心脏淀粉样变性的运动训练和康复 (ERICA)

在系统性淀粉样变性中，β-淀粉样蛋白原纤维聚集体的特殊沉积位于心肌细胞之间的间隙中，这是心脏淀粉样变性（AC）谱系的特征。 所有 AC 表型最终都会导致心脏顺应性逐渐恶化，直至出现具有限制性生理的真正浸润性心肌病。 临床表现可能有所不同，从轻微症状的心力衰竭（HF）（通常被标记和错误地混淆为射血分数保留的典型心力衰竭（HFpEF））到严重的心脏代偿失调（伴有液体超负荷、明显呼吸短促、疲劳）和直立性低血压。 由于传导系统浸润导致窦房疾病和房室传导阻滞，也可能出现晕厥。 迄今为止，已鉴定出 30 多种与原纤维沉积有关的蛋白质，其中 9 种已被鉴定为与该疾病的心脏受累有关。 98% 的情况下，AC 由免疫球蛋白 (AL) 或运甲状腺素蛋白 (ATTR) 的单克隆轻链的积累决定；后者可以以其遗传形式（ATTRv）或野生型变体（ATTRwt）出现。 尽管 AC 被认为是一种罕见疾病，据报告患病率约为 1/100,000 居民，但最近的一项荟萃​​分析报告，AC 在 13.7% 的病例中是 HF 的潜在病因，而射血分数保留的心力衰竭 (HF) 的这一比例为 15.1%（ HFpEF) 和减少分数表型 (HFrEF) 为 11.3%。 这种不匹配产生了这样的假设：AC 经常被诊断不足，可能是由于其诊断具有挑战性，临床表现多种多样，从严重受损的临床病例到相当沉默的表现，以及直到几年前还没有针对这种情况的具体治疗方法AC 是一种真正的孤儿病。 近年来，这种模式已被颠覆，tafamidis 是一种针对淀粉样变性的靶向药物，可与甲状腺素运载蛋白结合，防止四聚体解离和淀粉样蛋白的产生。 Tafamidis 已在一项相对较大的多中心、国际、双盲、安慰剂对照 3 期试验——运甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病临床试验 (ATTR-ACT) 中成功进行了 ATTRwt-AC 测试，显示出综合结果的显着改善由于心血管原因导致的全因死亡率和住院治疗。 除 Tafamidis 外，没有证据支持在 ATTR-ACT 中使用针对经典心力衰竭的指南指导药物治疗 (GDMT)。 除了 GDMT 之外，AC 中的运动训练 (ET) 基本上仍未得到研究。 ET 由多学科方法组成，包括改变心血管危险因素的医学评估、体育锻炼计划的处方和心理社会评估，目前在现行指南中得到最高程度的推荐（I 类，A 类级别）高频。 迄今为止，还没有关于 ET 在 AC（特别是 ATTRwt-AC）中的有效性和安全性的数据。 我们在此介绍心脏淀粉样变性运动康复和训练 (ERICA) 研究的概要和研究方案，其目的是调查和分析心脏康复对 AC 患者（特别是受 ATTR 影响的患者）的安全性和有效性。 wt 形式。 本研究旨在通过介入纵向、对照、随机设计来调查和分析结构化运动训练计划对 ATTRwt-AC 患者的效果。