelenés változhat az enyhén tünetekkel járó szívelégtelenségtől (HF), amelyet általában megőrzött ejekciós frakcióval (HFpEF) tartalmazó klasszikus szívelégtelenségként tévesztenek össze, egészen a súlyos szívelégtelenségig, amely folyadéktúlterheléssel, súlyos légszomjjal és fáradtsággal jár. és ortosztatikus hipotenzió. A Syncope a vezetési rendszerbe való beszivárgás miatt is megjelenhet, ami sinoatriális betegséghez és atrioventricularis blokkhoz vezet. A mai napig több mint 30 fehérjét azonosítottak, amelyek felelősek a fibrillumok lerakódásáért, és ezek közül 9 felelős a betegség szívizom érintettségéért. Az AC-t az esetek 98%-ában az immunglobulinok (AL) vagy a transztiretin (ATTR) monoklonális könnyű láncainak felhalmozódása határozza meg; ez utóbbi előfordulhat örökletes formában (ATTRv) vagy vad típusú változatban (ATTRwt). Bár az AC ritka betegségnek tekintik, amelynek prevalenciája körülbelül 1/100 000 lakos, a közelmúltban végzett metaanalízis szerint az AC az esetek 13,7%-ában a szívelégtelenség (HF) hátterében álló ok, ami eltér a szívelégtelenség (HF) 15,1%-ától, ahol az ejekciós frakció megmarad. HFpEF) és 11,3% a redukált frakció fenotípusában (HFrEF). Ez az eltérés azt a hipotézist szüli, hogy az AC gyakran aluldiagnosztizált, valószínűleg kihívást jelentő diagnózisa, a súlyosan veszélyeztetett klinikai esetektől a meglehetősen csendes megnyilvánulásokig terjedő klinikai megnyilvánulások sokfélesége és az erre az állapotra specifikus terápiák hiánya miatt egészen néhány évvel ezelőttig. Az AC igazi árva betegség. Ezt a paradigmát az elmúlt években felforgatta a tafamidis, az amiloidózisból származó célzott gyógyszer, amely megköti a transztiretint, megakadályozva a tetramer disszociációját és amiloid termelését. A Tafamidist sikeresen tesztelték ATTRwt-AC-re egy viszonylag nagy, többközpontú, nemzetközi, kettős vak, placebo-kontrollos, fázis 3 vizsgálatban, a Transthyretin Amyloidosis Cardiomyopathy Clinical Trial (ATTR-ACT) vizsgálatban, amely jelentős javulást mutatott a betegség összetett kimenetelében. szív- és érrendszeri okok miatti összes halálozás és kórházi kezelések. A Tafamidis kivételével nincs bizonyíték arra, hogy az ATTR-ACT-ban a szívelégtelenség klasszikus formáiban alkalmazott iránymutató-irányított orvosi terápia (GDMT) alkalmazását támogassák. A GDMT-n túlmenően a gyakorlati edzés (ET) nagyrészt nem vizsgált AC-ban. Az ET multidiszciplináris megközelítésből áll, amely magában foglalja a kardiovaszkuláris kockázati tényezők módosításával végzett orvosi értékelést, a testmozgás program előírását és a pszichoszociális értékelést, és jelenleg a legmagasabb szintű ajánlással (I. osztályban, A típusú szinten) ajánlják a jelenlegi irányelvekben. HF. A mai napig nem állnak rendelkezésre adatok az ET hatékonyságáról és biztonságosságáról AC-ban, különösen az ATTRwt-AC-ben. Ezúton bemutatjuk az Exercise Rehabilitation and training in Cardiac Amyloidosis (ERICA) tanulmány vázlatait és vizsgálati protokollját, amelynek célja, hogy megvizsgálja és elemezze a szívrehabilitáció biztonságosságát és hatékonyságát AC betegeknél, különösen az ATTR-ben érintett betegeknél. wt formában. A jelen tanulmány célja, hogy egy intervenciós longitudinális, kontrollált, randomizált tervezésen keresztül megvizsgálja és elemezze a gyakorlatok strukturált programjának hatásait ATTRwt-AC-ben szenvedő betegeknél.