Trening fizyczny i rehabilitacja w amyloidozie serca (ERICA)

Wśród amyloidozy układowej specyficzne odkładanie się aglomeratów włókienek beta-amyloidowych zlokalizowanych w przestrzeni śródmiąższowej pomiędzy kardiomiocytami charakteryzuje spektrum amyloidozy sercowej (AC). Wszystkie fenotypy AC kończą się postępującym pogorszeniem podatności serca, aż do prawdziwej kardiomiopatii naciekowej z restrykcyjną fizjologią. Obraz kliniczny może się różnić od łagodnie objawowej niewydolności serca (HF), zwykle określanej i błędnie mylonej z klasyczną niewydolnością serca z zachowaną frakcją wyrzutową (HFpEF), aż do ciężkiego scenariusza ciężkiej dekompensacji serca z przeciążeniem płynami, wyraźną dusznością, zmęczeniem i niedociśnienie ortostatyczne. Omdlenie może również wystąpić na skutek nacieku w układzie przewodzącym, prowadzącego do choroby zatokowo-przedsionkowej i bloku przedsionkowo-komorowego. Do chwili obecnej zidentyfikowano ponad 30 białek odpowiedzialnych za odkładanie się włókienek, a 9 z nich uznano za odpowiedzialne za zajęcie serca przez tę chorobę. AC określa się w 98% przypadków poprzez akumulację monoklonalnych łańcuchów lekkich immunoglobulin (AL) lub transtyretyny (ATTR); ten ostatni może występować albo w postaci dziedzicznej (ATTRv), albo w wariancie typu dzikiego (ATTRwt). Chociaż AC jest postrzegana jako rzadka choroba, a według doniesień częstość występowania wynosi około 1/100 000 mieszkańców, niedawna metaanaliza wykazała, że ​​AC jest podstawową przyczyną HF w 13,7% przypadków, w porównaniu z 15,1% w przypadku niewydolności serca (HF) z zachowaną frakcją wyrzutową ( HFpEF) i 11,3% w fenotypie frakcji zredukowanej (HFrEF). Ta rozbieżność prowadzi do hipotezy, że AC jest często niedodiagnozowana, prawdopodobnie ze względu na trudną diagnozę, różnorodne spektrum obrazu klinicznego, od poważnie upośledzonych przypadków klinicznych po raczej ciche objawy, oraz brak specyficznych terapii tej choroby, co miało miejsce jeszcze kilka lat temu AC to prawdziwa choroba sieroca. W ostatnich latach paradygmat ten został obalony wraz z pojawieniem się tafamidisu, leku celowanego na amyloidozę, który wiąże transtyretynę, zapobiegając dysocjacji tetrameru i wytwarzaniu amyloidu. Tafamidis został pomyślnie przetestowany pod kątem ATTRwt-AC w stosunkowo dużym, wieloośrodkowym, międzynarodowym, podwójnie ślepym, kontrolowanym placebo badaniu fazy 3, Transthyretin Amyloidosis Cardiomyopathy Trial (ATTR-ACT), wykazując niezwykłą poprawę złożonego wyniku leczenia śmiertelność z jakiejkolwiek przyczyny i hospitalizacje z przyczyn sercowo-naczyniowych. Oprócz tafamidisu nie ma dowodów potwierdzających stosowanie terapii medycznej opartej na wytycznych (GDMT) stosowanej w klasycznych postaciach HF w badaniu ATTR-ACT. Oprócz GDMT, trening fizyczny (ET) pozostaje w dużej mierze niezbadany w AC. ET obejmuje podejście multidyscyplinarne, obejmujące ocenę lekarską z modyfikacją czynników ryzyka sercowo-naczyniowego, zapisanie programu ćwiczeń fizycznych oraz ocenę psychospołeczną i jest obecnie zalecana z najwyższym stopniem rekomendacji (w klasie I, na poziomie typu A) w aktualnych wytycznych dotyczących HF. Do tej pory nie ma danych na temat skuteczności i bezpieczeństwa ET w AC, szczególnie w ATTRwt-AC. Przedstawiamy zarys i protokół badania Rehabilitacja wysiłkowa i trening w amyloidozie serca (ERICA), którego celem jest zbadanie i analiza bezpieczeństwa i skuteczności rehabilitacji kardiologicznej u pacjentów z AC, w szczególności dotkniętych chorobą ATTR- jaka forma. Niniejsze badanie ma na celu zbadanie i analizę, poprzez interwencyjny, podłużny, kontrolowany, randomizowany projekt, efektów ustrukturyzowanego programu treningu fizycznego u pacjentów z ATTRwt-AC.